Ranibizumab intravitreale preoperatorio per emorragia vitreale diabetica persistente:

L'occhio è progettato come una macchina fotografica, con una lente davanti e una pellicola dietro. Usando questa analogia, la retina è la pellicola nella fotocamera e il vitreo è lo spazio tra il cristallino e la retina. La luce focalizzata dall'obiettivo cade sulla retina e crea un'immagine del mondo esterno che viene poi trasmessa al cervello.

All'interno della retina ci sono piccoli vasi sanguigni che le forniscono nutrimento. A volte nelle malattie degli occhi come il diabete questi vasi sanguigni possono sviluppare nuovi rami anomali (stimolati da fattori di crescita come il VEGF) che lasciano la retina e crescono nello spazio vitreo. Poiché questi nuovi vasi sono molto fragili, hanno la tendenza a danneggiarsi e sanguinare. Quando sanguinano nello spazio vitreo, si crea una grande raccolta di sangue (emorragia) che impedisce alla luce focalizzata dal cristallino di raggiungere la retina. Ciò riduce drasticamente la visione in questo occhio per il paziente e impedisce agli operatori sanitari di esaminare l'occhio e fornire ulteriori cure per la causa dell'emorragia. Ciò spesso significa che è necessaria un'operazione agli occhi per eliminare il sangue dallo spazio vitreo, per consentire al paziente di vedere e per consentire un ulteriore trattamento per prevenire il peggioramento della malattia dell'occhio.

La retinopatia diabetica è il nome dato al danno causato dal diabete alla retina nei pazienti con questa condizione. È la principale causa di perdita della vista in questo gruppo di pazienti che sono per lo più in età lavorativa. I pazienti con diabete richiedono esami oculistici regolari per cercare i segni di questi nuovi vasi anormali che possono sanguinare nel vitreo. Nella forma più grave di malattia oculare diabetica (retinopatia diabetica proliferativa) la terapia laser viene utilizzata per trattare la parte posteriore dell'occhio per cercare di prevenire qualsiasi ulteriore progressione di questi nuovi vasi sanguigni proliferanti. Tuttavia, se un vaso sanguigno ha sanguinato nello spazio vitreo, impedisce l'esame della retina e la capacità di fornire qualsiasi ulteriore trattamento preventivo per il paziente. Spesso possono essere necessari molti mesi prima che queste emorragie si risolvano, durante i quali il paziente rimane senza alcuna visione utile in quell'occhio e la malattia sottostante continua a peggiorare. È in queste situazioni difficili che è necessaria un'operazione agli occhi (vitrectomia) per rimuovere il sangue.

Piccoli studi non controllati con bevacizumab (Avastin) intravitreale (iniezione nello spazio vitreo dell'occhio) suggeriscono che questo agente migliora la clearance dell'emorragia vitreale diabetica (1,2,3). Bevacizumab è un anticorpo monoclonale autorizzato per il trattamento del cancro metastatico. Funziona inibendo il fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF), un mediatore chimico che promuove la crescita di nuovi vasi sanguigni all'interno dei tumori. È stato usato off-label (senza licenza) per trattare la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD - una comune malattia dell'occhio con perdita della vista) e altre condizioni caratterizzate dalla crescita di nuovi vasi sanguigni intraoculari (neovascolarizzazione).

Ranibizumab (Lucentis) è un altro anticorpo monoclonale contro il VEGF: è stato scisso direttamente da Bevacizumab per produrre una molecola di peso molecolare inferiore che è più appropriata per l'uso all'interno dell'occhio. Mentre il bevacizumab è stato utilizzato off-label per il trattamento della nAMD, il ranibizumab è stato oggetto di ampi studi clinici controllati di fase III (4,5) con solide analisi di sicurezza ed è autorizzato per il trattamento della nAMD in Europa, negli Stati Uniti e nella maggior parte dei Paesi. Né bevacizumab né ranibizumab sono autorizzati per il trattamento della retinopatia diabetica.

Se il ranibizumab produce un effetto simile agli studi pilota sul bevacizumab nell'emorragia diabetica del vitreo,(1,2,3), allora ha il potenziale per accelerare il recupero visivo e ridurre la probabilità che i pazienti richiedano un intervento chirurgico, con i relativi costi, disagi per il paziente e rischi operativi. Sebbene il bevacizumab sia un'alternativa più economica al ranibizumab, non dispone ancora di dati sulla sicurezza così ampi. Inoltre, il bevacizumab deve essere preparato dal medico curante o dalle farmacie intermedie in un dosaggio appropriato per l'uso intraoculare, mentre il ranibizumab è fornito dal produttore in una siringa sterile preconfezionata contenente la dose progettata per la somministrazione intraoculare. È probabile che la relativa disparità di costo si riduca nei prossimi anni e una singola iniezione intravitreale rappresenta una percentuale molto piccola dei costi totali del trattamento per la retinopatia diabetica proliferativa, che consuma notevoli risorse sanitarie, in particolare se è necessaria un'operazione agli occhi.

Questo studio arruolerà pazienti che hanno già deciso di sottoporsi a un'operazione agli occhi (vitrectomia pars plana) per eliminare un'emorragia vitreale diabetica persistente. Quelli nel braccio di trattamento riceveranno un'iniezione intravitreale di ranibizumab alla stessa dose utilizzata per nAMD. Si ipotizza che ciò promuova la clearance dell'emorragia vitreale e che questo, a sua volta, possa significare che alcuni pazienti non hanno bisogno di procedere alla vitrectomia.