Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av ISIS 702843 administrert subkutant til friske frivillige

17. januar 2019 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En dobbeltblind, placebokontrollert, dose-eskalering, fase 1-studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til enkelt- og multiple doser av ISIS 702843 administrert subkutant til friske frivillige

Formålet er å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til IONIS TMPRSS6-Lrx administrert subkutant for opptil 44 friske frivillige

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
36

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, VIC 3004
        • Nucleus Network

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må ha gitt skriftlig informert samtykke og kunne overholde alle studiekrav
  • Friske menn eller kvinner i alderen 18–65 inkludert på tidspunktet for informert samtykke
  • Kvinner må være ikke-gravide og ikke-ammende, og enten kirurgisk sterile eller postmenopausale
  • Menn må være kirurgisk sterile, avholdende eller bruke en akseptabel prevensjonsmetode
  • BMI < 32 kg/m2

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikante abnormiteter i sykehistorien eller fysisk undersøkelse
  • Klinisk signifikante laboratorieavvik som vil gjøre et emne uegnet for inkludering
  • Kjent historie eller positiv test for HIV, HCV eller HBV
  • Behandling med et annet studielegemiddel, biologisk middel eller utstyr innen én måned etter screening eller 5 halveringstider av undersøkelsesmiddel, avhengig av hva som er lengst
  • Røyking > 10 sigaretter per dag
  • Regelmessig overdreven bruk av alkohol innen 6 måneder etter screening
  • Gjeldende bruk av andre samtidige medisiner enn sporadiske paracetamol (paracetamol) eller ibuprofen med mindre godkjent av Sponsor Medical Monitor
  • Anses som uegnet for inkludering av etterforskeren eller sponsoren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: IONIS TMPRSS6-Lrx
Stigende enkelt- og multiple doser av IONIS TMPRSS6-Lrx administrert subkutant
Legemiddel: IONIS TMPRSS6-Lrx
Stigende enkelt- og multiple doser av IONIS TMPRSS6-Lrx administrert subkutant
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Saltvann ,9 %
Annen: Placebo
Saltvann ,9 %

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger som er relatert til behandling med IONIS TMPRSS6-Lrx
Tidsramme: Opptil 148 dager
Sikkerheten og toleransen til enkelt- og multiple doser av IONIS TMPRSS6-Lrx vil bli vurdert ved å bestemme forekomsten, alvorlighetsgraden og doseforholdet til bivirkninger som er relatert til behandling med IONIS TMPRSS6-Lrx
Opptil 148 dager

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk etter enkelt- og multiple doser av IONIS TMPRSS6-Lrx (maksimal observert legemiddelkonsentrasjon eller Cmax)
Tidsramme: Opptil 148 dager
Plasma-farmakokinetikken (maksimal observert legemiddelkonsentrasjon eller Cmax) til Ionis TMPRSS6-Lrx vil bli vurdert etter enkel- og flerdose SC-administrasjon
Opptil 148 dager
Farmakokinetikk etter enkelt- og multiple doser av IONIS TMPRSS6-Lrx (tid det tar å nå maksimal konsentrasjon eller Tmax)
Tidsramme: Opptil 148 dager
Plasmafarmakokinetikken (tiden det tar å nå maksimal konsentrasjon eller Tmax) til Ionis TMPRSS6-Lrx vil bli vurdert etter administrering av enkelt- og flerdoser
Opptil 148 dager
Farmakokinetikk etter enkelt- og multiple doser av IONIS TMPRSS6-Lrx (terminal eliminasjonshalveringstid i plasma (t1/2λz)
Tidsramme: Opptil 148 dager
Plasma-farmakokinetikken (terminal eliminasjonshalveringstid (t1/2λz) for Ionis TMPRSS6-Lrx vil bli vurdert etter SC-administrering med enkelt- og flerdoser
Opptil 148 dager
Farmakokinetikk etter enkelt- og multiple doser av IONIS TMPRSS6-Lrx (delområder under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra null tid (fordose) til utvalgte tider (t) etter subkutan administrering (AUCt)
Tidsramme: Opptil 148 dager
Plasma-farmakokinetikken (delområder under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra null tid (fordose) til utvalgte tider (t) etter subkutan administrering (AUCt) av Ionis TMPRSS6-Lrx vil bli vurdert etter enkel- og flerdose SC-administrasjon
Opptil 148 dager
Farmakokinetikk etter enkelt- og multiple doser av IONIS TMPRSS6-Lrx (prosentandel av administrert dose utskilt i urin (% dose utskilt)
Tidsramme: Opptil 148 dager
Plasma-farmakokinetikken (prosentandel av administrert dose utskilt i urin (% utskilt dose) av Ionis TMPRSS6-Lrx vil bli vurdert etter administrering av enkelt- og flerdoser
Opptil 148 dager

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamikk etter enkelt- og multiple doser av IONIS TMPRSS6-Lrx (endringer i transferrinmetning)
Tidsramme: Opptil 148 dager
Effekter av IONIS TMPRSS6-Lrx på endringer (absolutt og prosent) i transferrinmetning sammenlignet med baseline
Opptil 148 dager
Farmakodynamikk etter enkelt- og multiple doser av IONIS TMPRSS6-Lrx (endringer i serumjern)
Tidsramme: Opptil 148 dager
Effekter av IONIS TMPRSS6-Lrx på endringer (absolutt og prosent) i serumjern sammenlignet med baseline
Opptil 148 dager
Farmakodynamikk etter enkelt- og multiple doser av IONIS TMPRSS6-Lrx (endringer i hepcidinnivåer)
Tidsramme: Opptil 148 dager
Effekter av IONIS TMPRSS6-Lrx på endringer (absolutt og prosent) i hepcidinnivåer sammenlignet med baseline
Opptil 148 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
9. mai 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
25. september 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
25. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. mai 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. januar 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ISIS 702843-CS1

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Thalassemi

Kliniske studier på IONIS TMPRSS6-Lrx

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger