전신 경화증 치료를 위한 Relmacabtagene Autoleucel

포함 기준:

• ICF에 자발적으로 서명
• 18~65세(포함)
• 2013 ACR 전신 경화증 분류 기준에 따라 미만성 전신 경화증으로 진단됨
• HRCT에서 간유리 혼탁으로 정의되는 전신 경화증 관련 간질성 폐질환으로 진단되었습니다. 55% ≤FVC<70% 또는 55%≤DLCO <70%

• 아래의 난치성/진행성의 정의를 충족합니다.

  1. 난치성(refractory): 기존 치료법으로 완화된 후 질병이 재발하거나 반응하지 않는 경우. 기존 치료법은 저용량 스테로이드(프레드니손 15mg 이하), 시클로포스파미드, 항말라리아제, 아자티오프린, 마이코페놀레이트 모페틸, 메토트렉세이트, 레플루노미드, 타크로리무스, 시클로스포린 또는 리툭시맙, 벨리무맙, 텔리타시셉트, 토실리주맙과 같은 생물학적 제제를 사용하여 6개월 이상 치료한 것으로 정의됩니다. ;

  2. 진행성: 6개월 이내에 아래와 같은 증상이 나타나는 경우

     1. mRSS가 10% 이상 증가
     2. FVC가 > 10% 감소하거나 FVC가 > 5% 감소하고 DLCO가 > 15% 감소합니다.
• 백혈구분리술 후 2주 이내에 전신 활동성 감염(예: 감염성 폐렴, 결핵)이 없는 경우
• 백혈구분리술을 위한 혈관 접근 가능

• 주요 기관 기능:

  1. 신장 기능: CrCl ≥50 ml/min(Cockcroft/Gault 방정식)
  2. 골수 기능: ANC ≥ 1000/uL, 절대 림프구 수 ≥100/uL, Hb ≥90g/L, 혈소판 수 ≥75 x 10^9/L. 적격성 평가 후 7일 이내에 수혈 및 성장인자 주입은 허용되지 않습니다.
  3. 간 기능: ALT  3 x ULN, AST  3 x ULN, 총 빌리루빈  2 x ULN(길버트 증후군의 경우 총 빌리루빈  3 x ULN)
  4. 응고: INR ≤ 1.5 x ULN, PT ≤1.5 x ULN
  5. 심장 기능: LVEF ≥ 55%
• 스크리닝 시점 및 첫 번째 림프구 결핍 투여 후 48시간 이내의 가임 여성에 대한 혈청 β-hCG 측정 결과 음성
• 가임기 여성 피험자 또는 가임기 파트너가 있는 남성 피험자는 등록부터 연구 종료 후 2년까지 의학적으로 효과적인 피임 또는 금욕을 채택해야 합니다. 가임기 여성 피험자는 등록 후 7일 이내에 수유 중이 아닌 혈청 hCG 검사에서 음성 반응을 보여야 합니다.

제외 기준:

• NYHA 클래스 IV
• FVC 예측 < 45% 또는 DLCO 예측 < 40%
• 전신 경화증으로 인한 것이 아닌 HRCT의 이상
• 자가 줄기세포 이식의 병력
• 신장 위기의 징후와 함께
• 전신 치료가 필요한 기타 자가면역 동반질환이 있는 경우
• 심각한 약물 알레르기 병력이 있는 경우
• 선천성 면역글로불린 결핍증이 있는 경우
• 비흑색종 피부암을 제외한 악성 종양, 상피내 자궁경부암, 방광암, 2년 이상 질병이 없는 유방암
• 정신 질환이나 심각한 인지 장애가 있는 경우
• 임상시험용 제품의 마지막 투여 후 5반감기 이내
• 임신, 수유 중이거나 1년 이내에 임신할 계획이 있는 경우
• CAR-T 치료 또는 기타 유전자 변형 T 세포 표적 치료법의 병력
• 연구자의 판단에 따라 연구 등록에 적합하지 않은 기타 조건
• 스크리닝 후 1개월 이내에 감염에 대한 생백신 사용
• 검사 시 활동성 결핵의 징후가 있는 경우