B型尼曼匹克病的临床试验

恶性实体肿瘤 | 转移性结直肠腺癌 | IV 期结直肠癌 AJCC v8 | IVA 期结直肠癌 AJCC v8 | IVB 期结直肠癌 AJCC v8 | IVC 期结直肠癌 AJCC v8 | 铂类耐药卵巢癌 | 转移性胰腺导管腺癌 | 转移性卵巢癌 | 难治性结直肠癌 | 复发性卵巢癌肉瘤 | 复发性高级别卵巢浆液性腺癌

美国

恶性实体肿瘤 | 乳腺癌 | 消化系统肿瘤 | 皮肤癌 | 恶性女性生殖系统肿瘤 | 原发不明的转移性恶性肿瘤 | 恶性头颈肿瘤 | 恶性脑肿瘤 | 恶性中枢神经系统肿瘤 | 恶性肌肉骨骼肿瘤 | 恶性泌尿生殖系统肿瘤

美国

睾丸生殖细胞肿瘤 | 头颈癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 肺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 子宫内膜癌 | 黑色素瘤（皮肤） | 肝癌

美国

肝病 | 肝移植 | 肝脏肿瘤 | 胃肠道间质瘤 | 转移 | 肝转移 | 肝移植；并发症 | 肝癌 | 肝移植疾病 | 肝癌 | 胃肠道间质瘤，恶性 | 要旨 | 转移瘤 | 转移性肝癌 | 胃肠道间质瘤 | 十二指肠胃肠道间质瘤 | 胃肠道间质瘤，恶性 | 肝转移 | 肝脏质量 | 直肠胃肠道间质瘤 | 其他部位的胃肠道间质瘤 | 胃肠道间质瘤，部位不明 | 食管胃肠道间质瘤（疾病） | AJCC V8 分期胃肠道间质瘤 | 胃肠道的胃肠道间质瘤 (GIST) | 小肠胃肠道间质瘤（疾病） | 大肠胃肠道间质瘤（疾病） | 移植肿瘤科

西班牙

III 期膀胱癌 AJCC v8 | III 期肾盂癌 AJCC v8 | III 期输尿管癌 AJCC v8 | III 期尿道癌 AJCC v8 | IIIA 期膀胱癌 AJCC v8 | IIIB 期膀胱癌 AJCC v8 | 尿道尿路上皮癌 | II 期膀胱癌 AJCC v8 | II 期肾盂癌 AJCC v8 | II 期输尿管癌 AJCC v8 | 膀胱癌浸润膀胱壁的肌肉 | II 期尿道癌 AJCC v8

美国

肉瘤 | 软组织肉瘤 | 透明细胞肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 肉瘤，尤因 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 肾肿瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 非横纹肌肉瘤软组织肉瘤，Nos

美国

复发性成人霍奇金淋巴瘤 | III 期成人霍奇金淋巴瘤 | IV 期成人霍奇金淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | III 期儿童霍奇金淋巴瘤 | IV 期儿童霍奇金淋巴瘤 | I 期成人霍奇金淋巴瘤 | I 期儿童霍奇金淋巴瘤 | II 期成人霍奇金淋巴瘤 | II 期儿童霍奇金淋巴瘤 | 儿童结节性淋巴细胞为主型霍奇金淋巴瘤 | 成人淋巴细胞耗竭型霍奇金淋巴瘤 | 成人淋巴细胞为主型霍奇金淋巴瘤 | 成人混合细胞性霍奇金淋巴瘤 | 成人结节硬化霍奇金淋巴瘤 | 成人结节性淋巴细胞为主型霍奇金淋巴瘤 | 儿童淋巴细胞耗竭型霍奇金淋巴瘤 | 儿童淋巴细胞为主型霍奇金淋巴瘤 | 儿童混合细胞性霍奇金淋巴瘤 | 儿童结节硬化霍奇金淋巴瘤

美国

肾细胞癌 | 晚期实体瘤 | 上皮性卵巢癌 | 肝细胞癌 | 恶性黑色素瘤 | 胰腺导管癌 | 去势抵抗性前列腺癌

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 非小细胞肺癌 | 肺癌 | 转移癌 | 结肠癌 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 甲状旁腺肿瘤 | 内分泌癌 | 恶性高钙血症

美国, 意大利, 法国, 加拿大, 波兰

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 恶心和呕吐

美国

胶质瘤 | 黑色素瘤 | 癌，非小细胞肺癌 | 多发性骨髓瘤 | 结直肠肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 实体瘤 | 甲状腺癌，乳头状 | 甲状腺癌，间变性 | 喉肿瘤 | 厄德海姆-切斯特病 | 血液系统恶性肿瘤

英国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 急性白血病 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 系统性肥大细胞增多症 | 复发性血液系统恶性肿瘤 | 毛细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | 白细胞介素 3 受体亚基α阳性 | 复发性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 难治性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 难治性血液系统恶性肿瘤

平滑肌肉瘤 | 纤维肉瘤 | 脂肪肉瘤 | 血管肉瘤 | 滑膜肉瘤 | 子宫内膜间质肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 多形性横纹肌肉瘤

中国

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤 | 小儿癌症 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 肝脏肿瘤

美国

淋巴瘤 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 感染 | 性腺外生殖细胞瘤

英国

复发性唾液腺癌 | IVA 期主要唾液腺癌 AJCC v7 | IVB 期主要唾液腺癌 AJCC v7 | IVC 期主要唾液腺癌 AJCC v7 | 舌癌 | 唾液腺腺样囊性癌 | 复发性口腔腺样囊性癌 | IVA 期口腔腺样囊性癌 AJCC v6 和 v7 | IVB 期口腔腺样囊性癌 AJCC v6 和 v7 | IVC 期口腔腺样囊性癌 AJCC v6 和 v7 | III 期主要唾液腺癌 AJCC v7 | III 期口腔腺样囊性癌 AJCC v6 和 v7

美国, 加拿大

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性骨肉瘤 | 难治性骨肉瘤 | 弥漫性中线胶质瘤，H3 K27M 突变体 | 复发性弥漫性脑桥脑胶质瘤 | 中枢神经系统转移性恶性肿瘤 | 复发性原发性恶性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性恶性中枢神经系统肿瘤

美国

输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 复发性子宫内膜癌 | 卵巢透明细胞腺癌 | 输卵管透明细胞腺癌 | 输卵管子宫内膜样腺癌 | 原发性腹膜浆液性腺癌 | 输卵管癌肉瘤 | 卵巢癌肉瘤 | 高级别卵巢浆液性腺癌 | 高级别输卵管浆液性腺癌

美国

复发性胰腺癌 | III期胰腺癌 | IV 期胰腺癌 | IV 期卵巢上皮癌 | IV 期卵巢生殖细胞肿瘤 | 复发性卵巢上皮癌 | 复发性卵巢生殖细胞肿瘤 | IIIA期卵巢生殖细胞肿瘤 | IIIB 期卵巢生殖细胞肿瘤 | IIIC 期卵巢生殖细胞肿瘤 | IIIA期卵巢上皮癌 | IIIB 期卵巢上皮癌 | IIIC 期卵巢上皮癌

美国

急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 反洗钱 | 急性白血病 | 神经纤维瘤病 1 | 血液系统恶性肿瘤 | 骨髓增生异常 | 最小残留病 | 染色体异常 | 7号单体 | 缓解 | 体细胞突变 | 细胞遗传学异常 | TP53 | 胎儿血红蛋白 | 21 号染色体的染色体内扩增 | 中枢神经系统白血病 | PTPN11基因突变 | N-RAS基因扩增 | NF1突变 | CBL基因突变

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 恶心和呕吐

美国

透明细胞肾细胞癌 | 输卵管癌 | 实体瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 上皮性卵巢癌 | 原发性腹膜癌 | 广泛期小细胞肺癌 | MSI-H 癌症 | 具有高肿瘤突变负担的癌症

美国, 加拿大

肉瘤 | 宫颈癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 膀胱癌 | 三阴性乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 肾细胞癌 | 非霍奇金淋巴瘤 | 转移性去势抵抗性前列腺癌

美国, 澳大利亚

III 期肝内胆管癌 AJCC v8 | 复发性胆囊癌 | 不可切除的胆囊癌 | III 期肝门部胆管癌 AJCC v8 | IV 期肝门部胆管癌 AJCC v8 | IV 期肝内胆管癌 AJCC v8 | IV 期远端胆管癌 AJCC v8 | 不可切除的肝内胆管癌 | 复发性肝内胆管癌 | III 期远端胆管癌 AJCC v8 | 复发性远端胆管腺癌 | 复发性胆道癌 | 不可切除的胆道癌 | 不可切除的远端胆管腺癌

美国

复发性结肠癌 | 复发性直肠癌 | 直肠腺癌 | 结肠腺癌 | ERBB2基因扩增 | III 期结肠癌 AJCC v7 | III 期直肠癌 AJCC v7 | IIIA 期结肠癌 AJCC v7 | IIIA 期直肠癌 AJCC v7 | IIIB 期结肠癌 AJCC v7 | IIIB 期直肠癌 AJCC v7 | IIIC 期结肠癌 AJCC v7 | IIIC 期直肠癌 AJCC v7 | IV 期结肠癌 AJCC v7 | IV 期直肠癌 AJCC v7 | IVA 期结肠癌 AJCC v7 | IVA 期直肠癌 AJCC v7 | IVB 期结肠癌 AJCC v7 | IVB 期直肠癌 AJCC v7

美国, 波多黎各

胶质母细胞瘤 | 胰腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 晚期实体瘤 | 间皮瘤 | 小细胞肺癌 | 胃癌 | 子宫内膜癌 | 大肠癌 | 胃肠胰神经内分泌肿瘤 | 上皮性卵巢癌 | 软组织肉瘤（不包括 GIST）

美国, 西班牙, 法国, 德国, 意大利, 瑞士

肺癌 | 前列腺癌 | 间皮瘤 | 肝转移 | 胰腺癌 | 肾癌 | 脑转移 | 脊柱转移瘤 | 交界性可切除胰腺癌 | 肾上腺转移 | 寡进行性淋巴结转移 | 异时性淋巴结转移 | 同步淋巴结转移

美国

胃肿瘤 | 小细胞肺癌 | 卵巢肿瘤 | 输卵管肿瘤 | 腹膜肿瘤 | 三阴性乳腺肿瘤 | 食管鳞状细胞癌 | 癌，胰腺导管 | 癌，头颈部鳞状细胞 | 食管胃结合部肿瘤

大韩民国, 日本

肾癌 | 白血病 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 膀胱癌 | 黑色素瘤（皮肤）

美国

III 期膀胱尿路上皮癌 AJCC v6 和 v7 | III 期输尿管癌 AJCC v7 | 局部晚期膀胱尿路上皮癌 | 局部晚期输尿管尿路上皮癌 | 局部晚期尿路上皮癌 | 局限性肾盂和输尿管尿路上皮癌 | II 期膀胱尿路上皮癌 AJCC v6 和 v7 | II 期输尿管癌 AJCC v7 | 局部晚期肾盂和输尿管尿路上皮癌 | II 期肾盂和输尿管癌 AJCC v7 | III 期肾盂和输尿管癌 AJCC v7

美国, 关岛

高血压 | 糖尿病 | 糖尿病 | 癌症 | 血压 | 高胆固醇血症 | 非小细胞肺癌 | 头颈癌 | 肝癌 | 癌症, 乳腺 | 胰腺癌 | 大肠癌 | 前列腺癌 | 食管癌 | 癌症，子宫内膜 | CVD - 心血管疾病 | 癌症，肾细胞 | 癌症卵巢

美国

转移性肾细胞癌 | 转移性结直肠癌 | 肺癌转移 | 肺癌，非小细胞 | 晚期癌症 | 实体瘤，成人 | 转移性骨肉瘤 | 转移性肉瘤 | 转移性肝细胞癌 | 肺癌，小细胞

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 非小细胞肺癌 | 晚期实体瘤 | HER2阳性乳腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | HER2阳性胃癌 | EGFR阳性实体瘤

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 小细胞肺癌 | 胸腺癌 | 胸腺瘤 | 间皮瘤 | 食道癌 | 甲状腺癌 | 肺部转移性恶性肿瘤 | 下咽癌 | 喉癌 | 非小细胞肺癌 | 胸膜转移性恶性肿瘤 | 脊髓转移性恶性肿瘤

美国

黑色素瘤 | 小细胞肺癌 | 前列腺癌 | 胃腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 食管鳞状细胞癌 | 胃食管结合部腺癌 | 非小细胞肺癌，鳞状 | 非小细胞肺癌，非鳞状

美国, 大韩民国, 意大利, 英国, 澳大利亚, 台湾

肉瘤 | 淋巴瘤 | 肾癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 白血病 | 卵巢癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 肝癌 | 癌症的社会心理影响及其治疗 | 性腺外生殖细胞瘤 | 儿童生殖细胞肿瘤

美国, 波多黎各, 加拿大, 瑞士

睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 转移癌 | 肝癌 | 胆囊癌 | 肝外胆管癌

美国

子宫内膜透明细胞腺癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 子宫内膜混合腺癌 | 3 级子宫内膜子宫内膜样腺癌 | 恶性混合性中胚层（苗勒管）肿瘤

美国

胰腺肿瘤 | 结直肠肿瘤，遗传性非息肉病 | BRCA1基因突变 | BRCA2基因突变 | 遗传性胰腺炎 | 共济失调性毛细血管扩张症 | 黑斑病综合症 | 家族性非典型痣-恶性黑色素瘤综合征

美国

淋巴瘤 | 乳腺癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 黑色素瘤（皮肤） | 胰岛细胞瘤 | 消化道类癌 | 肿瘤综合症

美国

遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | 绝经前 | 有害的 BARD1 基因突变 | 有害的 BRCA1 基因突变 | 有害的 BRCA2 基因突变 | 有害的 BRIP1 基因突变 | 有害的 EPCAM 基因突变 | 有害的 MLH1 基因突变 | 有害的 MSH2 基因突变 | 有害的 MSH6 基因突变 | 有害的 PALB2 基因突变 | 有害的 PMS2 基因突变 | 有害的RAD51C基因突变 | 有害的 RAD51D 基因突变

美国

晚期实体瘤 | 转移性实体瘤 | 铂耐药卵巢癌 | 局部晚期实体瘤 | 后抗 PD-1 黑色素瘤 | 2L+ 宫颈癌 | 新辅助黑色素瘤 | 新辅助非小细胞肺癌 | 抗 PD-(L)1 非小细胞肺癌后治疗 | 抗 PD-(L)1 小细胞肺癌后治疗

美国, 澳大利亚, 大韩民国

头颈癌 | 头颈肿瘤 | 鼻咽癌 | 鼻咽癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 甲状腺肿瘤 | 甲状腺癌 | 甲状腺癌 | 口腔癌 | 口咽癌 | 唾液腺肿瘤 | 口腔癌 | 口腔肿瘤 | 喉癌 | 唾液腺癌 | 口咽癌 | 唾液腺癌 | 下咽癌 | 鼻窦癌 | 鼻窦癌 | 口咽肿瘤 | 喉癌 | 喉肿瘤 | 鼻咽肿瘤 | 下咽肿瘤 | 下咽癌 | 鼻窦肿瘤

丹麦

主动脉瓣疾病 | 马凡综合症 | 二尖瓣主动脉瓣 | 胸主动脉瘤 | 胸主动脉夹层 | 特纳综合症 | 血管埃勒斯-当洛斯综合征 | 家族性胸主动脉瘤和主动脉夹层 | PHACE综合症 | 主动脉病变 | 胸主动脉疾病 | 胸主动脉破裂 | 升主动脉疾病 | 降主动脉疾病 | 升主动脉瘤 | 降主动脉瘤 | Loeys-Dietz综合征 | Shprintzen-Goldberg 综合症 | 常染色体隐性皮肤松弛症 | 先天性挛缩性蛛网膜炎 | 动脉迂曲综合征 | 二叶式主动脉瓣相关主动脉病

美国

淋巴瘤 | 白血病 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 大肠癌 | 小肠癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病

美国

肉瘤 | 淋巴瘤 | 宫颈癌 | 白血病 | 胃癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 多发性骨髓瘤 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 肝胆癌

美国

城堡人病 | 淋巴管平滑肌瘤病 | 消化系统癌 | 恶性肿瘤 | 复发性乳腺癌 | 复发性甲状腺癌 | 转移性尿路上皮癌 | 恶性女性生殖系统肿瘤 | 2 型神经纤维瘤病 | 复发性成人软组织肉瘤 | 转移性恶性肿瘤 | 厄德海姆-切斯特病 | 恶性呼吸道肿瘤 | 恶性胸部肿瘤 | IV 期乳腺癌 AJCC v6 和 v7 | 晚期恶性肿瘤 | 复发性恶性肿瘤 | 难治性恶性肿瘤 | III 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIA 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIB 期乳腺癌 AJCC v7 | IIIC 期乳腺癌 AJCC v7 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 软组织肿瘤 | 唇和口腔癌 | 恶性内分泌肿瘤 | 恶性男性生殖系统肿瘤 | 恶性泌尿系统肿瘤 | 间皮肿瘤 | 复发性消化系统癌 | 复发性女性生殖系统癌 | 复发性男性生殖系统癌 | 复发性咽癌 | II... 及其他条件

美国

临床 III 期 HPV 介导的（p16 阳性）口咽癌 AJCC v8 | III 期口咽（p16 阴性）癌 AJCC v8 | 临床 II 期 HPV 介导的（p16 阳性）口咽癌 AJCC v8 | 病理学 II 期 HPV 介导的（p16 阳性）口咽癌 AJCC v8 | 病理学 III 期 HPV 介导的（p16 阳性）口咽癌 AJCC v8 | IVA 期口咽（p16 阴性）癌 AJCC v8 | IVB 期口咽（p16 阴性）癌 AJCC v8 | 局部晚期口咽鳞状细胞癌

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 儿童非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | T 细胞儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 儿童脉络丛肿瘤 | 儿童颅咽管瘤 | 儿童期室管母细胞瘤 | 儿童 I 级脑膜瘤 | 儿童 II 级脑膜瘤 | 儿童 III 级脑膜瘤 | 儿童幕下室管膜瘤 | 儿童髓质上皮瘤 | 儿童幕上室管膜瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童松果... 及其他条件

美国, 加拿大