Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i wstępną aktywność idasanutliny w skojarzeniu z chemioterapią lub wenetoklaksem w leczeniu dzieci i młodzieży z nawracającymi/opornymi na leczenie ostrymi białaczkami lub guzami litymi

18 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe, otwarte, wieloramienne badanie fazy I/II oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i wstępną aktywność idasanutliny w skojarzeniu z chemioterapią lub wenetoklaksem w leczeniu pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych z nawracającą/oporną na leczenie ostrą Białaczki lub guzy lite

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, wieloramienne badanie fazy I/II, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej skuteczności idasanutliny podawanej w monoterapii lub w skojarzeniu z chemioterapią lub wenetoklaksem u dzieci i młodzieży. młodych dorosłych uczestników z ostrymi białaczkami lub guzami litymi.

To badanie jest podzielone na trzy części: Część 1 rozpocznie się od zwiększenia dawki idasanutliny jako pojedynczego środka u uczestników pediatrycznych z nawrotowymi lub opornymi na leczenie guzami litymi w celu określenia maksymalnej dawki tolerowanej (MTD)/maksymalnej dawki podawanej (MAD) i scharakteryzowania dawki -ograniczenie toksyczności (DLT). Po identyfikacji MTD/MAD zostaną przeprowadzone trzy oddzielne kohorty wstępne dotyczące bezpieczeństwa w przypadku nerwiaka niedojrzałego, ostrej białaczki szpikowej (AML) i ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) w celu określenia zalecanej dawki idasanutliny w fazie 2 (RP2D) w każdej kombinacji, z chemioterapia lub wenetoklaks. Część 2 oceni bezpieczeństwo i wczesną skuteczność idasanutliny w skojarzeniu z chemioterapią lub wenetoklaksem u nowo włączonych dzieci i młodych dorosłych uczestników w kohortach nerwiaka niedojrzałego, AML i ALL w badaniu idasanutlin RP2D. Część 3 zostanie potencjalnie przeprowadzona jako dodatkowa faza ekspansji kohort skojarzonych idasanutliny w nerwiaku niedojrzałym, AML lub ALL w celu dalszej oceny odpowiedzi i bezpieczeństwa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon CEDEX 08, Francja, 69373
        • Centre Léon Bérard
      • Paris, Francja, 75005
        • Institut Curie
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CS
        • Prinses Maxima Centrum
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford University; Thoracic Oncology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hosp-Children
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • The Royal Victoria Infirmary; Paediatric and Adolescent Oncology Unit
      • Surrey, Zjednoczone Królestwo, SM2 5PT
        • Royal Marsden Hospital; Pediatric Unit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek uczestników to < 18 lat dla części 1a, < 30 dla części 1b. 2 i 3
  • Badanie Część 1 (eskalacja dawki pojedynczego leku): potwierdzone histologicznie rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego lub innego guza litego, który uległ progresji lub nawrocie pomimo standardowej terapii i dla którego nie udowodniono, że terapia przedłuża przeżycie przy akceptowalnej jakości życia
  • Badanie Część 1 (dotarcie do bezpieczeństwa skojarzenia), Badanie Część 2 (początkowe rozszerzenie) i Badanie Część 3 (dodatkowe rozszerzenie): potwierdzone histologicznie rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego, AML lub prekursorowej ALL B, która uległa progresji lub nawrotowi pomimo lub jest oporny na standardową terapię
  • Odpowiedni status wykonania: Uczestnicy
  • Odpowiednia funkcja narządów końcowych, jak określono w protokole
  • Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na zachowanie abstynencji, stosowanie antykoncepcji, zgoda na powstrzymanie się od dawstwa komórek jajowych. Kobiety muszą zachować abstynencję lub stosować dwie metody antykoncepcji ze wskaźnikiem niepowodzeń
  • Dla mężczyzn: zgoda na zachowanie abstynencji lub stosowanie prezerwatywy oraz zgoda na powstrzymanie się od oddawania nasienia z partnerką w wieku rozrodczym lub partnerką w ciąży, mężczyźni muszą zachować abstynencję lub używać prezerwatywy w okresie leczenia i w okresie obserwacji (zmienna, w zależności od środka złożonego) lub zgodnie z krajowymi wytycznymi dotyczącymi informacji dotyczących przepisywania leków dotyczących abstynencji, antykoncepcji

Dodatkowe kryteria włączenia dla uczestników z guzami litymi (w tym nerwiakiem niedojrzałym)

  • Co najmniej jedno możliwe do oceny lub zmierzenia radiologiczne ognisko choroby, zgodnie ze standardowymi kryteriami dla rodzaju guza uczestnika lub mierzalna choroba szpiku kostnego na podstawie morfologii
  • Odpowiednia funkcja hematologiczna narządów końcowych, jak określono w protokole
  • Tkanka nowotworowa z nawrotu choroby

Dodatkowe kryteria włączenia dla pacjentów z białaczką

  • Szpik kostny z ≥5% limfoblastów na podstawie oceny morfologicznej podczas badania przesiewowego
  • Dostępny aspirat szpiku kostnego lub biopsja z badań przesiewowych

Kryteria wyłączenia:

  • Pierwotne nowotwory ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  • Objawowe przerzuty do OUN, które prowadzą do neurologicznie niestabilnego stanu klinicznego lub wymagają zwiększania dawek kortykosteroidów lub leczenia miejscowego ukierunkowanego na OUN w celu opanowania choroby OUN
  • białaczka CNS3
  • Ostra białaczka promielocytowa
  • Liczba białych krwinek >50 × 10^9 komórek/litr (l)
  • Zespół Downa, zespół Li-Fraumeni, ciężka niedokrwistość aplastyczna w wywiadzie lub jakikolwiek znany zespół predysponujący do niewydolności szpiku kostnego
  • Ostra białaczka limfoblastyczna typu Burkitta
  • Białaczka limfoblastyczna T-komórkowa
  • Wcześniejsze leczenie antagonistą MDM2
  • Wcześniejsze leczenie wenetoklaksem (jeśli istnieje możliwość włączenia do ramienia wenetoklaksu)
  • Infekcja uznana przez badacza za niekontrolowaną klinicznie lub stanowiącą niedopuszczalne ryzyko dla uczestnika
  • Jakikolwiek niekontrolowany stan medyczny lub inna stwierdzona nieprawidłowość, która uniemożliwia pacjentowi bezpieczny udział w badaniu i jego ukończenie
  • Ogólnoustrojowa terapia przeciwnowotworowa w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy, przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Leczenie przeciwciałami monoklonalnymi, koniugatami przeciwciało-lek lub terapią komórkową w celu przeciwnowotworowym w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Terapia I-131 meta-jodobenzyloguanidyną (MIBG) w ciągu 6 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Terapia mieloablacyjna z autologicznymi lub allogenicznymi krwiotwórczymi komórkami macierzystymi w ciągu 100 dni od rozpoczęcia leczenia w ramach badania
  • Terapia immunosupresyjna w leczeniu choroby przeszczep przeciw gospodarzowi w ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia leczenia w ramach badania
  • Radioterapia w ciągu 3 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Szczególne ograniczenia dotyczą pacjentów leczonych lekami wchodzącymi w interakcje z CYP2C8, CYP3A4, OATP1B1/B3 i P-gp
  • Otrzymał lek przeciwzakrzepowy lub przeciwpłytkowy w ciągu 7 dni lub 5 okresów półtrwania przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Przeszedł poważny zabieg chirurgiczny w ciągu 21 dni od rozpoczęcia leczenia w ramach badania lub przewiduje konieczność przeprowadzenia poważnego zabiegu chirurgicznego w trakcie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zwiększanie dawki: Guzy lite: Idasanutlin w monoterapii
Lek: Idasanutlin
Idasanutlin będzie podawany jako lek doustny raz dziennie w dniach 1-5 28-dniowego cyklu.
Inne nazwy:
  • RG7388
Eksperymentalny: Neuroblastoma: Idasanutlina + Wenetoklaks
Lek: Idasanutlin
Idasanutlin będzie podawany jako lek doustny raz dziennie w dniach 1-5 28-dniowego cyklu.
Inne nazwy:
  • RG7388
Lek: Wenetoklaks
Wenetoklaks będzie podawany doustnie w równoważnej dawce dla dorosłych (dostosowanej do masy ciała) wynoszącej 400 miligramów (mg) uczestnikom z nerwiakiem niedojrzałym i dawce odpowiadającej 600 mg dorosłym uczestnikom z białaczką.
Inne nazwy:
  • ABT-199
  • GDC-0199
  • RG7601
Eksperymentalny: Neuroblastoma: Idasanutlina + Cyklofosfamid + Topotekan
Lek: Idasanutlin
Idasanutlin będzie podawany jako lek doustny raz dziennie w dniach 1-5 28-dniowego cyklu.
Inne nazwy:
  • RG7388
Lek: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid będzie podawany raz dziennie w dniach 1-5 każdego 28-dniowego cyklu w dawce 250 miligramów na metr kwadratowy powierzchni ciała (mg/m^2) we wlewie dożylnym (IV).
Lek: Topotekan
Topotekan będzie podawany raz dziennie w dniach 1-5 każdego 28-dniowego cyklu w dawce 0,75 mg/m^2 we wlewie dożylnym.
Eksperymentalny: AML: Idasanutlina + Wenetoklaks
Lek: Idasanutlin
Idasanutlin będzie podawany jako lek doustny raz dziennie w dniach 1-5 28-dniowego cyklu.
Inne nazwy:
  • RG7388
Lek: Wenetoklaks
Wenetoklaks będzie podawany doustnie w równoważnej dawce dla dorosłych (dostosowanej do masy ciała) wynoszącej 400 miligramów (mg) uczestnikom z nerwiakiem niedojrzałym i dawce odpowiadającej 600 mg dorosłym uczestnikom z białaczką.
Inne nazwy:
  • ABT-199
  • GDC-0199
  • RG7601
Lek: Chemioterapia dooponowa
Wszyscy uczestnicy z białaczką, niezależnie od ramienia, otrzymają chemioterapię dooponową w dniu 1 każdego 28-dniowego cyklu leczenia. Chemioterapia dooponowa będzie składać się z cytarabiny lub metotreksatu w monoterapii albo z połączenia metotreksatu, cytarabiny i hydrokortyzonu, w dawkach odpowiednich do wieku, jak określono w protokole.
Eksperymentalny: AML: idasanutlina + fludarabina + cytarabina
Lek: Idasanutlin
Idasanutlin będzie podawany jako lek doustny raz dziennie w dniach 1-5 28-dniowego cyklu.
Inne nazwy:
  • RG7388
Lek: Chemioterapia dooponowa
Wszyscy uczestnicy z białaczką, niezależnie od ramienia, otrzymają chemioterapię dooponową w dniu 1 każdego 28-dniowego cyklu leczenia. Chemioterapia dooponowa będzie składać się z cytarabiny lub metotreksatu w monoterapii albo z połączenia metotreksatu, cytarabiny i hydrokortyzonu, w dawkach odpowiednich do wieku, jak określono w protokole.
Lek: Fludarabina
Fludarabina będzie podawana raz dziennie w dniach 1-5 każdego 28-dniowego cyklu leczenia w dawce 30 mg/m^2 we wlewie dożylnym.
Lek: Cytarabina
Cytarabina będzie podawana raz dziennie w dniach 1-5 każdego 28-dniowego cyklu leczenia w dawce 2000 mg/m^2 we wlewie dożylnym.
Eksperymentalny: WSZYSCY: Idasanutlin + Venetoklaks
Lek: Idasanutlin
Idasanutlin będzie podawany jako lek doustny raz dziennie w dniach 1-5 28-dniowego cyklu.
Inne nazwy:
  • RG7388
Lek: Wenetoklaks
Wenetoklaks będzie podawany doustnie w równoważnej dawce dla dorosłych (dostosowanej do masy ciała) wynoszącej 400 miligramów (mg) uczestnikom z nerwiakiem niedojrzałym i dawce odpowiadającej 600 mg dorosłym uczestnikom z białaczką.
Inne nazwy:
  • ABT-199
  • GDC-0199
  • RG7601
Lek: Chemioterapia dooponowa
Wszyscy uczestnicy z białaczką, niezależnie od ramienia, otrzymają chemioterapię dooponową w dniu 1 każdego 28-dniowego cyklu leczenia. Chemioterapia dooponowa będzie składać się z cytarabiny lub metotreksatu w monoterapii albo z połączenia metotreksatu, cytarabiny i hydrokortyzonu, w dawkach odpowiednich do wieku, jak określono w protokole.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1a i 1b: Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i nasilenie zdarzeń niepożądanych określone zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi dotyczącymi zdarzeń niepożądanych opracowanymi przez Narodowy Instytut Raka, wersja 5 (NCI CTCAE v5.0)
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 30 dni po zaprzestaniu leczenia badanym (około 7 miesięcy)
AE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny, niezależnie od związku przyczynowego z tym leczeniem. Dlatego też zdarzeniem niepożądanym może być dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw/choroba czasowo związana ze stosowaniem badanego produktu, niezależnie od tego, czy jest uważany za związany z badanym produktem. AE oceniano zgodnie z NCI CTCAE v5.0. Stopień 1 = łagodny; objawy bezobjawowe lub łagodne; wyłącznie obserwacje kliniczne lub diagnostyczne; lub interwencja nie jest wskazana; Stopień 2 = Umiarkowany; wskazana interwencja minimalna, lokalna lub nieinwazyjna; lub ograniczanie odpowiednich do wieku instrumentalnych czynności życia codziennego; Stopień 3 = Poważny lub istotny z medycznego punktu widzenia, ale nie bezpośrednio zagrażający życiu; wskazana hospitalizacja lub przedłużenie hospitalizacji; wyłączenie; lub ograniczenie codziennych czynności związanych z samoopieką; Stopień 4 = Konsekwencje zagrażające życiu/wskazana pilna interwencja; Stopień 5 = Śmierć związana ze zdarzeniem niepożądanym.
Od badania przesiewowego do 30 dni po zaprzestaniu leczenia badanym (około 7 miesięcy)
Części 1a i 1b: Liczba uczestników z toksycznością ograniczającą dawkę (DLT)
Ramy czasowe: Cykl 1 (jeden cykl to 28 dni)
DLT oceniano dla idasanutliny stosowanej w monoterapii oraz idasanutliny w skojarzeniu z chemioterapią lub wenetoklaksem. DLT zdefiniowano jako jakiekolwiek zdarzenie niepożądane, które wystąpiło w oknie oceny DLT i zostało ocenione przez badacza jako powiązane lub prawdopodobnie związane z idasanutliną. AE to nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny, niezależnie od związku przyczynowego z tym leczeniem. Za DLT uznano następujące zdarzenia: każdy zgon związany z leczeniem; podwyższenie aktywności aminotransferaz wątrobowych w surowicy; ciężkie uszkodzenie wątroby, przy braku cholestazy lub innych przyczyn hiperbilirubinemii; jakakolwiek toksyczność niehematologiczna Stopień ≥3; nudności, wymioty i (lub) biegunka, jeśli stopień 3. nasilenia utrzymuje się > niż 24 godziny po rozpoczęciu leczenia wspomagającego lub jeśli stopień 4. lub wyższy; toksyczność hematologiczna; wszelkie powiązane zdarzenia skutkujące opóźnieniem podania dawki poza dzień 42.
Cykl 1 (jeden cykl to 28 dni)
Część 1b: Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR) u uczestników z nerwiakiem niedojrzałym typu dzikiego (WT) TP53 oceniany zgodnie z międzynarodowymi kryteriami odpowiedzi na nerwiaka niedojrzałego (INRC)
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
ORR zdefiniowano jako odsetek uczestników, u których wystąpiła odpowiedź całkowita (CR) lub częściowa odpowiedź (PR) w dowolnym momencie leczenia objętego badaniem, w 2 kolejnych przypadkach w odstępie ≥ 4 tygodni, zgodnie z ustaleniami badacza według INRC. Guz pierwotny: CR = <10 milimetrów (mm) resztkowa tkanka miękka w miejscu pierwotnym i całkowita rozdzielczość wychwytu metajodobenzyloguanidyny (MIBG) lub pozytonowej tomografii emisyjnej fluorodeoksyglukozy (FDG-PET) w miejscu pierwotnym. PR = ≥ 30% zmniejszenie najdłuższej średnicy ogniska pierwotnego oraz wychwyt MIBG lub FDG-PET w miejscu pierwotnym stabilny, poprawiony lub ustąpiony. Przerzuty do tkanek miękkich i kości: CR = ustąpienie wszystkich ognisk chorobowych; PR = ≥30% zmniejszenie sumy innych niż pierwotne zmian docelowych, bez nowych zmian lub ≥50% zmniejszenie wyniku MIBG lub liczby zmian kostnych wykazujących FDG-PET; Szpik kostny: CR = brak nacieku guza po ponownej ocenie.
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
Części 2 i 3: ORR u uczestników z nerwiakiem niedojrzałym TP53 WT oceniany według INRC
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
ORR zdefiniowano jako odsetek uczestników z CR lub PR w dowolnym momencie leczenia objętego badaniem, w 2 kolejnych przypadkach w odstępie ≥ 4 tygodni, zgodnie z ustaleniami badacza według INRC. Guz pierwotny: CR = <10 mm pozostałości tkanki miękkiej w miejscu pierwotnym i całkowite ustąpienie wychwytu MIBG lub FDG-PET w miejscu pierwotnym. PR = ≥ 30% zmniejszenie najdłuższej średnicy ogniska pierwotnego oraz wychwyt MIBG lub FDG-PET w miejscu pierwotnym stabilny, poprawiony lub ustąpiony. Przerzuty do tkanek miękkich i kości: CR = ustąpienie wszystkich ognisk chorobowych; PR = ≥30% zmniejszenie sumy innych niż pierwotne zmian docelowych, bez nowych zmian lub ≥50% zmniejszenie wyniku MIBG lub liczby zmian kostnych wykazujących FDG-PET; Szpik kostny: CR = brak nacieku guza po ponownej ocenie.
Do około 29 miesięcy
Części 2 i 3: Wskaźnik całkowitej remisji (CRR) u uczestników chorych na białaczkę TP53 WT
Ramy czasowe: Do cyklu 2 (długość cyklu = 28 dni) (około 8 tygodni)
CRR zdefiniowano jako odsetek uczestników z całkowitą remisją morfologiczną (CR), całkowitą remisją z niepełnym odzyskiem liczby płytek krwi (CRi) lub całkowitą remisją z niepełnym odzyskiem liczby płytek krwi (CRp) w ciągu 2 cykli badanego leczenia. CR = blasty w szpiku kostnym <5% (AML) i brak dowodów na obecność blastów w krążeniu muszą wynosić <1% (ALL); brak wybuchów prętami Auera (AML); brak choroby pozaszpikowej; bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) >1,0*10^9/litr (L) [1000/mikrolitr (µL)]; liczba płytek krwi > 100*10^9/l (100 000/µl); niezależność od transfuzji przez minimum 1 tydzień (AML i ALL). CRi= Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem ANC <1,0*10^9/L[1000/µL] lub niewystarczającego odzysku liczby płytek krwi <100*10^9/L [100 000/µL] (AML i ALL). CRp=Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem ANC >1,0*10^9/L[1000/µL]) lub ale z niewystarczającym odzyskiem płytek krwi (<100*10^9/L [100 000/µL]) (ALL).
Do cyklu 2 (długość cyklu = 28 dni) (około 8 tygodni)
Części 2 i 3: Minimalna choroba resztkowa (MRD) – odsetek ujemny u uczestników z ALL
Ramy czasowe: Do cyklu 2 (długość cyklu = 28 dni) (około 8 tygodni)
MRD – odsetek ujemny zdefiniowano jako odsetek uczestników z ALL, u których wartość MRD < 0,01% mierzona metodą sekwencjonowania nowej generacji (NGS) w ciągu 2 cykli badanego leczenia.
Do cyklu 2 (długość cyklu = 28 dni) (około 8 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1a: Wskaźnik korzyści klinicznej (CBR) u uczestników z guzami litymi z populacji SE oceniony zgodnie z kryteriami oceny odpowiedzi w wersji 1.1 (RECIST v1.1) lub INRC
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 5 (długość cyklu = 28 dni)
CBR zdefiniowano jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli potwierdzoną CR, PR lub stabilną chorobę (SD) w 2 kolejnych przypadkach w odstępie ≥ 4 tygodni w całym okresie badania. Według RECIST CR zdefiniowano jako zanik wszystkich docelowych zmian chorobowych. PR zdefiniowano jako co najmniej 30% zmniejszenie sumy średnic (SOD) docelowych zmian chorobowych, przyjmując jako punkt odniesienia wyjściową SOD. SD zdefiniowano jako ani wystarczające zmniejszenie, aby zakwalifikować się do PR, ani wystarczające zwiększenie, aby zakwalifikować się do choroby postępującej (PD), przyjmując jako odniesienie najmniejszą sumę w badaniu. PD zdefiniowano jako co najmniej 20% wzrost SOD docelowych zmian, przyjmując jako odniesienie najmniejszą sumę w badaniu (nadir), łącznie z wartością wyjściową. Uczestnicy, którzy mieli nerwiaka niedojrzałego, byli oceniani przez INRC. CR i PR według INRC zdefiniowano w sposób przedstawiony w opisie Części 1b: Miara wyniku ORR (OM).
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 5 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1b: CBR u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym z populacji SE ocenianej według INRC
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
CBR=odsetek uczestników z CR, PR lub SD w 2 kolejnych przypadkach w odstępie ≥ 4 tygodni według INRC. Guz pierwotny: CR=resztka tkanki miękkiej w miejscu pierwotnym <10 mm, z całkowitym ustąpieniem wychwytu MIBG/FDG-PET; PR= ≥30% zmniejszenie najdłuższej średnicy (LD) miejsca pierwotnego, przy stabilnym/lepszym wychwytywaniu MIBG/FDG-PET; SD=Niewystarczający skurcz dla PR/wzrost dla PD. PD = >20% wzrost LD od najmniejszej sumy i minimalny wzrost LD o 5 mm. Przerzuty do tkanek miękkich i kości: CR = ustąpienie wszystkich ognisk chorobowych; PR= ≥30% zmniejszenie sumy innych niż pierwotne zmian docelowych, bez nowych zmian lub ≥50% zmniejszenie wyniku MIBG lub liczby zmian kostnych wykazujących FDG-PET; PD = nowe zmiany w tkankach miękkich w widocznym miejscu kości w badaniu CT/MRI lub MIBG/FDG-PET; SD = brak wystarczających zmian w zmianach innych niż pierwotne. Szpik kostny: CR=brak nacieku nowotworu po ponownej ocenie; PD = nowy naciek guza > 5% lub naciek zwiększony > 2-krotnie przy > 20% nacieku guza; SD = trwała infiltracja > 5% bez spełnienia innych kryteriów.
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1b: CBR u uczestników z nerwiakiem niedojrzałym TP53 WT ocenianym według INRC
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
CBR=odsetek uczestników z CR, PR lub SD w 2 kolejnych przypadkach w odstępie ≥ 4 tygodni według INRC. Guz pierwotny: CR=resztka tkanki miękkiej w miejscu pierwotnym <10 mm, z całkowitym ustąpieniem wychwytu MIBG/FDG-PET; PR= ≥30% zmniejszenie najdłuższej średnicy (LD) miejsca pierwotnego, przy stabilnym/lepszym wychwytywaniu MIBG/FDG-PET; SD = Niewystarczający skurcz dla PR lub wzrost dla PD. PD = >20% wzrost LD od najmniejszej sumy i minimalny wzrost LD o 5 mm. Przerzuty do tkanek miękkich i kości: CR = ustąpienie wszystkich ognisk chorobowych; PR= ≥30% zmniejszenie sumy innych niż pierwotne zmian docelowych, bez nowych zmian lub ≥50% zmniejszenie wyniku MIBG lub liczby zmian kostnych wykazujących FDG-PET; PD = nowe zmiany w tkankach miękkich w widocznym miejscu kości w badaniu CT/MRI lub MIBG/FDG-PET; SD = brak wystarczających zmian w zmianach innych niż pierwotne. Szpik kostny: CR=brak nacieku nowotworu po ponownej ocenie; PD = nowy naciek guza > 5% lub naciek zwiększony > 2-krotnie przy > 20% nacieku guza; SD = trwała infiltracja > 5% bez spełnienia innych kryteriów.
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1a: Czas trwania odpowiedzi (DOR) u uczestników z guzami litymi z populacji SE, oceniany zgodnie z RECIST v1.1 lub INRC
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 5 (długość cyklu = 28 dni)
DOR zdefiniowano jako czas od pierwszej oceny guza, która potwierdza obiektywną odpowiedź uczestnika (CR lub PR) do czasu PD lub śmierci z dowolnej przyczyny (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej), określonego przez badacza za pomocą RECIST v1.1 lub INRC . Według PRECIST CR zdefiniowano jako zanik wszystkich docelowych zmian chorobowych. PR zdefiniowano jako co najmniej 30% zmniejszenie SOD docelowych zmian chorobowych, przyjmując jako punkt odniesienia wyjściową SOD. PD zdefiniowano jako co najmniej 20% wzrost SOD docelowych zmian, przyjmując jako odniesienie najmniejszą sumę w badaniu (nadir), łącznie z wartością wyjściową. Uczestnicy, którzy mieli nerwiaka niedojrzałego, byli oceniani przez INRC. CR/PR/PD zdefiniowano według INRC, jak przedstawiono w opisie Części 1b: CBR OM.
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 5 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1b: DOR u uczestników chorych na nerwiaka niedojrzałego z populacji SE ocenianej według INRC
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
DOR = czas od pierwszej oceny guza, który potwierdza obiektywną odpowiedź uczestnika (CR lub PR) do czasu PD lub śmierci z dowolnej przyczyny (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej), określony przez badacza za pomocą INRC w przypadku uczestników z nerwiakiem niedojrzałym. Guz pierwotny: CR=resztka tkanki miękkiej w miejscu pierwotnym <10 mm, z całkowitym ustąpieniem wychwytu MIBG/FDG-PET; PR= ≥30% zmniejszenie LD w miejscu pierwotnym i wychwyt MIBG lub FDG-PET w miejscu pierwotnym stabilne, poprawione lub ustąpione; PD = >20% wzrost LD od najmniejszej sumy i minimalny wzrost LD o 5 mm. Przerzuty do tkanek miękkich i kości: CR = ustąpienie wszystkich ognisk chorobowych; PR = ≥30% zmniejszenie sumy innych niż pierwotne zmian docelowych, bez nowych zmian lub ≥50% zmniejszenie wyniku MIBG lub liczby zmian kostnych wykazujących FDG-PET; PD = nowe zmiany w tkankach miękkich w widocznym miejscu kości w badaniu CT/MRI lub MIBG/FDG-PET. Szpik kostny: CR=brak nacieku nowotworu po ponownej ocenie; PD = nowy naciek guza > 5% lub naciek zwiększony > 2-krotnie przy > 20% nacieku nowotworu.
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1b: DOR u uczestników z nerwiakiem niedojrzałym TP53 WT ocenianym według INRC
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
DOR = czas od pierwszej oceny guza, który potwierdza obiektywną odpowiedź uczestnika (CR lub PR) do czasu PD lub śmierci z dowolnej przyczyny (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej), określony przez badacza za pomocą INRC w przypadku uczestników z nerwiakiem niedojrzałym. Guz pierwotny: CR=resztka tkanki miękkiej w miejscu pierwotnym <10 mm, z całkowitym ustąpieniem wychwytu MIBG/FDG-PET; PR= ≥30% zmniejszenie LD w miejscu pierwotnym i wychwyt MIBG lub FDG-PET w miejscu pierwotnym stabilne, poprawione lub ustąpione; PD = >20% wzrost LD od najmniejszej sumy i minimalny wzrost LD o 5 mm. Przerzuty do tkanek miękkich i kości: CR = ustąpienie wszystkich ognisk chorobowych; PR = ≥30% zmniejszenie sumy innych niż pierwotne zmian docelowych, bez nowych zmian lub ≥50% zmniejszenie wyniku MIBG lub liczby zmian kostnych wykazujących FDG-PET; PD = nowe zmiany w tkankach miękkich w widocznym miejscu kości w badaniu CT/MRI lub MIBG/FDG-PET. Szpik kostny: CR=brak nacieku nowotworu po ponownej ocenie; PD = nowy naciek guza > 5% lub naciek zwiększony > 2-krotnie przy > 20% nacieku nowotworu.
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1a: Przeżycie wolne od progresji (PFS) u pacjentów z guzami litymi z populacji SE oceniane zgodnie z RECIST v1.1 lub INRC
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 5 (długość cyklu = 28 dni)
PFS zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia podawania badanego leku do pierwszego udokumentowanego wystąpienia PD lub śmierci z dowolnej przyczyny (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej), jak określił badacz za pomocą RECIST lub INRC. PD zdefiniowano jako co najmniej 20% wzrost SOD docelowych zmian, przyjmując jako odniesienie najmniejszą sumę w badaniu (nadir), łącznie z wartością wyjściową. Uczestnicy, którzy mieli nerwiaka niedojrzałego, byli oceniani przez INRC. PD według INRC: Guz pierwotny = >20% wzrost LD od najmniejszej sumy i minimum 5 mm wzrost LD; Przerzuty do tkanek miękkich i kości = nowe zmiany w tkankach miękkich w określonym miejscu kości w badaniu CT/MRI lub MIBG/FDG-PET; Szpik kostny = nowy naciek guza > 5% lub naciek zwiększony > 2-krotnie przy nacieku guza > 20%.
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 5 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1b: PFS u uczestników chorych na nerwiaka niedojrzałego z populacji SE ocenianej według INRC
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
PFS zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia podawania badanego leku do pierwszego udokumentowanego wystąpienia PD lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej), jak określił badacz za pomocą INRC dla uczestników z nerwiakiem niedojrzałym. Guz pierwotny: PD= >20% wzrost LD od najmniejszej sumy i minimum 5 mm wzrost LD. Przerzuty do tkanek miękkich i kości: PD = nowe zmiany w tkankach miękkich w określonym miejscu kości w badaniu CT/MRI lub MIBG/FDG-PET. Szpik kostny: PD = nowy naciek guza > 5% lub naciek zwiększony > 2-krotnie przy nacieku guza > 20%.
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1b: PFS u uczestników z nerwiakiem niedojrzałym TP53 WT oceniany według INRC
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
PFS zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia podawania badanego leku do pierwszego udokumentowanego wystąpienia PD lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej), jak określił badacz za pomocą INRC dla uczestników z nerwiakiem niedojrzałym. Guz pierwotny: PD= >20% wzrost LD od najmniejszej sumy i minimum 5 mm wzrost LD. Przerzuty do tkanek miękkich i kości: PD = nowe zmiany w tkankach miękkich w określonym miejscu kości w badaniu CT/MRI lub MIBG/FDG-PET. Szpik kostny: PD = nowy naciek guza > 5% lub naciek zwiększony > 2-krotnie przy nacieku guza > 20%.
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
Części 1a i 1b: Całkowite przeżycie (OS) w populacji SE
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
OS zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia podawania badanego leku do zgonu z jakiejkolwiek przyczyny. Oszacowania mediany OS obliczono przy użyciu metodologii Kaplana-Meiera
Do około 29 miesięcy
Część 1b: OS u uczestników z nerwiakiem niedojrzałym TP53 WT
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
OS zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia podawania badanego leku do zgonu z jakiejkolwiek przyczyny. Oszacowania mediany OS obliczono przy użyciu metodologii Kaplana-Meiera
Do około 29 miesięcy
Część 1a: ORR niezależnie od statusu TP53 u uczestników z guzem litym z populacji SE zgodnie z RECIST v1.1 lub INRC
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 5 (długość cyklu = 28 dni)
ORR zdefiniowano jako odsetek uczestników z CR lub PR w dowolnym momencie leczenia objętego badaniem, w dwóch kolejnych przypadkach w odstępie >= 4 tygodni, zgodnie z ustaleniami badacza zgodnie z RECIST v1.1 lub INRC. Według RECIST CR zdefiniowano jako zanik wszystkich docelowych zmian chorobowych. PR zdefiniowano jako co najmniej 30% zmniejszenie SOD docelowych zmian chorobowych, przyjmując jako punkt odniesienia wyjściową SOD. Uczestnicy, którzy mieli nerwiaka niedojrzałego, byli oceniani przez INRC. Według INRC, CR= <10 mm pozostałości tkanki miękkiej w miejscu pierwotnym i całkowite ustąpienie wychwytu MIBG lub FDG-PET w miejscu pierwotnym. PR= ≥ 30% zmniejszenie najdłuższej średnicy ogniska pierwotnego oraz wychwyt MIBG lub FDG-PET w miejscu pierwotnym stabilny, poprawiony lub ustąpiony. Przerzuty do tkanek miękkich i kości: CR = ustąpienie wszystkich ognisk chorobowych; PR= ≥30% zmniejszenie sumy innych niż pierwotne zmian docelowych, bez nowych zmian lub ≥50% zmniejszenie wyniku MIBG lub liczby zmian kostnych wykazujących FDG-PET; Szpik kostny: CR = brak nacieku guza po ponownej ocenie.
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 5 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1b: ORR niezależnie od statusu TP53 u uczestników z nerwiakiem niedojrzałym z populacji SE według INRC
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
ORR zdefiniowano jako odsetek uczestników z CR lub PR w dowolnym momencie leczenia objętego badaniem, w 2 kolejnych przypadkach w odstępie ≥ 4 tygodni, zgodnie z ustaleniami badacza według INRC. Guz pierwotny: CR= <10 mm resztkowej tkanki miękkiej w miejscu pierwotnym i całkowite ustąpienie wychwytu MIBG lub FDG-PET w miejscu pierwotnym. PR= ≥ 30% zmniejszenie najdłuższej średnicy ogniska pierwotnego oraz wychwyt MIBG lub FDG-PET w miejscu pierwotnym stabilny, poprawiony lub ustąpiony. Przerzuty do tkanek miękkich i kości: CR = ustąpienie wszystkich ognisk chorobowych; PR= ≥30% zmniejszenie sumy innych niż pierwotne zmian docelowych, bez nowych zmian lub ≥50% zmniejszenie wyniku MIBG lub liczby zmian kostnych wykazujących FDG-PET; Szpik kostny: CR = brak nacieku guza po ponownej ocenie. Procenty zaokrąglono do najbliższego miejsca po przecinku.
Od badania przesiewowego (maksymalnie 28 dni) do Cyklu 6 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1a: Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) idasanutliny w monoterapii
Ramy czasowe: Dzień 1 i 5 Cyklu 1 (długość cyklu = 28 dni)
Dzień 1 i 5 Cyklu 1 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1b: Cmax idasanutliny w skojarzeniu z chemioterapią lub wenetoklaksem
Ramy czasowe: Dzień 1 i 5 Cyklu 1 (długość cyklu = 28 dni)
Dzień 1 i 5 Cyklu 1 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1a: Cmax metabolitu M4 idasanutyliny po zastosowaniu idasanutyliny w monoterapii
Ramy czasowe: Dzień 1 i 5 Cyklu 1 (długość cyklu = 28 dni)
Dzień 1 i 5 Cyklu 1 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1b: Cmax metabolitu idasanutyliny M4 (idasanutyliny w skojarzeniu z chemioterapią lub wenetoklaksem)
Ramy czasowe: Dzień 1 i 5 Cyklu 1 (długość cyklu = 28 dni)
Dzień 1 i 5 Cyklu 1 (długość cyklu = 28 dni)
Część 1b: Stężenie wenetoklaksu w osoczu w połączeniu z idasanutlinem
Ramy czasowe: Cykl 1: Przed podaniem w dniach 2 i 5, 4 i 6 godzin po podaniu w dniach 1 i 5 (1 cykl = 28 dni)
Cykl 1: Przed podaniem w dniach 2 i 5, 4 i 6 godzin po podaniu w dniach 1 i 5 (1 cykl = 28 dni)
Części 1, 2 i 3: Liczba uczestników chorych na białaczkę, którzy otrzymali przeszczep po leczeniu objętym badaniem
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
Do około 29 miesięcy
Części 1, 2 i 3: Czas trwania obiektywnej odpowiedzi u uczestników chorych na białaczkę
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
DOR, zdefiniowany jako czas od pierwszej oceny guza, która potwierdza obiektywną odpowiedź uczestnika (CR, CRp, CRi) do czasu nawrotu choroby lub śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. CR = blasty w szpiku kostnym <5% (AML) i brak dowodów na obecność blastów w krążeniu muszą wynosić <1% (ALL); brak wybuchów prętami Auera (AML); brak choroby pozaszpikowej; bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) >1,0*10^9/L [1000µL]; liczba płytek krwi > 100*10^9/l (100 000/µl); niezależność od transfuzji przez minimum 1 tydzień (AML i ALL). CRi= Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem ANC <1,0*10^9/L[1000/µL] lub niewystarczającego odzysku liczby płytek krwi <100*10^9/L [100 000/µL] (AML i ALL). CRp=Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem ANC >1,0*10^9/L[1000/µL]) lub ale z niewystarczającym odzyskiem płytek krwi (<100*10^9/L [100 000/µL]) (ALL). Nawrót = uczestnicy, którzy osiągnęli CR/CRp/CRi, a następnie rozwinęli się: blasty szpiku kostnego ≥5%; ponowne pojawienie się blastów we krwi ≥1%; lub rozwój choroby pozardzeniowej.
Do około 29 miesięcy
Części 1, 2 i 3: Przeżycie bez zdarzeń (EFS) u osób chorych na białaczkę
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
EFS = czas od rozpoczęcia podawania badanego leku do pierwszego udokumentowanego wystąpienia szpiku M3 po Cyklu 1, nieosiągnięcia CR/CRp/CRi po Cyklu 2, progresji choroby, nawrotu po osiągnięciu CR/CRp/CRi lub śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od przyczyny następuje jako pierwszy. CR = blasty w szpiku kostnym <5% (AML) i brak dowodów na obecność blastów w krążeniu, muszą wynosić <1% (ALL); brak wybuchów prętami Auera (AML); brak choroby pozaszpikowej; ANC >1,0*10^9/L [1000µL]; liczba płytek krwi > 100*10^9/l (100 000/µl); brak transfuzji przez co najmniej 1 tydzień (AML i ALL). CRi= Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem ANC <1,0*10^9/L[1000/µL] lub niewystarczającego odzysku liczby płytek krwi <100*10^9/L [100 000/µL] (AML i ALL). CRp=Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem ANC >1,0*10^9/L[1000/µL]) lub ale z niewystarczającym odzyskiem płytek krwi (<100*10^9/L [100 000/µL]) (ALL). Nawrót = uczestnicy, którzy osiągnęli CR/CRp/CRi, a następnie rozwinęli się: blasty szpiku kostnego ≥5%; ponowne pojawienie się blastów we krwi ≥1%; lub rozwój choroby pozardzeniowej.
Do około 29 miesięcy
Części 1, 2 i 3: OS u osób chorych na białaczkę
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
OS zdefiniowano jako czas od rozpoczęcia podawania badanego leku do zgonu z dowolnej przyczyny.
Do około 29 miesięcy
Części 1, 2 i 3: CRR populacji możliwej do oceny skuteczności niezależnie od statusu TP53 u uczestników chorych na białaczkę
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
CRR zdefiniowano jako odsetek uczestników z CR, CRi lub CRp w ciągu 2 cykli badanego leczenia. CR = blasty w szpiku kostnym <5% (AML) i brak dowodów na obecność blastów w krążeniu muszą wynosić <1% (ALL); brak wybuchów prętami Auera (AML); brak choroby pozaszpikowej; bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) >1,0*10^9/L [1000/µL]; liczba płytek krwi > 100*10^9/l (100 000/µl); niezależność od transfuzji przez minimum 1 tydzień (AML i ALL). CRi= Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem ANC <1,0*10^9/L[1000/µL] lub niewystarczającego odzysku liczby płytek krwi <100*10^9/L [100 000/µL] (AML i ALL). CRp=Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem ANC >1,0*10^9/L[1000/µL]) lub ale z niewystarczającym odzyskiem płytek krwi (<100*10^9/L [100 000/µL]) (ALL).
Do około 29 miesięcy
Części 1, 2 i 3: MRD – wskaźnik ujemny u uczestników z ALL
Ramy czasowe: Do około 29 miesięcy
MRD – wskaźnik ujemny zdefiniowano jako odsetek uczestników z AML, u których wynik MRD był ujemny w ciągu 2 cykli badanego leczenia.
Do około 29 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 maja 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GO40871
  • 2018-004579-11 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków (www.vivli.org). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/).

Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji z badań klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma

Badania kliniczne na Idasanutlin

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj