- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Sök i kliniska prövningar för: Carbohydrate Metabolism, Inborn Errors
Totalt 17050 resultat
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCAvslutadMukopolysackaridos I | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom | ScheieItalien
-
Alnylam PharmaceuticalsAvslutadPrimär hyperoxaluri typ 1 (PH1)Förenta staterna, Frankrike, Storbritannien, Schweiz, Nederländerna, Israel, Tyskland, Förenade arabemiraten
-
Alnylam PharmaceuticalsGodkänd för marknadsföringPrimär hyperoxaluriBelgien
-
Vitaflo International, LtdUniversity College London Hospitals; University Medical Center Groningen; University of Florida och andra samarbetspartnersAvslutadGlykogenlagringssjukdomFörenta staterna, Storbritannien, Frankrike, Nederländerna
-
SanofiAvslutadPompes sjukdom | Mukopolysackaridos typ I (MPS I)Italien
-
University of ManchesterUniversity College, London; Manchester University NHS Foundation Trust; Orchard... och andra samarbetspartnersAktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos typ IIIAStorbritannien
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, inte rekryterande
-
Mayo ClinicChildren's Hospital of Philadelphia; Seattle Children's HospitalAvslutad
-
Maastricht University Medical CenterPfizerAvslutad
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyAnmälan via inbjudanNjursjukdomar | Urologiska sjukdomar | Genetisk sjukdom | Primär hyperoxaluri typ 1 (PH1) | Primär hyperoxaluri typ 2 (PH2) | Primär hyperoxaluri typ 3 (PH3)Förenta staterna, Frankrike, Tyskland, Japan, Libanon, Spanien, Storbritannien, Australien, Kanada, Italien, Nederländerna, Norge, Kalkon
-
SanofiAvslutadOsteochondrodysplasiFörenta staterna
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Anmälan via inbjudan
-
LIB Therapeutics LLCMedpace, Inc.AvslutadHeterozygot familjär hyperkolesterolemiFörenta staterna, Israel, Norge, Sydafrika, Kalkon
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, inte rekryterandeHurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom | Mukopolysackaridos typ I (MPS I)Förenta staterna, Brasilien, Israel
-
University Children's Hospital, ZurichSanofiAvslutad
-
PTC TherapeuticsAvslutadLeighs syndromFörenta staterna
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Avslutad
-
Purdue UniversityAvslutadLaktosintolerans, vuxentypFörenta staterna
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos typ II (MPS II)Förenta staterna, Brasilien
-
REGENXBIO Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos typ II (MPS II)Förenta staterna, Kanada
-
Spark TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeLysosomala lagringssjukdomar | Glykogenlagringssjukdom typ II | Glykogenlagringssjukdom typ 2 | Pompes sjukdom (sen debut) | Pompes sjukdom | LOPD | Brist på sur maltasFörenta staterna, Kanada, Nederländerna, Frankrike, Danmark, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological... och andra samarbetspartnersAvslutadMukopolysackaridos I | Kognitiv försämringFörenta staterna
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktiv, inte rekryterandePompes sjukdom (sen debut) | Pompes sjukdom | GAA-bristFörenta staterna
-
REGENXBIO Inc.Anmälan via inbjudan
-
Dr. Prayuth SudathipMedicines for Malaria VentureAvslutadMalaria, Vivax | G6PD-bristThailand
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AvslutadPyruvatkinasbristFörenta staterna, Italien, Nederländerna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ IIIFörenta staterna, Nederländerna
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutad
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, inte rekryterandeGlykogenlagringssjukdom typ IIFrankrike
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico; Fundação...AvslutadGlykogenlagringssjukdom typ IBrasilien
-
ShireAvslutad
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchAvslutadVanlig variabel immunbrist | Svår kombinerad immunbrist | Sicklecellanemi | Hurlers syndrom | Kronisk granulomatös sjukdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrichs syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-länkad lymfoproliferativ sjukdom | Diamond Blackfan Anemia | Benmärgssviktsyndrom | Hemofagocytiska lymfohistiocytoser | Manno... och andra villkorFörenta staterna
-
Greenwood Genetic CenterAvslutadGalaktosialidos | Sialidos | Fukosidos | Aspartylglucosaminuri | Alpha Mannosidos | Beta Mannosidos | Mukolipidos II | Mukolipidos III | Schindlers sjukdomFörenta staterna
-
Amicus TherapeuticsAvslutadPompes sjukdom (sen debut)Förenta staterna, Australien, Korea, Republiken av, Japan, Taiwan, Belgien, Slovenien, Nya Zeeland, Storbritannien, Frankrike, Argentina, Kanada, Spanien, Bosnien och Hercegovina, Tyskland, Sverige, Ungern, Österrike, Bulgarien, Danma... och mer
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.AvslutadAnemi | Anemi, hemolytisk | Pyruvatkinasbrist | PyruvatkinasbristanemiFörenta staterna, Storbritannien, Italien, Spanien, Nederländerna
-
Manchester University NHS Foundation TrustAvslutadMukopolysackaridos typ IIStorbritannien
-
Homology Medicines, IncIndragenMukopolysackaridos IIFörenta staterna, Kanada
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyTillgängligtPrimär hyperoxaluri typ 1 (PH1)
-
Allievex CorporationAnmälan via inbjudanMPS III BFörenta staterna, Tyskland, Kalkon, Storbritannien, Colombia
-
University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Avslutad
-
Chiesi Farmaceutici S.p.A.AvslutadAlfa-mannosidosFrankrike
-
Amicus TherapeuticsTillgängligtPompes sjukdom infantilTaiwan, Förenta staterna, Italien
-
Amicus TherapeuticsTillgängligt
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAvslutadMukopolysackaridos III | Sanfilippos syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AFörenta staterna, Spanien, Australien
-
Arizona State UniversityWashington State UniversityAnmälan via inbjudanSpråkstörningar hos barn | Klassisk galaktosemi | Talstörningar hos barnFörenta staterna
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, inte rekryterandeHunters syndromFörenta staterna, Tyskland, Malaysia, Filippinerna, Thailand, Dominikanska republiken, Serbien, Vietnam
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiv, inte rekryterandeGlykogenlagringssjukdom Typ II-Pompes sjukdomFörenta staterna, Frankrike, Japan, Taiwan, Storbritannien