Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HIT-HGG-tutkimusryhmän kansainvälinen yhteistyövaiheen III kokeilu (HIT-HGG-2013) (HIT-HGG-2013)

torstai 2. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Prof. Dr. Christof Kramm, University of Göttingen

HIT-HGG-tutkimusryhmän kansainvälinen yhteistyövaiheen III tutkimus korkea-asteisen gliooman, diffuusin sisäisen Pontine-gliooman ja gliomatosis Cerebrin hoitoon alle 18-vuotiailla lapsilla ja nuorilla (HIT-HGG-2013)

HIT-HGG-2013 -tutkimus tarjoaa innovatiivisen korkealaatuisen diagnostiikka- ja tiedeohjelman yli 3-vuotiaille lapsille ja nuorille, jotka kärsivät jostakin seuraavista korkealaatuisista glioomityypeistä:

  1. glioblastooma WHO-aste IV (GBM)
  2. diffuusi keskilinjaglioomahistoni 3 K27M mutatoitu WHO-aste IV (DMG)
  3. anaplastinen astrosytooma WHO-aste III (AA)
  4. diffuusi sisäinen pontinegliooma (DIPG)
  5. gliomatosis cerebri (GC) 1.-3. diagnoosi on vahvistettava neuropatologisella tutkimuksella, 4. ja 5. diagnoosi on vahvistettava neuroradiologisella tutkimuksella.

Tavanomaisen hoidon (sädehoito ja temotsolomidikemoterapia) lisäksi tutkitaan kouristuskohtausten hoitoon perinteisesti käytetyn valproiinihapon vaikutusta. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voiko tämä lääke lisätä säde- ja kemoterapian vaikutuksia, mikä parantaa hoidettujen potilaiden eloonjäämistä. Tieteelliset tutkimukset ovat osoittaneet valproiinihapon kasvaimia estäviä vaikutuksia: lääke näyttää olevan niin kutsuttu histondeasetylaasi-inhibiittori (HDAC-inhibiittori), joka hallitsee tärkeitä kasvaimen kasvun geneettisiä prosesseja.

Soluviljelmätutkimukset, eläintutkimukset ja ensimmäiset kliiniset tutkimukset aikuisilla ovat myös osoittaneet valproiinihapon tehokkuuden glioblastooman hoidossa. Tästä johtuen toivomme, että myös GBM-, DMG-, AA-, DIPG- ja GC-tautia sairastavat lapset ja nuoret hyötyvät hoidosta.

HIT-HGG-2013-tutkimuksen tavoitteena on verrata valproiinihapon vaikutuksia HIT-HGG-2007-tutkimuksen tietoihin (lapset ja nuoret, joilla on samat sairaudet, vain samanaikaisella temotsolomidisädekemoterapialla).

Tässä tutkimuksessa alun perin suunniteltiin tutkia valproiinihapon ja autofagian estäjän klorokiinin terapeuttista tehokkuutta ja turvallisuutta molempien temotsolomidihoidon lisäksi. Koska Resochin juniorin (klorokiinifosfaatti) jakelu lopetettiin, uusien potilaiden rekrytointi lopetettiin 8.8.2019. Tutkimuksen jatkamiseksi klorokiinihaara suljettiin, mutta tähän haaraan jo värvättyjä potilaita seurataan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Indikaatio:

Korkealaatuisten glioomien, diffuusin sisäisen pontinegliooman ja gliomatoosi cerebrin ensilinjan hoito alle 18-vuotiailla lapsipotilailla.

Tausta:

Perustuu julkaistuihin prekliinisiin ja kliinisiin tuloksiin koskien mahdollista terapeuttista hyötyä aikuisilla ja lapsilla, joilla on korkea-asteinen gliooma, jotka saavat histonideasetylaasi (HDAC) -estäjää valproiinihappoa (VPA; Barker ym. 2013; Wolff ym. 2008, 2011; Felix et al. 2011; Su ym. 2011; Rokes ym. 2010; Masoudi ym. 2008; Guthrie ym. 2013; Weller ym. 2011) sädekemoterapian lisäksi tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko VPA:n lisääminen radiokemo- ja ylläpitohoitoon temotsolomidilla (Stupp et al. 2005; Cohen et al. 2011a, b) tarjoaa eloonjäämisedun verrattuna radiokemo- ja ylläpitohoitoon pelkällä temotsolomidilla. VPA:n terapeuttista tehokkuutta arvioidaan vertaamalla aiempaa potilaskontrollia edellisestä HIT-HGG-2007-tutkimuksesta, jossa käytettiin pelkästään temotsolomidiradiokemo- ja ylläpitohoitoa. Tapahtumavapaan eloonjäämisen (EFS) ja kokonaiseloonjäämisen (OS) osoittamien terapeuttisten tehokkuuksien lisäksi analysoidaan myös hoitoon liittyviä toksisuutta.

Terapia:

TMZ:tä ja VPA:ta tutkitaan tutkimuslääkkeinä tässä tutkimuksessa.

  • Koehoito suoritetaan seuraavasti: Leikkaus, jossa kasvaimen resektio on paras mahdollinen
  • Aloita heti diagnoosin varmistuttua VPA:lla 10 mg/kg/vrk kahtena vuorokautisena annoksena, mieluiten VAPAAMATTOMANA FORMULAA (esim. Valproat-neuraxpharm®, Valproat-neuraxpharm® Lösung, Ergenyl®, Ergenyl®-Lösung tai Orfiril® Saft; kaikki VPA-valmisteet, mukaan lukien geneeriset lääkkeet, ovat kuitenkin sallittuja; hidastetun kaavan käyttö saattaa olla hyödyllistä joissakin tapauksissa, kuten alla on osoitettu), lisää annosta 10 mg/kg/d kerran viikossa, kunnes suositeltu tavoite seerumin taso 75-100 μg/ml (520-694 μmol/L) on saavutettu. saavuttanut. Jos seerumin tavoitetasoja ei voida saavuttaa ei-retardoidulla koostumuksella ja/tai esiintyy sivuvaikutuksia, jotka voivat liittyä VPA:han, vaihtaminen hidastettuun kaavaan voi olla hyödyllistä riittävän VPA-seerumin tasojen saavuttamiseksi ja/tai sivuvaikutusten vähentämiseksi. Jos seerumin VPA-tavoitetasoja ei vieläkään saavuteta ja/tai haittavaikutuksia ilmenee hidastettua VPA-koostumusta käytettäessä, ota yhteyttä HIT-HGG-tutkimustoimistoon.

VPA-induktion ja samanaikaisen sädekemoterapian aloittamisen jälkeen:

  • Fraktioitu, lokoregionaalinen sädehoito, kokonaisannos 54-60 Gy
  • Samanaikainen kemoterapia oraalisen temotsolomidin kanssa, 7 päivää viikossa annoksella 75 mg/m2/d, alkaen päivästä 1 koko sädehoidon ajan (enintään 49 päivää; suun kautta otettava temotsolomidihoito voidaan aloittaa yksittäistapauksissa enintään 7 päivää ennen sädehoitoa, jos 49 päivän hoitojakso kattaa edelleen täysin sädehoidon).
  • Käytä temotsolomidikapseleita (oraaliseen käyttöön) ja temotsolomidijauhetta (laskimoon annettavan liuoksen valmistukseen). Kaikki temotsolomidivalmisteet, mukaan lukien geneeriset lääkkeet, ovat sallittuja lukuun ottamatta potilaita, jotka eivät pysty nielemään kapseleita ja joille suonensisäisen liuoksen käyttö ei ole Vaihtoehto Vain Temodal®-kapseleita on käytettävä temotsolomidisuspension valmistamiseksi liitteessä A.11 kuvatulla tavalla. . Vanhemmille on kerrottava, kuinka Temodal®-suspensio valmistetaan koepaikalla. HUOMAA: Muiden geneeristen temotsolomidilääkkeiden kuin Temodal®-kapseleita EI SAA avata ja käyttää temotsolomidisuspension valmistamiseen.
  • Ylläpitohoito päivittäisellä VPA:lla ja temotsolomidilla neljä viikkoa samanaikaisen sädekemoterapian aloittamisen jälkeen 5 päivän suun kautta otettavalla temotsolomidilla [150-200 mg/m2/d], toistetaan 28 päivän välein yhteensä 12 VPA-hoitojakson ajan 28. päivään asti. temotsolomidin 12. kurssi.
  • Hoitoannokset voivat vaihdella saatavilla olevien lääkemuotojen ja koon mukaan. Näin ollen +/- 15 %:n poikkeamat suositelluista annoksista voivat olla hyväksyttäviä, ellei toisin mainita. Myös hoidon aloituskohdat voivat vaihdella yksittäistapauksissa. Näin ollen +/- 7 päivän poikkeamat suositelluista hoidon aloittamisajanjaksoista voivat olla hyväksyttäviä, ellei toisin mainita.

Ensisijainen päätepiste: Tapahtumaton selviytyminen

Biometria (ensisijaiset tavoitteet):

  1. Vahvistava tilastollinen suunnittelu:

    1. Ero lisä-VPA-hoidon ja HIT-HGG-2007 tutkimuksen historiallisen otoksen välillä EFS:n suhteen. H0:n hylkääminen tulkitaan merkittäväksi eroksi VPA-käsittelyn ja historiallisen näytteen välillä. Suunnattu tulkinta havaitsee joko VPA-hoidon paremmuuden verrattuna historialliseen näytteeseen tai historiallisen näytteen paremman VPA-käsittelynäytteeseen verrattuna.

    Tilastolliset testit: adaptiivinen Log-rank testi / (tavanomainen) Log-rank testi

    Multiple Significance -taso α (kokonais) = 5 % Teho = 80 % Oletus 6 kuukauden EFS-hinnat = 55 % vs. 70 %

    Useita testauksia: Ei moninkertaisuusongelmaa tässä kokeilussa.

  2. Arvioidut näytekoot:

Noin 167 rekrytointia loppujen lopuksi

Potilaiden rekrytointi kestää 5,4 vuotta. Tätä protokollaa varten vaaditaan henkilökohtainen seuranta (mukaan lukien tutkimushoito) vähintään 1 vuoden ja 30 päivän ajan tutkimukseen osallistumisen jälkeen. Pitkäaikainen seuranta on erittäin suositeltavaa, ja se järjestetään kansallisten ohjeiden ja suositusten mukaisesti.

Taloudellinen tuki:

Deutsche Kinderkrebsstiftung, Bonn, Saksa

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

167

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Aachen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinik RWTH Aachen
        • Ottaa yhteyttä:
          • Udo Kontny, Prof. Dr.
      • Augsburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Klinikum Augsburg
        • Ottaa yhteyttä:
          • Michael Frühwald, Prof.
      • Berlin, Saksa
        • Rekrytointi
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
        • Ottaa yhteyttä:
          • Pablo Hernaiz-Driever, PD Dr.
      • Berlin, Saksa
        • Rekrytointi
        • HELIOS Klinikum Berlin Buch
        • Ottaa yhteyttä:
          • Patrick Hundsdörfer, PD Dr.
      • Bielefeld, Saksa
        • Rekrytointi
        • Evangelisches Krankenhaus Bielefeld
        • Ottaa yhteyttä:
          • Norbert Jorch, Dr.
      • Bonn, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Bonn
        • Ottaa yhteyttä:
          • Gabriele Calaminus, Dr.
      • Braunschweig, Saksa
        • Rekrytointi
        • Städtisches Klinikum Braunschweig gGmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Torsten Ebeling, Dr.
      • Bremen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Klinikum Bremen-Mitte gGmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Arnulf Pekrun, Prof.
      • Cottbus, Saksa
        • Rekrytointi
        • Carl-Thiem-Klinikum Cottbus gGmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Georg Schwabe, PD Dr.
      • Dortmund, Saksa
        • Rekrytointi
        • Klinikum Dortmund gGmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Dominik Schneider, Prof. Dr.
      • Dresden, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ralf Knöfler, Prof. Dr.
      • Duisburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Sana Kliniken Duisburg GmbH - Wedau Kliniken
        • Ottaa yhteyttä:
          • Tanja Höll, Dr.
      • Erfurt, Saksa
        • Rekrytointi
        • Helios Klinikum Erfurt GmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Axel Sauerbrey, Prof. Dr.
      • Erlangen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Erlangen
        • Ottaa yhteyttä:
          • Markus Metzler, Prof.
      • Essen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Essen
        • Ottaa yhteyttä:
          • Regina Wieland, Dr.
      • Frankfurt, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Frankfurt
        • Ottaa yhteyttä:
          • Martina Becker, Dr.
      • Freiburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Freiburg
        • Ottaa yhteyttä:
          • Charlotte Niemeyer, Prof.
      • Gießen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Christine Mauz-Körholz, Prof. Dr.
      • Greifswald, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsmedizin Greifswald
        • Ottaa yhteyttä:
          • Holger Lode, Prof.
      • Göttingen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsmedizin Göttingen
        • Ottaa yhteyttä:
          • Christof Kramm, Prof.
      • Halle, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitatsklinikum Halle
        • Ottaa yhteyttä:
          • Toralf Bernig, Dr.
      • Hamburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Hamburg
        • Ottaa yhteyttä:
          • Uwe Kordes, Dr.
      • Hannover, Saksa
        • Rekrytointi
        • Medizinische Hochschule Hannover
        • Ottaa yhteyttä:
          • Annette Sander, Dr.
      • Heidelberg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Angelika-Lautenschläger-Klinik
        • Ottaa yhteyttä:
          • Olaf Witt, Prof. Dr.
      • Heilbronn, Saksa
        • Rekrytointi
        • SLK-Kliniken Heilbronn GmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Monika Streiter
      • Herdecke, Saksa
        • Rekrytointi
        • Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke
        • Ottaa yhteyttä:
          • Alfred Längler, Prof. Dr.
      • Homburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
        • Ottaa yhteyttä:
          • Norbert Graf, Prof.
      • Jena, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Jena
        • Ottaa yhteyttä:
          • Bernd Gruhn, Prof. Dr.
      • Karlsruhe, Saksa
        • Rekrytointi
        • Stadtisches Klinikum Karlsruhe
        • Ottaa yhteyttä:
          • Alfred Leipold, Dr.
      • Kassel, Saksa
        • Rekrytointi
        • Gesundheit Nordhessen - Klinikum Kassel
        • Ottaa yhteyttä:
          • Michaela Nathrath, Prof.
      • Kiel, Saksa
        • Rekrytointi
        • UKSH Kiel
        • Ottaa yhteyttä:
          • Alexander Claviez, PD Dr.
      • Koblenz, Saksa
        • Rekrytointi
        • Gemeinschaftsklinikum Mittelrhein gGmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ümmügül Behr, Dr.
      • Krefeld, Saksa
        • Rekrytointi
        • Helios Klinikum Krefeld
        • Ottaa yhteyttä:
          • Thomas Imschweiler
      • Köln, Saksa
        • Rekrytointi
        • Kliniken der Stadt Koln gGmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Stefan Balzer, Dr.
      • Leipzig, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Leipzig
        • Ottaa yhteyttä:
          • Lars Fischer, Dr.
      • Lübeck, Saksa
        • Rekrytointi
        • Uksh Campus Lubeck
        • Ottaa yhteyttä:
          • Thorsten Langer, Prof. Dr.
      • Magdeburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Magdeburg A. ö. R.
        • Ottaa yhteyttä:
          • Antje Redlich, Dr.
      • Mainz, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jörg Faber, Prof. Dr.
      • Mannheim, Saksa
        • Rekrytointi
        • UMM Universitätsmedizin Mannheim
        • Ottaa yhteyttä:
          • Matthias Dürken, PD Dr.
      • Minden, Saksa
        • Rekrytointi
        • Johannes Wesling Klinikum Minden
        • Ottaa yhteyttä:
          • Bernhard Erdlenbruch, Prof.
      • München, Saksa
        • Rekrytointi
        • Technische Universität München / Klinikum Schwabing
        • Ottaa yhteyttä:
          • Irene Teichert-von-Lüttichau, PD Dr.
      • Münster, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitatsklinikum Munster
        • Ottaa yhteyttä:
          • Ronald Sträter, PD Dr.
      • Oldenburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Klinikum Oldenburg gGmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Hermann Müller, Prof.
      • Regensburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Regensburg
        • Ottaa yhteyttä:
          • Marcus Jakob, Dr.
      • Rostock, Saksa
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Universitäts-Kinder- und Jugendklinik Rostock
      • Sankt Augustin, Saksa
        • Rekrytointi
        • ASKLEPIOS Klinik St. Augustin
        • Ottaa yhteyttä:
          • Harald Reinhard, PD Dr.
      • Schwerin, Saksa
        • Rekrytointi
        • Helios Kliniken Schwerin GmbH
        • Ottaa yhteyttä:
          • Aram Prokop, Dr. Dr.
      • Stuttgart, Saksa
        • Rekrytointi
        • Klinikum Stuttgart - Olgahospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Claudia Blattmann, PD Dr.
      • Tübingen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitatsklinikum Tubingen
        • Ottaa yhteyttä:
          • Martin Ebinger, PD Dr.
      • Ulm, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitatsklinikum Ulm
        • Ottaa yhteyttä:
          • Klaus-Michael Debatin, Prof. Dr.
      • Würzburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinik Würzburg
        • Ottaa yhteyttä:
          • Matthias Eyrich, Prof. Dr.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Äskettäin diagnosoitu, aiemmin hoitamaton diffuusi lasten korkea-asteinen gliooma, jonka keskushermostopatologinen tarkastelu, mukaan lukien paedHGG (WHO-aste IV) ja anaplastinen astrosytooma (WHO-aste III).
  • Äskettäin diagnosoitu, aiemmin hoitamaton diffuusi sisäinen pontinegliooma keskushermostoradiologisella katsauksella
  • Äskettäin diagnosoitu, aiemmin hoitamaton gliomatoosi cerebri kaikista kasvainasteista keskushermostoradiologisella tarkastelulla
  • Potilas ≥ 3-vuotias ja < 18-vuotias diagnoosihetkellä
  • Potilaan ja/tai potilaan vanhempien tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus kansallisten lakien mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • PaedHGG:n (WHO:n aste IV), anaplastisen astrosytooman (WHO:n aste III), diffuusin sisäisen pontinegliooman (neuroradiologisen tarkastelun vahvistaman) ja gliomatosis cerebrin (neuroradiologisen katsauksen vahvistaman) esihoito.
  • Tunnettu yliherkkyys tai vasta-aihe tutkimuslääkkeille ja/tai dakarbatsiinille
  • Aikaisempi solunsalpaajahoito viimeisten 30 päivän aikana ennen HIT-HGG-2013 -hoitoa tai sädehoitoa, joka estää tämän protokollan mukaisen sädehoidon riittävän suorituskyvyn. Tämä voi koskea pääasiassa potilaita, joilla on sekundaarinen korkea-asteinen gliooma aikaisemman pahanlaatuisen aivokasvaimen jälkeen, esim. medulloblastooma, ependimooma, kraniofaryngeooma. Jos aiempi hoito ei estä hahmotetun hoitoprotokollan riittävää suorituskykyä, potilaat, joilla on sekundaarinen korkealaatuinen gliooma, voivat osallistua tähän tutkimukseen.
  • Muut (samanaikaiset) pahanlaatuiset kasvaimet
  • Raskaus ja/tai imetys
  • Potilaat, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia ja kieltäytyvät käyttämästä tehokasta ehkäisyä (suun kautta otettava ehkäisy, kohdunsisäiset laitteet, ehkäisyn estemenetelmä spermisidisen hyytelön yhteydessä)
  • Nykyinen tai äskettäinen (30 päivän sisällä ennen koehoidon aloittamista) hoito toisella tutkimuslääkkeellä tai osallistuminen toiseen tutkimustutkimukseen.
  • Kliiniset (esim. perustuslaillisen epäsuhdan korjauspuutospisteet ≥ 3; Wimmer et al. 2014) ja/tai muita vihjeitä (esim. Vähintään yhden MLH1-, MSH2-, MSH6- tai PMS2-virheenkorjausproteiineista puuttuu kasvaimensisäinen immunohistokemiallinen ilmentyminen ja/tai korkea mikrosatelliittien epävakaus) taustalla olevan bialleelisen (perussäännöllisen) epäsopivuuden korjauspuutoksen (bMMRD/CMRMD) tai heterotsygoottisen epäsopivuuden korjaamisen puutteen vuoksi perinnöllinen ei-polypoosinen paksusuolensyövän oireyhtymä/HNPCC-oireyhtymä/Lynchin oireyhtymä): Näille potilaille ja heidän omaisilleen tulee tarjota ihmisgeneettistä neuvontaa ja nopeaa geneettistä diagnostiikkaa näiden sairauksien vahvistamiseksi tai sulkemiseksi pois. Nämä potilaat eivät ehkä hyödy nykyisestä tutkimushoidosta, mutta ehkä muista terapeuttisista strategioista (Bouffet et al. 2016). Koska potilailla, joilla on kliinisesti epäilty tyypin 1 neurofibromatoosi, voi esiintyä samanlaisia ​​oireita kuin CMMRD:ssä, potilailta, joilla on kliinisesti epäilty tyypin 1 neurofibromatoosi, tulee myös tarkistaa CMMRD:n varalta yllä ehdotetulla tavalla.
  • Erittäin huono kliininen tila, joka määritellään mekaanisen ventilaation ja/tai suonensisäisten katekoliamiinien tarpeena ja/tai erittäin vakavana neurologisena vauriona, joka vastaa koomaa ja/tai tetraplegiaa ja täydellinen kommunikaatiokyvyttömyys (kuurous, sokeus, mutismi)
  • Vaikeat samanaikaiset sairaudet (esim. immuunikato-oireyhtymä; tunnetut kasvainalttiusoireyhtymät, jotka eivät vaikuta tutkimuksen riittävään suoritukseen, eivät ole a priori poissulkemiskriteeriä
  • Tunnettu HIV-positiivisuus
  • Tunnettu vakava ilmeinen maksasairaus, mukaan lukien maksan porfyria, sekä henkilökohtainen tai suvussa esiintynyt vakava maksan toimintahäiriö, erityisesti lääkkeisiin liittyvä
  • Tunnettu vakava haimasairaus
  • Tunnettu tappava maksan toimintahäiriö sisaruksella valproiinihappohoidon aikana
  • Tunnettu ureakiertohäiriö
  • Tunnetut mitokondriosairaudet, jotka johtuvat geneettisistä mutaatioista entsyymipolymeraasi gamma (POLG) -entsyymiä koodaavassa geenissä, esim. Alpers-Huttenlocherin oireyhtymä sekä epäillyt POLG:hen liittyvät sairaudet alle kaksivuotiailla lapsilla
  • Tunnetut vakavat hyytymishäiriöt (trombopenian osalta katso verisolujen määrän ennakkoehto ennen hoidon aloittamista)
  • Valproiinihappo epilepsialääkkeenä minkä tahansa olemassa olevan epilepsian hoitoon (poikkeus: Kasvaimeen liittyvän epilepsian aiheuttama valproiinihappohoito on siedettävä, jos valproiinihappohoidon aloittamisen ja tutkimukseen osallistumisen välinen aika on ≤ 8 viikkoa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Temotsolomidi + valproiinihappo
Esimerkiksi. Valproat-neuraxpharm®, Valproat-neuraxpharm® Lösung, Ergenyl®, Ergenyl®-Lösung oder Orfiril® Saft (valproiinihappo), [10 mg/kg/d] tabletti tai mehu, p.o., joka päivä rinnakkain samanaikaisen sytostaattien radiokemoterapian kanssa lääke Temodal (Temozolamid): [75 mg/m2/d] samanaikaisen sädekemoterapian aikana (7 päivää viikossa, enintään 49 päivää); [150-200 mg/m2/d] konsolidaatiohoidon aikana (5 päivän ajan 28 päivän välein, 12 sykliä), tabletit, p.o. (tai jauhe suonensisäisesti käytettävän liuoksen valmistamiseksi).
Lääke: Temotsolomidi + valproiinihappo
Valproiinihappoa samanaikaisesti temotsolomidin kanssa annettavan sädekemoterapian lisäksi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Valproiinihapon vaikutusten vertailu historialliseen kontrolliryhmään.
Aikaikkuna: 5,4 vuotta
Vahvistaaksemme, että tapahtumaton eloonjääminen (EFS) yli 3-vuotiailla potilailla, joilla on paed HGG WHO asteen IV, anaplastinen astrosytooma WHO aste III (AAIII), DIPG ja gliomatosis cerebri, eroaa lapsilla, joita hoidetaan lisä-VPA:lla verrattuna lapsiin historiallinen HIT-HGG-2007 tutkimuksen näyte.
5,4 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Göttingen

Yhteistyökumppanit

Hannover Medical School
Deutsche Kinderkrebsstiftung

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Christof Kramm, Prof., MD, University of Göttingen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 17. heinäkuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. elokuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. elokuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. elokuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 6. kesäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. kesäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 01153 (MUUTA: Portland VAMC IRB)
  • 2013-004187-56 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Diffuusi sisäinen Pontine Gliooma

Kliiniset tutkimukset Temotsolomidi + valproiinihappo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Norway

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa