Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliiniset tutkimukset Langerhansin solujen histiosytoosi (LCH)

Yhteensä 232 tulosta

National Taiwan University Hospital

Valmis

Miglustaatin käyttö potilailla, joilla on Niemann-Pick-tyyppi C

Niemann-Pickin tauti, tyyppi C

Taiwan
Washington University School of Medicine
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...

Rekrytointi

IV VTS-270:n tutkimus Niemann-Pickin tautiin liittyvälle lapsen maksataudille, tyyppi C

Niemann-Pickin tauti, tyyppi C

Yhdysvallat
New York Medical College

Valmis

Ihmisen istukasta peräisin oleva kantasolujen siirto (HPDSC)

Mukopolysakkaridoosi I | Myelodysplastinen oireyhtymä | Akuutti lymfosyyttinen leukemia | Akuutti myelooinen leukemia | Niemann-Pickin tauti | Mukopolysakkaridoosi VI | Wolmanin tauti | Adrenoleukodystrofia | Battenin tauti | Metakromaattinen leukodystrofia | Diamond-Blackfan anemia | Vaikea aplastinen anemia | Fukosi... ja muut ehdot

Yhdysvallat
National Human Genome Research Institute (NHGRI)

Valmis

Erdheim Chesterin taudin kliiniset ja patofysiologiset tutkimukset

Syöpä | Myelofibroosi | Keuhkofibroosi | Gaucherin tauti | Hermansky-Pudlakin oireyhtymä (HPS)

Yhdysvallat
Cancer Research UK
Royal Marsden NHS Foundation Trust; Hoffmann-La Roche; University of Manchester ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

DETERMINE-kokeiluhoitovarsi 5: Vemurafenibi yhdistelmänä kobimetinibin kanssa aikuispotilailla, joilla on BRAF-positiivinen syöpä. (DETERMINE)

Glioma | Melanooma | Karsinooma, ei-pienisoluinen keuhko | Multippeli myelooma | Kolorektaaliset kasvaimet | Munasarjan kasvaimet | Kiinteä kasvain | Kilpirauhassyöpä, papillaari | Kilpirauhasen karsinooma, anaplastinen | Kurkunpään kasvaimet | Erdheim-Chesterin tauti | Hematologinen pahanlaatuisuus

Yhdistynyt kuningaskunta
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...

Rekrytointi

Toiminnallinen lähi-infrapunaspektroskopia (fNIRS) yhdistettynä diffuusikorrelaatiospektroskopiaan (DCS) neurokognitiivisissa sairauksissa verrattuna terveisiin neurotyyppisiin kontrolleihin

Niemann-Pickin tautityyppi C1 | Nuorten neuronaalinen seroidilipofuskinoosi | Smith-Lemli-Opitzin oireyhtymä | Kreatiinin kuljettajan puutos

Yhdysvallat
Assiut University

Tuntematon

Role of RDW as Anon Invasive Index for Predicting Liver Cell Failure and Portal Hypertension in Cirrhotic Patient (RDW)

Predicting Liver Cell Failure & Portal Hypertension in LC

Egypti
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...

Rekrytointi

Haploidenttinen hematopoieettinen solunsiirto käyttämällä TCR-alfa/beta- ja CD19-depletiota (HAPLOTAB)

Myelodysplastiset oireyhtymät | Primaariset immuunipuutostaudit | Hemoglobinopatiat | Krooninen myelooinen leukemia | Sytopenia | Vaikea aplastinen anemia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä | Akuutti myelooinen leukemia remissiossa | Hemofagosyyttiset lymfohistiosytoosit | Akuutti lymfoblastinen leukemia remissiossa ja muut ehdot

Yhdysvallat
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Valmis

Kantasolusiirto synnynnäisten aineenvaihduntavirheiden varalta

Niemann-Pickin tauti | Wolmanin tauti | Adrenoleukodystrofia | Battenin tauti | Metakromaattinen leukodystrofia | GM1 gangliosidoosi | Fukosidoosi | Globoidisoluleukodystrofia | Gaucherin tauti | Tay Sachsin tauti | Sandhoffin tauti

Yhdysvallat
O & O Alpan LLC

Tuntematon

Lysosomaalisten varastointisairauksien tutkiminen vähemmistöryhmissä

Fabryn tauti | Niemann-Pickin tauti | Gaucherin tauti | Pompen tauti | Lysosomaaliset varastointihäiriöt

Yhdysvallat
Fairview University Medical Center

Tuntematon

Tutkimus keuhkokomplikaatioista lapsipotilailla, joilla on säilytyshäiriöitä ja joille tehdään allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto

Mukopolysakkaridoosi I | Niemann-Pickin tauti | Mukopolysakkaridoosi VI | Wolmanin tauti | Adrenoleukodystrofia | Metakromaattinen leukodystrofia | Keuhkokomplikaatiot | Fukosidoosi | Globoidisoluleukodystrofia | Gaucherin tauti | Mannosidoosi | I Solutauti

Yhdysvallat
Institut National de la Santé Et de la Recherche...

Ei vielä rekrytointia

Diagnoosi-, ennuste- ja terapeuttisen päätöksentekotyökalun käsitys potilaille, joilla on autoimmuniteetti ja tulehdus (ATRACTion)

Autoimmuunisairaudet | Systeeminen lupus erythematosus | Primaarinen immuunipuutos | Autoimmuuni hepatiitti | Juveniili idiopaattinen niveltulehdus | IBD | Autoimmuuni-reumatauti | Autoimmuuni Diabetes | APECED | IPEX | Hemofagosyyttiset lymfohistiosytoosit | Autoimmuuninen lymfoproliferatiivinen oireyhtymä | Autoimmuuninen... ja muut ehdot
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Lopetettu

Hematopoieettisten kantasolujen siirto (HCT) synnynnäisten aineenvaihduntavirheiden varalta

Sfingolipidoosit | Niemann-Pickin tauti, tyyppi C | Krabben tauti | Sly-syndrooma | Fukosidoosi | Aspartyyliglukosaminuria | Alfa-mannosidoosi | Hurlerin syndrooma | Maroteaux-Lamyn oireyhtymä | Wolmanin tauti | Niemann-Pickin tauti tyyppi B

Yhdysvallat
CytoSorbents, Inc

Rekrytointi

Kriittisesti sairaiden potilaiden CytOSorb-hoito (COSMOS)

Sepsis | Palovammoja | Septinen shokki | Trauma | Tarttuva tauti | Haimatulehdus | Äkillinen hengitysvaikeusoireyhtymä | Maksansiirto; Komplikaatiot | Huumeiden yliannostus | Akuutti maksan vajaatoiminta | Kardiogeeninen shokki | Rabdomyolyysi | Akuutti krooninen maksan vajaatoiminta | Hemofagosyyttiset lymfohistiosytoosit | Kehonulkoisen elämän tuki ja muut ehdot

Espanja, Italia, Saksa, Portugali
Joanne Kurtzberg, MD
The Marcus Foundation

Rekrytointi

Perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien UCB-siirto, jossa annetaan intratekaalisia UCB-peräisiä oligodendrosyyttien kaltaisia soluja (DUOC-01)

Mukopolysakkaridoosi II | Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset | Adrenoleukodystrofia | Battenin tauti | Leukodystrofia, metakromaattinen | Leukodystrofia, globoidisolu | Alfa-mannosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Pelizaeus-Merzbacherin tauti | Sandhoffin tauti | Neimann Pickin tauti | Sanfilippon mukopolysakkaridoosit

Yhdysvallat
Washington University School of Medicine

Rekrytointi

Immuunihäiriö HSCT-protokolla

Vaikea yhdistetty immuunipuutos | Krooninen granulomatoottinen sairaus | DiGeorgen oireyhtymä | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | X-kytketty lymfoproliferatiivinen oireyhtymä | X-kytketty agammaglobulinemia | Chediak-Higashin oireyhtymä | IPEX | Autoimmuuninen lymfoproliferatiivinen... ja muut ehdot

Yhdysvallat
Fairview University Medical Center

Lopetettu

Allogeeninen luuydinsiirto potilailla, joilla on primaarinen immuunipuutos

Immunologiset puutosoireyhtymät | Yleinen muuttuva immuunipuutos | Vaikea yhdistetty immuunipuutos | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Graft versus Host -tauti | X-kytketty agammaglobulinemia | Chediak-Higashin oireyhtymä | Virukseen liittyvä... ja muut ehdot

