데페라시록스 요법을 받는 골수이형성 증후군 환자의 혈액학적 반응을 예측하는 분자 인자의 존재를 평가하기 위한 2상 예비 연구. (EXPHAR)

포함 기준:

• 다른 연구 절차 이전에 얻은 서면 동의서,
• 만 18세 이상의 남성 또는 여성,
• 선별 당시 14주 이상 지속된 WHO 기준에 따른 MDS, 1997년 IPSS 점수를 사용하여 선별 당시 IPSS 점수 <1.5(저위험 및 중간 위험 환자)
• 데페라시록스로 치료:
• 응답자 그룹에만 해당: 스크리닝 전 최소 14주 동안 IOL 예방 또는 치료를 위한 데페라시록스 치료.
• 무반응군에 한함: 혈액학적 반응이 늦은 환자를 배제하기 위해 스크리닝 전에 IOL의 예방 또는 치료를 위해 최소 9개월 동안 데페라시록스로 치료.
• 응답자 그룹에만 해당: 2006년 IWG 기준에 따라 정의된 최소 8주 동안 지속되어야 하는 혈액학적 반응이 있고 과학 자문 위원회에서 확인된 환자. 소급적으로 혈액학적 반응이 확인된 경우, 확인은 2006년 IWG 기준에 따라 혈액학적 반응을 보여주는 마지막 이용 가능한 혈액 결과를 기반으로 합니다. 이 경우, 반응 시점에 보관된 골수 샘플을 사용할 수 있어야 자격이 있습니다. 이 보관된 골수는 2006년 IWG 기준에 따라 최소 8주 동안 혈액학적 반응이 나타나고 샘플링 시점에 여전히 진행 중인 시점에 채취되어야 했습니다. 혈액학적 반응이 이미 사라진 후 골수 샘플을 채취한 경우 샘플은 추가 분석에 적합하지 않습니다.
• 비반응자 그룹에만 해당: 일치된 페어링 및 혈액학적 반응 없음 확인을 기반으로 환자가 적격이라는 과학 자문 위원회의 확인. 일치하는 페어링을 위한 최소 요구 사항에는 연령, 성별, IPSS 점수, 헤모글로빈 수준, 기준선에서의 수혈 필요성, 데페라시록스 치료 기간 및 MDS 진단 이후 시간이 포함됩니다. 페어링은 백혈구 감소증, 혈소판 감소증, 기준선에서의 혈청 페리틴 수준, 동반 질환 및 수혈 이력에 따라 확장될 수 있습니다. 페어링에 대한 자세한 내용은 프로토콜에 설명되어 있습니다. 무반응자가 소급적으로 확인되고 기록된 무반응 시간에 보관용 골수가 있는 경우 이를 추가 분석에 사용할 수 있습니다. 이 경우 무반응 기록을 위한 혈액 샘플링과 골수 샘플링 사이에 4주의 간격이 허용됩니다.
• 환자의 병원에서 검색할 수 있는 MDS 진단 시(기준선에서) 채취한 골수 흡인/RNA. 이것은 환자를 연구에 포함시키기 위해 의뢰하기 전에 담당 혈액학자/종양학자가 확인해야 합니다. 이 흡인물/RNA는 RNA의 품질을 보장하기 위해 올바른 환경에서 보존되어야 합니다. 샘플은 대부분 생존 가능하게 동결되며, 이는 제어된 속도 동결 및 프로텍터 디메틸 설폭사이드 DMSO의 첨가를 의미하며 -80°C에서 보존됩니다. 실험실에 도착하자마자 용해 버퍼에 용해되고 RNA 추출까지 -20°C에서 보관된 세포의 보존도 이 연구에 유용합니다.

제외 기준:

• 스크리닝 당시 철분, B12 또는 엽산 결핍, 자가 면역 또는 유전성 용혈, 위장관 출혈 또는 약물 유발 빈혈로 인한 빈혈의 알려진 동시 존재,
• 바이러스성 B형 간염(HBV) 또는 바이러스성 C형 간염(HCV)으로 알려진 감염은 HB 항체가 없는 HBV 항원의 혈액 내 존재 또는 스크리닝 시 HCV 항체의 존재로 정의됩니다.
• 스크리닝 당시 ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay) 또는 웨스턴 블롯에 의해 측정된 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 양성의 알려진 이력,
• 연구 시작 전 1개월 이내에 스크리닝 시점에 다른 임상 시험에 참여했거나 조사 약물을 투여받은 환자
• 지난 5년 이내에 기저 피부 암종 또는 자궁경부 상피내암종 또는 완전히 절제된 결장 용종 상피내암종을 제외한 다른 악성 종양의 병력
• 혈액학적 반응을 유발하는 것으로 알려졌거나 의심되는 다른 약물과의 병용 치료. (아자시티딘, 조혈 성장 인자, 과립구 콜로니 자극 인자, 발프로에이트, 레날리도마이드, 탈리도마이드, ATG, 사이클로스포린, 삼산화비소). 환자가 여전히 적혈구 수혈을 받고 있는 경우에도 환자는 IWG를 충족하는 한 연구에 포함될 수 있습니다. 2006년 기준
• 임신 중이거나 수유 중인 여성 환자