Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RE-021:n (Sparsentan) satunnaistettu, kaksoissokkoutettu turvallisuus- ja tehokkuustutkimus fokaalisegmentaalisessa glomeruloskleroosissa (DUET)

maanantai 22. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Travere Therapeutics, Inc.

RE-021:n, kaksoisendoteliinireseptorin ja angiotensiinireseptorin salpaajan, tehokkuus ja turvallisuus potilailla, joilla on fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS): satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, aktiivinen kontrolli, annoskorotustutkimus

Tässä tutkimuksessa selvitetään, onko RE-021 (Sparsentan), selektiivinen kaksivaikutteinen reseptorin antagonisti, jolla on affiniteetti endoteliinin (A-tyyppi) ja angiotensiini II -reseptoreihin (tyyppi 1), turvallinen ja tehokas hoidettaessa potilaita, joilla on fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS). .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS) on harvinainen glomerulussairaus, joka johtaa todelliseen proteinuriaan ja etenemiseen loppuvaiheen munuaissairaudeksi (ESKD) 5-10 vuoden kuluessa. Proteinurian vähentämistä pidetään laajalti hyödyllisenä, ja sitä pidetään FSGS:n hoidon ensisijaisena tavoitteena ja hidastaa sen etenevää kulumista (D'Agati et. al, 2011). Potilaita hoidetaan tällä hetkellä steroideilla, kalsineuriinin estäjillä, angiotensiinireseptorin salpaajilla (ARB) ja angiotensiinikonversion estäjillä (ACE) proteinurian alentamiseksi (Cameron, 2003). Näistä hoidoista huolimatta monilla potilailla on nefroottisen alueen proteinuria ja uusia terapeuttisia aineita tarvitaan (Kiffel et. al, 2011). Endoteliinireseptoriantagonistien (ERA) on osoitettu vähentävän proteinuriaa diabeettisen nefropatian kliinisissä tutkimuksissa (Kohan, et. al, 2011) (Mann, et. al 2010) ja niiden on arveltu olevan tehokkaita FSGS:ssä (Barton, 2010).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

109

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico di Bari
      • Firenze, Italia, 50134
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Istituti Clinici Maugeri
      • Rome, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • General Teaching Hospital Prague
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Balboa Nephrology Medical Group
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80230
        • Colorado Kidney Care
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Langone Medical Center
      • Stony Brook, New York, Yhdysvallat, 11794-8111
        • SUNY Stony Brook Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • UNC Kidney Center, Pediatrics
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University North Carolina (UNC) Kidney Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44302
        • Akron Nephrology Associates
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Unversity of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18017
        • Northeast Clinical Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Temple University School of Medicine
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • University of Pennsylvania, Perelman School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • Clinical Advancement Center
    • Utah
      • Saint George, Utah, Yhdysvallat, 84790
        • Southern Utah Kidney and Hypertension Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Catholic Health Initiatives Franciscan
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 54449
        • Marshfield Clinic Research Foundation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 73 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  1. Biopsialla todistettu primaarinen FSGS (primaarinen FSGS vahvistettu munuaisbiopsiaraportilla) TAI dokumentaatio sairauteen liittyvästä podosyyttiproteiinin geneettisestä mutaatiosta.
  2. Virtsan proteiini/kreatiniinisuhde (Up/C) 1,0 g/g tai yli.
  3. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) >30.
  4. Keskimääräinen istuva verenpaine (BP) >100/60 mmHg ja /= 18-vuotias. Keskimääräinen istumapaine potilailla 90/60 mmHg ja
  5. Jos potilas käyttää immunosuppressiivisia lääkkeitä (lukuun ottamatta rituksimabia tai syklofosfamidia), annoksen ja/tai pitoisuuksien on oltava vakaat 1 kuukauden ajan ennen satunnaistamista, eikä tutkijalla saa olla suunnitelmia muuttaa hoito-ohjelmaa 8 ensimmäisen hoitoviikon aikana, paitsi tasojen vakauttamiseksi. Rituksimabia tai syklofosfamidia saavat potilaat ovat kelpoisia, jos he eivät ole käyttäneet näitä lääkkeitä 3 kuukauteen ennen satunnaistamista.
  6. Yhdysvaltain sivustot: 8–75-vuotiaat miehet tai naiset, jotka haluavat ja pystyvät antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja/tai suostumuksen potilaan tai vanhemman/laillisen huoltajan allekirjoittaman tietoisen suostumuksen kanssa.
  7. EU-sivustot: 18–75-vuotiaat miehet tai naiset, jotka haluavat ja pystyvät antamaan kirjallisen suostumuksen tietoon perustuvalla suostumuksella, jonka on allekirjoittanut potilas tai laillinen huoltaja.

Poissulkemiskriteerit

  1. Potilaat, joilla on toissijainen FSGS johonkin toiseen sairauteen.
  2. Potilaat, joilla on ollut tyypin 1 diabetes mellitus, hallitsematon tyypin 2 diabetes (HBA1c> 8 %) tai ei-paasto- verensokeri > 180 mg/dl seulonnassa.
  3. Potilaat, joille on tehty elinsiirto.
  4. Potilaat, jotka tarvitsevat jotakin poissuljettujen lääkkeiden luettelossa mainituista lääkkeistä, ACE- ja ARB-lääkkeitä lukuun ottamatta.
  5. Potilaat, joilla on dokumentoitu sydämen vajaatoiminta (NYHA:n luokka II-IV) ja/tai aiemmin sairaalahoidossa sydämen vajaatoiminnan tai selittämättömän hengenahdistus, ortopnea, kohtauksellinen yöllinen hengenahdistus, askites ja perifeerinen turvotus. Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä aivoverisuonisairaus ( ohimenevä iskeeminen kohtaus tai aivohalvaus) ja/tai sepelvaltimotauti (sairaalahoito sydäninfarktin tai epästabiilin angina pectoriksen vuoksi, uusi angina pectoris, jonka toimintatestit ovat positiivisia tai sepelvaltimon angiogrammi, joka paljastaa ahtauman, sepelvaltimon revaskularisaatiomenettely) 6 kuukauden sisällä ennen seulonta.
  6. Potilaat, joilla on kliinisesti merkittäviä sydämen johtumishäiriöitä, mukaan lukien toisen tai kolmannen asteen eteiskammiokatkos, vasemman haaran haarakatkos, sairas poskiontelooireyhtymä, eteisvärinä, eteislepatus, apuväline ohitustie tai mikä tahansa lääkitystä vaativa rytmihäiriö.
  7. Potilaat, joilla on keltaisuus, hepatiitti tai tiedossa oleva hepatobiliaarisairaus (mukaan lukien oireeton sappikivitauti); alaniiniaminotransferaasi ja/tai aspartaattiaminotransferaasi > 2 kertaa normaalin yläraja seulonnassa.
  8. Potilaat, jotka ovat positiivisia ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) ja markkerit, jotka osoittavat akuuttia (vähintään yhden seuraavista positiivisuus: hepatiitti B -pinta-antigeeni [HBsAg], hepatiitti B "e"-antigeeni [HBeAg], hepatiitti B -virus [HBV] DNA veri tai maksa, immunoglobuliini M Hepatiitti B -ydinvasta-aine) tai krooninen (HBsAg ja/tai HBeAg ja/tai hepatiitti B-virus [HBV] DNA-positiivisuus) HBV-infektio tai hepatiitti C-virus (HCV) -infektio (reaktiivinen anti-HCV-vasta-aine ja/ tai HCV RNA). Testaus seulonnassa vaaditaan vain >/= 18-vuotiailta potilailta.
  9. Aiempi pahanlaatuinen kasvain kuin asianmukaisesti hoidettu tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä viimeisen 5 vuoden aikana.
  10. Potilaat, joilla on hemodynaamisesti merkittävä läppäsairaus.
  11. Hematokriitti (HCT)
  12. Kalium > 5,5 mekv/l.

  13. Yli 18-vuotiaat potilaat, joiden arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) on ≥60 ml/min ja joiden aivojen natriureettisen peptidin N-terminaalinen prohormoni (NT-proBNP) on ≥200 pg/ml (57,8 pmol/l). Yli 18-vuotiaille potilaille, joilla on eGFR

    1. NT-proBNP ≥300 pg/ml yli 18-vuotiailla potilailla, joilla on eGFR 45 59,9 ml/min
    2. NT-proBNP = 200-299 pg/ml yli 18-vuotiailla potilailla, joilla on eGFR 45 59,9 ml/min ja epänormaali ejektiofraktio (EF)
    3. NT-proBNP ≥400 pg/ml yli 18-vuotiailla potilailla, joiden eGFR 30,0 44,9 ml/min
    4. NT-proBNP = 200-399 pg/ml yli 18-vuotiailla potilailla, joilla eGFR 30,0 44,9 ml/min ja epänormaali ejektiofraktio (EF)
  14. Potilaat >/= 18-vuotiaat, joiden painoindeksi (BMI) >40. Potilaat
  15. Potilaat, joilla on poikkeavia kliinisistä laboratorioarvoista seulonnassa, jotka johtava tutkija on määritellyt kliinisesti merkittäviksi.
  16. Potilaat, joilla on ollut huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä viimeisen kahden vuoden aikana.
  17. Potilaat, joilla on aiemmin ollut allerginen vaste jollekin angiotensiini II -antagonistille tai endoteliinireseptorin antagonistille.
  18. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  19. Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP), jotka eivät halua tai pysty käyttämään kahta luotettavaa ehkäisymenetelmää, joista ainakin toinen on erittäin luotettava (esim. suun kautta otettavat, implantoidut tai injektoidut ehkäisyhormonit tai kohdunsisäinen laite) ja yksi estemenetelmä raskauden välttämiseksi koko tutkimusjakson ajan ja 90 päivää tutkimukseen osallistumisen jälkeen. WOCBP:hen määritellään kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, sisältää kaikki naiset, joilla on kuukautiset ja joille ei ole tehty onnistunutta kirurgista sterilointia (kohdunpoisto, molemminpuolinen munanjohdinsidonta tai molemminpuolinen munasarjan poisto) tai joka ei ole postmenopausaalinen (määritelty kuukautisten yli 12 peräkkäisen kuukauden ajan ja hormonikorvaushoitoa saaville naisille vain, jos plasman follikkelia stimuloivan hormonin pitoisuus on yli 35 mIU/ml). Naiset, jotka käyttävät suun kautta otettavia, implantoituja tai injektoituja ehkäisyhormoneja, kohdunsisäistä laitetta, estemenetelmiä (kalvo, kondomit, siittiöitä tappava) raskauden estämiseksi, raittiutta harjoittavat tai kumppani on steriili (esim. vasektomia) Sekä postmenopausaalisilla naisilla, joille on istutettu hedelmöitetty munasolu, katsotaan myös WOCBP:ksi.
  20. Potilaat, jotka ovat osallistuneet toiseen lääketutkimukseen 28 päivän sisällä ennen seulontaa tai jotka osallistuvat toiseen lääketutkimukseen tämän tutkimuksen aikana.
  21. Aiempi altistuminen Sparsentanille, kaksoisvaikutteiselle reseptorin antagonistille (DARA) tai PS433540:lle.
  22. Potilaat, jotka eivät pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja arviointeja, mukaan lukien kyky niellä tutkimuslääkettä tai kontrollikapseleita.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RE-021 (Sparsentan) 200 mg

RE-021 (Sparsentan) annetaan yhtenä aamuannoksena suun kautta. Tässä ARM:ssa RE-021 (Sparsentan) -annos on 200 mg.

Potilaat klo
Lääke: RE-021 (Sparsentan)
Suun kautta, kerran päivässä
Muut nimet:
  • Sparsentan
Kokeellinen: RE-021 (Sparsentan) 400 mg

RE-021 (Sparsentan) annetaan yhtenä aamuannoksena suun kautta. Tässä ARM:ssa RE-021 (Sparsentan) -annos on 400 mg.

Potilaat klo
Lääke: RE-021 (Sparsentan)
Suun kautta, kerran päivässä
Muut nimet:
  • Sparsentan
Kokeellinen: RE-021 (Sparsentan) 800 mg

RE-021 (Sparsentan) annetaan yhtenä aamuannoksena suun kautta. Tässä ARM:ssa RE-021 (Sparsentan) -annos on 800 mg.

Potilaat klo
Lääke: RE-021 (Sparsentan)
Suun kautta, kerran päivässä
Muut nimet:
  • Sparsentan
Active Comparator: Irbesartaani 300 mg

Kontrollille annetaan irbesartaania 150 mg:n kerta-annoksena suun kautta ensimmäisen viikon ajan, minkä jälkeen annos nostetaan 300 mg:aan jäljellä olevien 7 viikon ajan.

Potilaat klo
Lääke: Irbesartaani
Suun kautta, kerran päivässä
Muut nimet:
  • Avapro

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos virtsan proteiinissa/kreatiniinissa (nousu/C)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Ensisijainen tehon tavoite on määrittää muutos Up/C-arvossa FSGS-potilailla, jotka saavat RE-021:tä (Sparsentaani) eri annostasoilla verrattuna irbesartaanihoitoon aktiivisena kontrollina.
8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Travere Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Howard Trachtman, M.D., NYU School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 25. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. kesäkuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 6. kesäkuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 26. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RET-D-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi

Kliiniset tutkimukset RE-021 (Sparsentan)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa