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Suchen Sie in klinischen Studien nach: Retinal disease due to RPE65 mutations

Insgesamt 475237 ergebnisse

MeiraGTx UK II Ltd

Abgeschlossen

Klinische Studie zur Gentherapie zur Behandlung der kongenitalen Leberamaurose (LCA) (OPTIRPE65)

Leber angeborene Amaurose

Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
University of Pennsylvania
National Eye Institute (NEI)

Aktiv, nicht rekrutierend

Phase-I-Studie mit Genvektoren für Patienten mit Netzhauterkrankungen aufgrund von RPE65-Mutationen (LCA)

Erkrankungen der Netzhaut | Amaurose von Leber

Vereinigte Staaten
Hadassah Medical Organization

Abgeschlossen

Klinische Studie zur Gentherapie der durch RPE65-Mutationen verursachten kongenitalen Leber-Amaurose

Leber angeborene Amaurose

Israel
Spark Therapeutics, Inc.
Children's Hospital of Philadelphia; University of Iowa

Aktiv, nicht rekrutierend

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie bei Patienten mit kongenitaler Leber-Amaurose

Leber angeborene Amaurose | Vererbte Netzhautdystrophie aufgrund von RPE65-Mutationen

Vereinigte Staaten
Spark Therapeutics

Aktiv, nicht rekrutierend

Eine Patientenregisterstudie für Patienten, die in den USA mit Voretigen Neparvovec behandelt wurden

Bestätigte biallelische RPE65-Mutations-assoziierte Netzhautdystrophie

Vereinigte Staaten
Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Rekrutierung

Fellow-Eye-Studie (FE) von LX101 bei Patienten mit erblicher Netzhautdystrophie

Vererbte Netzhautdystrophie

China
Applied Genetic Technologies Corp
Oregon Health and Science University; University of Massachusetts, Worcester

Abgeschlossen

Phase-1/2-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie des AAV-RPE65-Vektors zur Behandlung der kongenitalen Leberamaurose

Leber angeborene Amaurose

Vereinigte Staaten
Frontera Therapeutics

Rekrutierung

Gentherapie bei Patienten mit biallelischer RPE65-Mutations-assoziierter Netzhautdystrophie

Biallelische RPE65-Mutations-assoziierte Netzhautdystrophie

China
Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd

Aktiv, nicht rekrutierend

Sicherheit und Verträglichkeit von LX101 bei erblicher Netzhautdystrophie im Zusammenhang mit RPE65-Mutationen

Vererbte Netzhautdystrophie im Zusammenhang mit RPE65-Mutationen

China
University College, London
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust; Targeted Genetics Corporation

Abgeschlossen

Sicherheitsstudie zur RPE65-Gentherapie zur Behandlung der Leberschen angeborenen Amaurose

Netzhautdegeneration

Vereinigtes Königreich
University of Campania "Luigi Vanvitelli"
Retina Italia Onlus

Abgeschlossen

Naturgeschichte von Patienten mit erblichen Netzhauterkrankungen aufgrund von Mutationen im RPE65-Gen (RPE65-NHS)

Angeborene Leberamaurose 2 | Retinitis pigmentosa 20

Italien
Novartis Pharmaceuticals

Aktiv, nicht rekrutierend

Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Voretigen Neparvovec bei japanischen Patienten mit biallelischer RPE65-Mutation-assoziierter Netzhautdystrophie

Biallelische RPE65-Mutations-assoziierte Netzhautdystrophie

Japan
HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Rekrutierung

Leber-angeborene Amaurose vererbte Blindheit der Gentherapie-Studie (LIGHT)

Leber angeborene Amaurose

China
Nantes University Hospital

Abgeschlossen

Klinisches Gentherapieprotokoll zur Behandlung von Netzhautdystrophie, die durch Defekte in RPE65 verursacht wird (RPE65)

Leber angeborene Amaurose

Frankreich
Spark Therapeutics

Aktiv, nicht rekrutierend

Langzeit-Follow-up-Studie bei Probanden, die Voretigen Neparvovec-rzyl (AAV2-hRPE65v2) erhielten

Vererbte Netzhautdystrophie aufgrund von RPE65-Mutationen
MeiraGTx UK II Ltd

Abgeschlossen

Naturgeschichte-Studie von Patienten mit kongenitaler Leber-Amaurose im Zusammenhang mit Mutationen in RPE65

Leber angeborene Amaurose

Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
Cholgene Therapeutics, Inc.

Rekrutierung

Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von HG004 bei Patienten mit angeborener Leberamaurose (STAR)

Leber angeborene Amaurose | Erbliche Netzhauterkrankungen, die durch RPE65-Mutationen verursacht werden

Vereinigte Staaten, China
QLT Inc.

Abgeschlossen

Natural History Study in Probanden mit vererbter Netzhauterkrankung, verursacht durch Mutationen in RPE65 oder LRAT

Angeborene Leberamaurose (LCA) | Retinitis pigmentosa (RP)

Vereinigte Staaten, Kanada, Dänemark, Deutschland, Niederlande, Schweiz, Vereinigtes Königreich
Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...

Noch keine Rekrutierung

Eine erweiterte klinische Studie zur Bewertung der AAV2-RPE65-Gentherapie (LX101) bei Patienten mit LCA

Bewertung der skalierenden klinischen Studie zum Gentherapiewirkstoff AAV2-RPE65 (LX101) bei Patienten mit angeborener Amaurose (LCA)
QLT Inc.

Abgeschlossen

Oral verabreichtes QLT091001 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) mit einer autosomal-dominanten Mutation im retinalen Pigmentepithel 65-Protein (RPE65)

Retinitis pigmentosa (RP)

Kanada, Irland
QLT Inc.

Abgeschlossen

Sicherheits-/Proof-of-Concept-Studie zu oral verabreichtem QLT091001 bei Patienten mit kongenitaler Leberamaurose (LCA) oder Retinitis pigmentosa (RP) aufgrund von Mutationen des retinalen Pigmentepithels 65 des Proteins (RPE65) oder der Lecithin:Retinol-Acyltransferase (LRAT).

LCA (Leber Kongenitale Amaurose) | RP (Retinitis pigmentosa)

Vereinigte Staaten, Kanada, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
MeiraGTx UK II Ltd
Syne Qua Non Limited

Abgeschlossen

Langzeit-Follow-up-Gentherapiestudie für kongenitale Leber-Amaurose OPTIRPE65 (Netzhautdystrophie im Zusammenhang mit Defekten in RPE65)

Augenkrankheiten | Erkrankungen der Netzhaut | Augenkrankheiten, erblich | Angeborene Leberamaurose (LCA)

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
ViGeneron GmbH

Rekrutierung

Sicherheit und Verträglichkeit der intravitrealen Verabreichung von VG901 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa aufgrund von Mutationen im CNGA1-Gen

Retinitis pigmentosa

Deutschland
eyeDNA Therapeutics

Rekrutierung

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie bei Patienten mit Retinitis pigmentosa aufgrund von Mutationen im PDE6B-Gen

Retinitis pigmentosa

Frankreich
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Patientenregister für seltene Krankheiten und Studien zum natürlichen Verlauf – Koordination seltener Krankheiten in Sanford (CoRDS)

Mitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Australien
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere Mitarbeiter

Anmeldung auf Einladung

Early Check: Erweitertes Screening bei Neugeborenen

Primäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
ProQR Therapeutics

Beendet

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von QR-421a bei Patienten mit RP aufgrund von Mutationen in Exon 13 des USH2A-Gens mit frühem bis mäßigem Sehverlust (Celeste)

Augenkrankheiten | Retinitis pigmentosa | Augenkrankheiten, erblich | Sehstörungen | Netzhauterkrankung | Angeborene Augenerkrankungen | Usher-Syndrom Typ 2 | Taub und blind

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
ProQR Therapeutics

Aktiv, nicht rekrutierend

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Ultevursen bei Patienten mit RP aufgrund von Mutationen in Exon 13 des USH2A-Gens (Sirius)

Augenkrankheiten | Retinitis pigmentosa | Augenkrankheiten, erblich | Sehstörungen | Netzhauterkrankung | Angeborene Augenerkrankungen | Usher-Syndrom Typ 2 | Taub und blind

Vereinigte Staaten, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Deutschland
ProQR Therapeutics

Abgeschlossen

Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von QR-421a bei Patienten mit RP aufgrund von Mutationen in Exon 13 des USH2A-Gens (Stellar)

Augenkrankheiten | Retinitis pigmentosa | Augenkrankheiten, erblich | Sehstörungen | Netzhauterkrankung | Angeborene Augenerkrankungen | Usher-Syndrom Typ 2 | Taub und blind

Vereinigte Staaten, Kanada, Frankreich
NeuroVision Imaging

Rekrutierung

Wirkung von LEQEMBI auf zerebrales und retinales Amyloid bei leichter kognitiver Beeinträchtigung aufgrund der Alzheimer-Krankheit

Alzheimer Erkrankung | Leichte kognitive Einschränkung

Vereinigte Staaten
Sensorion

Noch keine Rekrutierung

Eine klinische Phase-I/II-Studie mit SENS-501 bei Kindern, die an schwerem bis hochgradigem Hörverlust aufgrund von Otoferlin (OTOF)-Mutationen leiden (AUDIOGENE)

Otorhinolaryngologische Erkrankungen | Ohrenkrankheiten | Hörstörungen | Taubheit | Hörverlust, sensorineural | Angeborene Taubheit | DFNB9 | OTOF-Genmutation

Frankreich
IRCCS Multimedica
AbbVie

Rekrutierung

OCT- und OCT-Angiographie-Biomarker für das Ansprechen der Behandlung auf ein Dexamethason-Implantat bei Makulaödemen aufgrund retinaler Gefäßerkrankungen – DME und RVO

Diabetisches Makulaödem | Verschluss der Netzhautvene | Makulaödem aufgrund von Diabetes mellitus

Italien
Sohag University

Rekrutierung

Zusammenhang zwischen Dyslipidämie und der Reaktion des diabetischen Makulaödems auf die intravitreale Injektion von Wirkstoffen gegen den vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor

Diabetisches Makulaödem

Ägypten
Manuel Coelho da Rocha

Noch keine Rekrutierung

Maßgeschneiderte vs. empirische Helicobacter-pylori-Infektionsbehandlung

Helicobacter-pylori-Infektion

Portugal
University of Colorado, Denver

Noch keine Rekrutierung

Präoperativer Vabysmo bei Patienten mit nicht heilender Glaskörperblutung als Folge einer proliferativen diabetischen Retinopathie

Diabetische Retinopathie | Glaskörperblutung aufgrund von Diabetes mellitus
Heinrich-Heine University, Duesseldorf
German Diabetes Center

Rekrutierung

Frühe perkutane transluminale Angioplastie beim diabetischen Fußsyndrom (PTA-DFS)

Diabetes Mellitus | Diabetischer Fuß | Diabetische Neuropathien | Periphere arterielle Verschlusskrankheit | Anämie | Diabetische Retinopathie | Diabetische Polyneuropathie | Geschwür Fuß | Ischämisches Geschwür

Deutschland
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Rekrutierung

Prospektive Untersuchung der klinischen, genomischen, pharmakologischen, Labor- und Ernährungsdeterminanten von Pyrimidin- und Purinstoffwechselstörungen

Stoffwechselkrankheit | Purin-Pyrimidin-Stoffwechsel | AICDA, OMIM *605257, Immunschwäche mit Hyper-IgM, Typ 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM-Syndrom 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anämie, hämolytisch, aufgrund von UMPH1-Mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotische Azidurie | DHODH, OMIM *126064... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten
Bayer

Rekrutierung

Die SPECTRUM-Studie: Eine Beobachtungsstudie, um mehr darüber zu erfahren, wie gut Aflibercept 8 mg bei der Behandlung von Sehstörungen aufgrund neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration oder diabetischem Makulaödem wirkt

Sehbehinderung | Neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration (nAMD) | Diabetisches Makulaödem (DME)

Deutschland, Kanada, Dänemark, Frankreich, Italien, Saudi-Arabien, Schweiz, Australien, Finnland, Niederlande, Schweden, Norwegen, Vereinigte Arabische Emirate, Japan, Vereinigtes Königreich
Fred Hutchinson Cancer Center
Affini-T Therapeutics, Inc.

Rekrutierung

Autologe transgene CD8+- und CD4+-T-Zellen, die mutationsspezifische KRASG12V-T-Zellrezeptoren mit hoher Affinität (FH-A11KRASG12V-TCR) exprimieren, bei der Behandlung von Patienten mit metastasiertem Pankreas-, kolorektalem und nicht-kleinzelligem Lungenkrebs mit KRAS-G12V-Mutationen

Metastasierendes nicht-kleinzelliges Lungenkarzinom | Bauchspeicheldrüsenkrebs im Stadium IV AJCC v8 | Metastasierendes Adenokarzinom des Pankreas | Metastasierendes kolorektales Adenokarzinom | Lungenkrebs im Stadium IV AJCC v8 | Darmkrebs Stadium IV AJCC v8

Vereinigte Staaten
Regeneron Pharmaceuticals

Rekrutierung

Eine naturkundliche Studie bei pädiatrischen Teilnehmern mit Hörverlust aufgrund von OTOF-, GJB2- oder GJB2/GJB6-Mutationen (ENSEMBLE)

Angeborener Hörverlust infolge biallelischer Mutationen im Otoferlin-Gen (OTOF) | Biallelische Mutationen im Gap Junction Beta 2 (GJB2)-Gen | Urogenische Mutationen in GJB2/Gap Junction Beta 6 (GJB6)-Genen

Vereinigte Staaten
PYC Therapeutics

Rekrutierung

SAD von IVT VP-001 bei Patienten mit PRPF31-Mutations-assoziierter Netzhautdystrophie (Platypus)

Netzhautdystrophie | PRPF31-Mutationsassoziierte Netzhautdystrophie | RP11

Vereinigte Staaten
Bayer
Regeneron Pharmaceuticals

Rekrutierung

Eine Studie, um zu erfahren, wie gut eine höhere Menge Aflibercept als Injektion in das Auge wirkt und wie sicher es bei Menschen mit eingeschränktem Sehvermögen aufgrund einer Schwellung der Makula, des zentralen Teils der Netzhaut, verursacht durch eine verstopfte Vene in der Netzhaut ist ( Makulaödem als Folge eines retinalen Venenverschlusses) (QUASAR)

Makulaödem als Folge eines retinalen Venenverschlusses

Japan, Korea, Republik von, China, Israel, Litauen, Vereinigte Staaten, Italien, Spanien, Ungarn, Portugal, Serbien, Polen, Vereinigtes Königreich, Thailand, Tschechien, Österreich, Deutschland, Truthahn, Australien, Bulgarien, ... und mehr
University of California, San Diego
New York University; Heinrich-Heine University, Duesseldorf; Universität Tübingen

Rekrutierung

Naturgeschichte-Studie von Patienten mit HPDL-Mutationen

Erbkrankheit | Mitochondriale Enzephalomyopathien | Neugeborene Enzephalopathie | Mutation | Hereditäre spastische Paraplegie | Krankheit der weißen Substanz | Spastische Paraplegie

Vereinigte Staaten
Jaeb Center for Health Research
National Eye Institute (NEI); Genentech, Inc.; National Institutes of Health (NIH) und andere Mitarbeiter

Rekrutierung

Intravitreale Faricimab-Injektionen oder Fluocinolonacetonid (0,19 mg) Intravitreale Implantate vs. Beobachtung zur Prävention von VA-Verlust aufgrund von Strahlen-Retinopathie (AL)

Sehbehinderung | Strahlen-Retinopathie

Vereinigte Staaten
Regeneron Pharmaceuticals

Rekrutierung

Eine Open-Label-Studie der Phase 1/2 zu DB-OTO, einer AAV-basierten Gentherapie bei Kindern/Kleinkindern mit biallelischen Otoferlin-Mutationen (CHORD)

Angeborener Hörverlust infolge biallelischer Mutationen des Otoferlin-Gens (OTOF)

Spanien, Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
The New Model of Care, Hail Health Cluster
Health Holding Company, Hail Health Cluster

Noch keine Rekrutierung

Anwendung künstlicher Intelligenz zur Früherkennung von Augenkomplikationen bei Diabetikern (AI)

Künstliche Intelligenz | Diabetische Retinopathie im Zusammenhang mit Diabetes mellitus Typ 2 | Makulaödem aufgrund von Diabetes mellitus Typ 2
PYC Therapeutics

Rekrutierung

Naturgeschichte der PRPF31-Mutations-assoziierten Netzhautdystrophie

Retinitis pigmentosa | Augenkrankheiten, erblich | Netzhautdystrophien | Stab für Netzhautdystrophie | Retinal Dystrophy Rod Progressive

Vereinigte Staaten, Australien
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...

Rekrutierung

Vergleich der Wiederherstellung bei Patienten mit Glaskörperblutung und DME nach oder ohne Entfernung der inneren Begrenzungsmembran

Glaskörperblutung | Makulaödem aufgrund von Diabetes mellitus

China
Fujian Cancer Hospital

Noch keine Rekrutierung

die Wirksamkeit und Sicherheit von Dalpiciclib in Kombination mit EGFR-TKI der dritten Generation bei Patienten mit EGFR-Mutation und Meningialmetastasierung bei nichtkleinzelligem Lungenkrebs, der durch TKI der dritten Generation und platinhaltige Zwei-Arzneimittel-Chemotherapie fortschreitet

Nichtkleinzelliger Lungenkrebs, bestätigt durch Histopathologie oder Zytologie | Die TNM (8.) Phase ist IV | Mit EGFR-Mutationen | Nach vorangegangener platinhaltiger Zwei-Arzneimittel-Chemotherapie und EGFR-TKI-Behandlung der dritten Generation kam es zu einer meningealen Progression | Männlich oder weiblich und andere Bedingungen
TOT Biopharm Co., Ltd.
Zhaoke (Guangzhou) Ophthalmology Pharmaceutical Ltd.

Rekrutierung

TAB014 im Vergleich zu Lucentis® bei Patienten mit neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration (nAMD)

Neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration

China

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