断裂;罗纹，多条的临床试验

多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | CMML

美国

中风 | 多发性硬化症 | 颅脑外伤 | 囊性纤维化 | 吉兰-巴利综合征 | 运动神经元病

英国

疲劳 | 贫血 | 减肥 | 血小板减少症 | 发烧 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 淋巴结肿大 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 脾肿大 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴细胞增多 | 盗汗

美国

癫痫 | 脑瘫 | 糖尿病，1 型 | 压力 | 哮喘 | 慢性病 | 自闭症谱系障碍 | 唐氏综合症 | 发育障碍 | 广泛性发育障碍

克罗地亚

淋巴管平滑肌瘤病 (LAM) | 结节性硬化症 (TSC)

美国, 英国, 德国, 意大利, 俄罗斯联邦, 荷兰, 日本, 加拿大, 波兰, 法国, 西班牙

多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 淋巴瘤，非霍奇金 | 骨髓增生异常 | 霍奇金病

美国

I期多发性骨髓瘤 | II 期多发性骨髓瘤 | III 期多发性骨髓瘤 | 复发性成人急性髓性白血病 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性成人霍奇金淋巴瘤 | 难治性多发性骨髓... 及其他条件

美国

关节炎 | 慢性疼痛 | 慢性腰痛 | 肠易激综合症 | 纤维肌痛 | 急性疼痛 | 外伤，多发性 | 神经性疼痛 | 颞下颌关节疾病 | 术后疼痛 | 慢性疼痛综合症 | 慢性肩痛 | 痛苦的糖尿病性神经病 | 慢性偏头痛 | 疼痛性膀胱综合症 | 背部手术失败综合症 | 原发性纤维肌痛 | 纤维肌痛，继发性 | 子宫内膜异位症相关疼痛 | 慢性骨盆疼痛综合症 | 带状疱疹后神经痛 | 外伤相关伤口 | 慢性头痛症

美国

白血病 | 贫血 | 铁代谢紊乱 | 贫血，镰状细胞 | 地中海贫血 | 出血性疾病 | 骨髓瘤 | 淋巴肿瘤 | 血癌 | 骨髓衰竭 | 红细胞膜和酶异常 | 骨髓瘤，恶性

西班牙

中风 | 疼痛 | 多发性硬化症 | 慢性疼痛 | 创伤性脑损伤 | 神经性疼痛 | 疼痛，慢性 | 慢性疼痛综合症 | 截瘫 | 幻肢痛 | 疼痛综合症 | 中枢神经性疼痛 | 幻肢综合症伴疼痛

德国

多发性硬化症 | 麻痹 | 肌营养不良症 | 脊髓损伤 | 脑血管意外 | 脊髓灰质炎后综合症

美国

多发性硬化症 | 自身免疫性疾病 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 特应性皮炎 | 白癜风 | 脱发 | 自身免疫性甲状腺炎 | 炎症性疾病 | 获得性骨髓发育不全 | 高密度脂蛋白

老年痴呆症 | 多系统萎缩 | 额颞痴呆 | 路易体痴呆症 | 帕金森病痴呆症

法国

肾癌 | 肾细胞癌 | 泌尿系统恶性疾病 | 家族性肾癌 (FRC) | 透明细胞肾癌

美国

黑色素瘤 | 淋巴瘤，非霍奇金 | 宫颈癌 | 多发性骨髓瘤 | 胃癌 | 食道癌 | 晚期实体瘤 | 胃食管结合部腺癌 | 非小细胞肺癌 (NSCLC) | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 (DLBCL)

美国, 西班牙, 波兰

多发性骨髓瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 淀粉样变性 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 浆细胞白血病

肾细胞癌 | 冯·希佩尔-林道综合症 | 血管母细胞瘤

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 血液系统恶性肿瘤 | 骨髓增殖综合征

美国

癌症 | 乳腺癌 | 小细胞肺癌 | 多发性骨髓瘤 | 非小细胞肺癌 | 前列腺癌 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性髓系白血病 (AML)

美国

急性髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 急性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 再生障碍性贫血 | 骨髓增生性疾病 | 霍奇金病 | 恶性淋巴瘤 | 淋巴细胞白血病

美国

马凡综合症 | 二尖瓣主动脉瓣 | 特纳综合症

丹麦

未明确的成人实体瘤，特定方案 | 胰腺癌 | 复发性胰腺癌 | IV 期胰腺癌 | IV 期乳腺癌 | IV 期卵巢上皮癌 | IV 期卵巢生殖细胞肿瘤 | II期乳腺癌 | IIIA期乳腺癌 | IIIB期乳腺癌 | IA期乳腺癌 | IB 期乳腺癌 | IIIC期乳腺癌 | 复发性乳腺癌 | 复发性卵巢上皮癌 | IV 期结肠癌 | IV 期直肠癌 | IV 期胃癌 | 复发性结肠癌 | 复发性直肠癌 | 复发性胃癌 | 复发性卵巢生殖细胞肿瘤 | 胃腺癌 | 卵巢粘液性囊腺癌 | BRCA1突变携带者 | BRCA2突变携带者

美国

滤泡性淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 急性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | 浆细胞白血病 | 骨髓衰竭综合征 | 伯基特氏淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤 | 复发性多发性骨髓瘤 | 复发性 T 细胞淋巴瘤 | 边缘区B细胞淋巴瘤 | 双表型/未分化/幼淋巴细胞白血病 | MRD阳性白血病 | 自然杀伤细胞恶性肿瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 大细胞淋巴瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 骨髓增生性肿瘤/骨髓纤维化 | 再生障碍性白血病或 MDS

美国

感染 | 多发性硬化症 | 自身免疫性疾病 | 糖尿病，1 型 | 类风湿关节炎 | 疫苗反应 | 炎症性肠病 | 银屑病 | 克罗恩病 | 溃疡性结肠炎 | 唐氏综合症 | 特应性皮炎 | 白癜风 | 斑秃 | 2019冠状病毒病大流行 | 强直性脊柱炎 | 红斑狼疮 | 全秃 | 普秃 | 特应性哮喘 | 贫血，恶性 | 自身免疫性甲状腺功能减退症 | 斑秃（& 蛇形脱发） | 须部脱发 | 弥漫性脱发 | 自身免疫性甲亢 | 特应性鼻炎

捷克语

终末期肝病 | 心血管疾病 | 骨折，骨 | 糖尿病 | 肾功能不全 | 乙型肝炎 | 丙型肝炎 | 肾功能衰竭，慢性 | 蛋白尿 | 艾滋病病毒 | 合并感染 | 酸中毒，乳酸 | 艾滋病

西班牙, 瑞士, 德国, 英国, 奥地利, 瑞典, 芬兰, 以色列, 丹麦, 法国, 意大利, 冰岛, 比利时, 斯洛伐克, 挪威, 立陶宛, 葡萄牙, 波兰, 克罗地亚, 捷克语, 希腊, 匈牙利, 卢森堡, 阿根廷, 白俄罗斯, 波斯尼亚和黑塞哥维那, 爱沙尼亚, 乔治亚州, 爱尔兰, 拉脱维亚, 荷兰, 罗马尼亚, 俄罗斯联邦, 塞尔维亚, 斯洛文尼亚, 乌克兰

多发性硬化症 | 原发性侧索硬化症 | 脊髓灰质炎后遗症 | 运动神经元病、肌萎缩侧索硬化 | 运动神经元疾病进行性脊髓肌萎缩

爱尔兰

中风 | 多发性硬化症 | 脑瘫 | 脊髓损伤 | 肌张力障碍 | 肌肉痉挛 | 遗传性痉挛性截瘫 | 肌张力亢进，肌肉

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 多发性骨髓瘤 | 艾滋病病毒 | 慢性淋巴细胞白血病 | 器官移植 | 2019冠状病毒病疫苗

澳大利亚

帕金森综合症 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 进行性核上性麻痹 | 帕金森病和帕金森综合症 | 路易体痴呆症 | 血管性帕金森病 | 帕金森病痴呆症 | 路易体帕金森病

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 难治性浆细胞骨髓瘤 | 复发性组织细胞和树突状细胞肿瘤 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性组织细胞和树突细胞肿瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性浆细胞骨髓瘤

美国

结节性硬化症参与者的癫痫发作 | Dravet 综合征参与者的癫痫发作 | Lennox-Gastaut 综合征参与者的癫痫发作

美国

帕金森综合症 | 多系统萎缩 | 神经源性直立性低血压 | REM睡眠行为障碍 | 纯自主神经衰竭 | 路易体痴呆症 | 突触核蛋白病患者 | 害羞病

大韩民国, 美国, 阿根廷, 西班牙

脆性 X 综合征 | 威廉姆斯综合症 | 心面综合症

以色列

腺癌 | 肾细胞癌 | 前列腺癌 | 前列腺肿瘤 | 希佩尔林道病

美国

慢性疼痛 | 马凡综合症 | 血管埃勒斯-当洛斯综合征 | Loeys-Dietz综合征

美国

多发性硬化症 | 脑炎 | 癫痫发作 | 头痛 | 重症肌无力 | 脑膜炎 | 帕金森症 | 脊椎病 | 吉兰-巴利综合征 | 前庭障碍 | 正常压力脑积水

美国

乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 胃癌 | 肺癌 | 实体瘤 | 胆管癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 骨髓增生性肿瘤 | 加州大学 | MPN

美国, 丹麦

帕金森综合症 | 小脑性共济失调 | 肌张力障碍 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 进行性核上性麻痹 | 特发性震颤 | 路易体痴呆症 | 正常压力脑积水

以色列

额颞叶退化 | 多系统萎缩 | 进行性核上性麻痹

美国

Smith-Lemli-Opitz 综合症

美国

Smith-Lemli-Opitz 综合症

美国

皮肤癌 | 基底细胞痣综合征 | 色素干皮病

奥地利

恶性实体肿瘤 | 肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 转移性皮肤黑色素瘤 | 不可切除的皮肤黑色素瘤 | 肺非小细胞癌 | 尿路上皮癌 | III 期肾细胞癌 AJCC v8 | IV 期肾细胞癌 AJCC v8 | 复发性头颈部鳞状细胞癌 | 临床 III 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 食道癌 | 转移性尿路上皮癌 | 临床 IIB 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 IIC 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 胃食管结合部腺癌 | 转移性结直肠癌 | IV 期结直肠癌 AJCC v8 | 临床 IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 II 期食管鳞状细胞癌 AJCC v8 | 临床 III 期食管鳞状细胞癌 AJCC v8 | 临床 IV 期食管鳞状细胞癌 AJCC v8 | 转移性头颈部... 及其他条件

美国

胶质瘤 | 造血和淋巴细胞肿瘤 | 黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 多发性骨髓瘤 | 复发性卵巢癌 | 乳腺癌 | 复发性头颈癌 | 复发性肺癌 | 复发性皮肤癌 | 胃癌 | 晚期淋巴瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性胰腺癌 | 难治性多发性骨髓瘤 | 宫颈癌 | 子宫内膜癌 | 复发性黑色素瘤 | 头颈癌 | 肺癌 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 膀胱癌 | 结肠癌 | 食道癌 | 肾癌 | 恶性子宫肿瘤 | 胰腺癌 | 前列腺癌 | 直肠癌 | 复发性膀胱癌 | 复发性乳腺癌 | 复发性宫颈癌 | 复发性结肠癌 | 复发性结直肠癌 | 复发性食管癌 | 复发性胃癌 | 复发性胶质瘤 | 复发性肝癌 | 复发性前列腺癌 | 复发性直肠癌 | 复发性甲状腺癌 | 复发性子宫体癌 | 皮肤癌 | 甲状腺癌 | 子宫体癌 | 肝癌 | 复发性多发性骨髓瘤

美国, 波多黎各, 关岛

癫痫发作 | 智力低下 | 肝脾肿大 | 多发性发育不良

埃及, 德国, 印度, 斯里兰卡

主动脉瓣关闭不全 | 马凡综合症 | 二尖瓣主动脉瓣 | 主动脉疾病 | 主动脉夹层 | 主动脉瘤，胸 | 埃勒斯-当洛斯综合征 | 主动脉扩张 | Loeys-Dietz综合征

I期肾母细胞瘤 | II期肾母细胞瘤 | III 期肾母细胞瘤 | IV 期肾母细胞瘤 | 成人肾母细胞瘤 | Beckwith-Wiedemann综合征 | 儿童肾母细胞瘤 | 弥漫性增生性叶周肾母细胞瘤病 | 肾脏横纹肌样瘤 | V 期肾母细胞瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰, 波多黎各, 以色列

淋巴瘤 | 乳腺肿瘤 | 结直肠肿瘤 | 浆细胞骨髓瘤 | 医疗服务提供方 | 女性生殖系统肿瘤

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 急性双表型白血病 | 霍奇金病

美国

急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金病 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 急性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 镰状细胞性贫血症 | 非霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤

美国