P53突变的临床试验

进行性核上性麻痹 (PSP) | 皮质基底节变性 (CBD) | 额颞叶痴呆（FTD MAPT 突变）

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病... 及其他条件

美国

多发性硬化症 | 截肢 | 脊髓损伤 | 脊柱裂

美国

实体瘤 | 转移癌 | 转移性乳腺癌 | 三阴性乳腺癌 | HER2阳性乳腺癌 | 实体瘤，成人 | 实体癌 | HER2阳性转移性乳腺癌 | 孕激素受体阳性乳腺癌 | HER2 阴性乳腺癌 | 雌激素受体阳性肿瘤 | 激素受体阳性乳腺癌 | 转移性 | HER-2 蛋白过表达 | PR 阳性乳腺癌 | 激素受体阴性乳腺癌 | HER2低位乳腺癌 | HER2突变相关肿瘤 | 人力资源积极 | ER阳性乳腺癌 | HER2低位乳腺癌

美国

遗传病 | 线粒体脑肌病 | 新生儿脑病 | 突变 | 遗传性痉挛性截瘫 | 白质病 | 痉挛性截瘫

美国

多发性硬化症 | 帕金森综合症 | 截肢 | 中风后/CVA偏瘫 | 膝关节损伤

意大利

非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌 | 转移性肺癌 | 转移性肺非小细胞癌 | EGF-R阳性非小细胞肺癌 | 晚期肺癌 | EGFR-TKI 耐药突变 | 晚期非小细胞鳞状肺癌 | 表皮生长因子受体 C797S | 表皮生长因子受体 G719X

美国

乳腺癌 | 卵巢癌 | 前列腺癌 | 胰腺癌 | BRCA1突变 | BRCA-突变的卵巢癌 | BRCA 相关性乳腺癌 | HRD 阳性晚期卵巢癌

美国

非流利性失语，进行性 | 原发性 Tau 病变 | 皮质基底节变性综合征 | Tau 包涵体的额颞叶变性 | 有症状的 MAPT 突变携带者 | 创伤性脑病综合征

美国

糖尿病足 | 截肢 | 心脏瓣膜病 | 瓣膜疾病，主动脉

经组织病理学或细胞学证实的非小细胞肺癌 | TNM（第 8 期）是 IV | 有 EGFR 突变 | 既往含铂双药化疗和第三代EGFR-TKI治疗后发生脑膜进展 | 男女不限 | 18岁或以上的年龄 | ECOG PS 0 至 2 分

未明确的成人实体瘤，特定方案 | 胰腺癌 | 复发性胰腺癌 | IV 期胰腺癌 | IV 期乳腺癌 | IV 期卵巢上皮癌 | IV 期卵巢生殖细胞肿瘤 | II期乳腺癌 | IIIA期乳腺癌 | IIIB期乳腺癌 | IA期乳腺癌 | IB 期乳腺癌 | IIIC期乳腺癌 | 复发性乳腺癌 | 复发性卵巢上皮癌 | IV 期结肠癌 | IV 期直肠癌 | IV 期胃癌 | 复发性结肠癌 | 复发性直肠癌 | 复发性胃癌 | 复发性卵巢生殖细胞肿瘤 | 胃腺癌 | 卵巢粘液性囊腺癌 | BRCA1突变携带者 | BRCA2突变携带者

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 外周T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 皮肤... 及其他条件

美国

卵巢癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 晚期实体瘤 | 卵巢透明细胞癌 | 卵巢透明细胞腺癌 | 卵巢透明细胞瘤 | 卵巢子宫内膜样瘤 | ARID1A基因突变

美国, 英国

糖尿病足 | 截肢 | 伤口感染 | 伤口并发症 | 伤口愈合延迟 | 危及肢体的严重缺血 | 坏疽;肢

爱尔兰

糖尿病 | 糖尿病足 | 乳腺癌 | 外周动脉疾病 | 手术伤口 | 截肢伤口 | 切口伤口

美国

队列 1a 和 1b：胶质瘤（晚期胶质瘤和多形性胶质母细胞瘤） | 队列 2a 和 2b：肝胆肿瘤（肝细胞癌、胆管癌、肝内胆管癌、其他肝胆癌） | 队列 3a 和 3b：软骨肉瘤 | 队列 4a 和 4b：肝内胆管癌 | 队列 5a：具有 IDH1 突变的其他非中枢神经系统实体瘤

美国, 大韩民国, 澳大利亚, 英国, 西班牙, 法国

复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

美国

多发性硬化症 | 脑瘫 | 帕金森综合症 | 截肢 | 中风后/CVA偏瘫

意大利

林奇综合症 | 家族性腺瘤性息肉病 | 遗传性弥漫性胃癌 | 黑斑-杰格斯综合症 | 考登综合症 | 李法美尼症候群 | MutYH 相关性息肉病 | SMAD4基因突变

英国

实体瘤 | 横纹肌瘤 | 肾母细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | MPNST | XPO1基因突变

美国

肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 间皮瘤 | 胆管癌 | 葡萄膜黑色素瘤 | 皮肤黑色素瘤 | 非典型脑膜瘤 | BAP1基因突变

美国

腿部溃疡 | 静脉性腿部溃疡 | 足部溃疡，糖尿病 | 截肢残端 | 动脉腿部溃疡

丹麦

复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴... 及其他条件

加拿大

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 成... 及其他条件

美国

冯·希佩尔-林道病 | 遗传性平滑肌瘤病和肾细胞癌 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | SDHB基因突变

美国

截肢 | 周边血管疾病 | 糖尿病足溃疡

荷兰

糖尿病 | 截肢 | 神经病 | 足部畸形 | 溃疡

美国

脑瘫 | 截肢 | 脊髓损伤 | 脊柱裂 | 肌肉骨骼疾病 | 幼年型关节炎

加拿大

脑瘫 | 截肢 | 脊髓损伤 | 脊柱裂 | 肌肉骨骼疾病 | 幼年型关节炎

加拿大

胃癌 | 胰腺癌 | 非小细胞肺癌 | 肺癌 | 脑肿瘤 | 多形性胶质母细胞瘤 | 晚期癌症 | 结肠癌 | 实体瘤 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 胃食管结合部腺癌 | 表皮生长因子受体基因突变 | MET扩增 | 肝细胞生长因子 | 代谢物改变 | 梅特融合 | 外显子 14 跳跃

美国, 西班牙, 法国, 英国, 台湾, 澳大利亚, 芬兰, 意大利, 新加坡, 匈牙利, 加拿大, 波多黎各, 俄罗斯联邦

VHL-- 冯·希佩尔-林道综合症 | VHL基因突变 | VHL综合症 | VHL 基因失活 | VHL相关肾细胞癌 | VHL 相关透明细胞肾细胞癌

美国, 丹麦, 英国, 法国

透明细胞肾细胞癌 | 复发性成人急性髓性白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | III期肾细胞癌 | 加速期慢性粒细胞白血病 | ... 及其他条件

美国, 德国

泌尿系肿瘤 | 宫颈肿瘤 | 子宫肿瘤 | 癌，非小细胞肺癌 | 胆道肿瘤 | HER2突变乳腺肿瘤

美国, 英国, 西班牙, 大韩民国, 意大利, 比利时, 德国, 日本, 荷兰, 波兰

透明细胞肾细胞癌 | 冯·希佩尔-林道病 | 透明细胞碾压混凝土 | ccRCC | VHL基因突变 | VHL综合症 | VHL 基因失活 | VHL | 冯·希佩尔 | 冯·希佩尔病 | Von Hippel-Lindau 综合症，修饰符

美国

卵巢癌 | 疾病的遗传易感性 | 乳腺癌女性 | 遗传性疾病 | 基因突变相关癌症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌 | 遗传性癌症综合症

