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Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia di SPR720 per il trattamento di pazienti con malattia polmonare da Mycobacterium Avium Complex (MAC)

3 febbraio 2022 aggiornato da: Spero Therapeutics

Uno studio randomizzato, parzialmente in cieco, controllato con placebo e con comparatore, multicentrico, di fase 2a, con range di dosaggio, prova di concetto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia di SPR720 rispetto al placebo o allo standard di cura per il Trattamento di pazienti con malattia polmonare Mycobacterium Avium Complex (MAC).

Per valutare la farmacocinetica (PK) di SPR719, la frazione attiva, generata dal profarmaco SPR720 somministrato per via orale (po) in una popolazione di pazienti con malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM-PD)

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

2

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti, 32701
        • Medical Facility
      • Atlantis, Florida, Stati Uniti, 33462
        • Medical Facility
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33765
        • Medical Facility
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34746
        • Medical Facility
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33407
        • Medical Facility
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Medical Facility
      • Mooresville, North Carolina, Stati Uniti, 28117
        • Medical Facility
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27103
        • Medical Facility
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Medical Facility

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha una diagnosi di NTM-PD dovuta a MAC
  • Aveva almeno 1 precedente coltura positiva (espettorato o lavaggio broncoalveolare) positiva per MAC nei 6 mesi precedenti
  • Ha una coltura dell'espettorato indotta allo screening positiva per MAC mediante almeno uno dei seguenti metodi eseguiti dal laboratorio di microbiologia: coltura quantitativa su agar solido o crescita su terreno liquido (MGIT)
  • È naïve al trattamento e non ha ricevuto alcun trattamento precedente per MAC, OPPURE se è stato precedentemente trattato per MAC, ha prove colturali di malattia persistente, ricorrente o recidivante ed è stato sospeso dalla terapia per almeno 6 mesi
  • Secondo l'opinione dello sperimentatore, è pronto a iniziare il trattamento (naïve al trattamento) o a riprendere il trattamento (trattato in precedenza) entro i prossimi 3 mesi e per il quale un ritardo, al fine di partecipare a uno studio clinico controllato con placebo, è considerato ragionevole e clinicamente accettabile

  • Aveva segni e sintomi clinici entro le 6 settimane prima della data del consenso coerenti con NTM-PD con almeno due dei seguenti:

    1. tosse cronica
    2. fatica
    3. frequente schiarirsi la gola
    4. mancanza di respiro (dispnea)
    5. espettorazione di sangue (emottisi)
    6. produzione eccessiva di muco (espettorato).
    7. febbre
    8. sudorazioni notturne
    9. perdita di appetito
    10. perdita di peso involontaria
    11. respiro sibilante
    12. dolore al petto
  • Ha un volume espiratorio forzato misurato in 1 secondo (% del FEV1 predetto) ≥30% al test di funzionalità polmonare entro 3 mesi prima del consenso
  • Ha una radiografia del torace (CXR) o una tomografia computerizzata (TC) entro 6 mesi prima del consenso con risultati coerenti con NTM-PD. Se non è disponibile alcuna scansione CXR o TC, è necessario eseguire una scansione CXR o TC durante lo screening per confermare l'idoneità.
  • Altri criteri di inclusione per protocollo

Criteri di esclusione:

  • Ha disseminato o extrapolmonare NTM
  • Ha NTM-PD allo stadio terminale o NTM-PD refrattario al trattamento ed è improbabile che risponda al trattamento SOC specificato dal protocollo
  • Aveva isolamento su colture di espettorato di qualsiasi specie di Mycobacterium diversa da una specie inclusa nel MAC negli ultimi 6 mesi
  • Aveva un precedente isolamento di MAC con resistenza ai macrolidi
  • - Ha ricevuto qualsiasi antibiotico sistemico (orale o IV) o inalato con attività contro MAC tra il consenso e la randomizzazione
  • Ha una malattia polmonare sottostante potenzialmente confondente, inclusa ma non limitata a fibrosi cistica, neoplasia polmonare attiva (primaria o metastatica), pneumoconiosi da malattia da ipersensibilità da NTM o un'altra malattia polmonare avanzata con una % del FEV1 previsto <30%
  • Altri criteri di esclusione per protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SPR720 a basso dosaggio
SPR720 500 mg somministrato per via orale una volta al giorno per 28 giorni.
Droga: SPR720
Capsule per somministrazione orale
Sperimentale: SPR720 dose elevata
SPR720 1000 mg somministrato per via orale una volta al giorno per 28 giorni.
Droga: SPR720
Capsule per somministrazione orale
Comparatore placebo: Placebo
Placebo somministrato per via orale una volta al giorno per 28 giorni
Droga: Placebo
Capsule per somministrazione orale
Comparatore attivo: Standard di cura (SOC)
Regime standard di cura a discrezione dello sperimentatore.
Droga: Standard di cura in aperto

Il regime standard di cura è a discrezione dello sperimentatore; SOC raccomandato a 2 o 3 farmaci, composto da:

  • Claritromicina 500-1000 mg, più etambutolo cloridrato (HCl) 15 mg/kg per via orale una volta al giorno o
  • Azitromicina 250-500 mg più etambutolo HCl 15 mg/kg per via orale una volta al giorno.

Rifampicina 600 mg o rifabutina 300 mg per via orale una volta al giorno possono essere aggiunti al regime SOC per un massimo di 28 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di SPR719
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 28 prima della somministrazione e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione
SPR719 è la frazione attiva del profarmaco SPR720. È stato pianificato il prelievo di campioni di sangue in un sottogruppo di siti di studio al fine di condurre un'intensa valutazione farmacocinetica (PK).
Giorno 1 e Giorno 28 prima della somministrazione e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax) di SPR719
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 28 prima della somministrazione e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione
Giorno 1 e Giorno 28 prima della somministrazione e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione
Area sotto la curva concentrazione-tempo da zero a Tau, dove Tau è l'intervallo di dosaggio (AUC0-tau) per SPR719
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 28 prima della somministrazione e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione
Giorno 1 e Giorno 28 prima della somministrazione e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione
Rapporto di accumulo di SPR719
Lasso di tempo: Giorno 1 e Giorno 28 prima della somministrazione e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione
Giorno 1 e Giorno 28 prima della somministrazione e 1, 2, 4, 8, 12 e 24 ore dopo la somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio (Giorno 1) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose (56 giorni)

Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o in un paziente sottoposto a indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale/sperimentale), correlato o meno a questo prodotto. Ciò include qualsiasi nuovo evento o condizione precedente che è aumentata in gravità o frequenza dall'inizio del trattamento attivo o randomizzato.

Lo sperimentatore ha valutato l'intensità di ciascun evento avverso segnalato durante lo studio utilizzando l'ultima versione dei criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE) del National Cancer Institute versione 5.0, come Lieve, Moderato, Grave, Pericoloso per la vita o Morte.
Dalla prima dose del farmaco in studio (Giorno 1) fino a 28 giorni dopo l'ultima dose (56 giorni)
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14, 21, 28 e 56
L'esame obiettivo completo è stato condotto il giorno 1 e 28 giorni dopo l'ultima dose (giorno 56) e ha incluso, come minimo, la valutazione dei seguenti sistemi: pelle, testa, orecchie, occhi, naso e gola, sistema respiratorio, sistema cardiovascolare, sistema gastrointestinale sistema, condizione neurologica, sangue e sistemi linfatici e il sistema muscolo-scheletrico. Gli esami fisici diretti ai sintomi sono stati condotti durante le visite di studio nei giorni 7, 14, 21 e 28.
Giorni 1, 7, 14, 21, 28 e 56
Numero di partecipanti che hanno ricevuto farmaci concomitanti durante lo studio
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 56
Dal giorno 1 al giorno 56
Cambiamenti rispetto al basale nei test di laboratorio
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14, 21, 28 e 56
Giorni 1, 7, 14, 21, 28 e 56
Numero di partecipanti con test di laboratorio clinicamente significativi fuori dal range normale
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14, 21, 28 e 56
I test di laboratorio clinici includevano chimica del siero, ematologia, test di coagulazione e analisi delle urine. Il ricercatore ha determinato se eventuali variazioni nei valori di laboratorio fossero clinicamente significative in base alle condizioni del partecipante e all'entità e alla durata della deviazione dall'intervallo di riferimento.
Giorni 1, 7, 14, 21, 28 e 56
Spostamenti rispetto al basale in test di laboratorio selezionati utilizzando i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) v5.0 del National Cancer Institute
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14, 21, 28 e 56
Giorni 1, 7, 14, 21, 28 e 56
Cambiamenti rispetto al basale nelle misurazioni dei segni vitali
Lasso di tempo: Giorni 1, 7, 14, 21, 28 e 56
Le misurazioni dei segni vitali includevano pressione arteriosa sistolica e diastolica, polso, temperatura e frequenza respiratoria.
Giorni 1, 7, 14, 21, 28 e 56
Numero di partecipanti con risultati elettrocardiografici anomali clinicamente significativi
Lasso di tempo: Giorni 1, 14, 28 e 56
Le valutazioni standard dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) includevano frequenza cardiaca, ritmo cardiaco, intervallo PR, intervallo RR, intervallo QRS, intervallo QT e intervallo QTC. Il significato clinico è stato determinato dal ricercatore.
Giorni 1, 14, 28 e 56

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spero Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

28 gennaio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

28 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

17 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 febbraio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 febbraio 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPR720-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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