Kísérlet a PRM-151 hatékonyságának értékelésére idiopátiás tüdőfibrózisban (IPF) szenvedő betegeknél

Befogadási kritériumok

1. 40-80 éves.

2. Megfelel az Amerikai Mellkasi Társaság/Európai Légzőgyógyászati ​​Társaság/Japán Légzőgyógyászati ​​Társaság/Latin-Amerikai Mellkasszövetség (ATS/ERS/JRS/ALAT) diagnosztikai kritériumainak (Raghu, Collard et al. 2011). Sebészeti tüdőbiopszia hiányában a nagyfelbontású számítógépes tomográfiának (HRCT) „meg kell felelnie a „szokásos interstitialis tüdőgyulladásnak” (UIP), amelyet úgy határoznak meg, hogy megfelel az A, B és C vagy az A és C kritériumoknak, vagy kritériumoknak. B és C lent:

   • Határozott méhsejt-tüdőpusztulás bazális és perifériás dominanciával.
   • Retikuláris abnormalitás és fibrózisnak megfelelő trakciós bronchiectasis jelenléte, bazális és perifériás túlsúlyban.
   • Az atipikus jellemzők hiányoznak, különösen a csomók és a konszolidáció. A csiszolt üveg opacitása, ha van, kevésbé kiterjedt, mint a retikuláris átlátszatlanság mintázata.
3. Ha pirfenidont vagy nintedanibot szed, az alanynak legalább 3 hónapig stabil dózisú pirfenidont vagy nintedanibet kell kapnia, anélkül, hogy a két egymást követő tüdőfunkciós teszt (PFT) alapján megnőtt volna az erőltetett vitálkapacitás (FVC)%-ban, beleértve a szűrő PFT-ket is. Előfordulhat, hogy az alanyok nem kapnak egyszerre pirfenidont és nintedanibot.
4. Ha jelenleg nem kap pirfenidont vagy nintedanibot, az alanynak legalább 4 hétig ki kellett vennie a pirfenidont vagy a nintedanibet a kiindulási állapot előtt.
5. FVC értéke ≥ 50% és ≤ 90% az előrejelzett értéknek.
6. A DLCO értéke ≥ 25%, és ≤ 90% az előrejelzettnek.
7. A 6 perces sétateszt (6MWT) minimális távolsága 150 méter.
8. Kényszerített kilégzési térfogata 1 másodperc alatt (FEV1)/FVC arány > 0,70.
9. A fogamzóképes nők (WCBP), akiket ivarérett nőként határoznak meg, aki műtéti úton nem sterilizált vagy legalább 24 egymást követő hónapig nem volt menopauza után, ha ≤ 55 év, vagy 12 hónapos, ha több mint 55 év, négyen belül negatív szérum terhességi tesztet kell végezni. héttel a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt, és bele kell egyeznie a megfelelő fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába a vizsgálat során. A megfelelő fogamzásgátlási módszereket a protokoll határozza meg.
10. Várható élettartama legalább 9 hónap
11. A nyomozó legjobb belátása szerint képes megfelelni a protokoll követelményeinek.
12. A vizsgálatban való részvételhez írásos beleegyezését adta.

Kizárási kritériumok:

1. Az emfizéma ≥ 50% a HRCT alapján, vagy az emfizéma mértéke nagyobb, mint a fibrózis mértéke a legutóbbi HRCT jelentése szerint.
2. Az elmúlt 3 hónapban dohányzott.
3. Vizsgálati kezelést kapott IPF miatt a kiindulás előtti 4 héten belül.
4. A kiindulási értéktől számított 2 héten belül több mint 10 mg/nap prednizonnal vagy azzal egyenértékű szisztémás kortikoszteroidot kap.
5. Azatioprint, ciklofoszfamidot vagy ciklosporin A-t kapott a kiindulási értéktől számított 4 héten belül.
6. Az elmúlt 5 év során rosszindulatú daganata volt, kivéve a bazális sejtes bőrdaganatokat. Ezenkívül a rosszindulatú diagnózist vagy állapotot, amely először 5 év előtt fordult elő, gyógyultnak, inaktívnak kell tekinteni, és nem aktuális kezelés alatt áll.
7. Az IPF-től eltérő egyidejű állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint instabil és/vagy befolyásolná a túlélés valószínűségét a vizsgálat időtartama alatt, vagy az alany képességét, hogy a tervezettnek megfelelően befejezze a vizsgálatot, vagy befolyásolhatja a biztonságossági vagy hatásossági értékeléseket szerepel a tanulmányban.
8. Nyugalmi oxigéntelítettsége < 89% szobalevegőn vagy kiegészítő oxigénen.

9. Nem tud tartózkodni a következők használatától:

   • Rövid hatású hörgőtágítók a tüdőfunkció, DLCO és 6 perces séta felmérésének napján és az azt követő 12 órán belül.
   • Hosszú hatású hörgőtágítók ezen értékelések napján és az azt követő 24 órán belül.
10. Ismert hörgőtágító (rövid hatású béta-agonista [SABA] – albuterol vagy szalbutamol) után a FEV1 >10%-kal és az FVC >7,5%-kal nő.