중국 혈우병 A에 대한 유전자 치료 (HA)

포함 기준:

• 연구의 목적과 위험을 이해하고 국가 및 지역 개인 정보 보호 규정에 따라 보호 건강 정보(PHI) 사용에 대한 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의 및 승인을 제공할 수 있어야 합니다.
• 18세 이상의 남성이어야 합니다.
• 내인성 FVIII 활성 수준<1iu. 스크리닝 당시 인증된 임상 실험실에서 문서화한 대로.
• 이전 FVIII 노출 일수(ED) 피험자의 기록/이력의 과거 데이터를 기반으로 한 모든 재조합 및/또는 혈장 유래 FVIII 단백질 제품의 150일 이상;
• A. 예방 피험자: 지난 12주 동안 피험자의 의료 기록에 기록된 출혈 사건 및/또는 FVIII 단백질 제품 주입이 있었습니다. B. 주문형 피험자: 지난 52주 동안 4회 이상의 출혈 사건 및/또는 하나 이상의 관절에서 만성 혈우병성 관절병증(통증, 관절 파괴 및 운동 범위 상실)이 있었습니다.
• FVIII 또는 IV 면역글로불린 투여와 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 이전 병력이 없습니다.
• 실험실 평가에서 측정 가능한 FVIII 억제제가 없습니다. 또는 150 ED 후 FVIII 억제제의 이전 병력이 없고(억제제의 가족력이 피험자를 배제하지 않음) FVIII 투여에 대한 감소된 반응의 임상 징후 또는 증상이 없음을 기록함;
• 허용 가능한 실험실 값:

헤모글로빈 ≥11g/dL; 혈소판 ≥100,000개 세포/μL; 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST), 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT), 알카라인 포스파타제 ≤1.25x 검사 실험실 정상 상한치; 빌리루빈 ≤1.25x 정상 상한(ULN); 크레아티닌 ≤2.0mg/dL.

• GS001 투여 후 3개의 연속 정액 샘플이 벡터 서열에 대해 음성이 될 때까지 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

• HBsAg 또는 B형 간염 코어 항체 또는 B형 간염 바이러스-DNA 양성 또는 C형 간염 바이러스-RNA 바이러스 부하 양성. 최소 6개월 간격으로 수집된 두 개의 샘플에서 음성 바이러스 분석은 음성으로 간주되어야 합니다. 항바이러스 요법으로 C형 간염 바이러스를 제거한 사람과 자연 제거제 모두 자격이 있습니다.
• 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있습니다.
• 스크리닝 전 또는 스크리닝 시 지난 6개월 이내에 문맥 고혈압, 비종대, 뇌병증, 혈청 알부민 정상 한계 미만으로 감소 또는 유의한 간 섬유증(섬유증 단계 ≥ 3)의 증거가 있다는 기존 진단으로 정의되는 유의미한 기저 간 질환이 있음 다음 진단 양식 중 하나로 결정: AST-혈소판 비율 지수(APRI) >1;
• CD4 수치가 200/mm3 이하인 HIV-1 또는 HIV-2의 혈청학적 증거가 있어야 합니다. 등록 전 6개월 동안 항레트로바이러스 약물 요법에 대해 2회 측정된 적절한 CD4 수(>200/mm3) 및 검출할 수 없는 바이러스 부하(<50gc/mL)가 있는 HIV 양성이고 안정적인 피험자는 등록할 수 있습니다. ;
• 항-GS001 중화 항체 역가 ≥1:16, 항-GS001 항체 역가 ≥1:400;
• 조사자가 허용할 수 없는 위험을 구성하는 것으로 간주하는 만성 감염 또는 기타 만성 질환의 이력;
• 지난 52주 이내에 이전 유전자 요법 연구 시험에 참여했거나 지난 12주 이내에 연구 약물을 사용한 임상 연구에 참여했습니다.
• 동시 임상적으로 유의미한 주요 질병 또는 연구자의 의견으로 피험자가 연구 참여에 적합하지 않게 만드는 기타 상태;
• 규정 준수가 잘못되었습니다.