Fas 1-studie av PTX-100 hos patienter med avancerade maligniteter med PTCL-expansionskohort

Inklusionskriterier:

1. Biopsibeprövad multipelt myelom (MM), perifert T-cellslymfom (CTCL, AITL eller PTCL-NOS), tjocktarmscancer (CRC), bukspottkörtelcancer (PANC) eller diffus magcancer (DGC)
2. Måste ha en återfallande eller refraktär avancerad malignitet för vilken det inte finns någon standardbehandling.
3. Måste ha minst 6 ofärgade objektglas av arkiverad formalinfixerad, paraffininbäddad tumörvävnad tillgängliga för genotypningsstudier; om otillräcklig eller ingen arkiverad vävnad är tillgänglig är en ny tumörbiopsi inom 30 dagar före cykel 1/dag 1 obligatorisk.
4. Ålder ≥ 18 år
5. ECOG-prestandastatus ≤ 2
6. Adekvat hematologisk funktion: absolut antal neutrofiler (ANC) ≥ 1000/mm3, antal blodplättar ≥ 50 000 mm3
7. Adekvat leverfunktion: total bilirubin ≤ 1,5 gånger den övre normalgränsen (ULN), och alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) ≤ 2,5 gånger ULN (patienter med levermetastaser kan inkluderas med förhöjd leverfunktion baserat på Medical Monitor och utredarens granskning och avtal)
8. Adekvat njurfunktion: uppmätt, beräknad eller uppskattad kreatininclearance på ≥ 50 ml/min
9. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening och samtycka till att använda dubbla preventivmetoder. Manliga patienter måste använda en effektiv barriärmetod för preventivmedel om de är sexuellt aktiva med en kvinna i fertil ålder. Acceptabla preventivmetoder är kondomer med preventivt skum, orala, implanterbara eller injicerbara preventivmedel, p-plåster, intrauterin enhet, diafragma med spermiedödande gel eller en sexpartner som är kirurgiskt steriliserad eller postmenopausal. För både manliga och kvinnliga patienter måste effektiva preventivmetoder användas under hela studien och i 3 månader efter den sista dosen.
10. Informerat samtycke (nuvarande IRB-godkänd version) måste erhållas från patienten eller juridiskt auktoriserad representant innan några studierelaterade ingrepp.

Exklusions kriterier:

1. Strålning, kemoterapi, immunterapi eller annan godkänd anticancerterapi ≤ 2 veckor före studiebehandling
2. Deltagande i en annan interventionell prövningsläkemedelsstudie inom 4 veckor före inskrivning
3. Samtidig strålning, kemoterapi, immunterapi eller något annat godkänt eller prövningsläkemedel mot cancer (patienter får ta ≤ 10 mg/dag kortikosteroider för behandling av icke-maligna sjukdomar.)
4. Hjärtinfarkt inom 6 månader före screening, New York Heart Association klass II eller större hjärtsvikt, okontrollerad angina, allvarliga okontrollerade ventrikulära arytmier, kliniskt signifikant perikardsjukdom eller elektrokardiografiska tecken på akuta ischemiska eller aktiva avvikelser i ledningssystemet
5. Okontrollerad infektion som kräver parenterala antibiotika, antivirala eller svampdödande medel inom 1 vecka före första dosen (patienter med kontrollerad infektion eller på profylaktisk antibiotika är tillåtna i studien.)
6. Känd för att vara HIV-seropositiv
7. Känd aktiv hepatit A, B eller C infektion eller känd för att vara positiv för HCV RNA eller HBsAg (HBV ytantigen)
8. Grad > 2 perifer neuropati vid screening
9. Tidigare allogen transplantation under de senaste 6 månaderna eller tecken på kliniskt signifikant transplantat-mot-värd-sjukdom (om tidigare benmärgstransplantation)
10. Eventuell malignitet i anamnesen, annan än den som behandlats i denna studie, såvida inte patienten har varit fri från sjukdomen i över 3 år (förutom korrekt behandlat basalcells- eller skivepitelcancer i huden eller karcinom in situ i livmoderhalsen eller bröstet)
11. Varje aktiv medicinsk eller psykiatrisk sjukdom som, enligt utredarens bedömning, kan störa efterlevnaden av protokollet
12. Alla maligniteter med CNS-inblandning
13. Historik av allergiska reaktioner tillskrivna föreningar med liknande kemisk eller biologisk sammansättning som PTX-100
14. Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar