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원발성 또는 속발성 골수 섬유증 환자에서 INC424와 BKM120의 실험적 조합의 최대 내약 용량을 찾기 위한 연구

2020년 12월 16일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

원발성 골수 섬유증(PMF), 진성 다혈구 섬유증 후 골수 섬유증 환자에서 경구용 조합 또는 INC424(INC424) 및 BKM120의 안전성과 효능을 평가하기 위한 Ib상, 공개 라벨, 다기관, 양군, 용량 찾기 연구( PPV-MF) 또는 본태혈소판증-골수섬유화증(PET-MF) 후

이 1b상 임상시험의 목적은 골수 섬유증 환자군에서 INC424와 BKM120 병용의 안전성을 평가하고 베이지안 용량 증량 모델에 따라 조합의 최대 내약 용량 및/또는 권장 2상 권장 용량을 설정하는 것입니다. INC424는 골수 섬유증(MF)에서 효능을 보였고 골수 섬유증 치료에 대해 미국과 EU에서 승인되었습니다. BKM120은 PI3K 억제제입니다. 전임상 및 초기 임상 경험은 경로의 비정상적인 활성화가 MF 모델에서 관찰되었고 질병의 병인에 기여할 수 있기 때문에 MF에서 PI3K/mTOR 경로의 억제를 지원합니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

63

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Rostock, 독일, 18057
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28041
        • Novartis Investigative Site
  • 싱가포르
      • Singapore, 싱가포르, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • London, 영국, SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
      • London, 영국, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, 영국, B15 2WB
        • Novartis Investigative Site
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아, A-1090
        • Novartis Investigative Site
  • 이스라엘
      • Jerusalem, 이스라엘, 91120
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, 이스라엘, 5265601
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
    • FI
      • Firenze, FI, 이탈리아, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Varese, VA, 이탈리아, 21100
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75010
        • Novartis Investigative Site
  • 호주
    • Queensland
      • Herston, Queensland, 호주, 4029
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3000
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • JAK2 돌연변이 상태와 상관없이 PMF, PPV-MF 또는 PET-MF로 진단됨
  • 치료가 필요한 골수섬유화증 환자는 연령 이외의 기준을 하나 이상 적용하여 중간 위험도 1 )1 이상의 IWG 정의 예후 인자로 분류해야 합니다.
  • 스크리닝 시 늑골 가장자리에서 최대 비장 증식 지점까지 최소 5cm의 비장을 만져볼 수 있어야 합니다.
  • MF의 활동성 증상이 있어야 합니다(선별 검사에서 증상 점수 5점 이상 또는 증상 점수 2개 또는 3점 이상)(MFSSF 0-10당).
  • PLT 카운트 > 또는 = 75X 10^9/L 스크리닝 또는 사이클 1 1일(수혈의 도움 없이)

제외 기준:

  • 임산부 또는 수유부
  • 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 WOCBP
  • 콘돔 사용을 거부하는 성적으로 활동적인 남성
  • 다음 중 하나로 이전 치료: PI3 K 억제제 및 AKT 억제제; 조사자에 따라 임상적으로 유의한 독성을 초래한 JAK 억제제;
  • 스크리닝 전 12개월 이내에 비장 방사선 조사를 받은 환자
  • 특정 기분 장애가 있는 환자
  • 출혈 체질의 병력
  • 다음과 같은 치료/약물을 받는 환자:

2주 이내에 EIAED. 연구 치료 전; QT 간격을 연장하거나 Torsades de Pointes를 유발하는 것으로 알려진 약물; CYP3A4의 강력한 전신 전신 억제제 또는 전신 유도자를 사용한 치료; 응고를 방해하거나 PLT 기능을 억제하는 약물의 사용

-줄기 세포 이식에 대한 현재 및 의향이 있는 후보자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: JAK 억제제 나이브
모든 환자에게 적용되는 두 가지 치료 기간; 치료 기간(6주기/주기당 28일) 및 연장 기간(28일의 6주기 이상, 6주기 동안 28일마다 방문, 이후 12주마다 방문)은 환자의 지속적인 자격에 따라 다릅니다. 2개의 연구 단계: 최대 허용 용량(MTD)을 결정하기 위한 용량 증량 단계/권장 II상 용량(RPIID) 및 확장 단계
의약품: INC424
5mg 정제를 1일 2회 경구 투여
의약품: BKM120
10mg 및 50mg 경질 젤라틴 캡슐을 1일 1회 경구 투여
실험적: 이전 JAK 억제제
모든 환자에게 적용되는 두 가지 치료 기간; 치료 기간(6주기/주기당 28일) 및 연장 기간(28일의 6주기 이상, 6주기 동안 28일마다 방문, 이후 12주마다 방문)은 환자의 지속적인 적격성에 따라 다릅니다. 2개의 연구 단계: MTD/RPIID를 결정하기 위한 용량 증량 단계 및 확장 단계
의약품: INC424
5mg 정제를 1일 2회 경구 투여
의약품: BKM120
10mg 및 50mg 경질 젤라틴 캡슐을 1일 1회 경구 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 제한 독성의 발생률
기간: 기준선, 최대 내약 용량이 설정될 때.
용량 제한 독성의 발생률을 분석하여 최대 허용 용량을 설정합니다. 최대 허용 용량을 평가하기 위해 실험실 및 부작용을 모니터링합니다.
기준선, 최대 내약 용량이 설정될 때.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 빈도
기간: 기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지
부작용은 각 연구 방문 시 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일에 모니터링됩니다.
기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지
심각한 부작용의 빈도
기간: 기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지
각 연구 방문 시 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일에 모니터링되는 중대한 이상 반응
기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지
활력 징후의 이상
기간: 기준선, 주기 1의 2, 8, 15, 22일, 주기 2에서 1일 및 15일, 주기 3에서 12까지의 1일, 주기 12에서 28일 및 60주에서 96주까지 그리고 치료 종료 시 12주마다
주기 = 28일
기준선, 주기 1의 2, 8, 15, 22일, 주기 2에서 1일 및 15일, 주기 3에서 12까지의 1일, 주기 12에서 28일 및 60주에서 96주까지 그리고 치료 종료 시 12주마다
이미징(심전도(ECG), 복부 MRI/CT, ​​ECHO/MUGA를 포함한 실험실 검사 값)
기간: 주기 1의 1일, 2일, 5일, 8일, 11일, 18일, 22일, 25일, 주기 2에서는 매주, 이후 치료 종료 방문을 포함하여 모든 예정된 방문 시
ECG는 기준선, 주기 1의 2, 8, 15, 22일에 수행된 다음 주기 2에서 12주기까지 1일, 주기 12에서 28일 및 매 12주 및 치료 종료에 수행됩니다. 자기 공명 영상(MRI) 또는 고양이 스캔(CT)은 기준선, 4주기 1일, 7주기 1일, 12주기 28일, 그 다음 매 24주마다 수행되고 지난 12주 동안 수행하지 않은 경우 치료가 종료됩니다. 심장초음파검사(ECHO) 또는 다중 게이팅 획득(MUGA)을 기준선에서 수행한 다음 12주기까지 4주기마다, 그 후 24주마다 또는 96주차까지 임상적으로 지시된 대로 수행합니다. 혈액학은 기준선 및 주기 1의 2, 5, 8, 11, 15, 18, 22, 25일에, 주기 2에서는 매주 수행한 다음 모든 예정된 방문(주기 3 내지 12의 D1, 주기 12 28일, 이후 12주마다) 및 치료 종료.
주기 1의 1일, 2일, 5일, 8일, 11일, 18일, 22일, 25일, 주기 2에서는 매주, 이후 치료 종료 방문을 포함하여 모든 예정된 방문 시
최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전, 1일, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8시간
INC424 단독 또는 BKM120과의 조합의 약동학(PK)을 특성화하기 위해
투여 전, 1일, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8시간
최대 혈장 농도 시간(Tmax)
기간: 투여 전, 1일, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8시간
INC424 단독 또는 BKM120과의 조합의 약동학(PK)을 특성화하기 위해
투여 전, 1일, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8시간
혈장 농도 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 투여 전, 1일, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8시간
INC424 단독 또는 BKM120과의 조합의 약동학(PK)을 특성화하기 위해
투여 전, 1일, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8시간
최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 24시간
BKM120 단독 또는 INC424와 조합의 약동학(PK)을 특성화하기 위해
투여 전, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 24시간
최대 혈장 농도 시간(Tmax)
기간: 투여 전, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 24시간
BKM120 단독 또는 INC424와 조합의 약동학(PK)을 특성화하기 위해
투여 전, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 24시간
혈장 농도 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 투여 전, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 24시간
BKM120 단독 또는 INC424와 조합의 약동학(PK)을 특성화하기 위해
투여 전, 2일 및 8일에 0.5, 1, 1.5, 2, 4, 6, 8, 24시간
부작용 기간
기간: 기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지
부작용은 각 연구 방문 시 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일에 모니터링됩니다.
기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지
부작용의 심각도
기간: 기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지
부작용은 각 연구 방문 시 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일에 모니터링됩니다.
기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지
심각한 부작용의 심각도
기간: 기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지
각 연구 방문 시 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일에 모니터링되는 중대한 이상 반응
기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지
중대한 부작용의 기간
기간: 기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지
부작용은 각 연구 방문 시 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일에 모니터링됩니다.
기준선에서 각 코호트가 등록된 후 최대 내약 용량이 설정될 때까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

협력자

Incyte Corporation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2012년 12월 18일

기본 완료 (실제)

2017년 9월 28일

연구 완료 (실제)

2017년 9월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 11월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 11월 20일

처음 게시됨 (추정)

2012년 11월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 12월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 12월 16일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CINC424A2104

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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