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Deficiencia de piruvato quinasa에 대한 임상 시험
총 33 건
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya Foundation모병피루브산 탈수소효소 복합 결핍증 | 피루브산 탈수소효소 E1 알파 결핍 | 피루브산 탈수소효소 E1-베타 결핍증 | 피루브산 탈수소효소 E2 결핍 | 피루브산 탈수소효소 포스파타아제 결핍증영국
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Agios Pharmaceuticals, Inc.모병소아 피루브산 키나제 결핍 | 소아 용혈성 빈혈미국, 스페인, 독일, 네덜란드, 캐나다, 프랑스, 이스라엘, 스위스, 이탈리아
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Agios Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로소아 피루브산 키나제 결핍 | 소아 용혈성 빈혈미국, 스페인, 덴마크, 칠면조, 네덜란드, 체코, 영국, 독일, 캐나다, 스위스
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Agios Pharmaceuticals, Inc.종료됨빈혈증 | 빈혈, 용혈 | 피루브산 키나제 결핍 | 피루브산 키나아제 결핍성 빈혈미국, 영국, 이탈리아, 스페인, 네덜란드
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical Inc더 이상 사용할 수 없음바르트 증후군 | 미토콘드리아 삼중기능 단백질 결핍 | 초장쇄 acylCoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 카르니틴 팔미토일전이효소 결핍(CPT1, CPT2) | 장쇄 하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코겐 저장 장애 | 피루브산 카르복실라제 결핍증 | ACYL-CoA DEHYDROGENASE FAMILY, MEMBER 9, DEFICIENCY of미국
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases Clinical...모병
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Agios Pharmaceuticals, Inc.초대로 등록
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical Inc모병
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Saol Therapeutics Inc 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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Fondazione Telethon완전한
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Agios Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로피루브산 키나제 결핍미국, 스페인, 일본, 캐나다, 영국, 대한민국, 아일랜드, 태국, 이탈리아, 칠면조, 덴마크, 브라질, 프랑스, 독일, 네덜란드, 스위스
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Agios Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Agios Pharmaceuticals, Inc.완전한빈혈, 용혈 | 피루브산 키나제 결핍미국, 스페인, 스위스, 칠면조, 독일, 프랑스, 영국, 일본, 네덜란드, 브라질, 캐나다, 체코, 덴마크, 이탈리아, 대한민국, 태국
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Agios Pharmaceuticals, Inc.모병피루브산 키나제 결핍미국, 독일, 스페인, 이탈리아, 영국, 체코, 프랑스, 캐나다, 대한민국, 네덜란드, 칠면조, 포르투갈, 덴마크, 아일랜드, 스위스, 태국
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Agios Pharmaceuticals, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Agios Pharmaceuticals, Inc.완전한빈혈, 용혈 | 피루브산 키나제 결핍미국, 영국, 네덜란드, 캐나다, 덴마크, 프랑스, 이탈리아, 아일랜드, 태국
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Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Massachusetts General HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.모병급성 골수성 백혈병 | 골수이형성 증후군 | 골수 증식성 신생물 | 골수이형성/골수증식성 신생물 | 의의 미확인 클론성 혈구감소증 | 피루브산 키나제 결핍 | 피루브산 키나아제 결핍성 빈혈 | 유전성 용혈성 빈혈 | 클론성 골수종양 | 기타 클론성 골수종양 | 설명되지 않는 Coombs 음성 비면역성 용혈성 빈혈미국
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METAFORA biosystemsAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Commission; Ministry for Health and Solidarity... 그리고 다른 협력자들완전한운동 장애 | 지적 장애 | 발작 | 운동 실조증 | Glut1 결핍 증후군 | 생체 내 질병프랑스
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)모병
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한이전에 치료받은 골수형성이상증후군 | 판코니빈혈 | 드 노보 골수이형성 증후군 | 차도의 급성 골수성 백혈병미국, 브라질
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LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European Commission모병미토콘드리아 질병 | MDS | 미토콘드리아 근병증 | 멜라스 증후군 | 중간 | 컨스-세이어 증후군 | MERRF 증후군 | 바르트 증후군 | 레이 증후군 | MNGIE | 론 | 피어슨 증후군 | NARP 증후군 | 코엔자임 Q10 결핍 | 산도 | SCAE | 미라스 | CPEO오스트리아, 독일, 이탈리아
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation 그리고 다른 협력자들모병미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건미국, 호주
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)완전한만성골수단구성백혈병 | 판코니빈혈 | 소아 급성 적백혈병(M6) | 소아 급성 거핵구성 백혈병(M7) | 소아 급성 단구성 백혈병(M5a) | 소아 급성 단구성 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 소아 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 소아 급성 골수성 백혈병(M1) | 소아 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 소아 골수이형성 증후군 | 속발성 골수이형성 증후군 | 드 노보 골수이형성 증후군 | 난치성 빈혈 | 과도한 모세포를 동반한 난치성 빈혈 | 변형 중 과도한 모세포를 동반한 난치성 빈혈 | 소아 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 치료되지 않은 소아기 급성 골수성 백혈병 및... 그리고 다른 조건미국
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National Cancer Institute (NCI)완전한HIV 감염 | 투명 세포 신장 세포 암종 | 원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성... 그리고 다른 조건미국
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)완전한II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장... 그리고 다른 조건미국, 이탈리아
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)완전한II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장... 그리고 다른 조건미국, 독일, 이탈리아
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National Cancer Institute (NCI)완전한원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트룀... 그리고 다른 조건미국
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Roswell Park Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI)완전한원발성 골수 섬유증 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성 맨틀 세포 림프종 | 재발성 변연부 림프종 | 비장 변연부 림프종 | 발덴스트룀... 그리고 다른 조건미국
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City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)완전한원발성 골수 섬유증 | 진성적혈구증가증 | 본태성혈소판증 | I기 다발성 골수종 | II기 다발성 골수종 | III기 다발성 골수종 | 만성골수단구성백혈병 | 재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 점막 관련 림프조직의 결절외 변연부 B세포 림프종 | 결절 변연부 B세포 림프종 | 재발성 성인 버킷 림프종 | 재발성 성인 미만성 대세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 혼합 세포 림프종 | 재발성 성인 미만성 작은 절단 세포 림프종 | 재발성 성인 면역모세포성 대세포 림프종 | 재발성 성인 림프구성 림프종 | 재발성 등급 1 여포성 림프종 | 재발성 등급 2 여포성 림프종 | 재발성 등급 3 여포성 림프종 | 재발성... 그리고 다른 조건미국