- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Clinical Trials on Az anyagcsere veleszületett hibái in United States
Összesen 3224 találat
-
Alexion PharmaceuticalsBefejezveLizoszómasav-lipáz hiánySpanyolország, Németország, Olaszország, Egyesült Államok, Horvátország, Kanada, Orosz Föderáció, Dánia, Egyesült Királyság, Belgium, Mexikó, Ausztrália, Hollandia, Brazília, Pulyka
-
AlexionBefejezveWolman-kór | Lizoszómasav-lipáz hiányEgyesült Államok, Kanada, Egyesült Királyság, Olaszország, Franciaország
-
National Center for Research Resources (NCRR)BefejezveVeleszületett mellékvese hiperpláziaEgyesült Államok
-
Virginia Commonwealth UniversityMég nincs toborzásAmiloidózis, örökletesEgyesült Államok
-
ShireBefejezveGaucher-kórEgyesült Államok, Spanyolország, Egyesült Királyság, Izrael
-
BioMarin PharmaceuticalBefejezveFenilketonúriaOlaszország, Pulyka, Egyesült Királyság, Németország, Hollandia, Szlovákia, Ausztria, Belgium, Csehország
-
Ardea Biosciences, Inc.BefejezveKöszvényLengyelország, Egyesült Államok, Spanyolország, Kanada, Ukrajna, Egyesült Királyság
-
The Medicines CompanyBefejezveEmelkedett koleszterinszint | Heterozigóta családi hiperkoleszterinémiaEgyesült Államok, Kanada, Csehország, Dánia, Hollandia, Dél-Afrika, Spanyolország, Svédország
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktív, nem toborzóPompe-kór (késői megjelenés) | Pompe-kór | GAA hiányEgyesült Államok
-
Duke UniversityVisszavontPompe-kór (késői megjelenés)Egyesült Államok
-
Adrian LacyUltragenyx Pharmaceutical IncBefejezve1-es típusú glükóz transzporter hiányszindróma (Glut1 DS)Egyesült Államok
-
Swedish Orphan BiovitrumBefejezveÖrökletes tirozinemia, I. típusúNémetország, Egyesült Királyság, Franciaország
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... és más munkatársakMegszűntTay-Sachs-kór | Sandhoff-kór | GM1 gangliozidózisok | GM2 gangliozidózisokEgyesült Államok
-
Forge Biologics, IncToborzás
-
Stealth BioTherapeutics Inc.Befejezve
-
Aeglea BiotherapeuticsBefejezveArgináz I hiány | HyperargininaemiaEgyesült Államok, Olaszország, Kanada, Franciaország, Egyesült Királyság, Ausztria, Németország
-
National Institute of Neurological Disorders and...BefejezveBorostyánkősav szemialdehid-dehidrogenáz-hiány | SSADH hiányEgyesült Államok
-
Keele UniversityBefejezve
-
Duke UniversityBefejezveHemoglobinopátiák | Thalassemia | Lizoszómális raktározási betegség | Immunhiányok | Az anyagcsere veleszületett hibái | Sarlósejtes | Nem rosszindulatú betegségek | Veleszületett csontvelő-elégtelenségEgyesült Államok
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncToborzásOTC hiányEgyesült Államok, Portugália, Olaszország, Spanyolország, Egyesült Királyság, Japán, Kanada, Németország, Franciaország, Argentína, Hollandia, Brazília
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Aktív, nem toborzóCsaládi chilomikronémia szindrómaEgyesült Államok, Kanada, Svédország
-
National Eye Institute (NEI)BefejezveAlbinizmus | Albinizmus, okulokután | Albinizmus, szemészetiEgyesült Államok
-
Savient PharmaceuticalsBefejezveA krónikus köszvény, amely ellenáll a hagyományos terápiánakEgyesült Államok
-
IntraBio IncBefejezveGM2 gangliozidózis | Tay-Sachs-kór | Sandhoff-kórEgyesült Államok, Németország, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Rockefeller UniversityBefejezveHiperbilirubinémia | Glükóz-foszfát-dehidrogenáz hiány | Újszülöttek hemolitikus betegségeEgyesült Államok
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiBefejezveOsteopenia | Gaucher-kórIzrael, Egyesült Államok
-
University of PittsburghVisszavontMetakromatikus leukodisztrófiaEgyesült Államok
-
National Organization for Rare DisordersFood and Drug Administration (FDA)Aktív, nem toborzóMetakromatikus leukodisztrófiaEgyesült Államok
-
Amicus TherapeuticsBefejezveGlikogén tárolási betegség II | Pompe-kórEgyesült Államok
-
Johns Hopkins UniversityHarvard Medical School (HMS and HSDM); Massachusetts General Hospital; Beth Israel... és más munkatársakBefejezve
-
SanofiToborzás
-
Shanton Pharma Co., Ltd.BefejezveKöszvény, hiperurikémiaEgyesült Államok
-
Recordati Rare DiseasesToborzásPropionsav-acidémia | Metilmalon-acidémiaFranciaország, Spanyolország, Olaszország, Egyesült Királyság, Norvégia, Németország, Svédország
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)BefejezveOculocutan albinizmusEgyesült Államok
-
Cytonet GmbH & Co. KGCRS Clinical Research Services Mannheim GmbHBefejezve
-
University of ChicagoToborzásMellrák | Fej- és Nyakrák | Emésztőrendszeri rák | Dihidropirimidin-dehidrogenáz hiány | UGT1A1 génmutációEgyesült Államok
-
Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Jelentkezés meghívóvalD típusú Sanfilippo szindrómaEgyesült Államok
-
agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological Disorders... és más munkatársakMegszűntMucopolysaccharidosis I | Kognitív hanyatlásEgyesült Államok
-
Oregon Health and Science UniversityUniversity of Utah; BioMarin PharmaceuticalBefejezve
-
National Eye Institute (NEI)National Human Genome Research Institute (NHGRI)Befejezve
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaMegszűntHurler szindróma | IH típusú mukopoliszacharidózis | MPS IEgyesült Államok
-
Children's Hospital Los AngelesNovartis PharmaceuticalsMegszűntVérszegénység, sarlósejtes | Transzfúziós hemosiderosisEgyesült Államok
-
ShireBefejezveGaucher-kórEgyesült Államok, Izrael, Egyesült Királyság, Lengyelország, Spanyolország
-
Vanderbilt University Medical CenterNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)BefejezveAlbright örökletes osteodystrophia | PseudohypoparathyreosisEgyesült Államok
-
Agios Pharmaceuticals, Inc.ToborzásGyermekkori piruvát-kináz-hiány | Gyermek hemolitikus anémiaEgyesült Államok, Spanyolország, Németország, Hollandia, Kanada, Franciaország, Izrael, Svájc, Olaszország
-
OxTheraFP7-SME-2013 Research for the benefit of SMEs programBefejezveElsődleges hiperoxaluriaFranciaország, Németország, Egyesült Királyság
-
BioMarin PharmaceuticalSyneos HealthToborzásFenilketonúria, anyaiNémetország, Egyesült Államok, Olaszország
-
Neurocrine BiosciencesVisszavontVeleszületett mellékvese hiperpláziaEgyesült Államok
-
Manchester Royal Eye HospitalBioMarin PharmaceuticalIsmeretlenMukopoliszacharidózisokEgyesült Királyság
-
Boston Children's HospitalMerck Sharp & Dohme LLC; Schering-Plough; Eiger BioPharmaceuticalsAktív, nem toborzóProgeriaEgyesült Államok