- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Clinical Trials on Purin-pirimidin metabolizmus, veleszületett hibák in New Zealand
Összesen 703 találat
-
Aspa TherapeuticsToborzásCanavan-kórEgyesült Államok
-
Intellia TherapeuticsRegeneron PharmaceuticalsToborzásTranstiretin amiloidózis (ATTR) kardiomiopátiávalEgyesült Államok, Ausztrália, Egyesült Királyság, Új Zéland, Kanada
-
SanofiBefejezveSzfingomielin lipidózisOlaszország, Csehország, Belgium, Franciaország, Portugália, Pulyka, Egyesült Államok, Argentína, Brazília, Chile, Németország, Románia, Spanyolország
-
BioMarin PharmaceuticalBefejezveMorquio A szindróma | MPS IVA | Mucopolysaccharidosis IV AEgyesült Államok, Kanada, Franciaország, Tajvan, Argentína, Colombia, Spanyolország, Pulyka, Japán, Szaud-Arábia, Hollandia, Dánia, Koreai Köztársaság, Brazília, Egyesült Királyság, Németország, Norvégia, Portugália, Olaszország és több
-
Audentes TherapeuticsBefejezveCrigler-Najjar szindrómaIzrael, Egyesült Államok, Egyesült Királyság
-
University of Texas Southwestern Medical CenterNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Columbia University; The Cleveland... és más munkatársakToborzásAmiloidózis, családi | Amiloidózis, örökletes | Szív amiloidózis | Transztiretinnel kapcsolatos (ATTR) családi amiloid kardiomiopátia | Transtiretin génmutációEgyesült Államok
-
TakedaElérhetőHunter szindrómaEgyesült Államok, Ausztrália, Mexikó, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.BefejezveNiemann-Pick betegségekEgyesült Államok
-
Genzyme, a Sanofi CompanyMegszűntNiemann-Pick-kór | Savas szfingomielináz hiányEgyesült Államok
-
Audentes TherapeuticsMegszűntCrigler-Najjar szindrómaIzrael, Egyesült Államok, Egyesült Királyság
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.ToborzásMucopolysaccharidosis IIEgyesült Államok, Németország, Spanyolország, Franciaország, Brazília, Argentína, Pulyka, Egyesült Királyság, Lengyelország, Olaszország
-
SanofiToborzásFabry-kórKína, Finnország, Németország, Norvégia, Egyesült Királyság, Egyesült Államok, Dánia, Ausztria, Görögország, Románia, Argentína, Brazília, Kanada, Japán, Mexikó, Lengyelország, Olaszország, Franciaország, Pulyka, Ausztrália, Svájc
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.ToborzásHunter szindróma | Mukopoliszacharidózis (MPS)Egyesült Államok
-
Cyclo Therapeutics, Inc.BefejezveNiemann-Pick-kór, C1 típusúEgyesült Államok
-
Aldeyra Therapeutics, Inc.BefejezveSjogren-Larsson szindrómaEgyesült Államok
-
NYU Langone HealthBefejezveCisztinuriaEgyesült Államok
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)BefejezveCisztinuriaEgyesült Államok
-
Denali Therapeutics Inc.ToborzásMucopolysaccharidosis IIEgyesült Államok, Spanyolország, Egyesült Királyság, Csehország, Franciaország, Kanada, Olaszország, Belgium, Hollandia, Németország, Argentína, Svédország, Pulyka, Brazília, Colombia
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... és más munkatársakBefejezveI. típusú mukopoliszacharidózis | II. típusú mukopoliszacharidózis | VI. típusú mukopoliszacharidózis | IV típusú mukopoliszacharidózis | VII. típusú mukopoliszacharidózisEgyesült Államok, Kanada
-
Akcea TherapeuticsToborzásÖrökletes transztiretin amiloidózis polineuroptiávalEgyesült Államok, Kanada
-
Michio HiranoSanthera PharmaceuticalsBefejezveMELAS szindrómaEgyesült Államok
-
Mayo ClinicToborzásCisztinuria | Hyperoxaluria | Horpadás betegség | Lowe szindróma | Adenin-foszforibozil-transzferáz hiányEgyesült Államok, Kanada, Izland, Izrael
-
Sangamo TherapeuticsAktív, nem toborzóHemofília B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis IIEgyesült Államok
-
Luminex CorporationBefejezveMellékvese hiperplázia, veleszületett | Cisztás fibrózis | Veleszületett hypothyreosisEgyesült Államok
-
NYU Langone HealthBefejezve
-
Spruce BiosciencesToborzásVeleszületett mellékvese hiperplázia | 21-OHDEgyesült Államok
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyToborzásVégstádiumú vesebetegség | 2-es típusú elsődleges hiperoxaluria | 1-es típusú elsődleges hiperoxaluriaNémetország, Spanyolország, Egyesült Államok, Egyesült Királyság, Olaszország, Egyesült Arab Emírségek, Libanon, Marokkó, Franciaország, Románia
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyJelentkezés meghívóvalVesebetegségek | Urológiai betegségek | Genetikai betegség | 1. típusú elsődleges hiperoxaluria (PH1) | 2-es típusú elsődleges hiperoxaluria (PH2) | 3-as típusú elsődleges hiperoxaluria (PH3)Egyesült Államok, Franciaország, Németország, Japán, Libanon, Spanyolország, Egyesült Királyság, Ausztrália, Kanada, Olaszország, Hollandia, Norvégia, Pulyka
-
Neurocrine BiosciencesAktív, nem toborzóVeleszületett mellékvese hiperpláziaEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Franciaország, Görögország, Olaszország, Spanyolország, Belgium, Kanada, Németország, Lengyelország
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National...BefejezveHermansky Pudlak szindrómaEgyesült Államok
-
Spruce BiosciencesAktív, nem toborzóVeleszületett mellékvese hiperpláziaEgyesült Államok, Ausztrália, Brazília, Észtország, Németország, Koreai Köztársaság, Lettország, Litvánia, Lengyelország, Románia, Spanyolország, Svédország, Pulyka, Kanada, Olaszország, Egyesült Királyság
-
Bellus Health IncNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)BefejezveStroke | Neurológiai betegségek, ÁltalánosEgyesült Államok
-
ZevraDenmarkElérhetőNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok
-
Revive Therapeutics, Ltd.Ismeretlen
-
PfizerBefejezveÖrökletes transztiretin amiloidózis (ATTRv) kardiomiopátia (CM), vegyes fenotípusEgyesült Államok
-
PfizerBefejezveAgyi amiloid angiopátiaKanada, Egyesült Államok, Hollandia, Franciaország, Egyesült Királyság
-
Alnylam PharmaceuticalsAktív, nem toborzóTranstiretin amiloidózis (ATTR) kardiomiopátiávalEgyesült Államok, Ausztrália, Brazília, Bulgária, Franciaország, Olaszország, Japán, Mexikó, Hollandia, Tajvan, Egyesült Királyság, Belgium, Csehország, Dánia, Új Zéland, Svédország, Koreai Köztársaság, Argentína, Chile, Hong Kong és több
-
Boston UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Food and Drug Administration...BefejezveCsaládi amiloid polyneuropathia | Családi amiloidózisEgyesült Államok, Olaszország, Japán, Svédország, Egyesült Királyság
-
ShireBefejezveHunter szindróma | Mucopolysaccharidosis II (MPS II)Egyesült Államok, Franciaország, Egyesült Királyság, Németország, Svédország, Spanyolország, Brazília, Kanada, Olaszország, Románia
-
Neurocrine BiosciencesAktív, nem toborzóVeleszületett mellékvese hiperpláziaEgyesült Államok, Spanyolország, Belgium, Ausztria, Bulgária, Kanada, Csehország, Franciaország, Németország, Görögország, Izrael, Olaszország, Hollandia, Lengyelország, Portugália, Szerbia, Svédország, Egyesült Királyság
-
Tisento TherapeuticsChildren's Hospital of PhiladelphiaMegszűnt
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.BefejezveAmiloidózis | Családi amiloid polyneuropathia | FAP | TTR | TransthyretinEgyesült Államok, Spanyolország, Argentína, Brazília, Franciaország, Németország, Olaszország, Portugália, Egyesült Királyság
-
Alnylam PharmaceuticalsAktív, nem toborzóTranstiretin amiloidózis | Amiloidózis, örökletesEgyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Belgium, Brazília, Bulgária, Kanada, Ciprus, Franciaország, Németország, Görögország, Olaszország, Japán, Koreai Köztársaság, Malaysia, Mexikó, Hollandia, Portugália, Spanyolország, Svéd... és több
-
PfizerBefejezveTranstiretin amiloidózis | Transtiretin génmutációkEgyesült Államok, Franciaország, Spanyolország, Tajvan, Izrael, Koreai Köztársaság, Dánia, Kanada, Hollandia, Japán, Svédország, Brazília, Mexikó, Argentína, Portugália, Belgium, Bulgária, Ciprus, Németország, Olaszország, Malaysia, Román... és több
-
Akcea TherapeuticsUnited BioSource, LLCToborzásÖrökletes transztiretin amiloidózis polineuroptiávalEgyesült Államok, Franciaország, Görögország, Olaszország, Spanyolország, Kanada, Németország, Portugália
-
Tisento TherapeuticsMég nincs toborzásMitokondriális encephalopathia, tejsavas acidózis és stroke-szerű epizódok (MELAS-szindróma)Egyesült Államok, Ausztrália, Olaszország, Németország, Kanada, Egyesült Királyság
-
Intellia TherapeuticsJelentkezés meghívóvalÖrökletes angioödémaFranciaország, Új Zéland, Egyesült Királyság, Hollandia
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóvalMucopolysaccharidosis II | Fabry-kór | Niemann-Pick-kór, C típusú | Mucopolysaccharidosis VI | Lizoszómasav-lipáz hiány | Metakromatikus leukodisztrófia | Gaucher-kór | Cerebrotendinos xanthomatosis | Mucopolysaccharidosis IV A | GM1 gangliozidózis | Mucopolysaccharidosis VII | Savas szfingomielináz hiány | Ceroid... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezveMielodiszpláziás szindrómák | Fanconi szindróma | Vérszegénység, aplasztikus | Béta-talaszémia | Vérszegénység, Diamond-BlackfanEgyesült Államok