Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérleti tanulmány a hemin terápiáról gasztroparesis (diabetes mellitus) kezelésére

2016. január 5. frissítette: Adil Bharucha, Mayo Clinic

Kísérleti tanulmány a gasztroparesis heminterápiájáról

Ennek a tanulmánynak a célja annak megismerése, hogy a hemin növelheti-e a hem oxigenáz 1 termelődését, és javíthatja-e a gyomor (gyomor) kiürülését és a tüneteket lassú gyomorürüléssel (gasztroparézissel) szenvedő cukorbetegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A diabéteszes gastroparesis kezelésének terápiás lehetőségei korlátozottak. A hem oxigenáz 1 (HO1) fokozott szabályozásának elmulasztása a Cajal intersticiális sejtjeinek elvesztéséhez és késleltetett gyomorürüléshez vezet diabéteszes, nem elhízott diabéteszes egerekben.

A HO1 egy enzim, amely megvédi a sejteket a fizikai, kémiai és biológiai stressztől. Cukorbetegségben szenvedő és lassú gyomorürülésben szenvedő egerekben a hemin növeli a HO-1 aktivitást és javítja a gyomorürülést. A hemint vörösvértestekből állítják elő, és az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (Food and Drug Administration) jóváhagyta az akut porfíria kezelésére, amely egy enzimhiány által okozott öröklött állapot. A Hemint az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság nem hagyta jóvá a gastroparesis kezelésére.

Ebben a vizsgálatban az alanyokat véletlenszerűen intravénás heminre osztották be, amelyet albuminban vagy csak albuminban készítettek. Az 1., 3. és 7. napon történt infúziók után heti infúziót adtunk 7 héten keresztül. Az értékelések magukban foglalták a HO1 fehérje és enzimaktivitás szintjének vérvizsgálatát, a gyomor ürítését 13^C-spirulina kilégzési teszttel, az autonóm funkciókat (alapállapot és vége) és a gyomor-bélrendszeri tüneteket 2 hetente.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

20

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55901
        • Mayo Clinic

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

Ahol releváns (azaz a biztonság biztosítása érdekében), a felvételi és kizárási kritériumok hasonlóak a chicagói Rush Egyetemen a mielodiszpláziás szindróma heminterápiájának nemrégiben befejezett vizsgálatához (http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00467610) .

  • Felső gasztrointesztinális tünetek, amelyek megfelelnek az étkezés utáni distressz szindróma vagy hányás kritériumainak az elmúlt 3 hónapban, és a tünetek legalább 6 hónappal a diagnózis előtt jelentkeztek
  • Legalább közepesen súlyos tünetek, amelyek a Gastroparesis Cardinal Symptom Index (GCSI) 2,5-ös vagy magasabb össztünetpontszámában nyilvánulnak meg.
  • Késleltetett gyomorürülés (azaz <40% kiürülés 2-kor és/vagy <90% kiürülés 4 óránál szcintigráfiával)
  • Az elmúlt 12 hónapban endoszkópiával nem mutatott strukturális oka a tüneteknek
  • A beteg vérlemezkeszámának >50 000/mikroliternek és abszolút neutrofilszámának (ANC) >500/mikroliternek kell lennie.
  • A betegnek megfelelő máj- és vesefunkcióval kell rendelkeznie, a szérum bilirubin, a szérum glutamin-oxálecetsav-transzamináz (SGOT) és a szérum glutamát-piruvát-transzamináz (SGPT) ≤ a normálérték felső határának kétszerese (ULN), a kreatinin pedig ≤ az ULN 1,5-szerese. .
  • Képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni a vizsgálatban való részvétel előtt

Ha nő:

  • Vagy nem fogamzóképes, de legalább 1 évig posztmenopauzásnak definiált vagy műtétileg steril (kétoldali petevezeték lekötés, bilaterális peteeltávolítás vagy méheltávolítás), vagy ha fogamzóképes, meg kell felelnie a vizsgáló által a vizsgálat során elfogadható, hatékony fogamzásgátlási módszernek. (orális fogamzásgátlók, Depo-Provera, méhen belüli eszköz vagy barrier módszerek)
  • A beteg nem szoptat.
  • A fogamzóképes korú betegnek negatív vizelet- vagy szérum terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűrési időszak alatt.

Kizárási kritériumok:

  • A kórtörténetben előfordult allergiás reakció vagy jelentős érzékenység a Panhemantin®-ra
  • Azok a betegek, akik a szűrést megelőző 30 napban bármilyen vizsgálati gyógyszert vagy eszközt szedtek vagy használtak
  • Az epigasztrikus fájdalom vagy kérődzési szindróma uralkodó tünetei
  • A legutóbbi endoszkópia tüneteinek strukturális okai
  • Véralvadási rendellenességben szenvedő betegek
  • Korábban dokumentált vesekárosodásban szenvedő betegek 150 mmol/l vagy 1,7 mg/dl szérum kreatinin felett
  • Korábbi gyomor- vagy bélműtét – enterális tápszondával és/vagy szellőztető/tápláló gasztrosztómiával rendelkező betegek jogosultak arra, hogy megfeleljenek a vizsgálati követelményeknek. A szondás táplálást 24 órával a gyomorürítési vizsgálat előtt leállítják
  • Kábítószerek, antikolinerg szerek (például hioszciamin, belladonna), véralvadásgátló szerek (például warfarin) vagy eritromicin jelenlegi használata. A gasztrointesztinális prokinetikus gyógyszerek (pl. metoklopramid vagy domperidon) stabil dózisban folytathatók a vizsgálat során
  • Egy már meglévő egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozza a vizsgálatban való részvételt.
  • Vénás trombózis vagy hiperkoagulálható állapot anamnézisében
  • Rossz perifériás vénás hozzáférés, ha a centrális vénás hozzáférés nem elérhető
  • Kontrollálatlan aktív fertőzés
  • Bármilyen egyéb állapot vagy korábbi terápia, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi a beteget a vizsgálatra.
  • Ismert tojás intolerancia vagy allergia
  • A szűrő súlya meghaladja a 130 kg-ot

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Hemin
Panhematin®, Ovation Pharmaceuticals, Deerfield, Illinois (IL). A hemint 25%-os albuminnal hígítottuk 2,4 mg/ml koncentráció eléréséig, és 1,25 ml/kg dózisban és 60 ml/óra sebességgel adtuk be. 10 iv. infúzió 8 hétig
Biológiai: Hemin
10 iv. infúzió 8 hétig
Más nevek:
  • Panhematin® (Ovation Pharmaceuticals, Deerfield, IL)
Placebo Comparator: Albumin
10 iv. infúzió 8 hétig
Biológiai: Albumin
10 iv. infúzió 8 hétig
Más nevek:
  • Albumin (humán) 25%-os oldat, amelyet a CSL Behring gyárt.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vénás plazma Heme-oxigenáz 1 (HO1) fehérje koncentrációja
Időkeret: alapvonal, 3. nap, 7. nap, 56. nap
A plazma HO1 fehérje koncentrációját HO1 (humán) enzim-linked immunosorbent assay (ELISA) kittel határozták meg.
alapvonal, 3. nap, 7. nap, 56. nap
Vénás monocita HO1 aktivitás
Időkeret: alapvonal, 3. nap, 7. nap, 56. nap
A HO1 aktivitást a fehérvérsejtekben olyan esszével mérték, amely a bilirubin termelést méri a HO1 aktivitás markereként.
alapvonal, 3. nap, 7. nap, 56. nap
Gyomorürítés félidőben
Időkeret: alapvonal, 3. nap, 7. nap, 56. nap
Az az idő, amíg a lenyelt szilárd vagy folyadék fele elhagyja a gyomrot. A gyomorürülést ^13C Spirulina Breath Test segítségével értékeltük. Egy éjszakás böjt után az alanyok elfogyasztották a ^13C Spirulinát tartalmazó tesztételt. A leheletmintákat duplikált üvegcsőben gyűjtöttük, szívószál segítségével a cső aljába fújva a benne lévő levegőt. A levegő ^13CO_2 tartalmát az AB Diagnostics határozta meg. A gyomorürülés felezési idejének becsléséhez a ^13CO_2 kiválasztódás biztosítását használják.
alapvonal, 3. nap, 7. nap, 56. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Emésztőrendszeri tünetek
Időkeret: alapérték, 8 hét
Az alanyok minden nap feljegyezték GI-tüneteiket a validált Gastroparesis Cardinal Symptom Index (GCSI) – napi naplóban. Minden alany esetében a napi GCSI-adatokat heti átlagoltuk. A 0-tól (tünetek nélkül) 5-ig (nagyon súlyos) kódolt összetevők. A GCSI összpontszáma a hányinger/hányás, a teltség/korai jóllakottság és a puffadás részpontszámok 9 összetevőjének átlaga. Ezek az egyes részpontszámok 3, 4, illetve 2 komponens átlagai. A felső és alsó hasi fájdalom, gyomorégés/regurgitáció, valamint az FDA hányinger, hányás, teltségérzet és fájdalom (NVFP) összetett mutatói 2, 2, 7 és 4 komponens átlagai.
alapérték, 8 hét
Autonóm funkciók
Időkeret: alapvonal, 56. nap
Az alanyok standardizált autonóm tünetkérdőívet töltöttek ki, az összetett autonóm súlyossági pontszámot (CASS), amely 2 részpontszámból áll: kardiovagális (CASS-vag; 0-3) és adrenerg (CASS-adr; 0-3), ahol 0, 1, 2 , 3 nem, enyhe, közepes, illetve súlyos diszfunkciót jelent.
alapvonal, 56. nap
Szérum kreatinin
Időkeret: alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap
alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap
Protrombin idő
Időkeret: alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap
alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap
Aktivált részleges thromboplasztin idő (APTT)
Időkeret: alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap
alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap
Hemoglobin
Időkeret: alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap
Teljes vérképe alapján mérve
alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap
Vörösvérsejtszám
Időkeret: alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap
Teljes vérképe alapján mérve
alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap
Leukocita- és vérlemezkeszám
Időkeret: alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap
Teljes vérképe alapján mérve
alapvonal, 4. nap, 7. nap, 56. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mayo Clinic

Együttműködők

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Recordati Rare Diseases

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. szeptember 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. szeptember 21.

Első közzététel (Becslés)

2010. szeptember 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. február 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. január 5.

Utolsó ellenőrzés

2016. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 09-000129
  • UL1TR000135 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • P01DK068055 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Diabetes mellitus

Klinikai vizsgálatok a Hemin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Iran

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel