特発性CD4 T細胞リンパ球減少症の臨床試験

肉腫 | 新生物、生殖細胞および胚 | がん、神経内分泌 | 卵巣腫瘍 | 中枢神経系腫瘍 | 甲状腺腫瘍 | NK/T細胞リンパ腫

フランス

再発性成人急性骨髄性白血病 | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 寛解期の成人急性骨髄性白血病 | 寛解期の小児急性骨髄性白血病 | 造血器・リンパ系がん | 加速期慢性骨髄性白血病 | 小児慢性骨髄性白血病 | 小児骨髄異形成症候群 | 慢性期 慢性骨髄性白血病 | 以前に治療された骨髄異形成症候群 | 再発性小児急性骨髄性白血病 | 慢性骨髄性白血病の再発 | T(15;17)(q22;q12)を... およびその他の条件

アメリカ

急性リンパ芽球性白血病 | 芽球期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | フィラデルフィア染色体陽性 | 再発性急性リンパ芽球性白血病 | 難治性急性リンパ芽球性白血病 | t(9;22) | 加速期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | BCR-ABL1 融合タンパク質の発現

アメリカ

重度の複合免疫不全症 | アデノシンデアミナーゼ欠損症 | 免疫系障害 | 常染色体劣性疾患 | プリン-ヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | T細胞およびB細胞の欠如を伴う重度の複合免疫不全症 | X連鎖重度複合免疫不全症

アメリカ

敗血症 | 火傷 | 敗血症性ショック | 外傷 | 感染症 | 膵炎 | 急性呼吸促拍症候群 | 肝移植;合併症 | 薬物の過剰摂取 | 急性肝不全 | 心原性ショック | 横紋筋融解症 | 慢性肝不全の急性 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 体外生命維持 | 術後血管麻痺症候群 | キメラ抗原受容体 T 細胞療法 (CAR-T) サイトカイン放出症候群 (CRS) | 術後心内膜炎

スペイン, イタリア, ドイツ, ポルトガル

11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 寛解期の成人急性骨髄性白血病 | 寛解期の小児急性骨髄性白血病 | 加速期慢性骨髄性白血病 | 寛解期の小児急性リンパ芽球性白血病 | 小児慢性骨髄性白血病 | 小児骨髄異形成症候群 | 慢性期 慢性骨髄性白血病 | 以前に治療された骨髄異形成症候群 | 慢性骨髄性白血病の再発 | 続発性骨髄異形成症候群 | T(15;17)(q22;q12)を伴う成人急性骨髄... およびその他の条件

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 未治療の成人急性骨髄性白血病 | 再発性疾患 | 再発性成人急性リンパ芽球性白血病 | 成人急性単芽球性白血病 | 成人急性単球性白血病 | Inv(16)(p13.1q22)を伴う成人急性骨髄性白血病; CBFB-MYH11 | 成熟を伴う成人急性骨髄性白血病 | 微少分化型成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13.1;q22); を伴う成人急性骨髄性白血病CBFB-MYH11 | 成熟していない成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病 | 成人赤白血病 | 成人純粋赤血球性白血病 | 未治療の成人急性リンパ芽球性白血病 | 成人急性好塩基性白血病 | 成人急性好酸球性白血病 | 芽球期 | T(9... およびその他の条件

アメリカ

芽球期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | フィラデルフィア染色体陽性 | 再発性急性リンパ芽球性白血病 | 再発性慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 難治性急性リンパ芽球性白血病 | 難治性慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | t(9;22)

アメリカ

造血およびリンパ系細胞腫瘍 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 再発性成人急性リンパ芽球性白血病 | 続発性骨髄異形成症候群 | デノボ骨髄異形成症候群 | 成人急性単芽球性白血病 | 成人急性単球性白血病 | Inv(16)(p13.1q22)を伴う成人急性骨髄性白血病; CBFB-MYH11 | 成熟を伴う成人急性骨髄性白血病 | 微少分化型成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13.1;q22); を伴う成人急性骨髄性白血病CBFB-MYH11 | T(8;21)を伴う成人急性骨髄性白血病; (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 成熟し... およびその他の条件

アメリカ

血友病A | 血友病 B | 特発性肺線維症 | 重症筋無力症 | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症

急性リンパ芽球性白血病 | 芽球期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | フィラデルフィア染色体陽性 | B t(9;22)(q34.1;q11.2)を伴う急性リンパ芽球性白血病; BCR-ABL1 | 未治療の成人急性リンパ芽球性白血病 | 加速期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 完全寛解期の成人急性リンパ芽球性白血病

アメリカ

骨髄異形成症候群 | ファンコニ貧血 | 先天性角化異常症 | 重度の再生不良性貧血 | 骨髄不全 | T細胞受容体のアルファ/ベータの枯渇 | テロメア生物学的障害

アメリカ

自己免疫疾患 | 全身性エリテマトーデス | 原発性免疫不全 | 自己免疫性肝炎 | 若年性特発性関節炎 | IBD | 自己免疫性リウマチ性疾患 | 自己免疫性糖尿病 | APECED | IPEX | 血球貪食性リンパ組織球症 | 自己免疫性リンパ増殖症候群 | 自己免疫性血小板減少症 | 自己免疫性血球減少症 | 自己免疫性貧血 | EBV リンパ球増殖 | RAS 関連自己免疫性白血球増殖性疾患 | ベンタ | 腸疾患、自己免疫 | 複合免疫不全症

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 再発性... およびその他の条件

アメリカ

一般的な可変免疫不全症 | 慢性肉芽腫症 | 血球貪食性リンパ組織球症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | X連鎖リンパ増殖性疾患 | ランゲルハンス細胞組織球症 | チェディアック東症候群 | グリセリ症候群 | ベアリンパ球症候群 | SCID | オーメン症候群 | 網様体形成不全 | CD40 リガンド欠損症 | 高IgM症候群

アメリカ

以前の骨髄異形成症候群に起因する急性骨髄性白血病 | 慢性骨髄単球性白血病 | 治療歴のある骨髄異形成症候群 | 寛解期の成人急性骨髄性白血病 | 寛解期の成人急性リンパ芽球性白血病 | 過剰芽球を伴う不応性貧血 | 環状鉄芽球を伴う不応性貧血 | 多系統異形成を伴う難治性血球減少症 | 多系統異形成および環状鉄芽球を伴う難治性血球減少症 | CD45陽性腫瘍細胞の存在

アメリカ

メラノーマ | 腎細胞がん | 成人固形腫瘍 | 乳がん | 頭頸部腫瘍 | 大腸がん | 膵臓癌 | 卵巣がん | 非小細胞肺がん | 神経内分泌腫瘍 | リンパ腫、大細胞、未分化 | 胆管癌 | 甲状腺乳頭がん | 肉腫 | 唾液腺がん | 原発性脳腫瘍

アメリカ, 中国, 大韓民国, オーストラリア, 台湾, フランス, スペイン, イギリス, 香港, ベルギー, イタリア, ドイツ, 日本, シンガポール, オランダ, ポーランド

濾胞性リンパ腫 | 骨髄性白血病 | 真性赤血球増加症 | ホジキンリンパ腫 | 骨髄線維症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 慢性リンパ性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 非ホジキンリンパ腫 | 骨髄異形成症候群 | 形質細胞骨髄腫 | 難治性急性骨髄性白血病 | 再発性小児急性骨髄性白血病 | 再生不良性貧血 | 治療関連の急性骨髄性白血病 | 慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | FLT3/ITD変異を伴う急性骨髄性白血病 | 遺伝子変異を伴う急性骨髄性白血病 | Inv(3) を伴う急性骨髄性白血病 (q21.3;q26.2); GATA2、MECOM | T(6;9) を伴う急性骨髄性白血病 (p23;q34.1); DEK-NUP214

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 続発性... およびその他の条件

アメリカ

再発ホジキンリンパ腫 | 慢性骨髄単球性白血病 | 治療歴のある骨髄異形成症候群 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 急性リンパ芽球性白血病 | 続発性急性骨髄性白血病 | 骨髄異形成症候群 | 再発性急性骨髄性白血病 | 過剰な芽球を伴う骨髄異形成症候群 | 難治性成人急性リンパ芽球性白血病 | 再発非ホジキンリンパ腫 | 難治性急性リンパ芽球性白血病 | 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍 | 治療関連の骨髄異形成症候群 | 慢性期慢性骨髄性白血病、BCR-ABL1陽性 | 急性二表現型白血病 | B t(9;22)(q34.1;q11.2)を伴う急性リンパ芽球性白血病; BCR-ABL1 | 骨髄異形成関連の変化を伴う急性骨髄性白血病 | MYCおよびBCL2またはBCL6再... およびその他の条件

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

アメリカ

巨細胞性動脈炎 | リウマチ性多発筋痛症 | ANCA関連血管炎 | 炎症性リウマチ | 特発性炎症性ミオパシー | 全身性自己免疫疾患

フランス

再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病 (M6b) | 再発性... およびその他の条件

アメリカ

慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

アメリカ

急性リンパ芽球性白血病 | ダウン症 | フィラデルフィア染色体陽性 | 小児B t(9;22)(q34.1;q11.2);を伴う急性リンパ芽球性白血病BCR-ABL1 | 小児B 急性リンパ芽球性白血病 | 成人Bリンパ芽球性リンパ腫 | アナーバー I 期 B リンパ芽球性リンパ腫 | アナーバー II 期 B リンパ芽球性リンパ腫 | 小児Bリンパ芽球性リンパ腫 | 低二倍体 B 急性リンパ芽球性白血病

アメリカ, カナダ, プエルトリコ, オーストラリア, ニュージーランド, スイス, アイルランド

続発性急性骨髄性白血病 | 寛解期の小児急性骨髄性白血病 | 寛解期の小児急性リンパ芽球性白血病 | 再発性小児急性リンパ芽球性白血病 | 再発性小児急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13.1q22)を伴う成人急性骨髄性白血病; CBFB-MYH11 | T(8;21)を伴う成人急性骨髄性白血病; (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 小児急性骨髄性白血病 | PML-RARAを伴う成人急性前骨髄球性白血病

アメリカ

関節リウマチ | 全身性エリテマトーデス | 巨細胞性動脈炎 | ウェゲナー肉芽腫症 | チャーグ・ストラウス症候群 | 結節性多発動脈炎 | 紫斑病、シェーンライン・ヘノッホ | 若年性関節リウマチ | 高安動脈炎 | 赤芽球癆 | 移植片対宿主病 | 貧血、溶血、自己免疫 | 自己免疫性血小板減少性紫斑病 | 過敏症血管炎

アメリカ

原発性骨髄線維症 | 真性赤血球増加症 | 本態性血小板血症 | 慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） およびその他の条件

アメリカ

消化器系疾患 | 消化器疾患 | メラノーマ | 肉腫 | 新生物 | 気道疾患 | 部位別新生物 | 消化器腫瘍 | 消化器系腫瘍 | 頭頸部腫瘍 | 気道腫瘍 | 胸部腫瘍 | がん、気管支原性 | 気管支腫瘍 | 結腸疾患 | 腸の病気 | 結腸直腸腫瘍 | 腸の腫瘍 | 膵臓の新生物 | 脳腫瘍 | 卵巣腫瘍 | 神経内分泌腫瘍 | リンパ腫、大細胞、未分化 | 胆管癌 | 甲状腺腫瘍 | 甲状腺がん、乳頭がん | 唾液腺腫瘍 | 中枢神経系

アメリカ

再発性成人急性骨髄性白血病 | 詳細不明の成人固形腫瘍、プロトコル固有 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Del(5q)を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球... およびその他の条件

アメリカ

慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

アメリカ

慢性肉芽腫症（CGD） | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 重度の慢性好中球減少症 | 重症複合免疫不全症 (SCID) | 詳細不明の優性T細胞欠損を伴う免疫不全 | 高IgE症候群 | 高IgM欠損症 | マイコバクテリア病に対するメンデル感受性 | 可変免疫不全症 (CVID)

アメリカ

慢性骨髄単球性白血病 | 再発性成人急性骨髄性白血病 | 成人急性巨核芽球性白血病（M7） | 成人急性低分化型骨髄性白血病 (M0) | 成人急性単芽球性白血病 (M5a) | 成人急性単球性白血病 (M5b) | 成熟を伴う成人急性骨髄芽球性白血病（M2） | 成熟していない成人急性骨髄芽球性白血病（M1） | 11q23 (MLL) 異常を伴う成人急性骨髄性白血病 | Inv(16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(16;16)(p13;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | T(8;21)(q22;q22)を伴う成人急性骨髄性白血病 | 成人急性骨髄単球性白血病（M4） | 成人赤白血病（M6a） | 成人純粋赤血球性白血病... およびその他の条件

アメリカ

心不全 | 脳卒中 | てんかん | 多発性硬化症 | 肥満 | 糖尿病 | 慢性閉塞性肺疾患 | 変形性関節症 | 関節リウマチ | パーキンソン病 | 末梢動脈疾患 | 炎症性腸疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | 乾癬 | 喘息 | 筋ジストロフィー | 線維筋痛症 | アルツハイマー病 | 肺癌 | 睡眠時無呼吸 | 湿疹 | クローン病 | 脳腫瘍 | 頭痛 | 骨粗鬆症 | 嚢胞性線維症 | 髄膜炎 | 筋炎 | 脊髄損傷 | 運動失調 | 皮膚筋炎 | 多発性筋炎 | 神経皮膚症候群 | 慢性炎症 | 先天性心疾患 | 巨細胞性動脈炎 | リウマチ性多発筋痛症 | 若年性特発性関節炎 | 乾癬性関節炎 | 緊張型頭痛 | 脱毛症 | 痛風 | 不安定狭心症 | 慢性肝疾患 | 脳動脈瘤 | ギランバレー症候群 | 頭部外傷 | 強直性脊椎炎 | 群発頭痛 | エリテマトーデス | 高血圧 | 水頭症 | 腰椎椎間板疾患 | 不整脈 | ベル麻痺 | 強皮症 | 軸性脊椎関節炎 | 弁膜症 | 心臓発作 | 側頭動脈... およびその他の条件

アメリカ

うつ | メラノーマ | てんかん | リンパ腫 | 多発性硬化症 | 腎がん | 子宮頸癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳がん | 慢性腎臓病 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | 全身性エリテマトーデス | 多発性骨髄腫 | B型肝炎 | 不眠症 | 大腸がん | HIV/エイズ | 膵臓癌 | 乾癬 | 喘息 | 子宮内膜症 | 卵巣がん | 血栓性血小板減少性紫斑病 | 肺癌 | 双極性障害 | セリアック病 | クローン病 | 前立腺がん | 酒さ様皮膚炎 | 嚢胞性線維症 | 潰瘍性大腸炎 | 鎌状赤血球貧血 | ループス腎炎 | 特発性血小板減少性紫斑病 | 筋炎 | 皮膚ガン | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 結腸がん | 乾癬性関節炎 | シェーグレン症候群 | 多発性嚢胞腎 | 筋緊張性ジストロフィー | 円形脱毛症 | 脊髄性筋萎縮症 | 強直性脊椎炎 | 遺伝性出血性毛細血管拡張症 | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー | ハンチントン... およびその他の条件

アメリカ

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