- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Clinical Trials on Az anyagcsere veleszületett hibái in Spain
Összesen 443 találat
-
Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.BefejezveCsaládi chilomikronémia szindróma | Lipoprotein lipáz hiány | 1-es típusú hiperlipoproteinémiaEgyesült Államok, Kanada, Németország, Izrael, Olaszország, Dél-Afrika, Spanyolország, Egyesült Királyság, Brazília, Franciaország, Hollandia
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktív, nem toborzóWilson-kórEgyesült Államok, Kanada, Spanyolország, Portugália, Egyesült Királyság
-
BioMarin PharmaceuticalMegszűntKezeletlen vagy rhGAA-val kezelt, késői megjelenésű Pompe-betegekSpanyolország, Szlovénia, Szerbia, Koreai Köztársaság, Görögország, Ausztrália, Szingapúr, Brazília, Kanada, Tajvan, Írország, Lengyelország, Románia
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.BefejezveDanon-kórÍrország, Csehország, Franciaország, Olaszország, Spanyolország
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktív, nem toborzóX-hez kapcsolódó hipofoszfatémiaSpanyolország, Olaszország, Egyesült Királyság, Franciaország, Belgium, Dánia, Németország, Magyarország, Portugália, Norvégia, Svájc, Izrael, Hollandia, Csehország, Bulgária, Svédország, Szlovénia, Írország, Lettország, Szlovákia
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktív, nem toborzóAz intratekális SHP611 vizsgálata metakromatikus leukodystrophiában szenvedő gyermekeknél (EMBOLDEN)Metakromatikus leukodystrophia (MLD)Egyesült Államok, Kanada, Belgium, Izrael, Hollandia, Egyesült Királyság, Németország, Spanyolország, Japán, Brazília, Argentína, Franciaország, Görögország, Olaszország
-
Genzyme, a Sanofi CompanyMegszűntFabry-kórAusztria, Brazília, Franciaország, Egyesült Államok, Argentína, Belgium, Kanada, Finnország, Magyarország, Norvégia, Lengyelország, Spanyolország, Tajvan, Egyesült Királyság
-
Amicus TherapeuticsMegszűntFabry-kórAusztrália, Egyesült Államok, Olaszország, Spanyolország, Belgium, Pulyka, Brazília, Argentína, Egyesült Királyság, Dánia, Franciaország, Kanada, Egyiptom
-
Amicus TherapeuticsBefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Ausztria, Egyesült Királyság, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Kanada, Dánia, Egyiptom, Franciaország, Olaszország, Japán, Spanyolország, Pulyka
-
CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.BefejezveCerebrovaszkuláris balesetAusztria, Belgium, Horvátország, Finnország, Franciaország, Grúzia, Németország, Írország, Olaszország, Málta, Lengyelország, Portugália, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
Inozyme PharmaToborzásPseudoxanthoma Elasticum | Csecsemőkori általános artériás meszesedés | Autoszomális recesszív hipofoszfátiás angolkór | Ektonukleotid pirofoszfatáz/foszfodiészteráz1 hiány | ATP-kötő kazetta C alcsalád 6. tagjának hiányaEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Spanyolország
-
Daiichi Sankyo, Inc.MegszűntÉrelmeszesedés | Heterozigóta családi hiperkoleszterinémiaEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Spanyolország, Dél-Afrika, Izrael, Kanada, Hollandia, Norvégia, Svédország
-
Amicus TherapeuticsBefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Olaszország, Spanyolország, Pulyka, Brazília, Kanada, Egyesült Királyság, Franciaország, Lengyelország, Ausztrália, Egyiptom, Argentína, Dánia
-
Hospital Universitario 12 de OctubreAktív, nem toborzóMELAS szindrómaSpanyolország
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Aktív, nem toborzóFabry-kórEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Norvégia, Németország, Ausztrália, Kanada, Spanyolország, Svájc, Ausztria, Belgium, Franciaország, Hollandia, Lengyelország
-
Amicus TherapeuticsAktív, nem toborzóPompe-kór (késői megjelenés)Egyesült Államok, Németország, Tajvan, Belgium, Ausztrália, Szlovénia, Spanyolország, Hollandia, Magyarország, Japán, Ausztria, Egyesült Királyság, Franciaország, Argentína, Kanada, Svédország, Dánia, Új Zéland, Görögország, Koreai... és több
-
Amicus TherapeuticsBefejezvePompe-kór (késői megjelenés)Egyesült Államok, Ausztrália, Koreai Köztársaság, Japán, Tajvan, Belgium, Szlovénia, Új Zéland, Egyesült Királyság, Franciaország, Argentína, Kanada, Spanyolország, Bosznia és Hercegovina, Németország, Svédország, Magyaro... és több
-
Alnylam PharmaceuticalsToborzás1-es típusú elsődleges hiperoxaluriaFranciaország, Spanyolország, Egyesült Államok, Izrael, Belgium, Svájc, Németország, Egyesült Királyság, Olaszország, Kanada
-
Regeneron PharmaceuticalsMegszűntCsaládi részleges lipodystrophia | Metabolikus rendellenességekEgyesült Államok, Franciaország, Spanyolország, Pulyka
-
Alnylam PharmaceuticalsBefejezveAmiloidózis, családi | Transtiretin amiloidózisFranciaország, Németország, Olaszország, Portugália, Spanyolország, Svédország, Egyesült Királyság
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.BefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Spanyolország, Belgium, Ausztrália, Ausztria, Kanada, Németország, Írország, Olaszország, Hollandia, Norvégia, Lengyelország, Svájc, Egyesült Királyság
-
ShireMegszűntMukopoliszacharidózis (MPS)Egyesült Államok, Kanada, Egyesült Királyság, Pulyka, Olaszország, Mexikó, Spanyolország
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.MegszűntWilson-kórEgyesült Államok, Spanyolország, Tajvan, Franciaország, Csehország, Magyarország, Pulyka, Egyesült Királyság, Ausztria, Németország, Izrael, Szerbia, Ausztrália, Japán, Dánia, Koreai Köztársaság, Új Zéland, Kanada, Orosz Föderáció és több
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.BefejezveGM2 gangliozidózis | GM1 gangliozidózis | Tay-Sachs-kór | Sandhoff-kór | Gaucher-kór, 2. típusú | AB Variant Gangliosidosis GM2Egyesült Államok, Spanyolország, Németország, Olaszország, Belgium, Brazília, Franciaország, Portugália, Svájc, Egyesült Királyság
-
AlexionToborzásWolman-kór | Koleszterin-észter tárolási betegség | Lizoszómasav-lipáz hiány | Savas koleszterin-észter-hidroláz-hiány, 2. típusú | Savas lipáz hiány | LIPA hiány | LAL-hiányFranciaország, Belgium, Egyesült Államok, Spanyolország, Németország, Görögország, Izrael, Olaszország, Szlovénia, Egyesült Királyság, Brazília, Kanada, Dánia, Ausztrália, Horvátország, Csehország, Írország, Mexikó, Hollandia, ... és több
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyToborzás3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | 2-es típusú elsődleges hiperoxaluria | 1-es típusú elsődleges hiperoxaluria | Elsődleges hiperoxaluriaEgyesült Államok, Kanada, Libanon, Pulyka, Egyesült Királyság, Németország, Olaszország, Japán, Lengyelország, Spanyolország, Egyesült Arab Emírségek
-
Cellaion SAMegszűntKarbamid cikluszavar | Crigler-Najjar szindróma | Akut krónikus májelégtelenség eseténBelgium, Spanyolország, Franciaország, Bulgária, Lengyelország
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveII. típusú glikogén tárolási betegség; Pompe-kórCsehország, Tajvan, Belgium, Németország, Koreai Köztársaság, Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Ausztria, Brazília, Kanada, Dánia, Franciaország, Magyarország, Olaszország, Japán, Mexikó, Hollandia, Lengyelország, Portug... és több
-
IntraBio IncBefejezveNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Németország, Szlovákia, Spanyolország
-
Devicare S.L.Clever Instruments S.L.; Fundacio PuigvertIsmeretlen
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.BefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Hollandia, Magyarország, Egyesült Királyság, Csehország, Norvégia, Szlovénia, Spanyolország, Finnország, Franciaország, Olaszország, Svájc
-
Jesús González de la Aleja TejeraBefejezveMELAS szindrómaSpanyolország
-
SOM Innovation Biotech SAHospital Vall d'HebronBefejezveCsaládi amiloid polineuropathia (FAP)Spanyolország
-
PfizerBefejezvePolineuropathia | Örökletes transztiretin amiloidózis (ATTRv)Spanyolország
-
Fundación Española de Hematología y HemoterapíaToborzásNiemann-Pick betegségek | Gaucher-kór | Splenomegalia | Savas szfingomielináz hiány | ASMDSpanyolország
-
Olatec Therapeutics LLCToborzásÍzületi gyulladás | Ízületi fájdalom | Köszvény | Köszvény fellángolása | Köszvényes ízületi gyulladás | Akut köszvény fellángolása | Köszvényes támadásEgyesült Államok, Spanyolország, Franciaország
-
SanofiToborzásFabry-kórOlaszország, Egyesült Államok, Ausztria, Kína, Csehország, Dánia, Franciaország, Németország, Görögország, Japán, Koreai Köztársaság, Hollandia, Norvégia, Spanyolország, Tajvan, Pulyka, Egyesült Királyság, Kanada, Lengyelország
-
SanofiBefejezveSzfingomielin lipidózisOlaszország, Csehország, Belgium, Franciaország, Portugália, Pulyka, Egyesült Államok, Argentína, Brazília, Chile, Németország, Románia, Spanyolország
-
ShireBefejezveHunter szindrómaEgyesült Államok, Spanyolország, Kanada, Egyesült Királyság, Mexikó, Ausztrália, Franciaország
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktív, nem toborzóFabry-kórEgyesült Államok, Hollandia, Ausztrália, Magyarország, Egyesült Királyság, Kanada, Csehország, Finnország, Franciaország, Olaszország, Norvégia, Szlovénia, Spanyolország
-
Amicus TherapeuticsToborzásFabry-kórSpanyolország, Egyesült Államok, Japán, Ausztrália, Franciaország, Portugália
-
KemPharm Denmark A/SBefejezveNiemann-Pick-kór, C típusúSpanyolország, Franciaország, Egyesült Királyság, Svájc, Dánia, Lengyelország, Olaszország, Németország
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveGaucher-kór, 1. típusú | Cerebrosid lipidosis szindróma | Glükocerebrozidáz-hiányos betegség | Glükozilceramid béta-glükozidáz hiányos betegség | Gaucher-kór, nem neuronopátiás formaEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Spanyolország, Olaszország, Brazília, Kanada, Lengyelország
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezveSzfingomielin lipidózisEgyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Chile, Franciaország, Németország, Olaszország, Japán, Hollandia, Portugália, Spanyolország, Tunézia, Pulyka, Egyesült Királyság
-
BioMarin PharmaceuticalBefejezveMorquio A szindróma | MPS IVA | Mucopolysaccharidosis IV AEgyesült Államok, Kanada, Franciaország, Tajvan, Argentína, Colombia, Spanyolország, Pulyka, Japán, Szaud-Arábia, Hollandia, Dánia, Koreai Köztársaság, Brazília, Egyesült Királyság, Németország, Norvégia, Portugália, Olaszország és több
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezve
-
Mandos LLCBefejezveNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok, Ausztrália, Egyesült Királyság, Németország, Franciaország, Új Zéland, Szingapúr, Spanyolország, Pulyka
-
Genzyme, a Sanofi CompanyToborzásFabry-kórHorvátország, Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Bulgária, Kanada, Németország, Hong Kong, India, Indonézia, Koreai Köztársaság, Kuvait, Malaysia, Fülöp-szigetek, Lengyelország, Románia, Szingapúr, Szlovákia, Tajvan és több
-
ShireBefejezveHunter szindróma | Mukopoliszacharidózis (MPS)Egyesült Államok, Argentína, Mexikó, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
ZevraDenmarkAktív, nem toborzóNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok, Spanyolország, Egyesült Királyság, Dánia, Franciaország, Németország, Olaszország, Lengyelország, Svájc