Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zastosowano mapowanie perfuzji płuc bez kontrastu w celu uzyskania nowych informacji na temat mukowiscydozy

23 października 2023 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Mukowiscydoza (CF) powoduje zgrubienie śluzu w płucach i innych narządach z powodu dysfunkcji białka przewodnictwa przezbłonowego. Pozwala to na gromadzenie się bakterii, które powodują stany zapalne, prowadzące do rozpadu tkanek i utraty funkcji. W płucach proces ten powoduje utratę struktur wymiany powietrza, prowadząc do pogorszenia czynności płuc. Wymiana tlenu w płucach zależy zarówno od integralności przewodów powietrznych, jak i układu naczyniowego. Większość ocen klinicznych koncentruje się jednak na funkcji wentylacji, przy założeniu, że wszelkie zaburzenia naczyniowe są drugorzędne. Niemniej jednak istnieją dowody, niektóre z laboratorium badacza, sugerujące, że anomalie perfuzji w płucach występują przed objawami dysfunkcji wentylacji. Zatem procesy zapalne mukowiscydozy mogą wpływać na mikrokrążenie płucne specyficznie i jednocześnie lub przed uszkodzeniem struktur wentylacyjnych. Niniejsze badanie ma na celu zastosowanie nowej metody MRI do seryjnego pomiaru regionalnej perfuzji płuc, bez użycia środka kontrastowego, u dzieci z mukowiscydozą i powiązanie jej z regionalną oceną wentylacji oraz cytokin w surowicy lub markerów proteomicznych angiogenezy i procesów zapalnych.

Laboratorium badacza opracowało niedawno nieinwazyjną, pozbawioną kontrastu metodę oznaczania krwi wpływającej do płuc i generowania mapy perfuzji. Badacz zamierza połączyć tę technikę z istniejącymi metodami wykorzystującymi hiperspolaryzowany ksenon do mapowania wentylacji. Badacz będzie stosował te metody w miarę upływu czasu u pacjentów z mukowiscydozą, monitorując związek między regionalną perfuzją a defektami wentylacji.

Ta praca pilotażowa zapewni podstawę do większych badań w celu ustalenia zasadniczej etiologicznej roli deficytów perfuzji w mukowiscydozie.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie Perfusion płuc w mukowiscydozie jest kliniczno-kontrolnym badaniem obserwacyjnym przeprowadzonym w Cincinnati Children's Hospital.

Pacjenci zostaną poddani ocenie przed i około 6 miesięcy po klinicznym rozpoczęciu potrójnej kombinacji modulatorów za pomocą następujących obrazowań, aby wykazać cel 1, że perfuzja płucna jest regionalnie zmieniona u pacjentów z mukowiscydozą w związku ze stanem i postępem funkcji wentylacji płuc: - protokół krótkiego czasu echa (UTE) w celu uzyskania strukturalnego obrazowania płuc, głównie w celach anatomicznych, protokół inhalacji hiperspolaryzowanego gazu ksenonowego w celu pomiaru regionalnej wentylacji płuc oraz protokół znakowania wirowania tętniczego w celu pomiaru regionalnej perfuzji płuc.

Aby wykazać cel 2, że różne profile markerów proteomicznych w surowicy związanych z angiogenezą i przebudową naczyń charakteryzują stany hiperfuzji i hipoperfuzji płuc, analiza danych próbki krwi z oddzielnego badania przeprowadzonego w Cincinnati Children's Hospital Medical Center zostanie również uzyskana przed i 6 miesięcy po rozpoczęciu potrójnej terapii skojarzonej z modulatorem.

Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez odnotowanie zdarzeń niepożądanych. Parametry życiowe (tętno, SPO2) będą rejestrowane przed, bezpośrednio po inhalacji i 2 minuty po każdej inhalacji gazu ksenonowego; Nasycenie O2 będzie monitorowane w sposób ciągły w części ksenonowej MRI, a czas i czas trwania nadiru będą rejestrowane.

Nadrzędnym celem tego badania jest wykazanie, że perfuzja płuc MRI znakowana spinem tętniczym może być wykorzystana do pomiaru regionalnych objawów choroby naczyń płucnych w mukowiscydozie, która poprzedza i przyczynia się do globalnego i lokalnego pogorszenia funkcji wentylacyjnej płuc.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

26

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kohorta włączenia CF

  • mężczyzna lub kobieta w wieku od 6 do 21 lat
  • rozpoznanie mukowiscydozy na podstawie pozytywnego testu potowego i testu genetycznego
  • planuje rozpocząć Trikafta na podstawie decyzji klinicznej
  • wyjściowy test czynnościowy płuc (PFT) zdefiniowany jako FEV1%, który jest nie mniejszy niż 5% najlepszego PFT w ciągu ostatnich 6 miesięcy

  • Brak zaostrzenia definiowany jako

    • Brak ostrego stosowania antybiotyków przez 14 dni przed wizytą MRI
    • Potrafi wykonać akceptowalną i powtarzalną spirometrię
    • Poziom nasycenia O2 na poziomie 90% lub wyższym, gdy leży płasko

Kohorta zdrowej kontroli włączenia

  • mężczyzna lub kobieta w wieku od 6 do 21 lat
  • brak znanych rozpoznań, które w opinii badaczy wpływają na czynność płuc

Kryteria wyłączenia:

Wykluczenie obu kohort

  • standardowe wyłączenia MRI (implanty metalowe, klaustrofobia)
  • ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta CF
16 Pacjenci z mukowiscydozą będą poddawani obrazowaniu MRI przed i 6 miesięcy po rozpoczęciu leczenia skojarzonego modulatorem potrójnym. Rozpoczęcie terapii potrójnymi modulatorami skojarzonymi zostanie ustalone przez klinicystę i rodzinę przed włączeniem do badania. Hiperpolaryzowany Xenon 129 będzie podawany wziewnie podczas dwóch wizyt w ramach badania obrazowego MRI.
Lek: Inicjacja modulatora CFTR
Kontrast wziewny do MRI występujący podczas każdej wizyty
Inne nazwy:
  • 129Xe
Lek: Hiperpolaryzowany ksenon 129
Kontrast wziewny do MRI występujący podczas każdej wizyty
Inne nazwy:
  • 129Xe
Eksperymentalny: Kohorta kontrolna
10 zdrowych uczestników badania kontrolnego dobranych pod względem wieku i płci przejdzie jedną wizytę w ramach badania obrazowego MRI. Hiperpolaryzowany Xenon 129 będzie podawany wziewnie podczas jednej wizyty w ramach badania obrazowego MRI.
Lek: Hiperpolaryzowany ksenon 129
Kontrast wziewny do MRI występujący podczas każdej wizyty
Inne nazwy:
  • 129Xe

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent wady wentylacji (VDP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po inicjacji Trikafta dla grupy CF. Linia bazowa dla grup CF i kontrolnych.

Obliczenia defektów płuc (całkowity odsetek defektów i płatów) zostaną przeprowadzone poprzez ocenę odsetka wokseli z sygnałami poniżej wartości progowej 60% całkowitego średniego sygnału płuc. Ten próg (60%) reprezentuje nasze oszacowanie wizualnie dokładnego progu wyboru defektów dla pacjentów z mukowiscydozą. Aby przypisać piksele w skrawkach MRI hiperspolaryzowanego gazu ksenonowego (129Xe) do płata, odpowiednie obrazy CT i/lub UTE MRI zostaną podzielone na segmenty i przeanalizowane za pomocą niestandardowego oprogramowania MATLAB.

VDP dla grup CF i kontrolnych zostanie porównane za pomocą testu T dla 2 próbek na początku badania. VDP na początku badania i po 6 miesiącach dla grupy mukowiscydozy zostanie porównane za pomocą testu t dla par w celu określenia, czy zmiana znacząco różni się od zmiany zerowej.
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po inicjacji Trikafta dla grupy CF. Linia bazowa dla grup CF i kontrolnych.
Procent wady perfuzji (PDP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po inicjacji Trikafta dla grupy CF. Linia bazowa dla grup CF i kontrolnych.

Podobnie jak w przypadku VDP, dla perfuzji płuc zostaną obliczone wartości procentowe całkowitych i płatowych ubytków.

Jeśli chodzi o VDP, PDP zostanie porównane między grupami CF i kontrolnymi na początku badania za pomocą testu T dla 2 próbek.

Zmiana PDP od wartości początkowej do 6 miesięcy zostanie zmierzona dla grupy CF za pomocą sparowanego testu T w celu określenia zmiany znacznie różniącej się od zmiany zerowej.
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po inicjacji Trikafta dla grupy CF. Linia bazowa dla grup CF i kontrolnych.
Stopień zgodności między wadami wentylacji i perfuzji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po inicjacji Trikafta dla grupy CF. Linia bazowa dla grup CF i kontrolnych.
Stopień zgodności między ubytkami wentylacji i perfuzji zostanie obliczony jako procent nakładania się objętości ubytków wentylacji i ubytków perfuzji.
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po inicjacji Trikafta dla grupy CF. Linia bazowa dla grup CF i kontrolnych.
Testy proteomowe jako globalne wskaźniki procesów zapalnych/angiogennych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po inicjacji Trikafta dla grupy CF. Linia bazowa dla grup CF i kontrolnych.
Testy proteomowe jako globalne wskaźniki procesów zapalnych/angiogennych zostaną porównane między grupami za pomocą testu T dla 2 próbek. Przeprowadzone zostaną analizy korelacji w celu zbadania powiązań między ilościowymi wynikami obrazów dla każdej modalności (VDP i PDP) a czynnością płuc (FEV1%), a także stężeniami proteomu.
Wartość wyjściowa i 6 miesięcy po inicjacji Trikafta dla grupy CF. Linia bazowa dla grup CF i kontrolnych.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Śledczy

  • Główny śledczy: Mark DiFrancesco, PhD, CCHMC
  • Krzesło do nauki: Jason Woods, PhD, CCHMC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2019-1192

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Inicjacja modulatora CFTR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj