Przewlekła białaczka limfocytowa Elektroniczne badanie wyników zgłaszanych przez pacjentów

Przewlekła białaczka limfocytowa (CLL) jest najczęstszym typem białaczki u dorosłych w krajach zachodnich z 18 960 nowymi przypadkami i 4660 zgonami spodziewanymi w 2016 roku. Szybki postęp terapeutyczny w ciągu ostatnich pięciu lat zmienił krajobraz leczenia CLL, dając pacjentom znacznie więcej możliwości leczenia. Sprawni pacjenci z korzystnymi cechami chorobowymi, takimi jak zmutowany region zmienny łańcucha ciężkiego immunoglobuliny (geny IgHV), odnoszą długoterminowe korzyści z chemioimmunoterapii, a nowe leki doustne, takie jak ibrutynib i idelalizyb oraz inhibitor BCL-2, wenetoklaks, zapewniają skuteczne opcje dla pacjentów z nawrotem choroby.

Dzięki niedawnym aprobatom FDA, w ciągu ostatnich kilku lat arsenał leków nawrotowych/opornych na leczenie PBL uległ zmianie. Klinicyści mają do czynienia z mnóstwem nowych opcji leczenia i związanych z nimi aktualizacji wytycznych, co znacznie utrudnia podejmowanie decyzji klinicznych. Współczesnemu hematologowi trudno jest być na bieżąco z dowodami porównawczymi dotyczącymi ryzyka i korzyści różnych opcji leczenia przy tak wielu możliwościach. Takie nowatorskie schematy zmieniają wyniki przeżycia i oferują nowe możliwości długoterminowego zarządzania PBL. Chociaż profile ryzyka i korzyści są korzystne, wymagane są staranne praktyki opieki podtrzymującej, aby promować zaangażowanie pacjentów i pomyślne wyniki kliniczne, ponieważ takie środki są silne, prowadząc do potencjalnej toksyczności, którą należy dokładnie monitorować.

Ponieważ nowe środki mają ograniczone zastosowanie w klinice, rzeczywiste dowody dotyczące objawów odczuwanych przez pacjentów nie są dostępne, aby kierować praktyką, a dane dotyczące skuteczności opartych na dowodach zaleceń dotyczących opieki podtrzymującej są ograniczone. Jest to wyzwanie dla zespołów hematologicznych, zwłaszcza że pacjenci z PBL należą do najwyższych wskaźników wizyt na oddziałach ratunkowych (SOR) i hospitalizacji (razem z rakiem płuc i okrężnicy). Dane retrospektywne wykazały, że cechy demograficzne i kliniczne pacjentów, a także wybór chemioterapii były związane z wizytami na ostrym dyżurze i hospitalizacjami u pacjentów z PBL. W szczególności znaczny wzrost liczby wizyt na ostrym dyżurze i hospitalizacji był związany z wiekiem, chorobami współistniejącymi, stosowaniem opieki podtrzymującej, liczbą zdarzeń niepożądanych związanych z PBL, czasem trwania chemioterapii, stosowaniem niektórych terapii, mieszkaniem w północno-wschodnim regionie Stanów Zjednoczonych i leczeniem po recydywa.

Stwierdzono, że wyniki leczenia CLL różnią się w zależności od wieku, z gorszymi wynikami u starszych pacjentów. Populacja osób starszych jest jednak bardzo zróżnicowana – od „sprawnych” do „słabych”. Z wielu ostatnich badań wynika, że ​​chociaż wiek metrykalny jest ważnym czynnikiem przy podejmowaniu decyzji dotyczących leczenia nowotworów hematologicznych, stan funkcjonalny jest bardziej predyktorem wyników leczenia. W przeglądzie 83 artykułów dotyczących leczenia PBL opublikowanych w latach 1949-2011 stwierdzono, że sprawni pacjenci mają więcej możliwości leczenia niż słabi starsi, a większość badań obejmowała pacjentów w wieku poniżej 65 lat. Wielu badaczy zauważyło, że starsi i słabi pacjenci z LGL są niedostatecznie reprezentowani w badaniach klinicznych i że potrzebne są dane wspierające dostosowany plan leczenia.

Badanie to zbada ocenę objawów i praktyki postępowania dostawców opiekujących się osobami otrzymującymi nową i aktywną terapię PBL, a także zastosuje dwuczęściową interwencję (zarówno z pacjentami, jak i dostawcami) w celu oceny wpływu nowej istniejącej technologii, System planowania opieki Carevive (CPS) dotyczący opieki podtrzymującej i zarządzania objawami. Głównym celem tego badania jest ocena przestrzegania opartych na dowodach praktyk dotyczących oceny objawów i leczenia (tj. Interwencja będzie obejmować spersonalizowane plany opieki podtrzymującej i zarządzania objawami dla pacjentów, generowane automatycznie przez Carevive CPS na podstawie danych każdej osoby. Plany opieki zostały opracowane na podstawie uznanych w całym kraju wytycznych National Comprehensive Cancer Network (NCCN) w zakresie opieki podtrzymującej i zatwierdzone przez pielęgniarki i ekspertów lekarzy zajmujących się CLL.