Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van SPR720 voor de behandeling van patiënten met Mycobacterium Avium Complex (MAC) longziekte

Inclusiecriteria:

• Heeft een diagnose van NTM-PD vanwege MAC
• Had in de afgelopen 6 maanden ten minste 1 eerdere positieve kweek (sputum of bronchoalveolaire lavage) positief voor MAC
• Heeft een geïnduceerde sputumkweek bij screening positief voor MAC door ten minste een van de volgende methoden uitgevoerd door het microbiologisch laboratorium: kwantitatieve kweek op vaste agar of groei op vloeibare media (MGIT)
• Ofwel behandelingsnaïef is en geen eerdere behandeling voor MAC heeft gekregen, OF, indien eerder behandeld voor MAC, kweekbewijs heeft van aanhoudende, recidiverende of recidiverende ziekte en gedurende ten minste 6 maanden geen therapie meer heeft gehad
• Naar de mening van de onderzoeker klaar is om de behandeling te starten (behandelingsnaïef) of de behandeling opnieuw te starten (eerder behandeld) binnen de volgende 3 maanden, en voor wie een uitstel om deel te nemen aan een placebogecontroleerde klinische studie redelijk wordt geacht en klinisch acceptabel

• Had klinische tekenen en symptomen binnen de 6 weken voorafgaand aan de datum van toestemming die consistent zijn met NTM-PD met ten minste twee van de volgende:

  1. chronische hoest
  2. vermoeidheid
  3. frequente keelschrapen
  4. kortademigheid (dyspnoe)
  5. ophoesten van bloed (bloedspuwing)
  6. overmatige productie van slijm (sputum).
  7. koorts
  8. Nacht zweet
  9. verlies van eetlust
  10. onbedoeld gewichtsverlies
  11. piepende ademhaling
  12. pijn op de borst
• Heeft een gemeten geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (% voorspelde FEV1) ≥30% bij longfunctietest binnen 3 maanden voorafgaand aan toestemming
• Heeft een thoraxfoto (CXR) of computertomografie (CT)-scan binnen 6 maanden voorafgaand aan toestemming met bevindingen die consistent zijn met NTM-PD. Als er geen CXR- of CT-scan beschikbaar is, moet bij de screening een CXR- of CT-scan worden uitgevoerd om te bevestigen dat u in aanmerking komt.
• Andere inclusiecriteria per protocol

Uitsluitingscriteria:

• Heeft gedissemineerde of extrapulmonale NTM
• Heeft NTM-PD in het eindstadium of behandelingsrefractaire NTM-PD en reageert waarschijnlijk niet op de in het protocol gespecificeerde SOC-behandeling
• Had isolatie op sputumculturen van elke soort Mycobacterium anders dan een soort opgenomen in MAC in de afgelopen 6 maanden
• Had eerdere isolatie van MAC met macrolideresistentie
• Heeft een systemisch (oraal of IV) of geïnhaleerd antibioticum gekregen met activiteit tegen MAC tussen toestemming en randomisatie
• Heeft een potentieel verstorende onderliggende longziekte, inclusief maar niet beperkt tot cystische fibrose, actieve longmaligniteit (primair of gemetastaseerd), NTM-overgevoeligheidsziekte pneumoconiose of een andere geavanceerde longziekte met een % voorspelde FEV1<30%
• Andere uitsluitingscriteria per protocol