En tvådelad fas 2a-studie av RVX000222 hos patienter med njursjukdom i slutstadiet som behandlats med hemodialys

Inklusionskriterier:

1. Män eller kvinnor ≥18 och ≤80 år.
2. Diagnos av njursjukdom i slutstadiet och hemodialys i genomsnitt tre (3) gånger per vecka i minst nittio (90) dagar före inskrivning/besök 2.
3. Kliniskt stabil, enligt utredarens bedömning.

4. Kvinnliga ämnen måste uppfylla något av följande:

   1. Om i fertil ålder, måste ha ett negativt serumgraviditetstest och vara villig och kunna använda medicinskt godtagbar icke-hormonell preventivmetod (icke-hormonell intrauterin enhet, kondom eller diafragma) eller förbli avhållsam från Screen fram till uppföljningsbesök , eller
   2. Vara i icke-fertil ålder: postoperativ sterilisering (hysterektomi eller bilateral ooforektomi) eller postmenopausal. Postmenopausal definieras som amenorré i ≥2 år vid skärm/besök 1.

5. Enligt utredarens uppfattning förväntas försökspersonen under rättegångens gång:

   1. förbli på oförändrad standardvårdsmedicin från 4 veckor före inskrivning/besök 2.
   2. inte kräva sjukhusvård för något annat tillstånd än rutinmässig hemodialys.
6. Har gett undertecknat informerat samtycke till att delta i studien.

Exklusions kriterier:

1. Planerad större operation under de kommande 4 månaderna, inklusive njurtransplantation, från inskrivning/besök 2.
2. Större operation, enligt utredarens bedömning, inom 12 veckor före inskrivning/besök 2 (exklusive vaskulär åtkomstkirurgi).
3. Sjukhusinläggning för kongestiv hjärtsvikt, hjärtinfarkt, djup ventrombos, stroke eller övergående ischemisk attack eller perifer artärsjukdom inom 6 månader före inskrivning/besök 2.
4. New York Heart Association (NYHA) klassificering, klass III eller IV hjärtsvikt vid skärm/besök 1.
5. Diastoliskt blodtryck >110 mm Hg eller systoliskt blodtryck >180 mm Hg under screening.
6. Får för närvarande antibiotikabehandling för systemisk infektion.
7. Enligt utredarens bedömning, bevis på aktiv hepatit. Hepatitserologiska tester kommer att utföras på skärm/besök 1.
8. Historik av malignitet i något organsystem, behandlat eller obehandlat, under de senaste 2 åren oavsett om det finns tecken på lokalt återfall eller metastaser, med undantag för lokaliserat basalcellscancer i huden.
9. Transfusioner av röda blodkroppar (RBC) inom 12 veckor före registrering/besök 2.
10. Pågående eller nyligen (inom 12 månader före besök 1) behandling med immunsuppressiva medel (t.ex. ciklosporin).
11. Användning av fibrater i valfri dos eller niacin/nikotinsyra 250 mg eller mer inom 30 dagar före screening/besök 1.
12. Diagnos av systemisk hematologisk sjukdom (t.ex. sicklecellanemi, myelodysplastiska syndrom, hematologisk malignitet, myelom, hemolytisk anemi).
13. Hemoglobin <9,5 g/dL vid skärm/besök 1.
14. Alaninaminotransferas (ALT) >1,5 x övre normalgräns (ULN) vid skärm/besök 1.
15. Bilirubin >1,0 x ULN vid skärm/besök 1.
16. Gravida eller ammande kvinnor.
17. Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, kan innebära att försökspersonen utsätts för högre risk för hans/hennes deltagande i studien, eller som sannolikt hindrar försökspersonen från att uppfylla studiens krav eller slutföra studien.
18. Behandling med ett prövningsmedel eller apparat inom 30 dagar eller 5 halveringstider före registrering/besök 2 eller planerad att ta emot ett undersökningsmedel som inte specificeras i detta protokoll under studiens gång.
19. Historik om bristande efterlevnad av medicinska regimer eller ovilja att följa studieprotokollet.
20. Enligt utredarens bedömning, alla störningar som kan påverka förmågan att ge informerat samtycke för deltagande i denna studie.
21. Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle förvirra utvärderingen och tolkningen av effekt- och/eller säkerhetsdata.

22. Personer som är direkt involverade i genomförandet av detta protokoll.

    Uteslutningskriterier, endast del A:

23. Är ovilliga att avstå från alkoholhaltiga drycker, koffein eller xantin-innehållande produkter (t.ex. te, kaffe, choklad, cola) och användning av nikotinprodukter från 24 timmar före intagningen till Clinical Research Unit (CRU) till 48 timmar efter administrering av RVX000222 .

Uteslutningskriterier, endast del B:

23. Paratyreoideahormon, intakt (PTH, intakt) <150 pg/mL eller >800 pg/mL vid skärm/besök 1.