- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Kliiniset tutkimukset Metyylimalonihappohappohappo cblA-tyyppi
Yhteensä 30 tulosta
-
McGill University Health Centre/Research Institute...TuntematonMetyylimalonihappohappo | Malonic AciduriaKanada
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteCatholic University of the Sacred HeartValmisGeneettinen sairaus | Retinopatia | Metyylimalonihappohappo ja homokystinuria, Cblc-tyyppiItalia
-
National Taiwan University HospitalTuntematonPropionihapposidemia (PA), metyylimalonihappohappo (MMA)Taiwan
-
ModernaTX, Inc.PeruutettuAineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Metyylimalonihapposidemia (MMA)
-
Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)KeskeytettyMetyylimalonihapposidemia (MMA)Yhdysvallat
-
Recordati Rare DiseasesRekrytointiPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoRanska, Espanja, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta, Norja, Saksa, Ruotsi
-
CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyLopetettuTerveet vapaaehtoiset | Propionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | Orgaaninen acidemiaYhdysvallat
-
Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's HospitalValmisSynnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Propionihappohappoa | Metyylimalonihappohappo | Ureasyklin häiriöSveitsi
-
HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalLopetettuPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiMetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Kanada, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ModernaTX, Inc.RekrytointiMetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Espanja, Kanada, Alankomaat, Ranska, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesIlmoittautuminen kutsustaPropionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | HyperammonemiaYhdysvallat
-
ModernaTX, Inc.ValmisPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Ranska
-
LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.LopetettuMetyylimalonihappohappoYhdysvallat
-
Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RekrytointiPropionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | HyperammonemiaYhdysvallat
-
HemoShear TherapeuticsLopetettuPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat, Saudi-Arabia, Australia
-
King Abdullah International Medical Research CenterValmisPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoSaudi-Arabia
-
Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuPropionihapposidemia | MetyylimalonihappohappoYhdysvallat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrytointiSynnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Metyylimalonihappohappo | Orgaaninen acidemiaYhdysvallat
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School of Medicine at Mount Sinai ja muut yhteistyökumppanitValmisMetyylimalonihappohappo | Karbamoyylifosfaattisyntaasi I:n puutosairaus | Propionihapposidemia, tyyppi I ja/tai tyyppi II | Ornitiinikarbamoyylitransferaasin puutosYhdysvallat
-
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.RekrytointiTyypin I glutaarihapposidemia | Glutaric Aciduria tyyppi IKiina
-
LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMetyylimalonihappohappoYhdysvallat
-
PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyLopetettuAminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheetRanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Belgia, Saksa, Sveitsi
-
West Kazakhstan Medical UniversityRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Biotinidaasin puutos | Sitrullinemia | Glutaric Acidemia tyyppi II | Argininomeripihkahappoasiduria | Vaahterasiirappivirtsatauti | Primaarinen karnitiinin puutos | Homokystinuria | Karnitiinipalmitoyylitransferaasi II:n puutos | Arginaasin puutos | Erittäin pitkäketjuinen... ja muut ehdotKazakstan
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...PeruutettuUreasyklin häiriöt, synnynnäiset | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Propionihapposidemia | Metyylimalonihappohappo | Karbamyylifosfaattisyntetaasin puutos
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitIlmoittautuminen kutsustaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi | Kystinen fibroosi | Tekijän VII puutos | Fenyyliketonuriat | Sirppisolutauti | Dravetin syndrooma | Duchennen lihasdystrofia | Prader-Willin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma | Krooninen granulomatoottinen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Kystinen fibroosi | Alfa 1-antitrypsiinin puutos | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Wilsonin tauti | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Ornitiinin transkarbamylaasin... ja muut ehdotBelgia
-
Therapeutic Advances in Childhood Leukemia ConsortiumRekrytointiNeurofibromatoosi 1 | JMML | Leukemia, nuorten myelomonosyytti | JCML | CBL-oireyhtymäYhdysvallat
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrytointiAkuutti myelooinen leukemia | Nuorten myelomonosyyttinen leukemia | Akuutti lymfoblastinen leukemia | AML | Akuutti leukemia | Neurofibromatoosi 1 | Hematologinen pahanlaatuisuus | Myelodysplasia | Minimaalinen jäännössairaus | Kromosomipoikkeavuus | Monosomia 7 | Remissio | Somaattinen mutaatio | Sytogeneettinen poikkeavuus ja muut ehdotYhdysvallat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrytointiMetabolinen sairaus | Puriini-pyrimidiiniaineenvaihdunta | AICDA, OMIM *605257, Immunodeficiency With Hyper-IgM, tyyppi 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM-oireyhtymä 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anemia, hemolyyttinen, UMPH1-puutoksen vuoksi | UMPS, OMIM *613891, suun happamuus | DHODH, OMIM *126064... ja muut ehdotYhdysvallat