Yhdysvallat
Children's Hospital Los Angeles

Valmis

Epäliittymätön hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) verisolujen geneettisiin sairauksiin

Granulooma | Anemia | Trombosytopenia | Neutropenia | Sirppisolutauti | Talassemia | Niemann-Pickin tauti | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Osteopetroosi | Fukosidoosi | Chediak Higashin oireyhtymä | Hurlerin tauti

Yhdysvallat
New York Medical College

Valmis

CD34+-valinta osittain vastaavalle perheelle tai vastaavalle riippumattomalle aikuisen luovuttajan siirrolle

Lymfooma | Leukemia | Sirppisolutauti | Histiosytoosi | Immuunipuutokset | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Luuytimen vajaatoiminta | Beta-talassemia

Yhdysvallat
St. Jude Children's Research Hospital
Assisi Foundation

Valmis

HLA-ei-identtisten kantasolujen ja luonnollisten tappajasolujen siirto alle kahden vuoden ikäisille lapsille, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia

Akuutti myelooinen leukemia | Krooninen myelooinen leukemia | Akuutti lymfosyyttinen leukemia | Histiosytoosi | Myelodysplasia

Yhdysvallat
University of Pittsburgh

Rekrytointi

Neurodegeneratiivisten häiriöiden pituussuuntainen tutkimus

Lysosomaaliset varastointitaudit | Leukodystrofia | Niemann-Pickin sairaudet | Battenin tauti | Gaucherin tauti | Krabben tauti | Alfa-mannosidoosi | Osteopetroosi | Tay-Sachsin tauti | Pelizaeus-Merzbacherin tauti | Sandhoffin tauti | GM1 gangliosidoosit | MPS I | MPS II | Häivyttävä valkoisen aineen tauti | Usein sulfataasipuutossairaus ja muut ehdot

Yhdysvallat
Fore Biotherapeutics

Lopetettu

Vaiheen I/IIa tutkimus PLX8394:n turvallisuuden, PK:n, PD:n ja alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on edennyt syöpä.

Melanooma | Peräsuolen syöpä | Kolangiokarsinooma | Ei-pienisoluinen keuhkosyöpä | Histiosytoosi | Kilpirauhassyöpä | Karvasoluleukemia

Yhdysvallat
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Lopetettu

Vaiheen I/II pilottitutkimus sekakimerismista perinnöllisten aineenvaihduntahäiriöiden hoitamiseksi

Niemann-Pickin tauti | Alfa-mannosidoosi | Tay Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Metakromaattinen leukodystrofia (MLD) | Hurler-Scheien oireyhtymä | Hurlerin oireyhtymä (MPS I) | Hunterin oireyhtymä (MPS II) | Sanfilippon oireyhtymä (MPS III) | Krabben tauti (globoidi leukodystrofia) | Adrenoleukodystrofia (ALD... ja muut ehdot

Yhdysvallat
Albert Einstein College of Medicine
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanit

Ilmoittautuminen kutsusta

ScreenPlus: Kattava, joustava, moniin häiriöihin liittyvä vastasyntyneiden seulontaohjelma (ScreenPlus)

Mukopolysakkaridoosi II | Fabryn tauti | Niemann-Pickin tauti, tyyppi C | Mukopolysakkaridoosi VI | Lysosomaalisen happolipaasin puutos | Metakromaattinen leukodystrofia | Gaucherin tauti | Cerebrotendinous ksantomatoosi | Mukopolysakkaridoosi IV A | GM1 gangliosidoosi | Mukopolysakkaridoosi VII | Hapan sfingomyelinaasin... ja muut ehdot

Yhdysvallat
Black Diamond Therapeutics, Inc.

Rekrytointi

Tutkimus BDTX-4933:sta potilailla, joilla on BRAF ja tietyt RAS/MAPK-mutaatiopositiiviset syövät

Melanooma | Peräsuolen syöpä | NSCLC | Kiinteä kasvain | Metastaattinen keuhkosyöpä | Metastaattinen keuhkojen ei-pienisolusyöpä | Metastaattinen melanooma | Ei-pienisoluinen keuhkosyöpä | Histiosytoosi | Melanooma (iho) | Toistuva melanooma | Kilpirauhasen karsinooma | Kilpirauhassyöpä | Aivojen metastaasit | Toistuva histiosyyttinen... ja muut ehdot

Yhdysvallat
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Aktiivinen, ei rekrytointi

Bevasitsumabi ja temsirolimuusi yksinään tai yhdessä valproiinihapon tai setuksimabin kanssa hoidettaessa potilaita, joilla on pitkälle edennyt tai metastaattinen pahanlaatuisuus tai muu hyvänlaatuinen sairaus

Castlemanin tauti | Lymfangioleiomyomatoosi | Ruoansulatuskanavan karsinooma | Pahanlaatuinen kasvain | Toistuva rintasyöpä | Toistuva kilpirauhassyöpä | Metastaattinen uroteelikarsinooma | Pahanlaatuinen naisen lisääntymisjärjestelmän kasvain | Neurofibromatoosi tyyppi 2 | Toistuva aikuisten pehmytkudossarkooma ja muut ehdot

Yhdysvallat
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Baby Detect: Genominen vastasyntyneen seulonta

Synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Kystinen fibroosi | Alfa 1-antitrypsiinin puutos | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Wilsonin tauti | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Ornitiinin transkarbamylaasin... ja muut ehdot

Belgia
RTI International
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanit

Ilmoittautuminen kutsusta

Varhainen tarkistus: Laajennettu seulonta vastasyntyneillä

Primaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi | Kystinen fibroosi | Tekijän VII puutos | Fenyyliketonuriat | Sirppisolutauti | Dravetin syndrooma | Duchennen lihasdystrofia | Prader-Willin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma | Krooninen granulomatoottinen... ja muut ehdot

Yhdysvallat
UK Kidney Association

Rekrytointi

Kansallinen harvinaisten munuaistautien rekisteri (RaDaR)

Vaskuliitti | AL Amyloidoosi | Mukula-skleroosi | Fabryn tauti | Kystinuria | Fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi | IgA-nefropatia | Bartterin oireyhtymä | Pure Red Cell Aplasia | Membraaninen nefropatia | Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä | Autosomaalinen dominoiva polykystinen munuaistauti | Kystinoos... ja muut ehdot

Yhdistynyt kuningaskunta
Children's Hospital of Philadelphia
Eli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Myeliinihäiriöiden biovarastoprojekti (MDBP)

Mukopolysakkaridoosit | Leukoenkefalopatiat | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomyeloneuropatia | X-kytketty adrenoleukodystrofia | Gangliosidoosit | Metakromaattinen leukodystrofia | Krabben tauti | Refsumin tauti | Cadasil | Sjogren-Larssonin oireyhtymä | Allan-Herndon-Dudleyn oireyhtymä | Valkoisen aineen... ja muut ehdot

Yhdysvallat
Children's Hospital of Philadelphia
Illumina, Inc.

Aktiivinen, ei rekrytointi

LeukoSEQ: Koko genomin sekvensointi ensimmäisen linjan leukodystrofioiden diagnostiikkatyökaluna

Mukopolysakkaridoosit | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomyeloneuropatia | X-kytketty adrenoleukodystrofia | Gangliosidoosit | Metakromaattinen leukodystrofia | Krabben tauti | Refsumin tauti | Cadasil | Sjogren-Larssonin oireyhtymä | Allan-Herndon-Dudleyn oireyhtymä | Valkoisen aineen tauti | GM2 gangliosidoosi ja muut ehdot

Yhdysvallat
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Harvinaisten sairauksien potilasrekisteri ja luonnonhistoriallinen tutkimus – harvinaisten sairauksien koordinointi Sanfordissa (CoRDS)

Mitokondrioiden sairaudet | Verkkokalvorappeuma | Myasthenia Gravis | Eosinofiilinen gastroenteriitti | Multiple System Atrofia | Leiomyosarkooma | Leukodystrofia | Anaalifistula | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3 | Friedreich Ataksia | Kennedyn tauti | Lymen tauti | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Spinocerebellaarinen... ja muut ehdot

Yhdysvallat, Australia

Kliiniset tutkimukset Langerhansin solujen histiosytoosi (LCH)

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit