Wpływ kannabidiolu (CBD) na elektryczną i autonomiczną czynność serca u dzieci z ciężką padaczką (CBD1)

Konkretne cele/Cele studiów

Jest to badanie pilotażowe mające na celu zbadanie wpływu kannabidiolu (CBD) na autonomiczną czynność serca u dzieci z zespołem Draveta (DS) lub zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS), gdy CBD jest podawane w postaci olejku rzemieślniczego. Zostanie to osiągnięte poprzez realizację następujących celów szczegółowych.

Cel nr 1: Określenie wpływu CBD na czynność serca u 30 dzieci z DS i LGS. To jest główny cel badania: wpływ CBD na czynność serca 30 dzieci z DS lub LGS zostanie oceniony za pomocą 15-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG) i 24-godzinnego monitora Holtera. Badacze stawiają hipotezę, że po przyjmowaniu CBD przez 4-8 tygodni nie będzie żadnych zmian w repolaryzacji komór i zmienności rytmu serca odpowiednio w monitorowaniu EKG i Holtera, w porównaniu do sytuacji, gdy uczestnicy nie przyjmowali CBD.

Uwaga: Poniższe cele są drugorzędne w stosunku do głównego wyniku i celu oceny wpływu CBD na czynność serca.

Cel nr 2: Ocena oznak i objawów dysautonomii w obecności i nieobecności CBD. Oznaki i objawy dysautonomii obejmują postrzeganie przez rodziców temperatury ciała, koloru skóry dłoni i stóp, pocenie się, wielkość źrenic, zaczerwienienie, problemy z karmieniem, częstość akcji serca, silne emocje, zaparcia, problemy z oddawaniem moczu lub wypróżnianiem oraz drażliwość. Te oznaki i symptomy zostaną zebrane przy użyciu wcześniej ustalonej ankiety dotyczącej dysautonomii. Badacze stawiają hipotezę, że po przyjmowaniu CBD przez 4-8 tygodni nie nastąpi zmiana w jakościowej ocenie oznak i objawów dysautonomii, w porównaniu do sytuacji, gdy uczestnicy nie przyjmowali CBD.

Cel #3: Określenie wpływu CBD na występowanie napadów padaczkowych. Liczba napadów padaczkowych u dzieci, które otrzymały CBD, zostanie oceniona za pomocą 7-dniowego dziennika napadów (narzędzie do śledzenia napadów). Opiekunowie będą rejestrować liczbę napadów przez okres 7 dni przed podaniem CBD i powtarzać śledzenie napadów po otrzymaniu CBD przez 4-8 tygodni. Zmiana liczby napadów zostanie porównana przed i po podaniu CBD. Badacze wysuwają hipotezę, że uczestnicy badania będą mieli mniejszą liczbę napadów padaczkowych po zastosowaniu CBD w porównaniu z osobami, które nie przyjmowały CBD.

Projekt badania i metodologia

Projekt badania: Trzydziestu pacjentów z DS lub LGS, którzy zamierzają zarejestrować się w stanie Minnesota, aby wziąć medyczną marihuanę (kannabidiol lub CBD), będzie miało możliwość wzięcia udziału w tym badaniu. Jeśli zgoda zostanie uzyskana, pacjent lub opiekun zostanie poproszony o wypełnienie kwestionariusza opracowanego na potrzeby tego badania, który dokumentuje obserwowalne oznaki i objawy dysautonomii oraz o wypełnienie dzienniczka napadów przez 7 dni przed pierwszym otrzymaniem CBD. Każdy uczestnik będzie miał również 15-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG) i będzie nosił 24-godzinny monitor Holtera, oba nieinwazyjne pomiary czynności serca, przed podaniem CBD. EKG i 24-godzinny monitor Holtera zostaną zinterpretowane przez elektrofizjologa serca i zostaną sprawdzone pod kątem parametrów zmienności rytmu serca. Kwestionariusz dysautonomii, dziennik napadów i pomiary serca zostaną powtórzone 4-8 tygodni po tym, jak pacjent był na stabilnym schemacie CBD. Ten przedział czasowy opiera się na dostępności harmonogramów pacjentów i wizyt w klinice, a także jest dłuższy niż 5 okresów półtrwania zgłoszonych wcześniej dla CBD (pozorny okres półtrwania, 21 godzin, (15)). Stężenia w stanie stacjonarnym są osiągane po 5 okresach półtrwania dawkowania leku, dlatego oczekujemy, że stany stacjonarne będą stężeniami.

Osoby, które są już na stabilnym schemacie CBD, ale planują zaprzestać przyjmowania CBD w pewnym momencie z jakiegoś powodu, również kwalifikują się do udziału. Rodzic lub opiekun wypełni kwestionariusz dysautonomii i dziennik napadów (a personel badawczy będzie dostępny, aby pomóc w pytaniach), a pacjent będzie miał 15-odprowadzeniowe EKG i 24-godzinny monitor Holtera, będąc nadal na CBD. Następnie badani wrócą 4-8 tygodni po ostatniej dawce CBD, aby powtórzyć te oceny bez CBD. Te ramy czasowe opierają się na dostępności harmonogramów pacjentów i wizyt w klinice, a także są znacznie dłuższe niż 5 okresów półtrwania CBD, standardowy okres wypłukiwania w badaniach farmakologicznych.