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Cabozantinib para neurofibromas plexiformes (PN) en sujetos con NF1 en niños y adultos (NF105-CABO)

2 de mayo de 2023 actualizado por: Bruce Korf, MD, University of Alabama at Birmingham

Un estudio de fase II de cabozantinib (XL184) para neurofibromas plexiformes en sujetos con neurofibromatosis tipo 1 en niños y adultos

Este estudio, "Un estudio de fase II de cabozantinib (XL l84) para neurofibromas plexiformes en sujetos con neurofibromatosis tipo I en niños y adultos diagnosticados con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) y tienen un tipo de tumor llamado neurofibroma plexiforme (PN). Los neurofibromas son tumores que se desarrollan a partir de las células y tejidos que recubren los nervios. Los neurofibromas plexiformes pueden ser desfigurantes, dolorosos y potencialmente mortales. Por lo general, estos tipos de tumores no responden bien a la mayoría de los enfoques de tratamiento, como la quimioterapia, la radiación y la cirugía, debido a su lento crecimiento y ubicación cerca de las estructuras vitales del cuerpo, como los nervios, los vasos sanguíneos y las vías respiratorias.

El objetivo principal es determinar la tasa de respuesta de los pacientes con NFI con neurofibromas plexiformes tratados con terapia con cabozantinib mediante resonancias magnéticas. La tasa de respuesta objetiva a cabozantinib se define como una reducción ≥ 20 % del volumen tumoral al final de 12 ciclos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Hay dos cohortes: la cohorte A es para pacientes ≥ 16 años de edad y la cohorte B es para pacientes de 3 a 15 años de edad. La cohorte A está cerrada a la inscripción, pero este estudio se abrirá a los pacientes de la cohorte B. Este estudio abierto de fase II evaluará adultos y niños con NF1 y neurofibromas plexiformes tratados con cabozantinib (XL184). Este estudio inscribirá a sujetos que cumplan con los criterios de diagnóstico clínico o que tengan una mutación patogénica NF1 identificada. Los sujetos del estudio deben tener un neurofibroma plexiforme clínicamente significativo definido como potencialmente mortal, que incide en estructuras vitales o que deteriora significativamente la calidad de vida debido al dolor u otros síntomas. Los pacientes no deben tener lesiones sospechosas de tumores malignos como MPNST (tumores malignos de la vaina del nervio periférico) y los tumores sospechosos deben ser negativos por histopatología antes de la inscripción en el estudio. Dado que la Cohorte A está cerrada para la acumulación, este estudio estará abierto a la Cohorte B, pacientes de 3 a 15 años de edad que cumplan con los criterios de elegibilidad.

Para la cohorte A, el estudio será un diseño de estudio de dos etapas de Simon. Será un estudio abierto de brazo único de cabozantinib y el criterio principal de valoración es la ORR para cabozantinib a 1 año. En la primera etapa se acumularán 9 materias evaluables. Si hay al menos 1 respuesta, la acumulación continuará a la segunda etapa y se inscribirán 8 sujetos evaluables adicionales. Para permitir un 25% de asignaturas no evaluables, se matricularán un máximo de 24 asignaturas. La respuesta radiográfica se evaluará como criterio principal de valoración con una respuesta de resonancia magnética volumétrica del 20 % de la lesión diana como criterio de umbral para la respuesta tumoral. Se seleccionará una lesión objetivo en el momento de la inscripción y las evaluaciones del tumor se realizarán en serie durante el estudio.

Para la Cohorte B, se inscribirá un mínimo de 17 sujetos evaluables. Para permitir hasta un 25% de asignaturas no evaluables, se inscribirá un mínimo de 24 asignaturas. Según los datos de respuesta preliminares y la toxicidad mínima en la Cohorte A, no se considera necesario un diseño de 2 etapas para la Cohorte B.

En la Cohorte A, todos los sujetos comenzarán con cabozantinib a 40 mg. La MTD publicada para Cabozantinib es de 140 mg y la dosis actual recomendada en los ensayos clínicos de Fase 3 para pacientes con cáncer de tiroides medular es de 100 mg. Las dosis de 40 mg y 60 mg siguen mostrando eficacia en los ensayos de fase 2 y fase 3 en curso con toxicidad reducida. Los sujetos que toleran 40 mg durante 2 ciclos aumentarán a 60 mg. La razón de esto es que la mayoría de los sujetos que desarrollan toxicidad lo hacen después de más de 2 semanas con el fármaco, ya que cabozantinib tiene una vida media prolongada. Los sujetos que experimentan toxicidad limitante de la dosis a 40 mg reducirán la dosis a 20 mg cuando se resuelvan sus toxicidades. Los sujetos sin toxicidad a 40 mg aumentarán a 60 mg. Los sujetos que experimenten toxicidad a 60 mg reducirán la dosis a 40 mg. Este esquema de dosificación está diseñado para maximizar la seguridad y tolerabilidad en esta nueva población de pacientes.

En la Cohorte B, los sujetos comenzarán con una dosis de 30 mg/m2/día. La dosis se aumentará en el ciclo 3 si se tolera a 40 mg/m2. Los sujetos que experimentan DLT a 40 mg/m2/día reducirán la dosis a 30 mg/m2/día. Los sujetos que experimentan DLT a 30 mg/m2/día reducirán la dosis a 23 mg/m2día. La dosificación real se basará en el nomograma de dosificación.

La dosificación será continua, con 28 días definidos como un ciclo y el período de informe de cada ciclo es del día 1 al día 28. En ausencia de enfermedad progresiva o toxicidad limitante de la dosis (DLT), los sujetos pueden continuar con la terapia durante un total de 12 ciclos. Los sujetos que tienen una respuesta radiográfica (reducción del 20 % o más en el volumen del tumor) con la terapia al final de 12 ciclos pueden continuar con la terapia hasta por un año más. La duración máxima del tratamiento bajo este diseño de estudio es de 24 ciclos. Sin embargo, los sujetos que no logren una reducción de al menos el 15 % en el volumen tumoral índice después de 8 ciclos (~ 8 meses) se considerarán fracasos del tratamiento y se retirarán del estudio. Los sujetos ingresados ​​en el ensayo serán monitoreados cuidadosamente para detectar el desarrollo de toxicidades asociadas con cabozantinib, y se realizarán modificaciones e interrupciones del objetivo.

La naturaleza y los objetivos de investigación de este ensayo, los procedimientos y el tratamiento involucrados, los riesgos, las molestias y los beneficios, y las posibles terapias alternativas se explicarán cuidadosamente al sujeto y/o a los padres o tutores del sujeto, si el sujeto es un niño. , por el investigador principal del sitio o el investigador asociado designado. Cuando sea apropiado, los pacientes pediátricos serán incluidos en todas las discusiones. Se obtendrá un documento de consentimiento informado firmado antes de determinar la elegibilidad y los criterios de ingreso a este ensayo. Los sujetos ingresados ​​en este ensayo serán tratados con intención terapéutica y la respuesta a la terapia será monitoreada de cerca. Este protocolo implica un riesgo mayor que el mínimo, pero presenta el potencial de un beneficio directo para los sujetos individuales.

El cronograma de evaluaciones del estudio se resume a continuación:

Pre estudio:

  • Historial médico, examen físico con signos vitales, presión arterial y oximetría de pulso
  • Estado de rendimiento para evaluar su capacidad para realizar tareas cotidianas
  • Pruebas de laboratorio, incluidas pruebas de sangre y orina para pruebas de seguridad de rutina.
  • Prueba de embarazo en orina para mujeres en edad fértil
  • Electrocardiograma (EKG) para monitorear la actividad eléctrica del corazón
  • resonancia magnética de neurofibromas
  • Cumplimiento de cuestionarios relacionados con la salud sobre calidad de vida, evaluación del dolor y lista de verificación de síntomas de NP (al ingresar al estudio)
  • Extracciones de sangre de investigación (2 cucharadas) para evaluar la respuesta del tumor al tratamiento y la acción de cabozantinib en el cuerpo durante un período de tiempo (Al ingresar al estudio en el Día 1 del Ciclo 1, antes de la dosis y 4 horas después de la dosis)

Durante el tratamiento del estudio:

Fin de Ciclos 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 o Terminación Anticipada (visita adicional que no está dentro del tiempos mencionados).

  • Historial médico
  • Examen físico con signos vitales, presión arterial y oximetría de pulso
  • Estado de rendimiento
  • Revisión del diario de la asignatura
  • Prueba de embarazo en orina para mujeres en edad fértil al final de los ciclos 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
  • Electrocardiograma (EKG) para monitorear la actividad eléctrica del corazón al final de los ciclos 1, 2, 4, 6, 9, 12, 16, 20, 24

Fin de los Ciclos 1 - 24, o Terminación Anticipada

  • Pruebas de laboratorio, incluidas pruebas de sangre y orina para pruebas de seguridad de rutina.

Fin de los Ciclos 4, 8, 12, 18, 24 o Terminación Anticipada

  • resonancia magnética de neurofibromas
  • Cumplimentación de cuestionarios relacionados con la salud sobre calidad de vida, evaluación del dolor y lista de verificación de síntomas de NP

Ciclos 1, 2, 3, 4

  • Extracciones de sangre de investigación (2 cucharadas) para evaluar la respuesta del tumor al tratamiento y la acción de cabozantinib en el cuerpo durante un período de tiempo

Se realizarán llamadas telefónicas al final de los ciclos 13, 15, 17, 19, 21 y 23 para evaluar el cumplimiento del fármaco y la toxicidad.

El IP del protocolo y el coordinador clínico revisarán la elegibilidad del sujeto, el progreso del estudio, los problemas de seguridad, las desviaciones del protocolo y los eventos adversos. Se ha establecido una Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) y un monitor médico con el fin de garantizar el cumplimiento de los datos y el monitoreo regular de este ensayo. El monitor médico es un médico calificado y no está asociado con este protocolo en particular. Se requiere específicamente que el monitor médico revise todos los problemas imprevistos que impliquen riesgo para los sujetos u otras personas, eventos adversos graves y muertes asociadas con el protocolo y proporcione un informe escrito imparcial del evento.

Se invocará una regla de interrupción anticipada para ambas cohortes para evitar potencialmente la acumulación de sujetos en el estudio en caso de que cabozantinib se asocie con una tasa de toxicidad limitante de la dosis (DLT) superior a la aceptable que requiera la eliminación del estudio (establecida en 10% o mayor) durante los 2 primeros ciclos. La toxicidad será monitoreada continuamente. Si en algún momento >2 de los primeros 10 sujetos o 4 o más de los primeros 15 sujetos en total se eliminan para DLT, la acumulación se detendrá hasta que el DSMB revise los datos de seguridad y eficacia del estudio y recomiende la finalización o a pesar de la DLT ( debido a la evaluación beneficio:riesgo u otro razonamiento) recomienda reabrir el reclutamiento. Los límites de DSMB para considerar la terminación de cada cohorte (tanto la cohorte A como la B) serían los mismos.

El tamaño de la muestra para este ensayo se basa en los factores de seguridad y factibilidad. Los datos necesarios se basan en riesgo versus beneficio. Para la viabilidad, esperamos al menos una eficacia de una tasa de respuesta del 25%. Por razones de seguridad, los sujetos que no logran al menos una reducción del 15 % en el volumen del tumor no continuarán más allá de los 8 ciclos, ya que la probabilidad de lograr una respuesta (20 % de reducción en el volumen del tumor) a los 12 meses es mínima. Estos sujetos se suspenderán del ensayo y se contarán en un análisis de "Intención de tratar" como evaluables y como fallas.

Todos los análisis de los resultados finales se basarán en sujetos evaluables. Las definiciones de evaluable incluyen: 1.) Evaluación de toxicidad (los sujetos que recibieron al menos una dosis del fármaco del estudio y se retiraron del tratamiento por toxicidad son evaluables. Cualquier sujeto que completó un ciclo completo de terapia es evaluable por toxicidad); 2.) Evaluación de la respuesta (sujetos que hayan completado al menos dos ciclos de terapia y hayan tenido su primera evaluación de resonancia magnética de seguimiento. Sujetos que no respondieron y luego se descubrió que tenían un tumor diana que no era un neurofibroma plexiforme (p. tumor maligno de la vaina del nervio periférico) no son evaluables para la respuesta).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

45

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana Unversity
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Cancer Institute (NCI)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children' Hospital Boston and Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University - St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19096
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico clínico o molecular de Neurofibromatosis Tipo 1
  2. Neurofibroma plexiforme que es progresivo O causa morbilidad significativa.
  3. Enfermedad medible susceptible de imágenes de resonancia magnética volumétrica definida como lesión observada en al menos 3 cortes de resonancia magnética consecutivos y al menos 3 ml de volumen. Seleccionar tumores
  4. Se requiere revisión central o resonancia magnética antes de la inscripción.
  5. Edad ≥ 3 años de edad al momento de ingresar al estudio. Los sujetos ≥ 16 años se inscribirán en la Cohorte A. Los sujetos de 3 a 15 años se inscribirán en la Cohorte B.
  6. Nivel de desempeño Karnofsky ≥ 50%. Los sujetos que no pueden caminar debido a la parálisis, pero que están sentados en una silla de ruedas, se considerarán ambulatorios a efectos de evaluar la puntuación de rendimiento.
  7. La resección completa del neurofibroma plexiforme no es factible o si el sujeto rechaza la cirugía.
  8. Completamente recuperado de los efectos tóxicos agudos de toda la quimioterapia o radioterapia previa.
  9. Sin quimioterapia mielosupresora dentro de las 4 semanas posteriores al ingreso al estudio.
  10. Al menos 7 días desde la finalización de los factores de crecimiento hematopoyéticos.
  11. Al menos 14 días desde la finalización del agente biológico.
  12. Al menos 4 semanas desde que recibió cualquier fármaco en investigación.
  13. Dosis fisiológicas o de estrés de esteroides permitidas en pacientes con deficiencias endocrinas.
  14. Al menos 6 meses desde la radioterapia al tumor índice y al menos 6 semanas desde la radiación a las áreas fuera del neurofibroma plexiforme índice.
  15. Al menos 3 meses desde una cirugía mayor o al menos 1 mes desde una cirugía menor. No se prevé una cirugía mayor dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción.
  16. Función adecuada de la médula ósea.
  17. Función renal adecuada.
  18. Función hepática adecuada.
  19. Presión arterial dentro del límite superior de lo normal.

Criterio de exclusión:

  1. Glioma óptico activo u otro glioma de bajo grado que requiera tratamiento con quimioterapia o radioterapia.
  2. Glioma maligno, tumor maligno de la vaina del nervio periférico u otra neoplasia maligna que requiera tratamiento en los últimos 12 meses.
  3. Aparatos dentales o prótesis que interfieren con el análisis volumétrico de los neurofibromas.
  4. Incapaz de tragar tabletas.
  5. Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
  6. Sujetos con potencial reproductivo que no hayan accedido a utilizar métodos anticonceptivos efectivos.
  7. El sujeto no se ha recuperado al valor inicial o CTCAE ≤ Grado 1 de la toxicidad debida a todas las terapias anteriores, excepto la alopecia y otros eventos adversos clínicamente no significativos.
  8. El sujeto requiere anticoagulantes. Se permiten dosis bajas de aspirina, warfarina en dosis bajas y heparina de bajo peso molecular profiláctica.
  9. Tratamiento concomitante de inductores o inhibidores potentes de CYP3A4.
  10. Historial de incumplimiento de los regímenes médicos
  11. Antecedentes conocidos de seropositividad al VIH o inmunodeficiencia conocida. No se requerirá la prueba del VIH como parte de este ensayo, a menos que se sospeche clínicamente del VIH.

  12. Deterioro de la función gastrointestinal o enfermedad gastrointestinal que pueda afectar la absorción de cabozantinib. (p.ej. enfermedad ulcerosa, síndrome de malabsorción o resección del intestino delgado). Se permite la sonda NG.

    • Cualquiera de los siguientes dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio:

      1. tumor intraabdominal/metástasis que invaden la mucosa GI
      2. úlcera péptica activa
      3. enfermedad inflamatoria intestinal (incluyendo colitis ulcerosa y enfermedad de Crohn), diverticulitis, colecistitis, colangitis sintomática o apendicitis
      4. síndrome de malabsorción

    • Cualquiera de los siguientes dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio:

      1. fístula abdominal
      2. perforación gastrointestinal
      3. obstrucción intestinal u obstrucción de la salida gástrica
      4. absceso intraabdominal. La resolución completa de un absceso intraabdominal debe confirmarse antes de iniciar el tratamiento del estudio, incluso si el absceso ocurrió más de 6 meses antes de la primera dosis del tratamiento del estudio.
    • Otros trastornos asociados con un alto riesgo de formación de fístulas, incluida la colocación de un tubo PEG dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis de la terapia del estudio
  13. Pacientes que tienen una infección no controlada.
  14. Hemorragia gastrointestinal clínicamente significativa en los 6 meses anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio
  15. Hemoptisis de ≥0,5 cucharaditas (2,5 ml) de glóbulos rojos en los 3 meses anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio
  16. Cualquier otro signo indicativo de hemorragia pulmonar en los 3 meses anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio
  17. Evidencia radiográfica de lesiones pulmonares cavitadas.
  18. Enfermedad médica grave y/o no controlada concurrente que podría comprometer la participación en el estudio (p. diabetes no controlada, hipertensión no controlada, infección grave, desnutrición grave, enfermedad hepática o renal crónica, ulceración activa del tracto GI superior)

  19. Trastornos cardiovasculares que incluyen:

    • Insuficiencia cardíaca congestiva (CHF): Clase III (moderada) o Clase IV (grave) de la New York Heart Association (NYHA) en el momento de la selección
    • Hipertensión no controlada concurrente definida como PA sistólica sostenida > 140 mm Hg o diastólica > 90 mm Hg a pesar del tratamiento antihipertensivo óptimo dentro de los 7 días previos a la primera dosis del tratamiento del estudio
    • Cualquier antecedente de síndrome de QT largo congénito
    • Intervalo QTc basal >470 mseg en mujeres y >450 mseg en hombres
    • El tratamiento concomitante con medicamentos que prolongan el intervalo QT y tienen un riesgo conocido de Torsades de Pointes no está contraindicado, pero debe evitarse si es posible y requerirá un control ECG más frecuente.

    • Cualquiera de los siguientes dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio:

      1. angina de pecho inestable
      2. arritmias cardíacas clínicamente significativas
      3. accidente cerebrovascular (incluyendo TIA, u otro evento isquémico)
      4. infarto de miocardio
      5. evento tromboembólico que requiere anticoagulación terapéutica (Nota: sujetos con un filtro venoso (p. filtro de vena cava) no son elegibles para este estudio)

  20. Otros trastornos clínicamente significativos como:

    • Infección activa que requiere tratamiento sistemático dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio
    • Herida/úlcera/fractura ósea grave que no cicatriza en los 28 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio
    • Historia del trasplante de órganos.
    • Hipotiroidismo no compensado concurrente o disfunción tiroidea dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio
  21. La cicatrización completa de la herida de una cirugía previa debe confirmarse al menos 28 días antes de la primera dosis del tratamiento del estudio, independientemente del tiempo transcurrido desde la cirugía.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Agente experimental XL184 (Cabozantinib)

Cohorte A (≥ 16 años - cerrada a la acumulación): inicio de cabozantinib de 40 mg diarios por vía oral por ciclo. La duración de cada ciclo es de 28 días. Los sujetos aumentarán la dosis después de 2 ciclos a 60 mg según la tolerabilidad de la dosis. Los sujetos que no toleren 40 mg reducirán la dosis a 20 mg. Las dosis se limitarán a 60 mg.

Cohorte B (3 - 15 años). La dosis inicial de cabozantinib es de 30 mg/m2/día por vía oral por ciclo. La duración de cada ciclo es de 28 días. Los sujetos aumentarán la dosis después de 2 ciclos a 40 mg/m2/día en función de la tolerabilidad de la dosis. Los sujetos que no toleren 30 mg/m2/día reducirán la dosis a 23 mg/m2/día. Las dosis se limitarán a una dosis diaria máxima de 60 mg/día

Cada cohorte inscribirá hasta 24 sujetos evaluables con un objetivo mínimo de 17 sujetos evaluables por cohorte.
Droga: Cabozantinib
Este es un ensayo clínico de fase II de etiqueta abierta. Para ambas cohortes, los sujetos recibirán cabozantinib por vía oral en ciclos continuos. Cada ciclo es de 28 días. En ausencia de enfermedad progresiva o toxicidad limitante de la dosis (DLT), los sujetos pueden continuar la terapia por un total de 24 ciclos. Los sujetos con respuesta radiográfica (20 % o más de reducción en el volumen del tumor) al final de 12 ciclos pueden continuar con la terapia hasta por un año más. Sin embargo, para la Cohorte A, los sujetos que no logren una reducción del 15 % en el volumen del tumor después de 8 ciclos se considerarán fracaso del tratamiento y se retirarán del estudio. Para la Cohorte B, se eliminó el criterio de que los sujetos que no logran una reducción del 15 % en 8 ciclos se consideran fracaso del tratamiento y se retiran del estudio. Los sujetos serán monitoreados cuidadosamente por toxicidades asociadas con cabozantinib.
Otros nombres:
  • Cometriq
  • XL184

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El cambio en el tamaño del tumor basado en la evaluación radiográfica
Periodo de tiempo: línea de base a 12 meses
Estimaremos la tasa de respuesta objetiva (ORR) definida por una respuesta de resonancia magnética volumétrica del 20 % de la lesión diana a cabozantinib a los 12 meses en adolescentes y adultos con neurofibromas plexiformes de neurofibromatosis tipo 1 (NF1) mediante imágenes de resonancia magnética volumétrica.
línea de base a 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: línea de base a 24 meses
Este es el número de participantes con uno o más eventos adversos.
línea de base a 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Alabama at Birmingham

Investigadores

  • Investigador principal: Chie-Schin Shih, MD, Indiana University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2014

Finalización primaria (Actual)

16 de febrero de 2022

Finalización del estudio (Actual)

16 de febrero de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de marzo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de abril de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

2 de abril de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB-130423015

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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