Studio sull'interruzione di Imatinib in pazienti adulti con LMC con FC che hanno una risposta molecolare completa a Imatinib

Il trattamento con imatinib (IM) è stato lo standard di cura per la leucemia mieloide cronica (LMC) in fase cronica (CP) e circa il 50% dei pazienti con LMC in fase cronica che hanno ricevuto il trattamento IM raggiunge una risposta molecolare completa (CMR) a 6-7 anni. (Hochhaus A et al. Leucemia 2009;23:1054-1061, Hughes et al. Blood 2008;112:334) I dati recenti di uno studio volto a valutare se la IM può essere interrotta in pazienti con CMR della durata di almeno 2 anni hanno mostrato che la probabilità di CMR persistente a 12 mesi era del 41% e suggerivano che la IM può essere tranquillamente interrotto, almeno in alcuni pazienti con CMR sostenuta. (Maon et al. Lancet Oncol 2010;11:1029-1035) Tuttavia, per definire se l'interruzione del trattamento IM può essere impiegata in modo sicuro, sono necessarie ulteriori convalide e un follow-up molto più lungo.

Obiettivi Questo studio prospettico viene eseguito per identificare indicatori più sicuri e più concreti di interruzione riuscita ed esplorare i fattori che contribuiscono alla trascrizione non rilevabile sostenuta.

Obiettivo primario:

• Per valutare la probabilità di malattia residua molecolare non rilevabile persistente (UMRD) e MR4.5 a 12 mesi dopo l'interruzione
• Per misurare la durata di UMRD persistente e MR4.5 dopo l'interruzione
• Per identificare i fattori che contribuiscono alla trascrizione non rilevabile sostenuta

Obiettivo secondario:

• Valutare la probabilità di perdita della risposta molecolare maggiore (MMR).
• Per valutare il tempo necessario per perdere MMR a 12 mesi dopo l'interruzione
• Nei pazienti con perdita di MMR, la probabilità di riguadagnare MMR/MR4.5
• Per misurare il tempo impiegato per raggiungere nuovamente MMR/MR4.5 dopo la ripresa IM
• Identificare i fattori che contribuiscono al recupero sostenuto di MMR/MR4.5

Disegno dello studio Si tratta di uno studio prospettico, multicentrico, non randomizzato sull'interruzione della IM.

Valutazione della risposta Dopo l'interruzione, la risposta molecolare è stata monitorata utilizzando il saggio RQ-PCR ogni mese fino a 6 mesi di follow-up, ogni 2 mesi fino a 12 mesi di follow-up e successivamente ogni 3 mesi. La perdita di MMR, MR4.5 e UMRD è stata definita su 2 valutazioni consecutive.

Se si verificava una perdita di MMR, veniva reintrodotto il trattamento IM. Per tutti i pazienti sono stati ottenuti consensi informati scritti