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산성 콜레스테롤 에스테르 가수분해효소 결핍증, 월만형에 대한 임상 시험
총 85 건
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; National Cancer Institute... 그리고 다른 협력자들완전한간세포 암 | 대사 증후군 | 병적 비만 | 담관암 | 수직 소매 위절제술 | 담즙산 및 콜레스테롤 대사 장애프랑스
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RenJi Hospital모병
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris모병소아 환자 | 모든 유형의 중증 복합 면역결핍(SCID) | 부분 HLA 비호환 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)프랑스
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Genzyme, a Sanofi Company완전한인간 산성 스핑고미엘리나제 결핍영국, 미국
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Sanofi모병산성 스핑고미엘리나제 결핍증(ASMD)프랑스
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Genzyme, a Sanofi Company완전한폼페병 | 글리코겐 축적병 II형(GSD II) | 산성 말타아제 결핍증미국, 벨기에, 덴마크, 프랑스, 독일, 네덜란드, 영국
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Genzyme, a Sanofi Company완전한글리코겐 축적병 II형(GSD-II) | 폼페병(후기 발병) | 당 생성 유형 II | 산성 말타아제 결핍증(AMD)미국, 프랑스, 캐나다, 네덜란드, 호주
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Genzyme, a Sanofi Company완전한
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Genzyme, a Sanofi Company종료됨
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Memorial Sloan Kettering Cancer Center모집하지 않고 적극적으로발색성 신장 세포 암종 | 유두 신장 세포 암종 | 분류되지 않은 신장 세포 암종 | 진행성 또는 전이성 비투명 세포 신장 세포 암종 | Fumarate Hydratase 결핍 신장 세포 암종 | 석신산 탈수소 효소 결핍 신장 세포 암종 | 덕트 신장 세포 암종 수집미국
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University of Pittsburgh모병리소좀 축적병 | 백질이영양증 | 니만-픽 질병 | 배튼병 | 고셔병 | 크라베병 | 알파-만노시다증 | 골화석증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | GM1 강글리오시드증 | MPS I | MPS II | 사라지는 백질병 | 다중 설파타제 결핍증 | S-아데노실호모시스테인 가수분해효소 결핍증 | 퓨린 뉴클레오시드 포스포릴라아제 결핍증 | MLD | 모르퀴오병 | MPS IV | ALD | MPS III | GM3 강글리오시증 | PKAN | NP 결핍 | 간미국
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Genzyme, a Sanofi Company종료됨글리코겐증 2 | 글리코겐 축적병 II형(GSD II) | 산성 말타아제 결핍증 | 폼페병(영아 발병)미국, 대만, 독일
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Genzyme, a Sanofi Company완전한글리코제네시스 2 산성 말타아제 결핍증 | 폼페병(후기 발병) | 글리코겐 축적병 II형(GSD II)미국, 네덜란드, 영국, 독일
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Genzyme, a Sanofi Company완전한글리코제네시스 2 산성 말타아제 결핍증 | 폼페병(후기 발병) | 글리코겐 축적병 II형(GSD II)프랑스
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Spark Therapeutics모집하지 않고 적극적으로리소좀 축적병 | 글리코겐 축적병 II형 | 글리코겐 축적병 2형 | 폼페병(후기 발병) | 폼페병 | LOPD | 산성 말타아제 결핍증미국, 캐나다, 네덜란드, 프랑스, 덴마크, 독일, 이탈리아, 영국
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Spark Therapeutics완전한리소좀 축적병 | 글리코겐 축적병 2형 | 폼페병(후기 발병) | 폼페병 | LOPD | 산성 말타아제 결핍증미국, 이탈리아, 영국, 네덜란드, 프랑스, 독일
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Fairview University Medical Center알려지지 않은점액다당증 I | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 폐 합병증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 만노시다증 | I 세포 질환미국
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Cancer Institute (NCI); Howard Hughes Medical Institute모병신장암 | 신장 세포 암종 | 요로상피암 | 유전성 평활근종증 및 신세포암 | 전이성 요로상피암 | 발색성 신장 세포 암종 | 유두 신장 세포 암종 | HLRCC | 명확한 세포 암종 | 전이성 신장암 | 푸마레이트 히드라타제 결핍 | 석신산 탈수소 효소 결핍 신장 세포 암종미국
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한월만병 | 부신백질이영양증 | 이색성 백질이영양증 | 산필리포 증후군 | GM1 강글리오시드증 | 구형 세포 백질이영양증 | 테이삭스병 | 샌드호프병 | I 세포 질병미국
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SanofiPulse Infoframe Ltd.모병니만-픽 질병 | 산성 스핑고미엘리나제 결핍미국
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota완전한니만픽병 | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | GM1 강글리오시드증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 테이삭스병 | 샌드호프병미국
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Genzyme, a Sanofi Company모병
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc종료됨윌슨병 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | 글리코겐 축적병 유형 IA스페인, 영국, 캐나다, 미국, 브라질
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía모병니만-픽 질병 | 고셔병 | 비장 비대 | 산성 스핑고수초 결핍증 | ASMD스페인
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Genzyme, a Sanofi Company종료됨
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New York Medical College완전한점액다당증 I | 골수 형성 이상 증후군 | 급성림프구성백혈병 | 급성 골수성 백혈병 | 니만픽병 | 점액다당증 VI | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 심한 재생 불량성 빈혈 | 푸코시다증 | 고셔병 | 거핵구성혈소판감소증 | 크라베병미국
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Calithera Biosciences, Inc완전한신장 세포 암종 | 비소세포폐암 | 중피종 | 고형 종양 | 삼중 음성 유방암 | Fumarate Hydratase(FH)-결핍 종양 | 석신산 탈수소효소(SDH)-결핍 위장관 기질 종양(GIST) | 석신산 탈수소효소(SDH)-결핍 비위장관 기질 종양 | 이소시트르산 탈수소효소-1(IDH1) 및 IDH2 돌연변이를 보유하는 종양 | CMyc 유전자의 증폭을 품고 있는 종양미국
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota모병공통 변수 면역결핍 | 만성 육아종증 | 혈구탐식림프조직구증 | 비스코트-알드리치 증후군 | X-연관 림프증식성 질환 | 랑게르한스 세포 조직구증 | 체디악-히가시 증후군 | 그리셀리 증후군 | 나 림프구 증후군 | SCID | 오멘 증후군 | 망상 이형성증 | CD40 리간드 결핍 | 하이퍼 IgM 증후군미국
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation 그리고 다른 협력자들모병미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건미국, 호주
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Maastricht University Medical Center초대로 등록결절성 경화증 | 기저 세포 모반 증후군 | 큐티스 락사 | 수포성 표피박리증 | 어린선 | 외배엽 이형성증 | 백색증 | 색소성 건피증 | Birt-Hogg-Dube 증후군 | 손발바닥 각화증네덜란드
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Atara Biotherapeutics모병림프 증식 장애 | 평활근육종 | 줄기 세포 이식 합병증 | 고형 장기 이식 합병증 | 엡스타인-바 바이러스(EBV) 관련 질병 | EBV+ 이식 후 림프증식성 질환(EBV+ PTLD) | 동종 조혈 세포 이식 | EBV+ 육종 | EBV+ 원발성 면역결핍을 동반한 림프증식성 질환(EBV+ PID LPD) | EBV+ 후천성(비선천성) 면역결핍을 동반한 림프증식성 질환(EBV+ AID LPD) | EBV+ 중추신경계 이식후 림프증식성 질환(EBV+ CNS PTLD)미국, 오스트리아, 벨기에, 프랑스, 이탈리아, 스페인, 영국
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UK Kidney Association모병혈관염 | AL 아밀로이드증 | 결절성 경화증 | 파브리병 | 시스틴뇨증 | 국소 분절성 사구체 경화증 | IgA 신병증 | 바터 증후군 | 순수 적혈구 무형성증 | 막성 신증 | 비정형 용혈성 요독 증후군 | 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 | 시스틴증 | 신장결석증 | BK 신증 | 칼시필락시스 | 지틀만 증후군 | C3 사구체병증 | 조밀한 예금 질병 | 막증식성 사구체신염 | 알포트 증후군 | 후복막 섬유증 | 원발성 고산소뇨증 | 신원성 당뇨병 Insipidus | 섬유근 이형성증 | 덴트병 | 로우 증후군 | 아데닌 포스포리보실트랜스퍼라제 결핍 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | Denys-Drash 증후군 | 스테로이드 내성 신증후군 | 원섬유성 사구체신염 | ... 그리고 다른 조건영국
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Atara Biotherapeutics더 이상 사용할 수 없음림프 증식 장애 | 줄기 세포 이식 합병증 | 엡스타인-바 바이러스(EBV) 감염 | EBV+ 관련 림프종 | EBV+ 관련 이식후 림프증식성 질환(EBV+ PTLD) | 엡스타인-바 바이러스혈증 | 에이즈 관련 림프종 | 원발성 면역결핍(PID)을 동반한 엡스타인-바 바이러스 관련 림프증식성 질환(EBV+ LPD) | 평활근육종(LMS) | 비인두 암종(NPC) | 후천성 면역결핍(AID)을 동반한 엡스타인-바 바이러스 관련 림프증식성 질환(EBV+ LPD) | 고형 장기 이식 합병증