Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A [11C]acetát-pozitron emissziós tomográfia (PET) megvalósíthatósága lymphangioleiomyomatosisban és Tuberous Sclerosis Complexben

2023. július 28. frissítette: Carmen Priolo, M.D., Ph.D., Brigham and Women's Hospital

A [11C]acetát pozitronemissziós tomográfia (PET) megvalósíthatósági tanulmánya a rapamicinre adott korai válasz indikátoraként lymphangioleiomyomatosisban (LAM) szenvedő betegeknél

Ennek a tanulmánynak a célja a [11C]acetát pozitronemissziós tomográfia (PET)/számítógépes tomográfia (CT) értékelése, mint a vese angiomyolipoma és pulmonalis lymphangioleiomyomatosis (LAM) biomarkere, valamint a rapamicinre adott válasz korai biomarkere LAM-betegeknél.

[11C]Az acetát az acetát radioaktív formája, egy tápanyag, amelyet általában a szervezetünk sejtjeiben dolgoznak fel zsír és energia előállítására. A preklinikai vizsgálatok alátámasztják azt a hipotézist, hogy a TSC daganatok a normál szövetekhez képest fokozzák a lipidszintézist, ami arra utal, hogy ezekben a daganatokban a [11C]-acetát mennyiségi meghatározása PET/CT-vel a betegség metabolikus biomarkere lehet.

A vizsgálatban részt vevők 1 vagy 2 PET/CT vizsgálaton esnek át 3-6 hónapon keresztül a Massachusettsi Általános Kórházban (Boston, MA). A [11C]-acetátot intravénás katéteren keresztül adják be. Ez a kis mennyiségű radioaktivitás rövid életű, és néhány órán belül kiürül a szervezetből.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Lymphangioleiomyomatosis (LAM) a nők ritka, többrendszerű betegsége, amely a simaizom aktin-pozitív sejtek (LAM-sejtek) diffúz proliferációjából áll, amelyek inaktiváló mutációkat tartalmaznak a TSC1 vagy a TSC2 tumorszuppresszor génben. Ezek az inaktiváló mutációk az emlős/mechanikus TOR (rapamicin célpontja) komplex 1 (mTORC1) konstitutív aktiválását eredményezik, amely integrálja a növekedési faktort és a tápanyag jelátvitelt a sejtnövekedés és az anyagcsere serkentése érdekében. A pulmonalis LAM-ra a tüdő parenchyma progresszív cisztás pusztulása, visszatérő pneumothorax és chylosus pleurális folyadékgyülem jellemző. A LAM extrapulmonáris proliferatív léziói közé tartoznak a vese angiomyolipoma és lymphangiomyoma. A LAM szórványos rendellenességként fordulhat elő, ahol a LAM sejtekben a TSC1 vagy TSC2 gén szomatikus inaktiváló mutációi vannak, vagy a Tuberous Sclerosis Complexben (TSC) szenvedő nőknél.

A rapamicin az mTORC1 FKBP12-függő alloszterikus inhibitora, amelyet az FDA jóváhagyott a LAM és a TSC-vel összefüggő vese angiomyolipomák kezelésére. A TSC és LAM klinikai vizsgálatai kimutatták, hogy a 12 hónapos rapamicin-kezelés a vese angiomyolipoma válaszát és a tüdőfunkció stabilizálását váltja ki. Azonban a tüdőfunkció hanyatlása és a daganat növekedése újraindul, ha a kezelést megszakítják.

A terápiára és/vagy a betegség progressziójára adott válasz érzékeny és specifikus biomarkerei, beleértve a tumor metabolikus aktivitásának biomarkereit, megkönnyítenék az új LAM-terápiás szerek klinikai vizsgálatát, és lehetővé tennék a jelenlegi rapamicin-alapú kezelési rendek optimalizálását.

Preklinikai vizsgálataink azt mutatták, hogy lipogén útvonalak kimutathatók a TSC és LAM preklinikai állatmodelljeiben PET-alapú metabolikus képalkotás segítségével.

A javasolt vizsgálat célja, hogy kvantitatív és nem invazív módon értékelje a metabolikus aktivitást és a rapamicinre adott választ LAM-betegeknél [11C]acetát pozitronemissziós tomográfia (PET) képalkotás segítségével.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

16

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Toborzás
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • LAM (vagy TSC-LAM) diagnózisa
  • 18 éves vagy idősebb
  • legalább egy vese angiomyolipoma (mindegyik átmérőben legalább 1 cm), amelyet CT vagy MRI igazolt
  • nincs előzetes rapamicin/rapalog kezelés VAGY jelölt rapamicin/rapalog kezelés megkezdésére, VAGY rapamicin/rapalog kezelés alatt áll legalább 3 hónapig és maximum 1 évig

Kizárási kritériumok:

  • rapamicinnel vagy rapalogokkal < 3 hónapig vagy > 1 évig kezeltek
  • sugárterheléssel (> 50 mSv/év) végzett kutatásokban vett részt az elmúlt 12 hónapban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A betegeket [11C]acetát PET/CT kezelésnek vetik alá
A betegeket egyszeri [11c]acetátos PET-vizsgálatnak vetik alá, VAGY A betegeket [11c]acetátos PET-vizsgálatnak vetik alá, elkezdik a kezelést rapamicinnel vagy rapalogokkal, és egy második [11c]acetátos PET-vizsgálatot kapnak a kezelés megkezdése után 3 vagy 4 hónappal.
Drog: [11C]acetát
Pozitron emissziós tomográfia (PET)
Más nevek:
  • diagnosztikai vizsgálat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A [11C]-acetát felvétel kvantitatív elemzése vese angiomyolipoma és pulmonalis LAM esetén
Időkeret: 4 hónap
A szabványosított felvételi értéket (SUV) fogják használni a felvétel mennyiségi meghatározására
4 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A [11C]-acetát PET megvalósíthatósága az mTORC1 gátlás biomarkereként LAM/TSC proliferatív léziókban
Időkeret: 4 hónap
A szabványosított felvételi értéket (SUV) fogják használni a felvétel mennyiségi meghatározására
4 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Brigham and Women's Hospital

Együttműködők

Massachusetts General Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Carmen P Priolo, MD PhD, Brigham and Women's Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. augusztus 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2023. augusztus 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2023. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. július 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 18.

Első közzététel (Tényleges)

2022. július 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 28.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2019p003557

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Tuberous Sclerosis Complex

Klinikai vizsgálatok a [11C]acetát

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Togo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel