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골수이형성 증후군 또는 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 기증자 줄기 세포 이식을 통한 Treo/Flu/TBI

2021년 5월 13일 업데이트: Joachim Deeg, Fred Hutchinson Cancer Center

골수이형성 증후군(MDS) 또는 급성 골수성 백혈병(AML) 환자의 동종 조혈 세포 이식을 위한 조건화로서 트레오설판, 플루다라빈 및 저용량 TBI의 무작위 제2상 연구

이 무작위 2상 시험은 기증자 줄기 세포 이식 전 전신 방사선 조사 유무에 관계없이 트레오설판 및 플루다라빈 인산염이 골수이형성 증후군 또는 급성 골수성 백혈병 환자 치료에 얼마나 효과가 있는지 연구합니다. 기증자 줄기 세포 이식 전에 트레오설판 및 플루다라빈 인산염과 같은 화학 요법과 전신 방사선 조사를 실시하면 암세포의 성장을 멈추는 데 도움이 됩니다. 또한 환자의 면역 체계가 기증자의 줄기 세포를 거부하는 것을 막을 수도 있습니다. 기증된 줄기 세포는 환자의 면역 세포를 대체하고 남아 있는 암세포를 파괴하는 데 도움이 될 수 있습니다(이식편 대 종양 효과). 때로는 기증자로부터 이식된 세포가 신체의 정상 세포에 대해 면역 반응을 일으킬 수도 있습니다. 이식 전에 타크로리무스를 투여하고 이식 후에 마이코페놀레이트 모페틸을 투여하면 이런 일이 발생하는 것을 막을 수 있습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 목표:

I. 6개월 무진행 생존 기간을 비교하여 골수이형성 증후군(MDS) 및 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에서 두 가지 트레오설판 기반 컨디셔닝 요법 중 더 나은 것을 결정합니다.

2차 목표:

I. 유전자 발현 프로필의 변화에 ​​대한 두 가지 조절 요법의 효과를 결정하고 유전자 발현 프로필과 질병 재발의 연관성을 평가합니다.

II. 조혈 세포 이식(HCT) 후 1년 및 2년에 무진행 생존율을 결정합니다.

III. HCT 후 6개월, 1년 및 2년에 전체 생존(OS)을 평가합니다.

IV. 등급 II-IV 급성 이식편대숙주병(GVHD)의 발병률을 결정합니다.

V. 만성 GVHD의 발병률을 결정합니다.

VI. +28일과 +84일 전후에 기증자 키메라를 결정합니다.

컨디셔닝 요법:

A군: 환자는 -6~-4일에 2시간에 걸쳐 트레오설판을 정맥 주사(IV)하고 -6~-2일에 30분에 걸쳐 플루다라빈 인산염 IV를 투여받습니다.

B군: 환자는 A군과 마찬가지로 트레오설판과 인산플루다라빈을 투여받고 0일째에 저용량 전신 방사선 조사(TBI)를 받습니다.

이식: 양 팔의 환자는 0일에 동종 말초 혈액 줄기 세포(PBSC) 이식 또는 골수 이식을 받습니다.

GVHD 예방: 관련 기증자가 있는 환자는 -3일에서 56일 사이에 8시간 또는 12시간마다 타크로리무스를 구두로(PO) 받고 180일로 점점 줄어듭니다. PBSC 주입 4~6시간 후부터 환자는 28일까지 12시간마다 마이코페놀레이트 모페틸 PO도 투여받습니다. 혈연 기증자가 없는 환자는 -3일에서 100일 사이에 8시간 또는 12시간마다 타크로리무스 PO를 받고 180일로 점점 줄어듭니다. PBSC 주입 4~6시간 후부터 시작하여 환자는 40일까지 8시간마다 마이코페놀레이트 모페틸 PO를 투여받고 96일까지 점점 줄어듭니다.

참고: FHCRC 프로토콜 2545에 적합한 기증자가 있는 환자는 -3일부터 50일까지 시작하여 180일까지 테이퍼링하여 타크롤리무스 대신 사이클로스포린 IV를 받을 수 있습니다.

연구 치료 완료 후, 환자는 주기적으로 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

102

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

70년 이하 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • MDS, 골수이형성 증후군/골수증식성 신생물 중첩 장애(만성 골수단구성 백혈병[CMML] 및 MDS/골수증식성 신생물[MPN] 분류할 수 없는 증후군 포함)
  • 급성 전골수구성 백혈병(APL) 이외의 AML, 1차 또는 2차 관해 상태이거나 최소 잔여 질환이 있는 경우
  • 이식 전 평가에서 Karnofsky index 또는 Lansky Play-Performance 척도 > 70%
  • 정보에 입각한 동의를 할 수 있거나(18세 이상인 경우), 또는 정보에 입각한 동의를 할 수 있는 법적 보호자가 있는 경우(18세 미만인 경우)
  • 이전에 자가 또는 동종이계 HCT 환자는 등록이 허용됩니다.
  • 공여자: 인간 백혈구 항원(HLA)-동일 관련 공여자 또는
  • 기증자: HLA-A, B, C, DRB1 및 DQB1에 대해 일치하는 비혈연 기증자(고해상도 데옥시리보핵산(DNA) 유형 지정); 하나의 HLA 대립 유전자에 대한 불일치가 허용됩니다
  • 기증자: 말초 혈액 줄기 세포 수집 또는 골수 수확을 받을 수 있는 기증자
  • 기증자: Karnofsky 또는 Lansky 플레이 성능 점수가 > 90%인 양호한 일반 건강 기증자
  • 기증자: 정보에 입각한 동의를 할 수 있는 기증자(> 18세인 경우) 또는 정보에 입각한 동의를 할 수 있는 법적 보호자가 있는 경우(< 18세인 경우)

제외 기준:

  • 제대혈 수혈
  • 박출률 < 35%(또는 박출률을 얻을 수 없는 경우 단축률 < 26%) 또는 치료가 필요한 심부전 또는 증상이 있는 관상 동맥 질환으로 입증되는 손상된 심장 기능이 있는 경우; 단축 비율이 26% 미만인 환자는 심장 전문의의 승인을 받은 경우 등록할 수 있습니다.
  • 산소 분압(pO2) < 70mmHg 및 일산화탄소 확산 능력 검사(DLCO) < 예측값의 70% 또는 pO2 < 80mmHg 및 DLCO < 예측값의 60%로 입증되는 폐 기능 장애가 있는 경우; (또는 폐기능 검사를 수행할 수 없는 소아 환자의 경우 실내 공기에서 산소(O2) 포화도 < 92%) 또는 지속적으로 산소 보충을 받음
  • 연령, 체중, 신장에 대한 크레아티닌 청소율 < 50% 또는 혈청 크레아티닌 > 정상 상한치의 2배 또는 투석 의존성으로 입증되는 신기능 장애
  • 총 빌리루빈 > 2.0 x 정상 상한으로 입증되는 간 기능 장애 또는 합성 기능 장애 또는 중증 간경변증의 증거가 있는 경우
  • Aspartate aminotransferase(AST) > 2.0 x 정상 상한 또는 합성 기능 장애 또는 중증 간경변의 증거로 입증되는 간 기능 장애
  • 감염병 전문가의 권고에 따라 조절 연기가 필요한 활동성 감염병이 있는 경우
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 또는 활동성 감염성 간염
  • 중추 신경계(CNS) 백혈병 침범이 컨디셔닝을 시작하기 전에 척수강내 화학요법, 두개골 조사 또는 둘 다로 제거되지 않음(-6일)
  • 활동성 비혈액성 악성종양(비흑색종 피부암 제외) 환자 또는 질병의 증거가 없지만 5년 이내에 질병 재발 가능성이 20% 이상인 비혈액성 악성종양 환자; 이 제외는 치료가 필요하지 않은 비혈액학적 악성종양 환자에게는 적용되지 않습니다.
  • 악성 이외의 질병에 의해 수명이 심각하게 제한되는 경우
  • 임신 중이거나 수유 중인 여성
  • 트레오설판 또는 플루다라빈(플루다라빈 인산염)에 대해 알려진 과민증이 있는 경우
  • 컨디셔닝 시작 전 4주 이내에 다른 실험 약물을 받는 경우(-6일)
  • 정보에 입각한 동의를 할 수 없거나(18세 이상인 경우) 또는 법적 보호자와 함께(18세 미만인 경우) 정보에 입각한 동의를 할 수 없는 경우
  • 기증자: 골수 수확 또는 PBSC 동원 및 백혈구 성분채집술을 받을 수 없는 것으로 간주되는 개인
  • 기증자: HIV 양성인 개인
  • 기증자: 활동성 감염성 간염을 가진 개인
  • 기증자: 양성 임신 테스트를 받은 여성
  • 기증자: 정보에 입각한 동의를 할 수 없는 사람(> 18세인 경우) 또는 법적 보호자와 함께(< 18세인 경우) 정보에 입각한 동의를 할 수 없는 사람

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팔 A

A군: 트레오설판, 플루다라빈 포스페이트

-6일에서 -4일 사이에 2시간 동안 Treosulfan 정맥 주사(IV) 및 -6일에서 -2일 사이에 30분 동안 fludarabine phosphate IV.
방사능: 전신 조사
TBI를 받다
다른 이름들:
  • 전신 조사
  • 전신 방사선 조사
절차: 말초혈액 줄기세포 이식
동종이계 PBSC 이식
다른 이름들:
  • PBPC 이식
  • 말초 혈액 전구 세포 이식
  • 말초 줄기 세포 지원
  • 말초 줄기 세포 이식
다른: 실험실 바이오마커 분석
상관 연구
절차: 동종 골수 이식
동종 골수 이식을 받다
다른 이름들:
  • 알로비엠티
  • 동종 BMT
의약품: 플루다라빈 인산염
정맥 투여 Fludarabine Phosphate
다른 이름들:
  • 2-F-ara-AMP
  • 베네플러
  • 플루다라
  • SH T 586
의약품: 트레오술판
정맥 투여 Treosulfan
다른 이름들:
  • 1,2,3,4-부탄테트롤, 1,4-디메탄설포네이트, [R-(R*,S*)]-
  • 디하이드록시부설판
  • 오바스타트
  • 트레오술판
  • 트레술폰
실험적: 팔 B

B군: 트레오설판, 플루다라빈 포스페이트, TBI

Arm A에서와 같이 Treosulfan 및 fludarabine phosphate를 투여하고 0일에 저용량 전신 방사선 조사(TBI)를 실시합니다.
절차: 말초혈액 줄기세포 이식
동종이계 PBSC 이식
다른 이름들:
  • PBPC 이식
  • 말초 혈액 전구 세포 이식
  • 말초 줄기 세포 지원
  • 말초 줄기 세포 이식
다른: 실험실 바이오마커 분석
상관 연구
절차: 동종 골수 이식
동종 골수 이식을 받다
다른 이름들:
  • 알로비엠티
  • 동종 BMT
의약품: 플루다라빈 인산염
정맥 투여 Fludarabine Phosphate
다른 이름들:
  • 2-F-ara-AMP
  • 베네플러
  • 플루다라
  • SH T 586
의약품: 트레오술판
정맥 투여 Treosulfan
다른 이름들:
  • 1,2,3,4-부탄테트롤, 1,4-디메탄설포네이트, [R-(R*,S*)]-
  • 디하이드록시부설판
  • 오바스타트
  • 트레오술판
  • 트레술폰

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6개월 이내에 진행되지 않은 참가자 수
기간: 이식 6개월 후
진행은 재발로 정의됩니다.
이식 6개월 후

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
국립 암 연구소(NCI) 유해 사례에 대한 일반 용어 기준(CTCAE) 버전 4.0에서 등급을 매긴 급성 GVHD 참가자 수
기간: 최대 84일
최대 84일
NCI CTCAE 버전 4.0에 의해 등급이 매겨진 만성 GVHD의 발생률
기간: 최대 5년
최대 5년
재발/진행의 발생률
기간: 최대 5년
최대 5년
NRM
기간: 최대 5년
최대 5년
전체 생존(OS)
기간: 최대 2년
최대 2년
유전자 발현 프로파일의 변화
기간: 기준선 및 이식 전 컨디셔닝 6시간 이내 0일
유전자 발현의 변화에서 팔 사이의 차이가 비교될 것이다. 양면 0.05 유의 수준(50개 유전자에 대한 Bonferroni 보정 사용)에서 약 1.4 표준 편차 단위의 평균 차이를 탐지하는 80% 검정력.
기준선 및 이식 전 컨디셔닝 6시간 이내 0일
유전자 발현 프로파일의 변화 정도에 의해 측정된 재발 위험
기간: 기준선 및 이식 전 컨디셔닝 6시간 이내 0일
컨디셔닝에 의해 발현이 변형된 것으로 확인된 유전자 중에서 발현 변화 정도를 평가하여 재발 위험과 상관관계가 있는지, 표준 임상 매개변수(세포유전학, 모세포 수, 국제 예후 점수)로 얻은 것보다 개선된 재발 위험 예측을 제공하는지 결정합니다. 시스템 점수, 최소 잔여 질병. 검열 및 비재발 사망률(NRM)의 경쟁 위험을 설명하기 위해, 분석은 연속 공변량(로그 척도)으로서 표현의 변화와 함께 Cox 회귀를 사용하여 재발의 시간-사건 분석이 될 것입니다. 8
기준선 및 이식 전 컨디셔닝 6시간 이내 0일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Fred Hutchinson Cancer Center

협력자

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

수사관

  • 수석 연구원: H. Joachim Deeg, Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 1월 9일

연구 완료 (예상)

2022년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 7월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 7월 3일

처음 게시됨 (추정)

2013년 7월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 13일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2524.00 (기타 식별자: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
  • P30CA015704 (미국 NIH 보조금/계약)
  • 2524
  • NCI-2013-01261 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • K12HL087165 (미국 NIH 보조금/계약)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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