Klinikai vizsgálatok keresése: Lysosomal Storage Diseases, Nervous System
Összesen 248699 találat
-
ShireBefejezve
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchBefejezveGyakori változó immunhiány | Súlyos kombinált immunhiány | Sarlósejtes anaemia | Hurler szindróma | Krónikus granulomatózisos betegség | Thalassemia | Wiskott-Aldrich szindróma | Adrenoleukodystrophia | X-hez kötött limfoproliferatív betegség | Diamond Blackfan vérszegénység | Csontvelő-elégtelenség szindróma és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.BefejezveFabry-kórAusztrália, Hollandia, Egyesült Királyság, Kanada, Csehország, Norvégia, Szlovénia
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.BefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Dánia, Belgium, Egyesült Királyság, Norvégia, Olaszország, Csehország
-
IntraBio IncAktív, nem toborzóNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok, Ausztrália, Egyesült Királyság, Németország, Szlovákia, Hollandia, Csehország, Svájc
-
Greenwood Genetic CenterBefejezveGalactosialidosis | Sialidosis | Fukozidózis | Aszpartil-glükózaminuria | Alfa-mannozidózis | Béta-mannozidózis | Mucolipidosis II | Mucolipidosis III | Schindler-kórEgyesült Államok
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.BefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Spanyolország, Egyesült Királyság, Paraguay
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.BefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Hollandia, Magyarország, Egyesült Királyság, Csehország, Norvégia, Szlovénia, Spanyolország, Finnország, Franciaország, Olaszország, Svájc
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.BefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Szerbia, Spanyolország, Egyesült Királyság, Ausztrália, Paraguay
-
Amicus TherapeuticsBefejezvePompe-kór (késői megjelenés)Egyesült Államok, Ausztrália, Koreai Köztársaság, Japán, Tajvan, Belgium, Szlovénia, Új Zéland, Egyesült Királyság, Franciaország, Argentína, Kanada, Spanyolország, Bosznia és Hercegovina, Németország, Svédország, Magyaro... és több
-
CENTOGENE GmbH RostockAktív, nem toborzó
-
Cystinose StiftungLabor Becker & Kollegen, Munich, Germany; Screening Labor Hannover; Genetikum, Ulm... és más munkatársakBefejezveSpinális izomsorvadás | Cisztinózis | Cisztinózis, nephropathiásNémetország
-
Manchester University NHS Foundation TrustBefejezveFej-, nyak- és légúti megbetegedések alapvető eredménykészlete Mucopolysaccharidosis II-ben (COHERE)II. típusú mukopoliszacharidózisEgyesült Királyság
-
AVROBIOMegszűnt
-
Mandos LLCMegszűntNiemann-Pick-kór, C típusúEgyesült Államok, Ausztrália, Egyesült Királyság, Pulyka, Svájc, Németország, Új Zéland, Szingapúr, Franciaország
-
AVROBIOMegszűnt1-es típusú Gaucher-kórEgyesült Államok, Kanada
-
Homology Medicines, IncVisszavontMucopolysaccharidosis IIEgyesült Államok, Kanada
-
SanofiBefejezveSzfingomielin lipidózisOlaszország, Csehország, Belgium, Franciaország, Portugália, Pulyka, Egyesült Államok, Argentína, Brazília, Chile, Németország, Románia, Spanyolország
-
University Hospital, BordeauxBefejezveKrónikus fájdalom | Fabry-kórFranciaország
-
AVROBIOVisszavont
-
University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Befejezve
-
Amicus TherapeuticsElérhetőPompe-kór csecsemőkorbanTajvan, Egyesült Államok, Olaszország
-
Amicus TherapeuticsElérhető
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktív, nem toborzóMetakromatikus leukodystrophia (MLD)Dánia, Németország, Japán, Ausztrália, Franciaország, Brazília, Csehország
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Aktív, nem toborzóHunter szindrómaEgyesült Államok, Németország, Malaysia, Fülöp-szigetek, Thaiföld, Dominikai Köztársaság, Szerbia, Vietnam
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktív, nem toborzóII-es típusú glikogén tárolási betegség – Pompe-kórEgyesült Államok, Franciaország, Japán, Tajvan, Egyesült Királyság
-
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.Aktív, nem toborzó
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktív, nem toborzóMucopolysaccharidosis IIBrazília
-
National Organization for Rare DisordersFood and Drug Administration (FDA)Aktív, nem toborzóMetakromatikus leukodisztrófiaEgyesült Államok
-
LYSOGENEMegszűntGM1 gangliozidózisEgyesült Királyság, Egyesült Államok, Franciaország
-
LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationBefejezveGM1 gangliozidózisEgyesült Államok
-
ShireBefejezve
-
Freeline TherapeuticsMegszűntLizoszómális raktározási betegségek | Fabry-kórEgyesült Államok, Norvégia, Németország, Ausztria, Egyesült Királyság, Olaszország, Kanada
-
Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustAktív, nem toborzó
-
Duke UniversityBefejezve
-
Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAktív, nem toborzóInfantilis GM2 gangliozidózis (rendellenesség)Kanada
-
Amicus TherapeuticsBefejezveFabry-kórJapán, Tajvan, Pulyka, Egyesült Államok, Brazília
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktív, nem toborzóFabry-kórEgyesült Államok, Hollandia, Ausztrália, Magyarország, Egyesült Királyság, Kanada, Csehország, Finnország, Franciaország, Olaszország, Norvégia, Szlovénia, Spanyolország
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Aktív, nem toborzóFabry-kórBelgium, Egyesült Államok, Egyesült Királyság, Olaszország, Csehország, Dánia, Norvégia
-
PfizerBefejezve
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityMegszűntNiemann-Pick-kór | Alfa-mannozidózis | Tay Sachs-kór | Sandhoff-kór | Metakromatikus leukodystrophia (MLD) | Hurler-Scheie szindróma | Hurler-szindróma (MPS I) | Hunter-szindróma (MPS II) | Sanfilippo-szindróma (MPS III) | Krabbe-kór (globoid leukodystrophia) | Adrenoleukodystrophia (ALD és AMN) | Pelizaeus Merzbacher...Egyesült Államok
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Chiesi USA, Inc.Elérhető
-
Massachusetts General HospitalBefejezve
-
Spark TherapeuticsBefejezveLizoszómális raktározási betegségek | 2. típusú glikogén tárolási betegség | Pompe-kór (késői megjelenés) | Pompe-kór | LOPD | Savas maltáz hiányEgyesült Államok, Olaszország, Egyesült Királyság, Hollandia, Franciaország, Németország
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBefejezvePompe-kór | II. típusú glikogén tárolási betegség (GSD II) | Savas maltáz hiányEgyesült Államok, Belgium, Dánia, Franciaország, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceBefejezve
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.Iqvia Pty Ltd; ProtalixBefejezveFabry-kórEgyesült Államok, Belgium, Dánia, Olaszország, Egyesült Királyság
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Aktív, nem toborzóMucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Mucopolysaccharidosis VIEgyesült Államok
-
HaEmek Medical Center, IsraelMegszűntMájfibrózis | Gaucher-kór | Lép; FibrózisIzrael