Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus suun kautta annetun iksatsomibin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi sklerodermaan liittyvillä keuhkosairauspotilailla

torstai 25. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Michael M. Pham

Vaiheen 2 avoin pilottitutkimus suun kautta annetun iksatsomibin turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilaille, joilla on sklerodermaan liittyvä interstitiaalinen keuhkosairaus

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on saada tietoa iksatsomibin vaikutuksista sklerodermaa/systeemistä skleroosia sairastavilla potilailla, mukaan lukien sen turvallisuus ja siedettävyys, sen vaikutukset ihoon, keuhkoihin ja muihin elimiin sekä sen vaikutuksista yleiseen terveyteen ja elämänlaatuun.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida suun kautta otettavan iksatsomibin turvallisuutta ja siedettävyyttä 1., 8. ja 15. päivänä kunkin 28 päivän hoitojakson aikana 6 syklin ajan 12 osallistujalla, joilla on alle 5 vuotta kestänyt diffuusi systeeminen skleroosi/skleroderma. ei-vakava interstitiaalinen keuhkosairaus, joka on tunnistettu rintakehän CT-skannauksesta, joka on suoritettu edellisten 3 kuukauden aikana tai tutkimusseulontakäynnillä. Kaikki 12 osallistujaa saavat suun kautta annettavaa iksatsomibia. Mykofenolaatin yleinen käyttö skleroderman ja monimutkaisevan interstitiaalisen keuhkosairauden hoidossa kuvastaa, että 6 12 osallistujasta, jotka otetaan mukaan, ottaa jo mykofenolaattia vakaana annoksena edellisten 3 kuukauden ajan ja he saavat jatkaa mykofenolaatin käyttöä koko ajan. rutiinihoitona määrätty tutkimus. Iksatsomibi lisätään heidän lääkkeisiinsä. Loput 6 osallistujasta 12:sta, jotka täyttävät samat kelpoisuusvaatimukset, eivät käytä mykofenolaattia tai mitään muuta interstitiaalisen skleroderman keuhkosairauden hoitoa ilmoittautumisajankohtana, ja he käyttävät myöhemmin iksatsomibitutkimuslääkitystä osallistuessaan tähän tutkimukseen. Iksatsomibiannoksen muuttaminen tai keskeyttäminen on sallittua turvallisuus- ja siedettävyyssyistä milloin tahansa tutkimuksen aikana.

Tämän tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on arvioida iksatsomibin vaikutusta skleroderman aiheuttamaan ihon kireyteen/pakenemiseen ja sen vaikutusta skleroderman interstitiaaliseen keuhkosairauteen.

Tutkimus sisältää noin 13 klinikkakäyntiä noin 10 kuukauden aikana. Tutkimustoimenpiteitä ovat lääketieteelliset tutkimukset, verikokeet, rintakehän TT-skannaukset, keuhkojen toimintatestit, sydämen kaikututkimus, EKG, ihobiopsiat ja kyselylomakkeet.

Tähän tutkimukseen osallistuminen ei maksa mitään.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic in Arizona

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat, ikä ≥ 18 vuotta tietoisen kirjallisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  • Vahvistettu diagnoosi: diffuusi ihon systeeminen skleroosi/skleroderma
  • Sairauden kesto enintään 60 kuukautta, joka määritellään ajaksi ensimmäisestä ei-Raynaud-ilmiön ilmenemisestä
  • Skleroderman ihon paksuuspisteet (muokattu Rodnan-ihon pistemäärä) välillä 15–45
  • Todisteet sklerodermaan liittyvästä keuhkovauriosta rintakehän CT-skannauksessa, joka on suoritettu viimeisen 3 kuukauden aikana tai seulontatutkimuskäynnillä
  • Keuhkojen toimintatestit, jotka osoittavat FVC:n olevan ≥ 45 % ennustettu ja DLCO ≥ 40 % ennustettu seulontatutkimuskäynnillä
  • Lepotila transthorakaalinen kaikukuvaus edellisten 6 kuukauden aikana tai seulontatutkimuskäynnillä ilman näyttöä keuhkovaltimon hypertensiosta
  • Vakaa mykofenolaattiannos edellisten 3 kuukauden aikana niille, jotka käyttävät mykofenolaattia. Mykofenolaatin käyttö ei ole osallistumiskelpoisuusvaatimus; mutta ne osallistujat, jotka jo käyttivät mykofenolaattia seulontatutkimuskäynnillä, jatkavat lääkkeen käyttöä koko tutkimuksen ajan.
  • Halukkuus vetäytyä valvotulta tutkimuksen ensimmäisten 90 päivän aikana kaikista muista lääkkeistä paitsi mykofenolaatista, jota käytetään erityisesti sklerodermaan liittyvän interstitiaalisen keuhkosairauden hoitoon, kun keuhkojen tila on vakaa.
  • Halukkuus vetäytyä valvotulta tutkimuksen ensimmäisten 90 päivän aikana kaikista muista kielletyistä lääkkeistä, joiden vakaa tila on vahvistettu.
  • Pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumuslomakkeen
  • Pystyy ymmärtämään tutkimushoidon ja tutkimusprotokollan noudattamisen tärkeyden ja haluaa ja pystyy noudattamaan kaikkia tutkimusvaatimuksia, mukaan lukien samanaikaiset lääkitysrajoitukset, koko tutkimuksen ajan
  • Harjoittele ehkäisyvaatimuksia seksuaalisesti aktiivisille naispuolisille osallistujille, mukaan lukien mahdollisuus pidättäytymiseen koko tutkimuksen ajan ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen
  • Harjoittele ehkäisyvaatimuksia seksuaalisesti aktiivisille miespuolisille osallistujille tai kumppaneille, mukaan lukien mahdollisuus pidättäytymiseen koko tutkimuksen ajan ja vähintään 90 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Keuhkovaltimon hypertensio hoidossa
  • Todisteet kliinisesti merkitsevästä keuhkoverenpaineesta tai vasemman kammion toimintahäiriöstä, jossa vasemman kammion ejektiofraktio on < 40 % joko aiemmasta sydämen katetroinnista tai lepotilasta rintakehän kaikututkimuksesta edellisten 6 kuukauden aikana.
  • Kalifornian yliopiston Los Angelesin Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract -monitoimikyselylomake, 2.0 ([UCLA SCTC GIT 2.0) seulontatutkimuskäynnillä, on näyttöä skleroderman merkittävästä ruoansulatuskanavan vaikutuksesta.
  • Tunnettu ruokatorven ahtauma, joka on riittävä rajoittamaan kykyä niellä suun kautta otettavaa lääkettä
  • Aikaisempi skleroderman munuaiskriisi
  • Toinen sidekudossairaus (esim. nivelreuma, systeeminen lupus erythematosus)
  • Mikä tahansa muu merkittävä keuhkosairaus (esim. krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, emfyseema, aikuisen keskivaikea tai vaikea astma)
  • Merkittävä ympäristöaltistus, jonka tiedetään aiheuttavan keuhkofibroosia, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, lääkkeet (esim. amiodaroni), asbesti, beryllium, säteily tai kotilinnut tai muu altistuminen, joka liittyy yliherkkyyskeuhkotulehdukseen
  • Epästabiili tai paheneva sydänsairaus viimeisten 6 kuukauden aikana, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti (sydänkohtaus), sairaalahoitoa vaativa sydämen vajaatoiminta, huonosti hallittu sydämen rytmihäiriö tai merkittävä perikardiaalisen effuusio/nesteen kerääntyminen sydämen ympärille
  • Tunnettu maksasairaus (esim. krooninen hepatiitti tai kirroosi)
  • Merkittäviä poikkeavuuksia maksan toimintakokeissa
  • Merkittävä munuaisten toiminnan heikkeneminen mistä tahansa syystä, josta on osoituksena kreatiniinipuhdistuma <30 ml/min
  • Tunnettu aktiivinen tai epäilty mahahaava
  • Tunnettu aktiivinen hematologinen vereen liittyvä häiriö, joka ei ole kroonisen sairauden anemia tai raudanpuuteanemia
  • Merkittävä poikkeavuus verenkuvassa, mukaan lukien hemoglobiini ≤ 8,0 gm/dl, absoluuttinen neutrofiilien määrä ≤ 1000 tai verihiutaleiden määrä ≤ 75 000
  • Tunnettu hematologinen vereen liittyvä pahanlaatuinen kasvain
  • Aiempi kantasolu- tai luuytimensiirto
  • Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet viimeisen 5 vuoden aikana, paitsi paikallisella resektiolla parannettu ei-melanooma-ihosolusyöpä tai karsinooma in situ
  • Mikä tahansa tila, joka todennäköisesti johtaa kuolemaan 12 kuukauden kuluessa.
  • Mikä tahansa sairaus, jota iksatsomibiin liittyvät tunnetut sivuvaikutukset voivat merkittävästi pahentaa, mukaan lukien tunnettu ≥ asteen 2 perifeerinen neuropatia
  • Tupakanpoltto 3 kuukauden sisällä seulontatutkimuskäynnistä tai haluttomuus välttää tupakointia koko tutkimuksen ajan (esim. savuke, piippu tai sikari)
  • Alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö viimeisen 2 vuoden aikana
  • Mikä tahansa aktiivinen infektio, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, keuhkoputkentulehdus, keuhkokuume, sinuiitti tai virtsatietulehdus
  • Raskaus tai imetys/imettäminen
  • Odotus tutkimukseen osallistumisen keskeytymisestä ennakoitavissa olevan lääketieteellisen tai kirurgisen tapahtuman vuoksi
  • Aiempi iksatsomibin tai muun proteasomi-inhibiittorin käyttö
  • Epäilty intoleranssi, allergia tai yliherkkyys iksatsomibille tai jollekin sen apuaineelle
  • Kaikki aiempi rituksimabin käyttö
  • Syklofosfamidin aikaisempi käyttö
  • Tutkimuslääkkeen jatkuva käyttö edellisten 28 päivän aikana tai odotettu käyttö (tutkimuslääkkeeksi määritellään mikä tahansa lääke, jota FDA ei ole hyväksynyt markkinointiin)
  • Jonkin seuraavista hoidoista jatkuva käyttö tai odotettu käyttö: Sytokromilääkettä metaboloivan entsyymin voimakkaat indusoijat maksassa (CYP3A). (esim. rifampiini, rifapentiini, rifabutiini, karbamatsepiini, entsalutamidi, fenytoiini, fosfenytoiini, fenobarbitaali, mäkikuisma)
  • Jonkin seuraavista lääkkeistä jatkuva tai odotettu käyttö: syklofosfamidi, rituksimabi, abatasepti, nintedanibi, tosilitsumabi, suonensisäinen immunoglobuliini (IVIG), metotreksaatti, leflunomidi, atsatiopriini, sirolimuusi, takrolimuusi, suun kautta otettavat kortikosteroidit annoksella >10 mg/annos >10 mg/vastaava , D-penisillamiini, minosykliini, interferoni-γ, bosentaani, ambrisentaani, macitentaani, fosfodiesteraasin estäjät (sildenafiili tai tadalafiili muuhun käyttöön kuin erektiohäiriöön tai Raynaudin ilmiöön), riosiguaatti, tuumorinekroositekijä-α (TNF-α) estäjät, (infliximab) etanersepti, adalimumabi, sertolitsumabi, golimumabi) ja siklosporiini, .

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Iksatsomibi potilailla, joilla on skleroderma-interstitiaalinen keuhkosairaus (ILD)
Osallistujille annetaan suun kautta iksatsomibia kuuden syklin ajan (kukin sykli on 28 päivää).
Lääke: Iksatsomibi
Ixatsomib 4 mg kapseli otettuna suun kautta päivinä 1, 8 ja 15 28 päivän hoitojaksossa, joka toistetaan 6 sykliä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma (AE)
Aikaikkuna: 7 kuukautta

Hoitoon liittyvät AE:t; Hoidon yhteydessä ilmenevät vakavat haittatapahtumat (SAE); Hoitoon liittyvät, hoitoon liittyvät haittavaikutukset; Hoitoon liittyvät hoitoon liittyvät SAE-t.

Kaikki haittavaikutukset on koottu elinjärjestelmäluokittain, suositellun Medical Dictionary for Regulatory Activity (MedDRA) -termin, tapahtuman vakavuuden ja suhteen mukaan tutkimuslääkitykseen iksatsomibi
7 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla oli iksatsomibin annoksen muutoksiin johtaneita hoitoon liittyviä haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: 7 kuukautta
Kaikki haittavaikutukset on koottu elinjärjestelmän, ensisijaisen MedDRA-termin, tapahtuman vakavuuden ja suhteen tutkimuslääkitykseen iksatsomibiin mukaan.
7 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoidon aikana ilmeneviä haittavaikutuksia, jotka johtivat iksatsomibihoidon varhaiseen lopettamiseen.
Aikaikkuna: 7 kuukautta
Kaikki haittavaikutukset on koottu elinjärjestelmän, ensisijaisen MedDRA-termin, tapahtuman vakavuuden ja suhteen tutkimuslääkitykseen iksatsomibiin mukaan.
7 kuukautta
Muutos UCLA Scleroderma Clinical Trials Consortium Gastrointestinal 2.0 (UCLA SCTC GIT 2.0) -kyselylomakkeen pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, Jokainen seuraava tutkimuskäynti 28 päivän välein noin 7 kuukauden ajan

UCLA SCTC GIT 2.0 on itsetehtävä kysely, joka koostuu 34 kysymyksestä (refluksi 1-8, turvotus 9-12, ulosteen likaantumisaste 13, ripuli 14-15, sosiaalinen toiminta 16-21, tunnehyvinvointi 22-30 , Ummetus 31-34). Kohteet pisteytetään asteikolla 0-3, jossa 0 tarkoittaa parempaa ja 3 huonompaa terveyttä lukuun ottamatta kysymyksiä 15 ja 31, jotka arvostetaan 0 (parempi terveys) ja 1 (huonompi terveys). Kaikkien asteikkojen pisteet paitsi ummetusasteikon keskiarvo lasketaan GIT-pistemäärän muodostamiseksi 0:sta (ei ruoansulatuskanavan ongelmia) 3:een (vakavin), mikä kuvaa sklerodermaan liittyvän maha-suolikanavan vaikutuksen vakavuuden yleisen taakan.

Pisteet lasketaan yhteenvetona.
Lähtötilanne, Jokainen seuraava tutkimuskäynti 28 päivän välein noin 7 kuukauden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta modifioidussa Rodnanin ihopisteessä (MRSS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa

MRSS on validoitu kliininen semikvantitatiivinen arvio skleroderman ihon paksuudesta 17 ennalta määritetyssä kehon kohdassa. Paksuus kussakin kohdassa on pisteytetty 0:sta (ei koskenutta) 3:een (vakava paksuuntuminen), jotka on taulukoitu ihon kokonaispistemääräksi 0-51. MRSS korreloi sisäelinten osallistumisen, sairauden vaikeusasteen ja kuolleisuuden kanssa, ja sitä käytetään tulosmittarina kliinisissä tutkimuksissa.

MRSS:n muutos lähtötasosta viikolla 12 ja viikolla 24 on esitetty kuvailevasti ilman puuttuvien arvojen imputointia.
Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta korkearesoluutioisessa rintakehän CT-skannauksessa Goh-pisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 24 viikkoa

Skleroderman keuhkojen osallistumisen asteittaus korkearesoluutioisessa rintakehän CT-skannauksessa Goh-kriteereillä, jotka tunnistivat 20 %:n keuhkojen osallistumisen vaikeusasteen kynnyksen, tuottaa kaksi kohorttia, joilla on merkittävästi erilainen 10 vuoden eloonjäämisaste. Goh-pisteet vaihtelevat 0-100 %, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa keuhkojen osallistumista.

Muutokset Goh-pisteissä on tiivistetty kuvailevasti.
Lähtötilanne, 24 viikkoa
Muutos pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC) ja diffuusiokapasiteetissa (DLCO) % ennustettu.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, Jokainen tutkimuskäynti 28 päivän välein noin 7 kuukauden ajan
FVC- ja DLCO-prosenttien ennustettu muutos lähtötasosta on yhteenveto kuvaavasti ilman puuttuvien arvojen imputointia.
Lähtötilanne, Jokainen tutkimuskäynti 28 päivän välein noin 7 kuukauden ajan
Muutos kokonaiskeuhkojen kapasiteetissa (TLC) % ennustettu
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa
TLC %:n ennustettu muutos perustasosta on yhteenveto kuvaavasti ilman puuttuvien arvojen imputointia.
Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa
Hengenahduksen vaikeusaste lähtötilanteessa (Mahler Baseline Dyspnea Index)
Aikaikkuna: Perustaso
Hengenahdistushäiriön vakavuus lähtötilanteessa mitataan Mahler Baseline Dyspnea Index -indeksillä (BDI). BDI sisältää 5 vakavuusastetta 0:sta (vakava heikkeneminen) 4:ään (ei heikentymistä) jokaiselle kolmelle kategorialle (toiminnallinen vajaatoiminta; tehtävän suuruus; työn suuruus), jolloin saadaan yhteenlaskettu fokuspiste (0-12). BDI-polttopisteet on koottu kuvaavasti ilman puuttuvien arvojen imputointia.
Perustaso
Hengenahdistustilan luokitus (Mahler Transitional Dyspnea Index)
Aikaikkuna: 12 viikkoa, 24 viikkoa
Mahler Transitional Dyspnea Index (TDI) arvioi osallistujan hengenahdistuksen tilan suhteessa lähtötilanteeseen. TDI-pisteet vaihtelevat -3:sta (merkittävä heikkeneminen) +3:een (merkittävä parannus), mukaan lukien 0, joka ilmaisee, että kunkin 3 BDI-kategorian (toiminnallinen heikkeneminen; tehtävän suuruus; ponnistuksen suuruus) tilassa ei ole tapahtunut muutosta, jolloin saadaan yhteenlaskettu fokuspiste ( -9 - +9). "Z"-pistemäärä on varattu, jos heikkenemistä ilmenee muista syistä kuin hengenahdisuudesta. TDI-polttopisteet on tiivistetty kuvailevasti ilman puuttuvien arvojen imputointia.
12 viikkoa, 24 viikkoa
Skleroderma Health Assessment Questionnaire (SHAQ) -pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa

SHAQ-itsearvioinnit toimivat Health Assessment Questionnaire Disability Indexin (HAQ-DI) kahdeksalla alueella: pukeutuminen ja hoito, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja aktiviteetit. Alueen korkeimmat pisteet 0 (ei vaikeuksia) 3 (ei voi tehdä) lasketaan yhteen ja jaetaan 8:lla, jolloin saadaan vammaisuusindeksin pisteet jatkuvana muuttujana, joka vaihtelee välillä 0 - 3.

SHAQ:lla on: 1) 15 cm:n visuaalisen analogisen asteikon (VAS) kipuluokitus ankkureilla "Ei kipua" ja "Erittäin vaikea kipu"; 2) neljä 15 cm:n VAS:ta, jotka arvioivat Raynaudin ilmiötä, sormihaavoja, maha-suolikanavan ja keuhkojen oireita ankkureilla "Ei häiritse" ja "Erittäin vakava rajoitus"; ja 3) taudin kokonaisvakavuus 15 cm VAS ankkureilla "Ei tautia" ja "Erittäin vakava sairaus"

Jokainen VAS-asteikko muunnetaan jatkuvaksi muuttujaksi (1 cm VAS:lla = 0,2 pistettä), joka vaihtelee välillä 0–3, joka esitetään kuvailevasti.
Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa
Muutos potilaiden sairauden aktiivisuuden maailmanlaajuisessa arvioinnissa (PtGA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa

Potilaan ilmoittama tulos, joka edustaa osallistujan arviota hänen nykyisestä yleisestä terveydestään (Kysymys: Millainen oli kokonaisterveytesi viime viikolla?) Arvioitu 11 pisteen numeerisella asteikolla 0 (erinomainen) 10 (erittäin huono) ja korkeammat pisteet osoittavat pahempaa sairautta vakavuuden ja vaurion suhteen.

Pisteet lasketaan yhteenvetona.
Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa
Muutos lääkärin yleisessä sairauden aktiivisuuden arvioinnissa (MDGA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa

Lääkärin raportoima tulos, joka edustaa arviota osallistujan tämänhetkisestä yleisterveydestä 11 pisteen numeerisella asteikolla ankkuroituna 0 (erinomainen) 10 (erittäin huono) ja korkeammat pisteet osoittavat pahempaa sairauden vaikeusastetta ja vaurioita.

Pisteet lasketaan yhteenvetona.
Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa
Muutos American College of Rheumatology Composite Response -indeksissä kliinisissä tutkimuksissa varhaisessa diffuusissa ihon systeemisessä skleroosissa (ACR CRISS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa

ACR CRISS laskee ennustetun parannustodennäköisyyden 2-vaiheisessa prosessissa.

Vaiheen 1 neljä mahdollista lopputulosta ovat FVC-prosentin ennustettu huononeminen vähintään 15 prosentilla, vasemman kammion ejektiofraktion uusi lasku 45 prosenttiin tai vähemmän johtuen sklerodermasta ja hoidon tarpeesta, uusi keuhkovaltimon hypertensio, joka johtuu sklerodermasta ja skleroderman munuaiskriisistä. Jos jokin näistä tuloksista kehittyy muutoksena lähtötasosta, osallistuja luokitellaan parantumattomaksi (pisteet = 0) muiden parametrien muutoksista riippumatta. Lopputulos ja pisteet esitetään kuvailevasti.

Vaihe 2 laskee muutoksen lähtötasosta ennustetussa parannustodennäköisyydessä perustuen yhdistettyihin muutoksiin mRSS:ssä, ennustetussa FVC-prosenttisessa, potilaan kokonaisarvioinnissa, lääkärin kokonaisarvioinnissa ja HAQ-DI:ssä. Laskettu todennäköisyys vaihtelee 0:sta (ei parantunut) 1,0:aan, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa parannusta. Vaiheen 2 lasketut todennäköisyyspisteet on tiivistetty kuvailevasti.
Lähtötilanne, 12 viikkoa, 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Michael M. Pham

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael Pham, MD, Mayo Clinic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. helmikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. huhtikuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. huhtikuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 26. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20-004201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Systeeminen skleroosi

Kliiniset tutkimukset Iksatsomibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa