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Studio di fase 2 di ONC201 nei tumori neuroendocrini

1 dicembre 2022 aggiornato da: Peter Anderson

Lo scopo di questo studio è scoprire se un nuovo farmaco, ONC201, può ridurre i tumori o scomparire completamente. Gli investigatori vogliono anche sapere se ONC201 può impedire la comparsa di nuovi depositi di cancro in nuovi posti nei partecipanti (metastasi). Uno studio di fase 2 di ONC201 in PC-PG (feocromocitoma-paraganglioma) e altri tumori neuroendocrini determinerà se l'inibizione di DRD2 (un membro della famiglia dei recettori della dopamina) è sicura nei tumori neuroendocrini non resecabili, ricorrenti, localmente avanzati, refrattari o metastatici inclusi PC-PG, tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT), sarcoma di Ewing (PNET) o qualsiasi altro tumore neuroendicrino con un biomarcatore di catecolamina o dopamina o dipendenza autocrina o paracrina dalla dopamina, inclusi colangiocarcinoma e carcinoma corticale del surrene.

ONC201 è un agente sperimentale (sperimentale) e ha un profilo di sicurezza favorevole negli studi clinici di fase 1 e fase iniziale 2 nei tumori avanzati. Questo disegno di studio è stato scelto per vedere se ONC201 è associato alla riduzione dei farmaci anti-ipertensione, alla sicurezza e all'efficacia significativa contro i tumori neuroendocrini, in particolare il PC-PG.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivo primario Dimostrare risposte obiettive utilizzando la risonanza magnetica o la TC e/o l'imaging PET-TC. Lo stesso imaging TC o RM per valutare il carico di malattia all'ingresso nello studio sarà confrontato alla settimana 6 e 3 mesi. I pazienti senza progressione a 3 mesi continueranno il trattamento e avranno l'imaging a 6, 9 e 12 mesi dopo l'ingresso nello studio. La risposta metabolica e/oi biomarcatori saranno confrontati con l'ingresso nello studio PET-TC e scansioni a 6 settimane, 3 mesi e 12 mesi.

Obiettivi secondari Progressione - Sopravvivenza libera: questo sarà calcolato in base ai criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) o allo sviluppo di una nuova malattia

Sopravvivenza globale: la sopravvivenza globale sarà determinata tramite e-mail o contatto telefonico.

Disegno dello studio: studio di fase 2 in aperto a dose fissa I tumori neuroendocrini metastatici, incluso il PC-PG, sono malattie rare.

Verrà utilizzata l'attuale dose raccomandata di fase II di 625 mg per via orale per 2 giorni consecutivi ogni settimana. Lo stesso imaging all'ingresso nello studio verrà utilizzato nei punti temporali successivi (CT o MRI per la settimana 6 e 3, 6, 9 e 12 mesi) La scelta della modalità di imaging sarà influenzata dalla qualità delle scansioni precedenti del soggetto e sarà ordinata quindi il confronto clinico è possibile.

A causa di considerazioni di viaggio e alloggio associate alla pandemia di COVID-19, alcune informazioni da parte del team di studio/PI possono essere ottenute utilizzando visite virtuali e la seconda lettura delle scansioni inviate alla Cleveland Clinic

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Pediatric and Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  1. "I soggetti devono avere un tumore neuroendocrino non resecabile, ricorrente, localmente avanzato, refrattario o metastatico incluso feocromocitoma-paraganglioma (PC-PG), DSRCT, sarcoma di Ewing o PNET o qualsiasi tumore neuroendocrino con un biomarcatore di catecolamina o dopamina o dipendenza autocrina o paracrina sulla dopamina inclusi colangiocarcinoma e carcinoma corticale surrenale (ACC).
  2. Non c'è limite al numero di terapie precedenti.
  3. Età ≥14 anni.

  4. I soggetti devono avere una normale funzione degli organi e del midollo come definito di seguito. Gli studi devono essere eseguiti entro 3 settimane prima dell'arruolamento

    • Emoglobina ≥ 10,0 g/dl
    • Leucociti ≥ 1500/mcL
    • Conta assoluta dei neutrofili ≥ 1.000/mcL
    • Conta piastrinica ≥ 75000/mcL
    • Bilirubina totale entro 1,5 volte i normali limiti istituzionali
    • AST (SGOT) ≤ 5 X limite superiore istituzionale del normale
    • ALT (SGPT) ≤ 5 X limite superiore istituzionale del normale

    • Siero di creatinina

      • 5 1 lesione rilevabile su TC, RM, 18FDG PET-CT

6 I soggetti devono avere la capacità di comprendere e la disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto.

7: Karnofsky o se

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ONC201 fase 2 d1d2 coorte settimanale
625 mg di ONC201 per via orale al giorno per 2 giorni consecutivi alla settimana
Droga: ONC201
625 mg di ONC201 verranno somministrati per due giorni consecutivi ogni settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta del tumore secondo i criteri RECIST
Lasso di tempo: Fino a 1 anno

Risposta completa (CR) Scomparsa o fibrosi di tutte le lesioni bersaglio. Eventuali linfonodi patologici devono presentare riduzione in asse corto a

Risposta parziale (PR) Diminuzione di almeno il 30% della somma dei diametri più lunghi delle lesioni target (rispetto all'iniziale al basale dello studio) e qualsiasi diminuzione del SUV nell'imaging con fluorodeossiglucosio 18F (18FDG) Malattia stabile (DS) Diminuzione della somma dello 0-29% dei diametri più lunghi delle lesioni bersaglio (rispetto all'iniziale al basale dello studio) o aumento dello 0-19% nella somma dei diametri più lunghi delle lesioni bersaglio (rispetto all'iniziale al basale dello studio). Il SUV può aumentare o diminuire Malattia progressiva Aumento del 20% o più della somma dei diametri più lunghi delle lesioni target (rispetto all'iniziale al basale dello studio). La somma deve anche avere un aumento di almeno 5 mm o una o più nuove lesioni considerate malattia metastatica
Fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata media della mancanza di progressione: risposta clinica
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Tempo medio dall'inizio del trattamento alla progressione, morte o un anno, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Un tasso di beneficio clinico sottostante del 25% indicherebbe che ONC201 ha un effetto terapeutico, mentre un tasso sottostante
Fino a 1 anno
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
tempo dall'inizio del trattamento fino alla morte, o un anno, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Fino a 1 anno
Variazione media dei farmaci antipertensivi
Lasso di tempo: dall'inizio del trattamento a 3 mesi
per raggiungere questo endpoint secondario di riduzione del farmaco antipertensivo nei soggetti PC-PG (N=12) saranno richiesti i dati a 3 mesi. Un tasso di beneficio clinico sottostante del 25% indicherebbe che ONC201 ha un effetto terapeutico, mentre un tasso sottostante
dall'inizio del trattamento a 3 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peter Anderson

Investigatori

  • Investigatore principale: Peter M Anderson, MD, PhD, Cleveland Clinic Taussig Cancer institute, Case Comprehensive Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 novembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

30 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 gennaio 2017

Primo Inserito (Stima)

27 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CASE2716

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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