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Entwicklung und Validierung einer Gentherapie für die Huntington-Krankheit Fibro TG-HD (FibroTG-HD)

9. Dezember 2024 aktualisiert von: University Hospital, Angers
Die Huntington-Krankheit ist eine seltene und tödliche monogene neurodegenerative Erkrankung, deren molekularer Ursprung in einer Erweiterung der CAG-Tripletts im ersten Exon des Huntingtin-Gens liegt. Obwohl sich immer mehr neue Therapien in klinischen Studien befinden, gibt es keine nachgewiesenen neuroprotektiven oder heilenden Behandlungen, die von den Gesundheitsbehörden zugelassen wurden, da sie noch keinen echten therapeutischen Nutzen oder keine Toxizität nachgewiesen haben. Transspleiß-Gentherapie ist definiert als die Korrektur einer mutierten endogenen Prä-Messenger-RNA durch eine therapeutische exogene Prä-Messenger-RNA. Transspleißen ist ein geeigneter alternativer Ansatz, da es eine allelische Selektivität und den Ersatz mutierter Sequenzen durch die Wildtyp-Sequenz ermöglicht, Kriterien, die bisher keine getestete Therapie erfüllt. Dieses Projekt umfasst die therapeutische Validierung des Transspleißens von Huntingtin-Gentranskripten und wird seine therapeutischen Wirkungen in vitro in primären Fibroblastenzelllinien bewerten, die aus Hautbiopsien von Huntington-Patienten stammen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 ≤ Alter ≤ 70 Jahre.
  • Unterzeichnete schriftliche, kostenlose und informierte Einwilligung zur Teilnahme an der Studie.
  • Patienten mit einem CAG≥36-Allel (mit reduzierter oder vollständiger Penetranz). Penetration)
  • Personen, die einem Sozialversicherungssystem angeschlossen sind oder davon profitieren.

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die an einer Gentherapiestudie mit AAV-, ASO-, mi/si/shRNA-Verabreichung teilgenommen haben, die wahrscheinlich direkt oder indirekt die Expression, das Spleißen von Prä-mRNAs, das mRNA-Spleißen, die mRNA-Expression/-Regulation/-Translation sowie den Energie- oder Proteinstoffwechsel stört zum Huntingtin-Gen (HTT), seinen Transkripten und Proteinen.
  • Klinische oder paraklinische Elemente, die eine Differenzialdiagnose nahelegen können.
  • Personen, die ihre Einwilligung nicht ausdrücken können.
  • Schwangere, stillende oder gebärende Frauen
  • Personen, denen durch behördliche oder gerichtliche Entscheidung die Freiheit entzogen wurde
  • Personen unter Rechtsschutz (Betreuerschaft, Vormundschaft).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Huntingtons Patient
Hautbiopsie
Verfahren: Hautbiopsie
Hautbiopsie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
In-vitro-Validierung einer RNA-Transspleiß-Gentherapie zur Korrektur überzähliger CAG-Wiederholungen in Fibroblasten, die aus Hautbiopsien von Patienten mit der Huntington-Krankheit stammen.
Zeitfenster: Bei der Aufnahme
Korrektur mutierter endogener Transkripte.
Bei der Aufnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantifizieren Sie die Expression des Huntingtin-Proteins (HTT) und seiner (un)üblichen Proteinpartner.
Zeitfenster: Bei der Aufnahme
Bei der Aufnahme
Bei der Aufnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Angers

Ermittler

  • Hauptermittler: VERNY Christophe, MD, PhD, University Hospital, Angers

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. September 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

23. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

23. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juni 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

13. Dezember 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2024-A00877-40

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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