Avoin tutkimus SHR1459:n vaikutuksista NMOSD-potilailla

Sisällyttämiskriteerit:

1. 18-75 vuoden iässä.
2. AQP4-IgG-positiivisen NMOSD:n diagnoosi IPND-diagnostisten kriteerien mukaan 2015 seulonnassa.
3. Jos sinulla on dokumentoitu 2 tai useampi NMOSD-relapsi, vaati pelastushoitoa/-hoitoja viimeisen 12 kuukauden aikana.
4. Potilaiden on saatava stabiilia hoitoa (jos on) yli 1 kuukauden ajan ennen IP-hoidon aloittamista, mikä määritellään seuraavasti: - Laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS) pisteet≦7,5
5. Kirjallinen tietoinen suostumus saatu ennen mitä tahansa tutkimusmenettelyä.
6. Koehenkilöt ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan käyntiaikataulua ja hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimustoimenpiteitä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Allerginen tutkimustuotteelle tai jollekin tutkimustuotteen ainesosalle.
2. Aiempi tai nykyinen pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta ihon ei-metastaattista tyvisolusyöpää tai okasolusyöpää, joka on asianmukaisesti hoidettu tai poistettu
3. Kohdeella on tällä hetkellä keskushermoston (CNS) sairaus, joka voi vaikuttaa NMOSD:n arviointiin;
4. Vaikeat ja hallitsemattomat tilat, jotka tutkija määrittelee, voivat vaikuttaa koehenkilöiden turvallisuuteen, kokeiden noudattamiseen, loppupisteen arviointiin tai tarpeeseen käyttää lääkkeitä, joita ei sallita protokollassa;
5. Tutkija arvioi, että tutkittavalla on sairaus, joka vaikuttaa lääkkeen imeytymiseen, jakautumiseen, aineenvaihduntaan ja erittymiseen;
6. Koehenkilöillä oli mikä tahansa suuri kliininen infektio, ja heidät vietiin sairaalaan tai hoidettiin parenteraalisilla antibiooteilla kuukauden sisällä ennen seulontaa; Tai muut infektiot, joiden tutkija uskoi voivan pahentua tutkimukseen osallistumisen seurauksena;

7. Potilaalla voi olla aktiivinen, piilevä tai alihoidettu Mycobacterium tuberculosis (eli tuberkuloosi [TB]) -infektio, joka määritellään seuraavasti:

   • QuantiFERON-TB Gold (QFT Gold -testi) tulos oli positiivinen tai T-SPOT.TB tulos oli positiivinen 3 kuukauden sisällä ennen seulonta/seulontajaksoa.
   • Tai rintakehän kuvantamistutkimukset viittaavat aktiiviseen tuberkuloosiinfektioon 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa / seulontajakson aikana;
   • QuantiFERON-TB Gold (QFT Gold -testi) tulos oli positiivinen tai T-SPOT.TB tulos oli positiivinen 3 kuukauden sisällä ennen seulonta/seulontajaksoa.
   • Tai rintakehän kuvantamistutkimukset viittaavat aktiiviseen tuberkuloosiinfektioon 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa / seulontajakson aikana;
8. Positiiviset laboratoriotestit, jotka liittyvät ihmisen immuunikatovirukseen (HIV) tai hepatiitti B -virukseen tai hepatiitti C -virukseen;
9. olet saanut BTK-estäjiä (esim. ibrutinibi) milloin tahansa aiemmin.
10. Sai B-soluihin kohdistetun hoidon (kuten rituksimabi) 12 viikon sisällä ennen ensimmäistä antoa.
11. Vastaanotetut biologiset aineet, kuten ekulitsumabi, tosilitsumabi, satralitsumabi, alemtutsumabi, natalitsumabi 12 viikon sisällä ennen ensimmäistä antoa;
12. Potilaat, jotka voivat saada minkä tahansa elävän heikennetyn rokotteen seulontajakson aikana tai jotka ovat saaneet minkä tahansa elävän virusrokotteen 8 viikon sisällä ennen ensimmäistä antoa;
13. Mikä tahansa muu samanaikainen sairaus kuin NMOSD, joka vaatii glukokortikoidihoitoa (suun kautta tai suonensisäisesti) 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
14. Epänormaali ja kliinisesti merkittävä EKG-tutkimus seulonnan aikana.
15. Alaniiniglutamaattiaminotransferaasi (ALT) > 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) ja/tai glutamaattiaspartaattiaminotransferaasi (AST) > 2 kertaa ULN ja/tai bilirubiini > 2 kertaa ULN seulontajakson ULN aikana;

16. Epänormaalia valkosolujen määrää, neutrofiilien määrää, lymfosyyttien määrää tai verihiutaleiden määrää seulontajakson aikana pidetään sopimattomana tutkimukseen osallistumiseen tutkijan arvioinnin jälkeen (katso seuraavat kriteerit):

    • Hemoglobiini <100 g/l tai hematokriitti <30 %;
    • Valkosolujen (WBC) määrä <3,0 × 109/l (<3000/mm3) tai ANC<1,2×109/L (<1200/mm3);
    • Lymfosyytit <0,8 x 109/l (<800/mm3);
    • Verihiutalemäärä <100 × 109/l (<100 000/mm3)
17. eGFR≤60 ml/min (laskettu Cockcroft-Gaultin mukaan) tai dialyysihoitoa seulontajakson aikana.
18. Ei voida tehdä MRI-skannauksia. Kliinisesti merkittävä keskushermostovaurio (esim. traumaattinen aivovaurio, aivoruhje, selkäytimen puristus)
19. Raskaana olevat tai imettävät naiset;
20. Tutkimuslääkkeen tai muun kokeellisen hoidon käyttö 4 viikon sisällä, 5 farmakokineettistä puoliintumisaikaa tai biologisen vaikutuksen kestoa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulontaa.

21. Muut olosuhteet, joissa tutkija tai toimeksiantaja uskoo, että kohde ei sovellu tutkimukseen.

    -