- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Klinikai vizsgálatok a Lizoszómasav-lipáz hiány
Összesen 343 találat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMegszűntWilson-kór | Ornitin transzkarbamiláz hiány | IA típusú glikogén tárolási betegségSpanyolország, Egyesült Királyság, Kanada, Egyesült Államok, Brazília
-
St. Jude Children's Research HospitalToborzásMucopolysaccharidosis I | Súlyos kombinált immunhiány | Neuroblasztóma | Neoplazma | Rosszindulatú daganatok, hematológiaiEgyesült Államok
-
Boston Children's HospitalAgios Pharmaceuticals, Inc.BefejezvePiruvát kináz hiány | Veleszületett nem szferocitás hemolitikus anémiaEgyesült Államok, Németország, Kanada, Csehország, Olaszország, Hollandia
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaToborzásHurler szindróma | Szfingolipidózisok | Peroxiszómális rendellenességek | Metakromatikus leukodisztrófia | Alfa-mannozidózis | Hunter szindróma | Mucopolysaccharidosis rendellenességek | Maroteaux Lamy szindróma | Sly szindróma | Fukozidózis | Aszpartil-glükózaminuria | Glikoprotein anyagcserezavarok | Recesszív... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoBefejezveFanconi szindróma | Cisztinózis
-
Clionsky Neuro Systems Inc.BefejezveAZ MCI és a DEMENTIA KEZELÉSEK ÖSSZEHASONLÍTÓ HATÉKONYSÁGA EGY KÖZÖSSÉGI ALAPÚ DEMENTIA GYAKORLATBANAgyi sérülések | Hypoxia | Parkinson kór | Anémia | TDP-43 proteinpátiák | Elmebaj | Tauopathies | Enyhe kognitív károsodás | Vashiány | B 12 vitamin hiány | Frontotemporális demencia | Vaszkuláris demencia | Alzheimer kór | Neurodegeneratív rendellenességek | TBI | Lewy-testes demencia | Hyperhomocysteinemia
-
Novartis PharmaceuticalsBefejezve
-
Cystinosis Research FoundationIsmeretlenCisztinózis | Nephropathiás cisztinózis | Renal Fanconi szindrómaEgyesült Államok
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); National Institute...BefejezveCGD | Wiskott-Aldrich szindróma | Elsődleges immunhiányok | APECED | SCIDEgyesült Államok
-
Michigan Technological UniversityVisszavontHyper IgD szindróma | Mevalonát kináz hiányEgyesült Államok, Hollandia
-
Paul SzabolcsJelentkezés meghívóvalKrónikus granulomatózisos betegség (CGD) | Wiskott-Aldrich szindróma | Súlyos krónikus neutropenia | Súlyos kombinált immunhiány (SCID) | Immunhiány túlsúlyban lévő T-sejt hibával, meghatározatlan | Hiper IgE szindrómák | Hiper IgM hiányosságok | Mendeli fogékonyság a mikobakteriális betegségekre | Gyakori...Egyesült Államok
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ToborzásC1 típusú Niemann-Pick-kór | Fiatalkori neuronális ceroid lipofuscinosis | Smith-Lemli-Opitz szindróma | Kreatin transzporter hiányEgyesült Államok
-
National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los AngelesBefejezveThrombocytopenia | Az anyagcsere veleszületett hibái | Metakromatikus leukodisztrófia | Fanconi vérszegénysége | Thalassemia Major | Pure Red-Cell AplasiaEgyesült Államok
-
CENTOGENE GmbH RostockVisszavontHipofoszfatémia | Fénykerülés | Renal Fanconi szindrómaNémetország, India, Sri Lanka
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ToborzásHermansky-Pudlak szindróma (HPS)Egyesült Államok
-
CENTOGENE GmbH RostockMegszűntSüketség | Immunhiány | Mentális retardáció | Gingival hypertrophia | Csontváz rendellenességek | Arc diszmorfizmusNémetország, Svájc
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaToborzásGyakori változó immunhiány | Krónikus granulomatózisos betegség | Hemophagocytás limfohisztiocitózis | Wiskott-Aldrich szindróma | X-hez kötött limfoproliferatív betegség | Langerhan-sejtek hisztiocitózisa | Chediak-Higashi szindróma | Griscelli szindróma | Csupasz limfocita szindróma | SCID | Omenn-szindróma és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBefejezveMukopoliszacharidózis | Hurler szindróma | Szfingolipidózisok | Peroxiszómális rendellenességek | Krabbe-kór | Adrenoleukodystrophia (ALD) | Hunter szindróma | Sly szindróma | Fukozidózis | Aszpartil-glükózaminuria | Alfa-mannozidózis | Metakromatikus leukodystrophia (MLD) | Maroteaux-Lamy szindrómaEgyesült Államok
-
Oregon Health and Science UniversityMegszűntImmunrendszeri betegségek | Lipid anyagcsere, veleszületett hibák | Mevalonic aciduria | Mevalonát kináz hiány | Periodikus lázszindrómák, örökletesEgyesült Államok
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)ToborzásTüdő-fibrózis | Egészséges önkéntesek | Hermansky-Pudlak szindróma (HPS)Egyesült Államok
-
William Gahl, M.D.National Human Genome Research Institute (NHGRI)BefejezveTüdő-fibrózis | Az anyagcsere veleszületett hibái | Albinizmus | Oculocutan albinizmus | A vérlemezke-tároló medence hiányaEgyesült Államok
-
Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National...BefejezveHermansky Pudlak szindrómaEgyesült Államok
-
Jesse RomanGenentech, Inc.IsmeretlenIntersticiális tüdőbetegség | Hermansky Pudlak szindrómaEgyesült Államok, Puerto Rico
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...VisszavontVastagbélgyulladás | Citokinek | Hermanski-Pudlak szindróma | Limfociták | Kábítószer értékelésEgyesült Államok
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)MegszűntTüdő-fibrózis | Metabolikus betegség | Oculocutan albinizmus | Hermansky-Pudlak szindróma (HPS) | A vérlemezke-tároló medence hiányaEgyesült Államok
-
Mayo ClinicToborzásCisztinuria | Hyperoxaluria | Horpadás betegség | Lowe szindróma | Adenin-foszforibozil-transzferáz hiányEgyesült Államok, Kanada, Izland, Izrael
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological... és más munkatársakToborzásMukopoliszacharidózisok | Leukoencephalopathiák | Leukodystrophia | Adrenoleukodystrophia | Adrenomieloneuropathia | X-hez kötött adrenoleukodystrophia | Gangliozidózisok | Metakromatikus leukodisztrófia | Krabbe-kór | Refsum betegség | Cadasil | Sjogren-Larsson szindróma | Allan-Herndon-Dudley szindróma | Fehér anyag... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktív, nem toborzóMukopoliszacharidózisok | Leukodystrophia | Adrenoleukodystrophia | Adrenomieloneuropathia | X-hez kötött adrenoleukodystrophia | Gangliozidózisok | Metakromatikus leukodisztrófia | Krabbe-kór | Refsum betegség | Cadasil | Sjogren-Larsson szindróma | Allan-Herndon-Dudley szindróma | Fehér anyag betegség | GM2 gangliozidózis és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaMegszűntSzfingolipidózisok | Niemann-Pick-kór, C típusú | Krabbe-kór | Sly szindróma | Fukozidózis | Aszpartil-glükózaminuria | Alfa-mannozidózis | Hurler-szindróma | Maroteaux-Lamy szindróma | Wolman-kór | B típusú Niemann-Pick-kórEgyesült Államok
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationToborzásMucopolysaccharidosis II | Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett | Adrenoleukodystrophia | Batten-kór | Leukodystrophia, metakromatikus | Leukodystrophia, globoid sejt | Alfa-mannozidózis | Tay-Sachs-kór | Pelizaeus-Merzbacher-kór | Sandhoff-kór | Neimann Pick-kór | Sanfilippo mukopoliszacharidózisokEgyesült Államok
-
Emory UniversityBefejezveSarlósejtes anaemia | Fanconi vérszegénység | Hurler szindróma | Krónikus granulomatózisos betegség | Súlyos veleszületett neutropenia | Hemophagocytás limfohisztiocitózis | Wiskott-Aldrich szindróma | Diamond-Blackfan vérszegénység | Súlyos aplasztikus anémia | Glanzmann Thrombasthenia | Shwachman-Diamond... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
Children's Hospital Los AngelesBefejezveGranuloma | Anémia | Thrombocytopenia | Neutropénia | Sarlósejtes anaemia | Thalassemia | Niemann-Pick-kór | Wiskott-Aldrich szindróma | Osteopetrózis | Fukozidózis | Chediak Higashi szindróma | Hurler-kórEgyesült Államok
-
Fairview University Medical CenterIsmeretlenMucopolysaccharidosis I | Niemann-Pick-kór | Mucopolysaccharidosis VI | Wolman-kór | Adrenoleukodystrophia | Metakromatikus leukodisztrófia | Tüdőszövődmények | Fukozidózis | Globoid sejtes leukodystrophia | Gaucher-kór | Mannosidózis | I SejtbetegségEgyesült Államok
-
University of FloridaLive Like Bella Pediatric Cancer ResearchBefejezveGyakori változó immunhiány | Súlyos kombinált immunhiány | Sarlósejtes anaemia | Hurler szindróma | Krónikus granulomatózisos betegség | Thalassemia | Wiskott-Aldrich szindróma | Adrenoleukodystrophia | X-hez kötött limfoproliferatív betegség | Diamond Blackfan vérszegénység | Csontvelő-elégtelenség szindróma és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
7 Hills Pharma, LLCMég nincs toborzásAz orális 7HP349 (alintegimod) vizsgálata ipilimumabbal kombinációban, majd nivolumab monoterápiávalMelanóma | Veserák | Vesesejtes karcinóma | Májtumor | Colorectalis rák | NSCLC | Nem kissejtes tüdőrák | Bőr rák | Metasztázis | Előrehaladott szilárd daganat | Előrehaladott rák | Vesesejtes rák | Hepatocelluláris rák | Nem megfelelő javítási hiányosság | Pleurális mesothelioma | MSI-High | Anaplasztikus limfóma kináz genomiális... és egyéb feltételekEgyesült Államok
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityMegszűntNiemann-Pick-kór | Alfa-mannozidózis | Tay Sachs-kór | Sandhoff-kór | Metakromatikus leukodystrophia (MLD) | Hurler-Scheie szindróma | Hurler-szindróma (MPS I) | Hunter-szindróma (MPS II) | Sanfilippo-szindróma (MPS III) | Krabbe-kór (globoid leukodystrophia) | Adrenoleukodystrophia (ALD és AMN) | Pelizaeus Merzbacher...Egyesült Államok
-
University Hospital, BordeauxToborzásÉrtelmi fogyatékosság | Cisztás fibrózis | Neurodegeneráció agyi vasfelhalmozódással (NBIA) | Veleszületett szívelégtelenség | Albinizmus | Rubinstein-Taybi szindróma | Periventricularis Noduláris HeterotopiaFranciaország
-
Maastricht University Medical CenterJelentkezés meghívóvalGumós szklerózis | Basal Cell Nevus szindróma | Cutis Laxa | Epidermolysis Bullosa | Ichthyosis | Ektodermális dysplasia | Albinizmus | Xeroderma Pigmentosum | Birt-Hogg-Dube szindróma | Palmoplantáris keratózisokHollandia
-
UK Kidney AssociationToborzásVasculitis | AL Amiloidózis | Gumós szklerózis | Fabry-kór | Cisztinuria | Fokális szegmentális glomerulosclerosis | IgA nefropátia | Bartter szindróma | Pure Red Cell Aplasia | Membrános nephropathia | Atípusos hemolitikus urémiás szindróma | Autoszomális domináns policisztás vesebetegség | Cisztinózis | Nephronop... és egyéb feltételekEgyesült Királyság
-
Atara BiotherapeuticsToborzásLimfoproliferatív rendellenességek | Leiomyosarcoma | Őssejt-transzplantációs szövődmények | Szilárd szervátültetési szövődmények | Epstein-Barr vírus (EBV) által okozott betegségek | EBV+ transzplantáció utáni limfoproliferatív betegség (EBV+ PTLD) | Allogén hematopoietikus sejtátültetés | EBV+ szarkómák és egyéb feltételekEgyesült Államok, Ausztria, Belgium, Franciaország, Olaszország, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... és más munkatársakToborzásMitokondriális betegségek | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eozinofil gasztroenteritis | Több rendszerű atrófia | Leiomyosarcoma | Leukodystrophia | Anális sipoly | Spinocerebelláris ataxia 3. típusú | Friedreich Ataxia | Kennedy-kór | Lyme-kór | Hemophagocytás limfohisztiocitózis | Spinocerebelláris ataxia... és egyéb feltételekEgyesült Államok, Ausztrália
-
Atara BiotherapeuticsNem áll rendelkezésreLimfoproliferatív rendellenességek | Őssejt-transzplantációs szövődmények | Epstein-Barr vírus (EBV) fertőzések | EBV+ asszociált limfóma | EBV+ asszociált poszttranszplantációs limfoproliferatív betegség (EBV+ PTLD) | Epstein-Barr virémia | Limfóma, AIDS-szel kapcsolatos | Epstein-Barr vírussal összefüggő... és egyéb feltételek
-
Cure CMDToborzásEmery-Dreifuss izomdisztrófia | Veleszületett myastheniás szindróma | Végtag-öv izomdisztrófia | Veleszületett izomdisztrófia ITGA7 (Integrin Alpha-7) hiányával | Alfa-dystroglycanopathia (veleszületett izomdisztrófia és a disztroglikán kóros glikozilációja súlyos epilepsziával) | Alfa-dystroglycanopathia... és egyéb feltételekEgyesült Államok