En studie för att utvärdera effektiviteten av PRM-151 hos personer med idiopatisk lungfibros (IPF)

Inklusionskriterier

1. Är i åldern 40-80 år.

2. Har IPF som uppfyller American Thoracic Society/European Respiratory Society/Japanese Respiratory Society/Latin American Thoracic Association (ATS/ERS/JRS/ALAT) diagnostiska kriterier (Raghu, Collard et al. 2011). I avsaknad av en kirurgisk lungbiopsi måste högupplöst datortomografi (HRCT) vara "överensstämmande med "vanlig interstitiell pneumoni" (UIP) definierad som att uppfylla antingen kriterierna A, B och C, eller kriterierna A och C, eller kriterier B och C nedan:

   • Definitiv lungförstörelse av honeycomb med basal och perifer dominans.
   • Förekomst av retikulär abnormitet OCH traktionsbronkiektas i överensstämmelse med fibros, med basal och perifer dominans.
   • Atypiska egenskaper saknas, speciellt knölar och konsolidering. Slipat glasopacitet, om sådan finns, är mindre omfattande än retikulärt opacitetsmönster.
3. Om patienten tar pirfenidon eller nintedanib måste patienten ha varit på en stabil dos av pirfenidon eller nintedanib i minst 3 månader utan ökning av den forcerade vitalkapaciteten (FVC) % förutspått vid två på varandra följande lungfunktionstester (PFT), inklusive screening av PFT. Försökspersoner kanske inte är på både pirfenidon och nintedanib.
4. Om patienten inte för närvarande får pirfenidon eller nintedanib, måste patienten ha varit avstängd med pirfenidon eller nintedanib i ≥ 4 veckor före baslinjen.
5. Har en FVC ≥ 50 % och ≤ 90 % av förutspått.
6. Har en DLCO ≥ 25 % och ≤ 90 % av förutsagt.
7. Minsta avstånd på 6-minuters gångtest (6MWT) på 150 meter.
8. Har en forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)/FVC-förhållande > 0,70.
9. Kvinnor i fertil ålder (WCBP), definierad som en sexuellt mogen kvinna som inte är kirurgiskt steriliserad eller inte postmenopausal under minst 24 månader i följd om ≤ 55 år eller 12 månader om > 55 år, måste ha ett negativt serumgraviditetstest inom fyra veckor före den första dosen av studieläkemedlet och måste gå med på att använda adekvata preventivmedel under hela studien. Lämpliga preventivmetoder definieras i protokollet.
10. Har en förväntad livslängd på minst 9 månader
11. Kan enligt utredarens bästa bedömning uppfylla kraven i protokollet.
12. Har lämnat skriftligt informerat samtycke till att delta i studien.

Exklusions kriterier:

1. Har emfysem ≥ 50 % på HRCT eller omfattningen av emfysem är större än omfattningen av fibros enligt rapporterade resultat från den senaste HRCT.
2. Har en historia av cigarettrökning under de senaste 3 månaderna.
3. Har fått prövningsbehandling för IPF inom 4 veckor före baslinjen.
4. Får systemiska kortikosteroider motsvarande prednison > 10 mg/dag eller motsvarande inom 2 veckor efter start.
5. Fick azatioprin, cyklofosfamid eller cyklosporin A inom 4 veckor efter baslinjen.
6. Har en historia av malignitet under de senaste 5 åren, med undantag för hudneoplasmer i basalceller. Dessutom måste en malign diagnos eller tillstånd som först inträffade före 5 år anses vara botad, inaktiv och inte under nuvarande behandling.
7. Har något samtidigt tillstånd förutom IPF som, enligt utredarens åsikt, är instabilt och/eller skulle påverka sannolikheten för överlevnad under studiens varaktighet eller försökspersonens förmåga att slutföra studien enligt planeringen, eller kan påverka någon av säkerhets- eller effektbedömningarna ingår i studien.
8. Har baseline vilosyremättnad på < 89 % på rumsluft eller extra syre.

9. Kan inte avstå från att använda följande:

   • Kortverkande luftrörsvidgare på dagen för och inom 12 timmar efter lungfunktion, DLCO och 6 minuters promenadbedömning.
   • Långverkande luftrörsvidgare på dagen för och inom 24 timmar efter dessa bedömningar.
10. Har en känd post bronkodilatator (kortverkande beta-agonist [SABA] - albuterol eller salbutamol) ökning av FEV1 på >10% och i FVC på >7,5%.