痉挛性截瘫的临床试验

范可尼贫血

美国

范可尼贫血

西班牙

小头畸形

法国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 范可尼贫血

美国

肿瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 血液病 | 白血病 | 严重联合免疫缺陷 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 造血干细胞移植

血液病 | 范可尼贫血

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾细胞癌 | 乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 卵巢癌 | 胸腺瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 再生障碍性贫血 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿

美国

范可尼贫血

美国

Fanconi 贫血补充组 A

西班牙, 英国

Fanconi 贫血补充组 A

美国

白血病 | 骨髓纤维化 | 套细胞淋巴瘤

美国

贫血，镰状细胞 | 地中海贫血 | Β-地中海贫血 | 骨髓衰竭综合征 | Diamond-Blackfan 贫血 | Α-地中海贫血 | 复杂和输血依赖性血红蛋白病

美国

范可尼贫血 | 先天性角化不良

美国

严重联合免疫缺陷 | 范可尼贫血 | 骨髓衰竭 | 骨质疏松症

美国

黏多糖贮积症Ⅰ | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 尼曼匹克病 | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 岩藻糖苷沉着症 | 戈谢病 | 无巨核细胞性血小板减少症 | 克拉伯病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 急性未分化白血病 | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 新生骨髓增生异常综合征 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 未经治疗的成人急性髓性白血... 及其他条件

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 成人急性早幼粒细胞白血病 (M3) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

血液肿瘤 | 多发性骨髓瘤 | 骨髓纤维化 | 贫血，再生障碍性 | 阵发性血红蛋白尿

美国

范可尼贫血

法国

范可尼贫血 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML)

美国

镰状细胞性贫血症 | 血红蛋白病 | 地中海贫血 | 血液系统恶性肿瘤 | 免疫缺陷 | 范可尼贫血 | 非恶性疾病 | 遗传性先天性代谢错误

美国

镰状细胞性贫血症 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 地中海贫血 | 血液系统恶性肿瘤 | 免疫缺陷 | 非恶性疾病 | 遗传性先天性代谢错误

美国

慢性期慢性粒细胞白血病 | 费城阳性急性淋巴细胞白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病 | 对酪氨酸激酶抑制剂治疗有抵抗力

加拿大

骨髓增生异常综合征 | 血红蛋白病 | Diamond-Blackfan 贫血 | 输血性铁过载 | 其他遗传性或获得性贫血 | MPD综合症 | 其他罕见贫血

澳大利亚

急性髓性白血病 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤

美国

滤泡性淋巴瘤 | 骨髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 难治性急性髓性白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 再生障碍性贫血 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 | 具有基因突变的急性髓性白血病 | 伴有 Inv(3) 的急性髓性白血病 (q21.3;q26.2)； GATA2、MECOM | 具有 t(6;9) (p23;q34.1) 的急性髓性白血病； DEK-NUP214

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血

美国

镰状细胞性贫血症 | 血红蛋白病 | 地中海贫血 | 血液系统恶性肿瘤 | 免疫缺陷 | 范可尼贫血 | 非恶性疾病 | 遗传性先天性代谢错误

美国

镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | Diamond-Blackfan 贫血 | Shwachman-Diamond 综合症

美国

Diamond-Blackfan 贫血 | Shwachman-Diamond 综合症 | Kostmann 的中性粒细胞减少症

美国

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 急性髓性白血病 | 复发性霍奇金淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 幼淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 侵袭性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性华氏巨球蛋白血症 | 血液和淋巴细胞疾病

美国

自身免疫性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金病 | AL淀粉样变性 | 骨髓纤维化 | 慢性肾病 | 镰状细胞性贫血 | 地中海贫血 | 再生障碍性贫血 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | Diamond Blackfan 贫血症 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 骨髓增生性疾病

美国

血小板减少症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 难治性贫血 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 环状铁粒幼细胞难治性贫血

美国

低磷血症 | 畏光 | 肾范可尼综合征

德国, 印度, 斯里兰卡

先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 范可尼贫血 | 新生骨髓增生异常综合征 | 缓解期急性髓性白血病

美国, 巴西

范可尼贫血 | 常染色体或性连锁隐性遗传病 | 骨髓造血功能障碍、多种先天性异常和对肿瘤疾病的易感性。 | 造血功能维持。

中国

镰状细胞性贫血症 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 地中海贫血 | 血液系统恶性肿瘤 | 免疫缺陷 | 非恶性疾病 | 遗传性先天性代谢错误

美国

母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | HTLV-1感染 | 复发性蕈样肉芽肿 | 难治性蕈样肉芽肿 | 难治性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 复发性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 难治性间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性间变性大细胞淋巴瘤 | 难治性外周 T 细胞淋巴瘤，未另行说明 | NK 细胞淋巴瘤，无法分类 | 复发性肠病相关 T 细胞淋巴瘤 | 难治性肠病相关 T 细胞淋巴瘤 | 难治性成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 原发性全身间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 复发性血管免疫母细胞性 T 细胞淋巴瘤 | 难治性鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 造血/淋巴癌 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 骨髓增生异常/骨髓增... 及其他条件

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血

美国

范可尼贫血 | 鳞状细胞癌

美国

骨髓增生异常综合征 | 范可尼综合症 | 贫血，再生障碍性 | Β-地中海贫血 | 贫血，Diamond-Blackfan

美国

骨髓增生异常综合征 | 紫癜、血小板减少症 | 贫血，再生障碍性 | 红细胞再生障碍，纯 | 骨髓衰竭综合征 | 阵发性血红蛋白尿 | 白血病，淋巴细胞

美国

多发性硬化症 | 自身免疫性疾病 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 特应性皮炎 | 白癜风 | 脱发 | 自身免疫性甲状腺炎 | 炎症性疾病 | 获得性骨髓发育不全 | 高密度脂蛋白

范可尼贫血 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML) | 严重骨髓衰竭

美国

范可尼贫血 | 口腔癌 | 酒精相关癌症

美国

骨髓增生异常综合征 | 慢性淋巴细胞白血病 | 贫血，再生障碍性 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生性疾病 | 霍奇金病 | 淋巴细胞白血病 | 恶性淋巴瘤

美国