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취약 X 증후군 환자에서 NNZ-2566의 안전성 연구

2018년 1월 31일 업데이트: Neuren Pharmaceuticals Limited

취약 X 증후군에서 NNZ-2566에 대한 II상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 고정 용량 연구

이 연구의 목적은 NNZ-2566이 청소년 및 성인 남성의 Fragile X Syndrome 치료에 안전하고 내약성이 좋은지 여부를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

취약 X 증후군은 유 전적으로 결정된 신경 장애로 영향을받는 개인은 다양한 정도의 지적 장애가 있으며 다양한 관련 정신 증상을 나타냅니다. 임상적으로 Fragile X Syndrome은 지적 장애, 과잉 행동 및 주의력 문제, 자폐 스펙트럼 증상, 정서적 불안정 및 간질을 특징으로 합니다. Fragile X Syndrome에서 보이는 간질은 어린 시절에 가장 흔하게 나타나지만 성인이 되면서 점차 완화됩니다. 눈에 띄는 귀와 턱, 관절의 과신전성과 같은 신체적 특징이 자주 나타나지만 진단적이지는 않습니다. 지적 장애는 표현형을 정의하는 가장 일반적인 기능입니다. 이 장애에 대한 치료는 증상 관리에 중점을 둔 대증적이며 지원적이며 다학제적 접근이 필요합니다.

이 연구는 취약 X 증후군이 있는 청소년 또는 성인 남성에서 NNZ-2566을 35mg/kg 또는 70mg/kg BID로 경구 투여하는 치료의 안전성과 내약성을 조사할 것입니다. 이 연구는 또한 치료 중 효능 측정을 조사할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

72

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68588
        • University of Nebraska
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Lewisburg, Pennsylvania, 미국, 17837
        • Autism & Developmental Medicine Institute Geisinger Health System
      • Media, Pennsylvania, 미국, 19063
        • Suburban Research Associates
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, 미국, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 전체 FMR1 돌연변이의 분자 유전적 확인이 있는 취약 X 증후군.

    • 이전에 완료된 테스트의 결과는 유전자 결과에 대한 서면 문서로 허용됩니다.
    • PCR 또는 Southern blot 테스트 결과가 허용됨
    • 세포유전학 검사 결과는 허용되지 않지만 분자 유전학 검사를 다시 실시하는 경우 피험자가 자격이 있을 수 있습니다.

    • 다음과 같은 경우 모자이즘이 포함된 전체 돌연변이가 허용됩니다.

      • 피험자는 취약한 X 증후군의 완전한 표현형 프로필을 나타냅니다.
      • CGG 반복 >200이 감지됨
      • 서던 블롯이 >200 반복을 나타내고 PCR 결과가 <200 반복을 나타내는 경우 서던 블롯이 PCR보다 우세합니다.

    • 다음 결과는 기준을 충족하지 않습니다.

      • 삭제
      • 점 돌연변이
      • 200개 초과의 CGG 반복이 검출되지 않는 모자이크 현상 또는 모자이크 현상이 있는 개인의 전체 표현형 프로파일 부재
  2. 12~45세 남성
  3. 스크리닝 시 임상적 전반적인 인상 - 심각도(CGI-S) 점수가 4 이상인 피험자
  4. 스크리닝 시 이상 행동 체크리스트(Aberrant Behavior Checklist, ABC)에서 총점이 30점 이상인 피험자.
  5. 3개 이하의 향정신성 약물을 사용한 현재 치료. 여기에는 수면 시작 및 수면 지속성 문제를 치료하는 데 사용되는 약물이 포함됩니다. 수면 장애에 대한 멜라토닌은 허용되며 향정신성 약물의 수에서 제외됩니다. 유사하게 항간질 약물은 허용되며 발작 치료에 사용되는 경우 "향정신성 약물"로 표시되지 않습니다. 기분 장애 치료와 같은 다른 적응증에 항간질제를 사용하는 것은 허용되는 약물의 한도에 포함됩니다. 오메가-3 지방산의 동시 사용도 허용되며 허용되는 병용 향정신성 약물 수에 포함되지 않습니다. 허용되는 병용 향정신성 약물의 전체 목록은 부록 A에서 확인할 수 있습니다.

  6. 만성 질환에 대한 병용 약물은 허용됩니다. 만성 질환의 예로는 위식도 역류 질환(GERD) 및 천식이 있습니다. 스크리닝 전 4주 동안 및 스크리닝과 연구 약물의 시작 사이의 기간 동안 이러한 약물의 용량 및 투약 요법을 안정적으로 유지하기 위해 모든 노력을 기울여야 합니다.

    1. 허용되는 향정신성 병용 약물(항경련제 제외-아래 참조)은 스크리닝 전 최소 4주 동안 용량 및 투약 섭생 측면에서 안정적이어야 하며 스크리닝과 연구 약물 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다. .
    2. 항간질 약물은 스크리닝 전 12주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하며 스크리닝과 연구 약물의 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.

  7. 정신 요법을 제외한 행동 치료(제외 기준 참조)는 스크리닝 전 4주 동안 안정적이어야 하며 스크리닝과 연구 약물의 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.

    ㅏ. 각 등록자에 대해 단일 맹검 연구 약물의 시작 시점부터 마지막 ​​연구 평가까지 허용된 병용 약물 및 허용된 행동 요법의 안정적인 요법을 유지하기 위해 모든 노력을 기울여야 합니다.

  8. 표현 언어 샘플링 작업을 완료하기에 충분한 표현 언어 기능.
  9. 발작 병력이 있는 개인은 스크리닝 전 3개월 동안 발작 활동의 안정적인 패턴을 가져야 합니다.

제외 기준:

  1. 모노아민(MAO) 억제제, 리튬, 미노사이클린, 아캄프로세이트, 라세믹 바클로펜, 조사용 대사성 글루타메이트 수용체 아형 5(mGluR5) 약물, d-사이클로세린, 옥시토신, 카르베토신, 삼환계 항우울제 및 부프로피온을 사용한 스크리닝 전 2주 이내의 치료.
  2. 연구 기간 동안 인지행동치료(CBT)를 포함한 심리치료를 시작할 계획인 환자 또는 스크리닝 전 6주 이내에 CBT를 포함한 심리치료를 시작한 환자.
  3. 연구 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해할 수 있거나 안전성/내약성 또는 효능의 해석을 방해할 수 있는 심혈관, 신장, 간, 호흡기 및/또는 위장 질환의 병력 또는 현재 연구 약물의.
  4. 뇌혈관 질환 또는 임상적으로 중요한 뇌 외상의 병력 또는 현재.
  5. 또는 현재 임상적으로 유의한 내분비 장애의 병력, 예. 갑상선 기능 저하증 또는 갑상선 기능 항진증 또는 당뇨병.
  6. 또는 현재 악성 종양의 병력.
  7. 현재 주요 우울 장애(환자는 등록 전 3개월 동안 가장 최근 에피소드가 없어야 함).
  8. 스크리닝 전 3개월 동안 DSM-5 정의 물질 사용 장애의 병력.
  9. 스크리닝 시 측정된 안전 실험실 테스트, 활력 징후 또는 ECG에서 임상적으로 유의미한 이상.

  10. QT/QTcF 제외(다음 중 하나):

    • QTcF > 450밀리초. 스크리닝 시 5분 간격으로 3개의 ECG를 구하고 그 결과를 평균한다.
    • Torsade de pointes에 대한 위험 요인의 병력(예: 심부전, 임상적으로 유의한 저칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증 또는 긴 QT 증후군의 가족).
    • 스크리닝 시 혈청 칼륨 <3.0mmol/L.
    • 정상적인 QT/QTcF 간격은 약물을 통해서만 달성할 수 있거나 달성할 수 있는 이전 또는 현재 약물로 조절되는 QT/QTcF 연장
    • QT/QTc 연장이 입증되었으며 처방 정보의 경고 및 주의 사항 섹션에 이러한 위험이 설명된 다른 약물을 사용한 현재 치료
  11. 테스트 절차를 완료하는 능력에 영향을 줄 수 있는 심각한 청각 및/또는 시각 장애가 있는 환자.
  12. 현재 인슐린 치료
  13. 스크리닝 시 정상 참조 범위를 벗어난 Hgb A1C 값
  14. 인슐린 유사 성장 인자 IGF-1을 사용한 현재 또는 과거 치료
  15. 성장 호르몬을 이용한 현재 또는 과거 치료
  16. 스크리닝 전 30일 이내에 다른 임상 시험에 등록
  17. 이 임상 시험에서 이전에 무작위 배정됨
  18. 딸기 알레르기

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: NNZ-2566
글리실-L-2-메틸프로필-L-글루탐산
의약품: NNZ-2566
Glycyl-L-2-Methylpropyl-L-Glutamic Acid(NNZ-2566)는 주사용수에서 0.5% v/v의 딸기 향 용액으로 재구성하기 위해 동결건조 분말(50mL 바이알에 2g 또는 30mL 병에 3g)로 공급됩니다.
플라시보_COMPARATOR: 위약(딸기맛 용액)
딸기맛 용액과 물
의약품: 위약
딸기맛 용액
다른 이름들:
  • 주사용수 중 딸기향 용액 0.5% v/v

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 56일까지
심각한 부작용(SAE)을 포함한 부작용(AE)의 발생률은 2개의 NNZ-2566 용량과 위약 사이에서 평가됩니다. 무작위 투여부터 무작위 배정 후 56일까지의 AE 발생률. 무작위화부터 무작위화 후 56일까지의 SAE 발생률.
56일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
생리적 변화
기간: 기준선부터 56일까지
기준선에서 56일까지 혈청 수준과 표준 혈액학의 변화, 화학적 매개변수(갑상선 기능 포함)를 계산합니다. 안저검사 및 편도선 크기는 기준선과 14일, 28일, 42일 및 56일에 문서화됩니다. 14일, 28일, 42일 및 56일에 얻은 혈액 샘플에서 말초 림프구의 효소 Akt 및 세포외 신호 조절 키나아제(ERK)의 인산화 상태를 평가하기 위해 유세포 분석을 사용할 것입니다. 심전도(ECG)는 스크리닝 14일, 21일, 28일, 35일, 42일 및 56일에 평가될 것입니다.
기준선부터 56일까지
행동
기간: 기준선부터 56일까지
Fragile X Symptom Rating Scale, Clinician Domain Specific Top Three Concerns-VAS, Aberrant Behavior Checklist (ABC), Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS), Child and Adolescent Symptom Inventory-Anxiety Scale (CASI-16), Children's Yale-Brown 강박 척도(CYBOCS-PDD), 표현 언어 샘플링 및 CGI-S(Clinical Global Impression of Severity).
기준선부터 56일까지
글로벌 및 기능적 결과 측정
기간: 기준선부터 56일까지

기준선, 치료 중 및 치료 후 인지의 KiTap 척도(CGI-S 및 -I) 및 임상적 전반적 인상 - 심각도 및 개선 척도(CGI-S 및 -I)의 점수 변화에 의해 측정된 전반적인 결과.

Fragile X Symptom Rating Scale, 임상의 영역 특정 상위 3가지 우려 사항 - VAS, Visual Analogue Scale(VAS)을 통해 평가된 간병인 상위 3가지 우려 사항(피험자의 취약한 X 증후군과 관련됨)의 점수 변화로 측정한 전체적 및 기능적 결과 , CASI-20, CYBOCS-PDD, 비정상적인 행동 체크리스트(ABC), Vineland 적응 행동 척도(VABS) 및 표현 언어 샘플링이 치료 중에 평가됩니다.
기준선부터 56일까지

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약동학
기간: 치료 중
다음 약동학 척도는 전혈 내 NNZ-2566 농도로부터 계산됩니다: Cmax(최고점), Cmin(최저점), 정상 상태에서의 C0-6 및 곡선 아래 면적(AUC).
치료 중
전산화된 시선추적
기간: 기준선부터 56일까지
컴퓨터 기반 아이트래킹 평가는 14일, 28일 및 42일에 수행됩니다.
기준선부터 56일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Neuren Pharmaceuticals Limited

수사관

  • 수석 연구원: Elizabeth M Berry-Kravis, MD, Rush University Medical Center
  • 수석 연구원: Joseph Cubells, MD, PhD, Emory University
  • 수석 연구원: Nicole Tartaglia, MD, Children's Hospital Colorado
  • 수석 연구원: Jean Frazier, MD, University of Massachusetts, Worcester
  • 수석 연구원: Thomas Challman, MD, Autism & Developmental Medicine Institute Geisinger Health System
  • 수석 연구원: Kevin Sanders, MD, Vanderbilt University Medical Center
  • 수석 연구원: Diane Treadwell-Deering, MD, Baylor College of Medicine
  • 수석 연구원: Jeffrey Innis, MD, University of Michigan
  • 수석 연구원: Howard Needleman, MD, University of Nebraska
  • 수석 연구원: Randi Hagerman, MD, Uc Davis Mind Institute

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 7월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 7월 3일

처음 게시됨 (추정)

2013년 7월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 2월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 1월 31일

마지막으로 확인됨

2018년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Neu-2566-FXS-001

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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