Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forsøk med oral glutamin hos pasienter med sigdcelleanemi

24. april 2017 oppdatert av: St. Jude Children's Research Hospital

En randomisert kontrollert studie av oralt glutamintilskudd versus et placebotilskudd hos barn med sigdcelleanemi

Barn med sigdcelleanemi (SCA) ser ut til å ha høyere energibehov enn barn som ikke har sykdommen. Dette kan være grunnen til at barn og tenåringer med sigdcelleanemi har en tendens til å være mindre, veie mindre og ha mindre fett og muskler enn barn og tenåringer som ikke har sykdommen.

Denne studien blir gjort for å finne ut om det å gi et tilskudd kalt glutamin vil hjelpe barn med sigdcelleanemi ved å redusere energibehovet og forbedre veksten og styrken. Barn vil bli tilfeldig tildelt (som en vending av en mynt) til en av to grupper. En gruppe vil ta glutamin og en gruppe vil ta placebo (en proteinblanding som ser ut som glutamin, men som kanskje ikke har samme effekt i kroppen). Ingen vil vite hvilken gruppe som tar hvilket tillegg før studien er fullført. Barn skal være i studien i 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

  1. Studien vil sammenligne effekten av glutamin og placebo på hvileenergiforbruk (REE) hos barn med sigdcelleanemi (SCA) ved å sammenligne endringen i REE-forhold mellom baseline og 12 måneder.
  2. Studien undersøker effekten av oral glutamin og placebo på kroppssammensetning hos barn med SCA ved å sammenligne forskjellen i kroppsmasseindekser (BMI) og prosent av kroppsfett (DEXA Scan) mellom baseline og 12 måneders behandling i de to gruppene.
  3. Denne studien vil undersøke effekten av oral glutamin og placebo på vekst hos barn med SCA ved å sammenligne Z-skårene i ett år før baseline med 1 år under studien.
  4. Denne studien vil undersøke effekten av oral glutamin og placebo hos barn med SCA ved å sammenligne forskjellen i nivåene av plasma og røde blodlegemer glutamin mellom baseline og 12 måneders behandling i de to gruppene.
  5. Denne studien vil undersøke de kliniske effektene (styrke og treningsutholdenhet) av oral glutamin og placebo hos barn med SCA ved å sammenligne forskjellen mellom baseline og 12 måneders behandling i de to gruppene.
  6. Denne studien vil evaluere livskvalitet hos barn med SCA som har glutamin eller placebo i 12 måneder.
  7. Denne studien vil evaluere endringene i REE over tid i en liten gruppe pasienter som vil ha REE-måling i månedene 3, 6 og 9. Denne målsettingen vil bli tilbudt alle pasienter, men vil være «tilleggsstudier» som ikke kreves for å delta i protokollen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Aktiv pasient (mottar for tiden medisinsk behandling for SCA) ved St. Jude Comprehensive Sickle Cell Center (SJCSCC) eller en tilknyttet eller allianse av St. Jude. Pasienten må ikke være i høyrisikokategorien som definert av SJCSCC. Høy risiko er definert som følger:

  • 3 eller flere innleggelser og/eller akuttmottak for smerter i løpet av de siste 12 månedene, eller;
  • 2 eller flere episoder av akutt brystsyndrom i løpet av de siste 24 månedene, eller;
  • En kombinasjon av smerte og ACS-hendelser > 3 i løpet av de siste 12 månedene.
  • 5-18 år
  • Diagnose av Hb SS eller HB0Thal
  • Vekt >15 kg
  • <50. persentil for høyde/alder eller vekt/alder eller vekt/høyde, eller <90 % ideell kroppsvekt, eller <90 % av BMI for alder/kjønn.
  • Er villig til å signere informert samtykke

Eksklusjonskriterier

  • Pasienter som får hydroksyurea eller andre anti-sickling-midler, kronisk transfusjon eller kosttilskudd. Et kosttilskudd er et hvilket som helst kosttilskudd med høyt kaloriinnhold eller høyt proteininnhold eller oralt kosttilskudd som brukes for vektøkning.
  • Historie om dårlig etterlevelse (mangler to eller flere klinikkavtaler det siste året).
  • Nyre- eller leverdysfunksjon
  • Nyredysfunksjon som definert av serumkreatinin >1,5 ganger normalen for alder basert på testlaboratoriet.
  • Leverdysfunksjon som definert av alaninaminotransferase (ALT) >2 ganger øvre grense for normal alder basert på testlaboratoriet.
  • Amming
  • Graviditet. Kvinner i fertil alder må ha negativ serum- eller uringraviditetstest (registreringsdato for testen).
  • Pasienter registrert på tidligere glutaminprotokoll (SCDGLU).
  • Pasienter som anses som høyrisiko

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: 1
Legemiddel: Placebo
Placebo
Eksperimentell: 2
Glutamin
Legemiddel: Glutamin
0,6 g/kg oral glutamin per dag, i to doser i ett år.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hvileenergiforbruk fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
For å sammenligne effekten av glutamin og placebo på hvileenergiforbruk (REE) hos barn med sigdcelleanemi (SCA) ved å sammenligne endringen i REE-forhold mellom baseline og 12 måneder. REE ble målt ved indirekte kalorimetri, ved bruk av en metabolsk vogn.REE-forhold =(REE-målt/REE-forutsagt)x 100). Endring ble definert som 12 måneders REE-forhold minus REE-grunnlag. REE-forholdet ble evaluert ved baseline og 12 måneder. REE-forholdet beregnes som (REE-målt / REE-predikert) x 100). REE-enheter måles som (Kcal / dag). Endring ble definert som 12 måneders REE-forhold minus REE-forhold i utgangspunktet.
Baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i kroppsmasseindeks fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
For å undersøke effekten av oral glutamin og placebo på kroppssammensetning hos barn med SCA ved å sammenligne forskjellen i kroppsmasseindekser (BMI) mellom baseline og 12 måneders behandling i de to gruppene.
Baseline og 12 måneder
Endring i røde blodlegemer glutamin fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
For å undersøke effekten av oral glutamin og placebo hos barn med sigdcelleanemi (SCA) ved å sammenligne forskjellen i nivåene av røde blodlegemer glutamin mellom baseline og 12 måneders behandling i de to gruppene.
Baseline og 12 måneder
Endring i mål for livskvalitet fra baseline til 12 måneder. Poeng for hver underkategori varierer fra 0 (best) til 4 (verst). Dette gjelder både pasient- og foreldrerapporter.
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Evaluering av livskvalitet ved baseline og 12 måneder i glutamin versus placebo-gruppen ved å bruke PedsQL versjon 4.0-inventaret. Dette instrumentet måler individuell velvære på tvers av fysiske, emosjonelle, sosiale og skolefunksjonskategorier ved å bruke pasientens egenrapporter og/eller foreldrerapporter. Verktøyet inneholder en 15-spørsmål, aldersspesifikk, selvrapporterende inventar (for barn i alderen 5-7 år, 8-12 år og 13-18 år) og en tilsvarende overordnet inventar. Lavere skår indikerer bedre livskvalitet.
Baseline og 12 måneder
Endring i høyde Z-score fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
For å undersøke effekten av oral glutamin og placebo på høyde Z-score hos barn med sigdcelleanemi (SCA) mellom baseline og 12 måneder på behandling.
Baseline og 12 måneder
Endring i høydepersentil fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
For å undersøke effekten av oral glutamin og placebo på høydepersentil hos barn med sigdcelleanemi (SCA) mellom baseline og 12 måneder på behandling.
Baseline og 12 måneder
Endring i vektpersentil fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Basline og 12 måneder
For å undersøke effekten av oral glutamin og placebo på vekt hos barn med sigdcelleanemi (SCA) mellom baseline og 12 måneder på behandling.
Basline og 12 måneder
Endring i pulsfrekvens fra baseline til 12 måneder
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
For å undersøke de kliniske effektene av oral glutamin og placebo på puls hos barn med sigdcelleanemi (SCA) ved å sammenligne forskjellen mellom baseline og 12 måneders behandling mellom de to gruppene.
Baseline og 12 måneder
Endring i håndgrep fra baseline til 12 måneder.
Tidsramme: Baseline og 12 måneder

For å undersøke de kliniske effektene av oral glutamin og placebo på håndgrep hos barn med sigdcelleanemi (SCA) ved å sammenligne forskjellen mellom baseline og 12 måneders behandling mellom de to gruppene.

Håndgrepsstyrke er et mål på muskelstyrke. Enheter måles i kg. Muskelstyrke måles ved hjelp av et hydraulisk håndholdt dynamometer. Endring ble definert som 12 måneders mål minus baseline. Muskelstyrke måles ved hjelp av håndgrepsstyrken via en hydraulisk håndholdt dynamometer (Kg).
Baseline og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Samarbeidspartnere

Thrasher Research Fund

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ruth Williams, MS, RD, EdD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. august 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2005

Først lagt ut (Anslag)

18. august 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. april 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2017

Sist bekreftet

1. mars 2010

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SCGLU2

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Anemi, sigdcelle

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kuwait

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere