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Ensayos clínicos sobre Aciduria metilmalónica tipo cblA
Total 30 resultados
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Bambino Gesù Hospital and Research InstituteCatholic University of the Sacred HeartTerminadoEnfermedad genética | Retinopatía | Aciduria metilmalónica y homocistinuria, tipo CblcItalia
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McGill University Health Centre/Research Institute...DesconocidoAcidemia metilmalónica | Aciduria malónicaCanadá
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National Taiwan University HospitalDesconocidoAcidemia propiónica (AP), Acidemia metilmalónica (MMA)Taiwán
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ModernaTX, Inc.RetiradoMetabolismo, errores congénitos | Acidemia metilmalónica (MMA)
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Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)SuspendidoAcidemia metilmalónica (MMA)Estados Unidos
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Recordati Rare DiseasesReclutamientoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaFrancia, España, Italia, Reino Unido, Noruega, Alemania, Suecia
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CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyTerminadoVoluntarios Saludables | Acidemia propiónica | Acidemia metilmalónica | Acidemia orgánicaEstados Unidos
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Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's HospitalTerminadoErrores innatos del metabolismo | Aciduria propiónica | Aciduria metilmalónica | Trastorno del ciclo de la ureaSuiza
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HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalTerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido
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ModernaTX, Inc.ReclutamientoAcidemia metilmalónicaEstados Unidos, Canadá, Países Bajos, Reino Unido
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ModernaTX, Inc.ReclutamientoAcidemia metilmalónicaEstados Unidos, España, Canadá, Países Bajos, Francia, Australia, Reino Unido
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ModernaTX, Inc.TerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaEstados Unidos, Reino Unido, España, Francia
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Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesInscripción por invitaciónAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónica | HiperamonemiaEstados Unidos
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.TerminadoAcidemia metilmalónicaEstados Unidos
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.ReclutamientoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónica | HiperamonemiaEstados Unidos
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HemoShear TherapeuticsTerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaEstados Unidos, Arabia Saudita, Australia
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King Abdullah International Medical Research CenterTerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaArabia Saudita
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Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... y otros colaboradoresTerminadoAcidemia propiónica | Acidemia metilmalónicaEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamientoErrores innatos del metabolismo | Acidemia metilmalónica | Acidemia orgánicaEstados Unidos
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Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.Aún no reclutandoAcidemia glutárica tipo I | Aciduria glutárica tipo IPorcelana
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... y otros colaboradoresTerminadoAcidemia metilmalónica | Enfermedad por deficiencia de carbamoil-fosfato sintasa I | Acidemia propiónica, tipo I y/o tipo II | Deficiencia de ornitina carbamoiltransferasaEstados Unidos
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LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.Activo, no reclutandoAcidemia metilmalónicaEstados Unidos
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PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyTerminadoMetabolismo de aminoácidos, errores congénitosFrancia, Reino Unido, Italia, Bélgica, Alemania, Suiza
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresInscripción por invitaciónHiperoxaluria primaria tipo 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerancia hereditaria a la fructosa | Fibrosis quística | Deficiencia de factor VII | Fenilcetonurias | Anemia drepanocítica | Síndrome de Dravet | Distrofia muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome X frágil | Enfermedad... y otras condicionesEstados Unidos
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West Kazakhstan Medical UniversityReclutamientoDeficiencia de ornitina transcarbamilasa | Deficiencia de biotinidasa | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Aciduria argininosuccínica | Enfermedad de la orina con jarabe de arce | Deficiencia primaria de carnitina | Homocistinuria | Deficiencia de carnitina palmitoiltransferasa II | Deficiencia... y otras condicionesKazajstán
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RetiradoTrastornos del ciclo de la urea, congénitos | Errores innatos del metabolismo | Acidemia propiónica | Acidemia metilmalónica | Deficiencia de carbamil fosfato sintetasa
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradoresReclutamientoHiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condicionesBélgica
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Therapeutic Advances in Childhood Leukemia ConsortiumAún no reclutandoNeurofibromatosis 1 | JMML | Leucemia Mielomonocítica Juvenil | JCML | Síndrome CBL
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaReclutamientoLeucemia mieloide aguda | Leucemia mielomonocítica juvenil | Leucemia linfoblástica aguda | LMA | Leucemia aguda | Neurofibromatosis 1 | Malignidad hematológica | Mielodisplasia | Enfermedad residual mínima | Anomalía cromosómica | Monosomía 7 | Remisión | Mutación somática | Anomalía citogenética | TP53 | Hemoglobina Fetal y otras condicionesEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ReclutamientoEnfermedad metabólica | Metabolismo purina-pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Inmunodeficiencia con Hyper-IgM, tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome de Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia hemolítica debida a deficiencia de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Aciduria orótica | DHODH, OMIM *126064... y otras condicionesEstados Unidos