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Cellule staminali autologhe derivate dal midollo osseo per il trattamento della sclerosi multipla.

15 marzo 2020 aggiornato da: Stem Cells Arabia

Sicurezza ed efficacia dell'immunomodulazione e del trapianto autologo di cellule staminali derivate dal midollo osseo per il trattamento della sclerosi multipla.

Finora non esiste un approccio efficace per arrestare la progressione della sclerosi multipla e stimolare la rimielinizzazione. Il trapianto di cellule staminali autologhe mostra speranza e si sta rapidamente sviluppando come terapia alternativa. Proponiamo l'uso di specifiche popolazioni di cellule staminali autologhe derivate dal midollo osseo e il trapianto di cellule staminali mesenchimali (BM-MSC) associato all'immunomodulazione per il trattamento di pazienti con SM recidivante-remittente (RRMS).

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Descrizione dettagliata

La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune demielinizzante in cui le guaine mieliniche delle cellule nervose nel sistema nervoso centrale sono danneggiate. Questo danno interrompe la capacità di comunicazione di parti del sistema nervoso, determinando una serie di segni e sintomi , inclusi problemi fisici, mentali e psichiatrici. Ad oggi, non esiste una cura nota per la sclerosi multipla. I trattamenti tentano di migliorare la funzione dopo un attacco e prevenire nuovi attacchi.

Le cellule staminali possiedono forti proprietà immunomodulatorie che hanno dimostrato di svolgere un ruolo nel mantenimento della tolleranza periferica e nel controllo dell'autoimmunità e che possono stimolare la riparazione e la rigenerazione della lesione. Studi clinici hanno dimostrato che le cellule staminali possono essere raccolte in modo sicuro e non formano tumori. La maggior parte degli studi sulle cellule staminali umane si è concentrata sulle applicazioni cliniche per le cellule staminali ematopoietiche (HSC), le cellule staminali mesenchimali (MSC) o entrambe. Quando somministrati per via endovenosa hanno un effetto inibitorio immunitario che può migliorare le malattie autoimmuni degli animali. Il trapianto di MSC migliora significativamente l'esito clinico nell'encefalite allergica sperimentale (EAE). Quando somministrate per via endovenosa, le MSC possono migrare verso lesioni cerebrali infiammatorie e promuovere la sopravvivenza delle cellule nervose. Pertanto, le MSC sono diventate il fulcro degli studi come potenziale terapia cellulare per stimolare la neuroprotezione nelle malattie neurodegenerative umane come la SM.

Proponiamo uno studio di sicurezza ed efficacia di iniezioni endovenose e intratecali di cellule staminali autologhe derivate dal midollo osseo in pazienti con SM.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

50

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 20 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con SM recidivante-remittente (SMRR).
  • Età 18-50 anni
  • Durata della malattia >= 2 e
  • EDSS: 3.0 - 6.5

Criteri di esclusione:

  • RRMS che non soddisfa i criteri di inclusione
  • SPMS o PPMSTrattamento con qualsiasi terapia immunosoppressiva
  • Trattamento con interferone-beta o glatiramer acetato nei 30 giorni precedenti il ​​trapianto
  • Trattamento con corticosteroidi nei 30 giorni precedenti il ​​trapianto
  • La recidiva si è verificata nei 60 giorni precedenti il ​​trapianto
  • Anamnesi di cancro o risultati clinici o di laboratorio indicativi di gravi malattie sistemiche, inclusa l'infezione da HIV, epatite B o C
  • Gravidanza o rischio di gravidanza/allattamento
  • Trattamento in corso con una terapia sperimentale
  • Incapacità di fornire il consenso informato scritto in conformità con le linee guida del comitato etico della ricerca

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule staminali
Somministrazione endovenosa di cellule staminali autologhe purificate derivate dal midollo osseo.
Iniezioni endovenose e intratecali di cellule staminali autologhe derivate dal midollo osseo purificate.
Sperimentale: Trapianto di cellule staminali
Somministrazione intratecale di cellule staminali autologhe purificate derivate dal midollo osseo.
Iniezioni endovenose e intratecali di cellule staminali autologhe derivate dal midollo osseo purificate.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione dell'efficacia mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Valutazione della sicurezza mediante esame fisico, segni vitali, risultati analitici, monitoraggio dell'elettrocardiografo ed Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento della qualità della vita in base alla qualità della vita della sclerosi multipla (MSQOL-54)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Effetto assonale mediante tomografia a coerenza ottica (OCT)
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Immunologia: dosaggio delle immunoglobuline G, A e M e dei fattori del complemento C3 e C4
Lasso di tempo: 1 mese
1 mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

1 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 febbraio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

3 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2020

Ultimo verificato

1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Trapianto di cellule staminali

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