Donosowe leczenie wazopresyną u dzieci z autyzmem

Kryteria przyjęcia:

• Medycznie zdrowi pacjenci ambulatoryjni w wieku od 6 do 17 lat;
• Podręcznik diagnostyczno-statystyczny wydanie 5 (DSM-5) kryteria rozpoznania zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD) na podstawie oceny klinicznej, potwierdzone Autism Diagnostic Interview Revised (ADI-R) oraz Autism Diagnostic Observation Schedule, Second Edition (ADOS-2 ) lub Skala Oceny Autyzmu Dziecięcego, wydanie drugie (CARS-2);
• Mężczyźni i kobiety;
• iloraz inteligencji (IQ) 40 i wyższy;
• ocena 4 lub wyższa w domenie komunikacji społecznej w skali Clinical Global Impressions Severity (CGI-S);
• Skala Reaktywności Społecznej-2 Łączny wynik 70 i więcej;
• opiekun, który może niezawodnie przyprowadzić uczestnika na wizyty w klinice, wystawiać wiarygodne oceny i regularnie wchodzi w interakcje z uczestnikiem;
• stabilne jednoczesne stosowanie leków psychotropowych lub leków potencjalnie wpływających na wazopresynę przez co najmniej 4 tygodnie (z wyjątkiem fluoksetyny, 6 tygodni);
• brak planowanych zmian w interwencjach psychospołecznych i biomedycznych w trakcie badania;
• chęć dostarczenia próbek krwi i możliwość uczestniczenia w kluczowych procedurach badawczych (tj. ocenach diagnostycznych i laboratoryjnych pomiarach bezpieczeństwa).

Kryteria wyłączenia:

• diagnoza DSM-5 schizofrenii, zaburzenia schizoafektywnego lub zaburzenia psychotycznego;
• regularna niedrożność nosa lub krwawienia z nosa;
• niestabilne stany medyczne, takie jak migrena, napady astmy lub napady padaczkowe oraz poważne choroby fizyczne (np. poważna choroba wątroby, dysfunkcja nerek lub patologia serca);
• klinicznie istotny nieprawidłowy odczyt elektrokardiogramu;
• historia nadwrażliwości na wazopresynę, jej analogi lub złożone środki konserwujące (np. chlorobutanol);
• dowody mutacji genetycznej, o której wiadomo, że powoduje ASD lub niepełnosprawność intelektualną (np. zespół łamliwego chromosomu X); lub metabolicznej lub zakaźnej etiologii ASD na podstawie wywiadu medycznego, wywiadu neurologicznego oraz dostępnych testów w kierunku wrodzonych błędów metabolizmu i analizy chromosomów;
• znaczne upośledzenie słuchu lub wzroku;
• nawykowo pije duże ilości wody;
• kobiety w ciąży lub kobiety aktywne seksualnie, które nie stosują skutecznej metody antykoncepcji;
• aktualne stosowanie jakichkolwiek leków, o których wiadomo, że wchodzą w interakcje z wazopresyną, w tym: 1) karbamazepina (tj. Tegretol); chlorpropamid; klofibrat; mocznik; fludrokortyzon; trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne (z których wszystkie mogą nasilać przeciwdiuretyczne działanie wazopresyny, gdy są stosowane jednocześnie); 2) demeklocyklina; norepinefryna; lit; heparyna; alkohol (z których wszystkie mogą zmniejszać antydiuretyczne działanie wazopresyny, gdy są stosowane jednocześnie); 3) środki blokujące zwoje, w tym benzoheksonium, chlorisondamina, pentamina (z których wszystkie mogą powodować znaczny wzrost wrażliwości na działanie presyjne wazopresyny);
• poprzedni udział w badaniu klinicznym wazopresyny lub obecne stosowanie wazopresyny;
• obecne stosowanie desmopresyny (DDAVP) lub oksytocyny.