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 继发性急性髓性白血病 | 儿童急性红白血病 (M6) | 儿童急性巨核细胞白血病 (M7) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5a) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟期儿童急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的儿童急性成髓细胞白血病 (M1) | 儿童急性粒单核细胞白血病... 及其他条件

美国, 加拿大, 澳大利亚

随访时间为 1-8 年。 | 去医院就诊的主要原因是反复尿路感染， | 尿急、尿频、排尿困难、下腹痛、 | 夜尿和日尿，月经失调，尿石症，泌尿系统缺陷 | 系统和血尿。

波兰

糖尿病 | 糖尿病足 | 糖尿病性神经病 | 截肢 | 严重肢体缺血 | 骨髓炎 | 跛行，间歇性 | 下肢溃疡 | 糖尿病血管病

挪威

多发性硬化症 | 腰背疼痛 | 慢性疼痛 | 肌肉萎缩症 | 脊髓损伤 | Other and Unspecified Amputation Stump Complications

美国

大肠癌 | 胰腺癌 | 非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌 | III期胰腺癌 | IV 期胰腺癌 | 钢筋混凝土 | KRAS 突变相关肿瘤 | 癌症复发 | 难治性癌症 | IV 期非小细胞肺癌 | IV 期结直肠癌 | III 期非小细胞肺癌 | 第三期非小细胞肺癌 | PDAC | IV 期非小细胞肺癌 | III期结直肠癌

美国, 大韩民国

BRCA1基因突变 | BRCA2基因突变 | 原发性腹膜高级别浆液性腺癌 | III 期输卵管癌 AJCC v8 | III 期卵巢癌 AJCC v8 | III 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IIIA 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIA 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIA 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IIIA1 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIA1 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIA2 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIA2 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIB 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIB 期卵巢癌 AJCC v8 | IIIB 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IIIC 期输卵管癌 AJCC v8 | IIIC 期卵巢癌... 及其他条件

美国

胆管腺癌 | 范可尼贫血互补群基因突变 | 转移性胆管癌 | PTEN基因缺失

美国

中风 | 多发性硬化症 | 脑瘫 | 关节炎 | 肌营养不良症 | 截肢 | 脊髓损伤 | 脊柱裂

美国

实体瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤，成人 | 原发性脑肿瘤 | 实体癌 | 低级别胶质瘤 | 中枢神经系统肿瘤 | 难治性癌症 | CNS 肿瘤，成人 | 中枢神经系统肿瘤 | NF1 | 丛状神经纤维瘤 | 中枢神经系统肿瘤，童年 | 视神经胶质瘤 | MAP激酶家族基因突变

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人... 及其他条件

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质病 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑... 及其他条件

美国

黑色素瘤 | 肾细胞癌 | 肝细胞癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 前列腺癌 | 间皮瘤 | 膀胱癌 | 三阴性乳腺癌 | 子宫内膜癌 | 结直肠癌转移 | 头颈部鳞状细胞癌 | 尿路上皮癌 | 宫颈鳞状细胞癌 | 胃食管癌 | HER2 阴性乳腺癌 | ER+乳腺癌 | NSCL2基因突变

以色列

滑膜肉瘤 | 上皮样肉瘤 | 肾髓质癌 | 恶性横纹肌样瘤 (MRT) | 肾脏横纹肌样瘤 (RTK) | 非典型畸胎样横纹肌样瘤 (ATRT) | 具有横纹肌样特征的选定肿瘤 | INI1 阴性肿瘤 | 卵巢恶性横纹肌样瘤 | 低分化脊索瘤（或其他经申办者批准的脊索瘤） | 任何具有 EZH2 GOF 突变的实体瘤

法国, 美国, 澳大利亚, 台湾, 比利时, 英国, 加拿大, 德国, 意大利

线粒体疾病 | 线粒体 DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母系遗传性糖尿病和耳聋 (MIDD) | 线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作 (MELAS) | 慢性进行性外眼肌麻痹 (CPEO)

荷兰, 丹麦, 英国, 德国