- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Klinikai vizsgálatok keresése: Inherited Metabolic Diseases
Összesen 377066 találat
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ToborzásKrónikus granulomatózisos betegség (CGD) | X-hez kapcsolódó súlyos kombinált immunhiány (XSCID) | Leukocita adhéziós hiány 1 (LAD) | Graft versus host betegség (cGvHD)Egyesült Államok
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ToborzásTüdő-fibrózis | Egészséges önkéntesek | Hermansky-Pudlak szindróma (HPS)Egyesült Államok
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Toborzás
-
National Cancer Institute (NCI)ToborzásFanconi vérszegénység | Veleszületett dyskeratosis | Diamond Blackfan vérszegénység | Shwachman Diamond szindróma | Öröklött csontvelő-elégtelenség szindróma, aplasztikus anémiaEgyesült Államok
-
National Institute of Neurological Disorders and...ToborzásMotoros neuron betegség | Izomsorvadás | Perifériás idegrendszeri betegség | IzombetegségEgyesült Államok, Mali
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ToborzásHermansky-Pudlak szindróma (HPS)Egyesült Államok
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)BefejezveNem diagnosztizált betegség | Egészséges önkéntes (felnőtt, jellemzően fejlődő gyermekkel) | Öröklött neurodegeneratív betegségek | Öröklött anyagcserezavarok (az anyagcsere veleszületett hibái) | Alzheimer-kór és a kapcsolódó demenciákEgyesült Államok
-
PTC TherapeuticsJelentkezés meghívóvalÖröklött mitokondriális betegségEgyesült Államok, Franciaország, Spanyolország, Egyesült Királyság, Olaszország, Lengyelország, Japán
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Aktív, nem toborzóNiemann-Pick-kór, C1 típusúEgyesült Államok, Tajvan, Egyesült Királyság, Izrael, Spanyolország, Brazília, Olaszország, Ausztrália, Pulyka, Szaud-Arábia, Argentína, Lengyelország, Németország
-
Hoffmann-La RocheAktív, nem toborzóHemofília A | Enyhe, örökletes VIII-as faktor hiányos betegség gátló nélkül | Mérsékelt, örökletes VIII-as faktor hiányos betegség gátló nélkülEgyesült Államok, Hollandia, Belgium, Franciaország, Németország, Dél-Afrika, Spanyolország, Kanada, Egyesült Királyság, Lengyelország
-
AmgenBefejezveCsaládi hiperkoleszterinémiaKanada, Olaszország, Norvégia, Belgium, Egyesült Államok, Pulyka, Ausztrália, Ausztria, Dél-Afrika, Lengyelország, Svájc, Spanyolország, Portugália, Szlovénia, Brazília, Orosz Föderáció, Magyarország, Egyesült Királyság, Colo... és több
-
Sangamo TherapeuticsAktív, nem toborzóHemofília B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis IIEgyesült Államok
-
Hospices Civils de LyonMegszűntCsontritkulás | Súlyos hemofília AFranciaország
-
Roswell Park Cancer InstituteAktív, nem toborzóAkut mieloid leukémia | Policitémia Vera | Myelofibrosis | Krónikus myelomonocytás leukémia | Waldenstrom makroglobulinémia | Akut limfoblasztikus leukémia | Krónikus limfocitás leukémia | Másodlagos akut mieloid leukémia | Sarlósejtes anaemia | Myelodysplasiás szindróma | Plazmasejtes mielóma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
Maastricht University Medical CenterJelentkezés meghívóvalGumós szklerózis | Basal Cell Nevus szindróma | Cutis Laxa | Epidermolysis Bullosa | Ichthyosis | Ektodermális dysplasia | Albinizmus | Xeroderma Pigmentosum | Birt-Hogg-Dube szindróma | Palmoplantáris keratózisokHollandia
-
Bellicum PharmaceuticalsMegszűntHemoglobinopátiák | Hemophagocytás limfohisztiocitózis | Anyagcserezavarok | Elsődleges immunhiányos rendellenességek | Öröklött csontvelő-elégtelenség szindrómaEgyesült Államok
-
Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; CertaraBefejezveMitokondriális betegségek | Mitokondriális DNS tRNALeu(UUR) m.3243A | Anyai öröklött cukorbetegség és süketség (MIDD) | Mitokondriális encephalomyopathia, tejsavas acidózis és stroke-szerű epizódok (MELAS) | Krónikus progresszív külső ophthalmoplegia (CPEO)Hollandia, Dánia, Egyesült Királyság, Németország
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaMegszűntSarlósejtes anaemia | Thalassemia | Agyi adrenoleukodystrophia | Öröklött anyagcserezavarok | Magas kockázatú hematológiai rendellenességekEgyesült Államok
-
PfizerBefejezveTransthyretin Amyloidosis Cardiomyopathia (ATTR-CM)Olaszország, Románia, Franciaország, Ausztrália, Ausztria, Portugália, Szlovákia, Szlovénia, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
Fondazione TelethonJelentkezés meghívóvalImmunhiányos szindrómákOlaszország
-
PTC TherapeuticsNem áll rendelkezésre
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Aktív, nem toborzóFabry-kórEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Norvégia, Németország, Ausztrália, Kanada, Spanyolország, Svájc, Ausztria, Belgium, Franciaország, Hollandia, Lengyelország
-
PTC TherapeuticsBefejezveFenilketonúriaSpanyolország, Egyesült Államok, Ausztrália, Németország, Egyesült Királyság, Brazília, Dánia, Kanada, Franciaország, Grúzia, Olaszország, Mexikó, Hollandia, Portugália, Pulyka
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Stichting MetakidsBefejezveÖröklött anyagcserezavarokHollandia
-
GenSight BiologicsNem áll rendelkezésreLeber örökletes optikai neuropátia (optika, sorvadás, örökletes, Leber)
-
Paul SzabolcsJelentkezés meghívóvalKrónikus granulomatózisos betegség (CGD) | Wiskott-Aldrich szindróma | Súlyos krónikus neutropenia | Súlyos kombinált immunhiány (SCID) | Immunhiány túlsúlyban lévő T-sejt hibával, meghatározatlan | Hiper IgE szindrómák | Hiper IgM hiányosságok | Mendeli fogékonyság a mikobakteriális betegségekre | Gyakori...Egyesült Államok
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchBefejezveGyakori változó immunhiány | Súlyos kombinált immunhiány | Sarlósejtes anaemia | Hurler szindróma | Krónikus granulomatózisos betegség | Thalassemia | Wiskott-Aldrich szindróma | Adrenoleukodystrophia | X-hez kötött limfoproliferatív betegség | Diamond Blackfan vérszegénység | Csontvelő-elégtelenség szindróma és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
SwanBio Therapeutics, Inc.Aktív, nem toborzóAMN | AMN génmutáció | X-ALDEgyesült Államok, Hollandia, Németország
-
Daniel BenjaminEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakBefejezveSzív elégtelenség | Epilepszia | Fájdalom | Tüdőgyulladás | Vérmérgezés | Gyulladás | Magas vérnyomás | Krónikus vesebetegségek | Vérzékenység | Skizofrénia | Központi idegrendszeri fertőzések | Nozokomiális tüdőgyulladás | Álmatlanság | Szorongás | Bipoláris zavar | Neutropénia | Staphylococcus fertőzések | Bradycardia | Rohamok | Húgyúti... és egyéb feltételekEgyesült Államok, Kanada, Egyesült Királyság, Izrael, Szingapúr
-
BiogenIonis Pharmaceuticals, Inc.BefejezveAmiotróf laterális szklerózisEgyesült Államok, Kanada, Belgium, Franciaország, Ausztrália, Japán, Dánia, Koreai Köztársaság, Egyesült Királyság, Németország, Olaszország, Lengyelország
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityMegszűntNiemann-Pick-kór | Alfa-mannozidózis | Tay Sachs-kór | Sandhoff-kór | Metakromatikus leukodystrophia (MLD) | Hurler-Scheie szindróma | Hurler-szindróma (MPS I) | Hunter-szindróma (MPS II) | Sanfilippo-szindróma (MPS III) | Krabbe-kór (globoid leukodystrophia) | Adrenoleukodystrophia (ALD és AMN) | Pelizaeus Merzbacher...Egyesült Államok
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...Befejezve
-
Geisinger ClinicNational Cancer Institute (NCI)BefejezveLynch szindrómaEgyesült Államok
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)BefejezveArtériás meszesedés | CD73 hiányEgyesült Államok
-
GenSight BiologicsAktív, nem toborzóLeber örökletes optikai neuropátiaBelgium, Spanyolország, Egyesült Államok, Franciaország, Egyesült Királyság, Tajvan, Olaszország
-
Aga Khan University Hospital, PakistanBefejezveAz anyagcsere veleszületett hibáiPakisztán
-
Hoffmann-La RocheBefejezveHaemophilia A | Mérsékelt, örökletes VIII-as faktor hiányos betegség gátló nélkül | Súlyos örökletes VIII-as faktor hiányos betegség gátló nélkülOlaszország
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNem áll rendelkezésreBarth szindróma | Mitokondriális trifunkcionális fehérjehiány | Nagyon hosszú láncú acilCoA-dehidrogenáz (VLCAD) hiány | Karnitin-palmitoiltranszferáz hiányosságok (CPT1, CPT2) | Hosszú láncú hidroxiacil-CoA dehidrogenáz hiány | Glikogén tárolási zavarok | Piruvát-karboxiláz-hiányos betegség | ACIL-CoA...Egyesült Államok
-
Magenta Therapeutics, Inc.BefejezveÖröklött anyagcserezavarok (IMD)Egyesült Államok
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); medac GmbHBefejezveNem neoplasztikus hematológiai és limfocita rendellenességEgyesült Államok
-
Nantes University HospitalBefejezveVérzékenység | Arthropathia | OsteopeniaFranciaország
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncBefejezveOsteogenesis ImperfectaBelgium, Egyesült Államok, Kanada, Németország
-
Baxalta now part of ShireMegszűntHemofília A | Hemofília B | CsontsűrűségEgyesült Államok
-
Magenta Therapeutics, Inc.MegszűntÖröklött anyagcserezavarok (IMD)Egyesült Államok
-
GenSight BiologicsBefejezveLeber örökletes optikai neuropátiaEgyesült Államok, Franciaország, Olaszország, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
University of TriestePfizerIsmeretlenAmiloid kardiomiopátiaOlaszország
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)BefejezveRák | Izomgyengeség | A bőr fibroblasztjaiEgyesült Államok
-
Bellicum PharmaceuticalsNem áll rendelkezésreHurler szindróma | Az anyagcsere veleszületett hibái | Metakromatikus leukodisztrófia | Öröklött anyagcserezavar | Lizoszómális tárolási zavarEgyesült Államok
-
Tri-Service General HospitalBefejezveVérzékenység | Sarcopenia | Hemofil artropátia | Osteoporosis, osteopeniaTajvan