Kliniska prövningar på Renaal tubulair transport, aangeboren fouten

Totalt 230 resultat

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
EuroFancolen

Avslutad

Mobilisering och insamling av perifera blodstamceller hos patienter med Fanconi-anemi med G-CSF och Plerixafor (FancoMob)

Fanconi anemi

Frankrike
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

TBI Dos De-eskalering för Fanconi Anemi

Fanconi anemi

Förenta staterna
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Avslutad

Mobilisering och insamling av perifera blodstamceller hos patienter med Fanconi-anemi med G-CSF och AMD3100

Fanconi anemi

Förenta staterna
Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Okänd

FANCA-genöverföring för Fanconi-anemi med hjälp av en högsäkerhets-, högeffektiv, självinaktiverande lentiviral vektor

Fanconi anemi

Kina
Medical College of Wisconsin
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Avslutad

Hematopoetisk stamcellstransplantation för Fanconi-anemi (FA)

Fanconi anemi

Förenta staterna
Neena Kapoor, M.D.

Indragen

Orelaterad HSCT hos patienter med Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Förenta staterna
Boston Children's Hospital
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Children's Hospital...

Avslutad

Benmärgscellsgenöverföring hos individer med Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Förenta staterna
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Avslutad

Cyklofosfamid vid behandling av patienter som genomgår en donatorbenmärgstransplantation för Fanconis anemi

Fanconi anemi

Förenta staterna, Brasilien
NYU Langone Health
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Avslutad

Hälsorelaterad livskvalitet i sällsynt njursten

Cystinuri | Primär hyperoxaluri | Dent sjukdom | Adenin-fosforibosyltransferasbrist

Förenta staterna, Island
Cystinosis Research Foundation

Okänd

Cure Cystinosis International Registry (CCIR)

Cystinos | Nefropatisk cystinos | Renal Fanconi syndrom

Förenta staterna
Fairview University Medical Center

Avslutad

Studie av allogen benmärgstransplantation efter cyklofosfamid och strålbehandling hos patienter med Fanconis anemi

Fanconis anemi

Förenta staterna
Dana-Farber Cancer Institute

Okänd

Phase I Study of Amifostine in Patients With Bone Marrow Failure Related to Fanconi's Anemia

Fanconis anemi

Förenta staterna
Boston Children's Hospital

Avslutad

Pilotstudie av Metformin för patienter med Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Hematopoietic Stem Cell Transplantation in High Risk Patients With Fanconi Anemia

Fanconi anemi

Förenta staterna
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
CIEMAT; CIBERER

Avslutad

Klinisk fas II-studie för att utvärdera CD34+-cellers mobilisering och samling hos patienter med Fanconi-anemi för efterföljande transduktion med en lentiviral vektor som bär FANCA-gen. FANCOSTEM-1

Fanconi anemi

Spanien
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Avslutad

Blodcellssamling för framtida användning hos individer med Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Förenta staterna
Hospices Civils de Lyon

Rekrytering

CYSTEA-BONE klinisk studie (CYSTEA-BONE)

Nefropatisk cystinos

Frankrike, Tyskland, Italien, Kalkon
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Avslutad

Genterapi för behandling av Fanconis anemi typ C

Pancytopeni | Fanconis anemi

Förenta staterna
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
FDA Office of Orphan Products Development

Avslutad

Oxandrolone för behandling av benmärgsaplasi vid Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Förenta staterna
University of Minnesota

Okänd

Fas I-pilotstudie av CD34-berikad, Fanconis anemikomplementering grupp C gentransducerad autolog perifer blodstamcellstransplantation hos patienter med Fanconis anemi

Fanconis anemi
Baylor College of Medicine
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine; University...

Avslutad

Användning av Rft5-Dga för att tömma alloreaktiva celler för Pts med Fanconi-anemi efter Haploidentical SCT (RAFHAS)

FANCONI ANEMIA

Förenta staterna
University of Minnesota

Avslutad

Fas I/II-studie av total kroppsbestrålning, cyklofosfamid och fludarabin följt av hematopoetisk celltransplantation av alternativa donatorer hos patienter med Fanconis anemi

Fanconis anemi

Förenta staterna
Kyowa Kirin, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Avslutad

Open Label-studie av KRN23 på osteomalaci hos vuxna med X-länkad hypofosfatemi (XLH)

X-länkad hypofosfatemi

Förenta staterna, Korea, Republiken av, Kanada, Japan, Frankrike, Danmark
Hospices Civils de Lyon

Avslutad

Burosumab och 1-25 (OH) vitamin D på humana osteoklaster (HYPO-CLASTE)

Hypofosfatemisk rakitis

Frankrike
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Avslutad

En förlängningsstudie av KRN23 hos vuxna med X-länkad hypofosfatemi

X-länkad hypofosfatemi

Förenta staterna, Kanada
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...

Avslutad

Antikroppskonditionering för allogen donatorstamcellstransplantation hos patienter med Fanconi-anemi (Mafia)

Fanconi anemi | Svår aplastisk anemi

Förenta staterna
Haukeland University Hospital

Okänd

Hypofosfatemisk rakitis i Norge

Hyperfosfatemi | Engelska sjukan | Hypofosfatemi, familjär

Norge
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Avslutad

Studie av de patofysiologiska mekanismer som är involverade i blödningshändelser (LOWE)

Oculocerebrorenalt syndrom

Frankrike
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrytering

Tandimplantat hos patienter med X-länkad hypofosfatemi (IMPLANTS-XLH)

X-länkad hypofosfatemi

Frankrike
Wuerzburg University Hospital
Kyowa Kirin, Inc.

Avslutad

Anti-FGF23 (Burosumab) hos vuxna patienter med XLH (BurGER)

X-länkad hypofosfatemi

Tyskland
Hospices Civils de Lyon

Avslutad

X-länkad hypofosfatemi och FGF21 (XLH 21)

X-länkad hypofosfatemi

Frankrike
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Avslutad

En upprepad studie av KRN23 hos vuxna med X-länkad hypofosfatemi

X-länkad hypofosfatemi

Förenta staterna, Kanada
Peking Union Medical College Hospital

Okänd

Använda olika doser av aktivt vitamin D i kombination med neutralt fosfat hos barn med X-kopplad hypofosfatemi

X-länkad hypofosfatemi

Kina
University of Aarhus
Aarhus University Hospital; University of East Anglia; Kolding Sygehus

Avslutad

Mjölkprodukter vid behandling av hypofosfatmisk rakitis

Hypofosfatemisk rakitis

Danmark
Zeria Pharmaceutical

Avslutad

Terapeutisk användning av oralt natriumfosfat (Z-521) vid primär hypofosfatemisk rakitt

Primär hypofosfatemisk rakitis

Japan
National Center for Global Health and Medicine,...

Okänd

Användbarhet av beta2-mikroglobulin i urin som en tidig markör för njurdysfunktion hos vietnamesiska HIV-infekterade patienter

HIV-infektion | Njurfunktionsstörning | Renal Tubular Disorder
Mayo Clinic

Rekrytering

Biobank för sällsynt njurstenskonsortium

Cystinuri | Primär hyperoxaluri | Dent sjukdom | APRT-brist

Förenta staterna
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Aktiv, inte rekryterande

Register för patienter med X-länkad hypofosfatemi (XLH Registry)

X-länkad hypofosfatemi

Spanien, Italien, Storbritannien, Frankrike, Belgien, Danmark, Tyskland, Ungern, Portugal, Norge, Schweiz, Israel, Nederländerna, Tjeckien, Bulgarien, Sverige, Slovenien, Irland, Lettland, Slovakien
Kyowa Kirin, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Avslutad

Studie av KRN23 hos vuxna med X-länkad hypofosfatemi (XLH)

X-länkad hypofosfatemi

Förenta staterna, Korea, Republiken av, Japan, Irland, Storbritannien, Frankrike, Italien
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Avslutad

Studie av Anti-FGF23-antikroppen, Burosumab, hos vuxna med XLH

X-länkad hypofosfatemi

Storbritannien, Frankrike, Irland, Italien
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Okänd

En klinisk prövning för att utvärdera säkerheten för RP-L102 hos pediatriska patienter med Fanconi-anemi subtyp A

Fanconi Anemia Complementation Group A

Förenta staterna
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Amgen

Avslutad

Pilotstudie av Etanercept (Enbrel) i barn med Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Förenta staterna
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Anmälan via inbjudan

Långtidsuppföljning av försökspersoner med Fanconi-anemi subtyp A som behandlats med ex vivo genterapi

Fanconi anemi | Fanconi Anemia Complementation Group A

Spanien
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.

Avslutad

En studie av KRN23 i X-länkad hypofosfatemi

X-länkad hypofosfatemi

Förenta staterna
Mayo Clinic

Rekrytering

Prospektiv forskning sällsynta njurstenar (ProRKS) (ProRKS)

Cystinuri | Hyperoxaluri | Dent sjukdom | Lowes syndrom | Adenin-fosforibosyltransferasbrist

Förenta staterna, Kanada, Island, Israel
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Aktiv, inte rekryterande

Studie för att bedöma säkerheten, farmakokinetiken och effektiviteten av KRN23 hos vuxna kinesiska patienter med XLH

X-länkad hypofosfatemi (XLH)

Kina
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Avslutad

En studie av KRN23 hos vuxna och pediatriska patienter med X-länkad hypofosfatemisk rakitis/osteomalaci

XLH

Japan, Korea, Republiken av
National Center for Research Resources (NCRR)
University of California, San Diego

Avslutad

Utvärdering av Fanconis syndrom och cystinos

Fanconis syndrom | Cystinos
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Rekrytering

A Study to Describe the Lived Experience of XLH for Adolescents at End of Skeletal Growth

X-länkad hypofosfatemi

Frankrike, Nederländerna, Storbritannien
Kyowa Kirin, Inc.
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Avslutad

Effekt och säkerhet av Burosumab (KRN23) kontra oralt fosfat och aktivt D-vitaminbehandling hos pediatriska patienter med X-kopplad hypofosfatemi (XLH)

X-länkad hypofosfatemi

Korea, Republiken av, Kanada, Förenta staterna, Australien, Japan, Storbritannien, Sverige

Kliniska prövningar på Renaal tubulair transport, aangeboren fouten

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser